Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pasireotidterapi hos patienter med Nelsons syndrom

1. november 2016 opdateret af: Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust

En åben Label, longitudinel undersøgelse af virkningerne af subkutan akut og kronisk pasireotid (som230) terapi på adrenokortikotrofisk hormon og tumorvolumen hos patienter med Nelsons syndrom

Nelsons syndrom, en ekspanderende hypofysetumor, forekommer hos op til 30 % af voksne efter bilateral adrenalektomi for Cushings sygdom, for hvilken der ikke findes nogen medicinsk behandling. Plasmaniveauer af adrenokortikotrofisk hormon (ACTH) hos disse patienter forbliver høje, de er karakteristisk dybt pigmenterede og kan opleve neurologiske effekter som følge af tumoren. Det vides ikke, om tumorvæksten skyldes manglende kortisolfeedback efter adrenalektomi, eller om hypofysecellerne var forprogrammeret til at udvikle sig til en tumor.

Der er et reelt behov for en effektiv medicinsk behandling af Nelsons syndrom. Dette gælder især i betragtning af de stigende data om det noget skuffende langsigtede resultat af transsphenoidal kirurgi og den stigende brug af aparoskopisk bilateral adrenalektomi til svigt af hypofysekirurgi eller endda som primær terapi for Cushings sygdom. Derfor er det sandsynligt, at der vil være et stigende antal patienter, der går på endokrine centre verden over med Nelsons syndrom efter bilateral adrenalektomi som en del af deres behandling af Cushings sygdom. I lyset af dette er det vigtigt at undersøge alle potentielle muligheder for behandling af Nelsons syndrom og omsætte eventuelle fordele til patienterne.

Denne undersøgelse, designet og iværksat af efterforskerne, vil vurdere, om pasireotid reducerer ACTH-niveauer og tumorvolumen hos patienter med Nelsons syndrom. Patienterne vil blive rekrutteret i en periode på 32 uger og modtage 4 ugers pasireotid to gange dagligt og derefter 24 ugers pasireotid langtidsvirkende frigivelsesterapi hver 4. uge. I løbet af de 32 ugers protokol vil patienter aflægge 12 besøg til serielle ACTH-blodmålinger og have 2 MRI-scanninger for at vurdere tumorvolumen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Som ovenfor

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Barts and the London NHS Trust
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • The Christie Hospital NHS Foundation Trust
      • Oxford, Det Forenede Kongerige
        • Oxford University Hospitals NHS Trust
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2JF
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skal verificeres ved besøg 1 og bekræftes ved besøg 2
  • Mandlige eller kvindelige patienter i alderen 18-80 år
  • Tegn og symptomer i overensstemmelse med Nelsons syndrom
  • Biokemi i overensstemmelse med Nelsons syndrom: manglende undertrykkelse af plasma ACTH til mindre end 200 pg/ml 2 timer efter morgendosis hydrocortison
  • Negativ graviditetstest, hvor det er relevant

Ekskluderingskriterier:

  • Modtaget enhver tidligere eller nuværende behandling med et pasireotid eller anden somatostatinanalog.
  • Kræver operation for nylig betydelig forringelse af synsfelter eller andre neurologiske tegn relateret til tumormasse.
  • Leversygdom, såsom skrumpelever, kronisk aktiv hepatitis eller kronisk vedvarende hepatitis, eller vedvarende ALT, AST, alkaliske fosfater 2X> øvre normalgrænse eller total bilirubin 1,5X> øvre normalgrænse.
  • Patienter med symptomatisk kolelithiasis
  • Unormale kliniske laboratorieværdier, der af investigator anses for at være klinisk signifikante, og som kan påvirke fortolkningen af ​​undersøgelsesresultaterne
  • QTcF-interval målt ved EKG >480 msek
  • Enhver nuværende eller tidligere medicinsk tilstand, der efter efterforskerens mening kan forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen eller evalueringen af ​​resultaterne.
  • Kvindelige patienter, der er gravide eller ammende, eller i den fødedygtige alder og ikke praktiserer en medicinsk acceptabel præventionsmetode. Medicinsk acceptable metoder omfatter inklusiv p-piller, intrauterine anordninger, mekaniske metoder (f.eks. vaginal diafragma, vaginal svamp eller kondom med permicid gelé).
  • Anamnese med alkohol- eller stofmisbrug i de seks måneder før besøg 1, eller som planlægger at tage en undersøgelse
  • Anamnese med alkohol- eller stofmisbrug i de seks måneder forud for besøg 1, eller som planlægger at tage et forsøgslægemiddel til en anden undersøgelse i løbet af denne undersøgelse.
  • Historie om manglende overholdelse af medicinske regimer, eller som anses for potentielt upålidelige.
  • Hypofysestrålebehandling inden for det sidste 1 år forud for studiestart.
  • Ude af stand til at gennemføre hele undersøgelsen af ​​en eller anden grund.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Pasireotid
4 ugers pasireotid 0,6 mg s/c injektioner to gange dagligt efterfulgt af 24 ugers behandling med pasireotid LAR 60 mg hver 28. dag med dosisreduktioner, hvis der konstateres dårlig tolerabilitet
Medicin: Pasireotid
4 ugers pasireotid 0,6 mg s/c injektioner to gange dagligt efterfulgt af 24 ugers behandling med pasireotid LAR 60 mg hver 28. dag med dosisreduktioner, hvis der konstateres dårlig tolerabilitet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Serum ACTH-niveauer hos patienter med Nelsons syndrom.
Tidsramme: 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28 uger

Tidlig morgen plasma ACTH udtaget 0, 1, 2 og 3 timer efter morgen hydrocortison (HC) i løbet af 4 uger med pasireotid 1200 ug/dag sammenlignet med niveauer på disse respektive tidspunkter fundet ved baseline og efter kronisk depot pasireotid 60 mg i.m. hver 28. dage:

Fuldstændig succes: Fald i præ-HC plasma ACTH > 400ng/l, eller 120 minutter efter HC >200ng/l Delvis succes: Fald i præ-HC plasma ACTH < 399ng/l >200ng/l, eller 120 minutter efter HC 100ng/ l Ingen succes: Fald i præ-HC plasma ACTH < 199ng/l eller 120 minutter efter HC
0, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tumorvolumen hos patienter med Nelsons syndrom.
Tidsramme: 0 og 28 uger

Virker kronisk pasireotidterapi tumorvolumen?

H0= Pasireotid vil ikke reducere tumorvolumen hos patienter med Nelsons syndrom.

H1= Pasireotid vil reducere tumorvolumen hos patienter med Nelsons syndrom.
0 og 28 uger
Er Pasireotid-terapien, der anvendes i denne undersøgelse, sikker og tolerabel hos Nelsons patienter?
Tidsramme: 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28 uger
Samlet resultatmål
0, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28 uger
Korrelerer tumorvolumen med somatostatinreceptorekspression?
Tidsramme: 0 og 28 uger
Tumorvolumen fra MR-scanning
0 og 28 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust

Samarbejdspartnere

Novartis
Barts & The London NHS Trust
The Christie NHS Foundation Trust
Oxford University Hospitals NHS Trust

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: John Newell-Price, Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. juni 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. juni 2012

Først opslået (Skøn)

12. juni 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

2. november 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. november 2016

Sidst verificeret

1. november 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • STH15164
  • 2009-014457-33 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Nelson syndrom

Kliniske forsøg med Pasireotid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Jamaica

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner