Allogene Stammzelltransplantation bei Patienten mit Hochrisiko-CD33+-AML/MDS/JMML (High Risk)

Teilnahmeberechtigung

Einschlusskriterien:

Krankheitsstatus

• AML-Induktionsfehler
• AML im 1., 2. oder 3. Rückfall (>10 % Knochenmarksexplosionen)
• AML größer oder gleich 3. CR
• MDS mit >6 % Knochenmarksblasten bei Diagnose
• Sekundäres MDS mit weniger als oder gleich 5 % Knochenmarksmyeloblasten zum Zeitpunkt der Diagnose
• JMML mit >6 % Knochenmarksmyeloblasten bei Diagnose

Patienten mit Krankheitsimmunphänotyp (nur AML), die Gemtuzumab Ozogamicin erhalten, müssen eine CD33-Positivität von mindestens >10 % oder =10 % aufweisen. Patienten mit <10 % CD33-Positivität erhalten kein Gemtuzumab-Ozogamicin.

Organfunktion

Die Patienten müssen über eine ausreichende Organfunktion verfügen, wie unten definiert:

• Angemessene Nierenfunktion, definiert als:
• Serumkreatinin <1,5 x normal oder
• Kreatinin-Clearance oder Radioisotop-GFR 40 ml/min/m2 oder >60 ml/min/1,73 m2 oder eine gleichwertige GFR, die durch den institutionellen Normalbereich bestimmt wird
• Angemessene Leberfunktion, definiert als:
• Gesamtbilirubin 1,5 x normal oder SGOT (AST) oder SGPT (ALT) <2,0 x normal oder =2,0 x normal
• Angemessene Herzfunktion, definiert als:
• Verkürzungsanteil von >27 % durch Echokardiogramm, oder
• Ejektionsfraktion von >47 % im Radionuklidangiogramm oder Echokardiogramm
• Angemessene Lungenfunktion definiert als:
• DLCO >55 % oder =55 % nach PFT
• Bei Kindern, die nicht kooperativ sind, gibt es keine Hinweise auf Ruhedyspnoe, keine Belastungsintoleranz und eine Pulsoximetrie von >94 % der Raumluft

Ausschlusskriterien:

• Patienten mit aktiver ZNS-AML/JMML/MDS-Erkrankung zum Zeitpunkt der Konditionierungstherapie
• Schwangere Patientinnen (positives HCG)
• Karnofsky <50 % oder Lansky <50 %, wenn 10 Jahre oder weniger alt
• Alter >65 Jahre
• Hat in den letzten 30 Tagen Gemtuzumab erhalten oder hat sich von einer früheren Gemtuzumab-Therapie nicht erholt.