Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pasireotidterapi hos pasienter med Nelsons syndrom

1. november 2016 oppdatert av: Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust

En åpen etikett, longitudinell studie av effekten av subkutan akutt og kronisk pasireotid (som230) terapi på adrenokortikotrofisk hormon og tumorvolum hos pasienter med Nelsons syndrom

Nelsons syndrom, en ekspanderende hypofysesvulst, forekommer hos opptil 30 % av voksne etter bilateral adrenalektomi for Cushings sykdom, som det ikke finnes noen medisinsk behandling for. Plasmanivåer av adrenokortikotrofisk hormon (ACTH) hos disse pasientene forblir høye, de er karakteristisk dypt pigmenterte og kan oppleve nevrologiske effekter som følge av svulsten. Det er ikke kjent om svulstveksten skyldes mangel på kortisoltilbakemelding etter adrenalektomi eller om hypofysecellene var forhåndsprogrammert til å utvikle seg til en svulst.

Det er et reelt behov for en effektiv medisinsk behandling for Nelsons syndrom. Dette gjelder spesielt gitt de økende dataene om det noe skuffende langsiktige resultatet av transsfenoidal kirurgi, og den økende bruken av aparoskopisk bilateral adrenalektomi for svikt i hypofysekirurgi eller til og med som primær terapi for Cushings sykdom. Derfor er det sannsynlig at det vil være et økende antall pasienter som går på endokrine sentre over hele verden med Nelsons syndrom etter bilateral adrenalektomi som en del av behandlingen for Cushings sykdom. I lys av dette er det viktig å undersøke alle potensielle veier for behandling av Nelsons syndrom og oversette eventuelle fordeler til pasientene.

Denne studien, designet og initiert av etterforskerne, vil vurdere om pasireotid reduserer ACTH-nivåer og tumorvolum hos pasienter med Nelsons syndrom. Pasienter vil bli rekruttert for en periode på 32 uker og motta 4 uker med pasireotid to ganger daglig og deretter 24 uker med pasireotid langtidsvirkende frigjøringsbehandling hver 4. uke. I løpet av 32 ukers protokoll vil pasienter avlegge 12 besøk for seriell ACTH-blodmåling og ha 2 MR-skanninger for å vurdere tumorvolum.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Som ovenfor

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Barts and the London NHS Trust
      • Manchester, Storbritannia
        • The Christie Hospital NHS Foundation Trust
      • Oxford, Storbritannia
        • Oxford University Hospitals NHS Trust
      • Sheffield, Storbritannia, S10 2JF
        • Sheffield Teaching Hospitals Nhs Foundation Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Skal verifiseres ved besøk en og bekreftes ved besøk to
  • Mannlige eller kvinnelige pasienter i alderen 18-80 år
  • Tegn og symptomer forenlig med Nelsons syndrom
  • Biokjemi forenlig med Nelsons syndrom: manglende undertrykkelse av plasma ACTH til mindre enn 200 pg/ml 2 timer etter morgendose hydrokortison
  • Negativ graviditetstest der det er aktuelt

Ekskluderingskriterier:

  • Mottatt tidligere eller nåværende behandling med en pasireotid eller annen somatostatinanalog.
  • Krever kirurgi for nylig betydelig forverring av synsfelt eller andre nevrologiske tegn relatert til tumormasse.
  • Leversykdom som skrumplever, kronisk aktiv hepatitt eller kronisk vedvarende hepatitt, eller vedvarende ALAT, AST, alkaliske fosfater 2X> øvre normalgrense, eller total bilirubin 1,5X> øvre normalgrense.
  • Pasienter med symptomatisk kolelitiasis
  • Unormale kliniske laboratorieverdier som etterforskeren anser som klinisk signifikante og som kan påvirke tolkningen av studieresultatene
  • QTcF-intervall målt ved EKG >480 msek
  • Enhver nåværende eller tidligere medisinsk tilstand som, etter etterforskerens mening, kan forstyrre gjennomføringen av studien eller evalueringen av resultatene.
  • Kvinnelige pasienter som er gravide eller ammende, eller i fertil alder og ikke praktiserer en medisinsk akseptabel prevensjonsmetode. Medisinsk akseptable metoder inkluderer inkludert p-piller, intrauterine enheter, mekaniske metoder (f.eks. vaginal diafragma, vaginal svamp eller kondom med permicid gelé).
  • Historie om alkohol- eller narkotikamisbruk i seks måneder før besøk 1, eller som planlegger å ta en undersøkelse
  • Historie om alkohol- eller narkotikamisbruk i seks måneders perioden før besøk 1, eller som planlegger å ta et undersøkelsesmiddel for en annen studie i løpet av denne studien.
  • Historie om manglende overholdelse av medisinske regimer eller som anses som potensielt upålitelige.
  • Hypofysestrålebehandling siste 1 år før studiestart.
  • Kan ikke fullføre hele studien av en eller annen grunn.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Pasireotid
4 uker pasireotid 0,6 mg s/c injeksjoner to ganger daglig etterfulgt av 24 ukers behandling med pasireotid LAR 60 mg hver 28. dag med dosereduksjoner hvis det oppstår dårlig toleranse
Legemiddel: Pasireotid
4 uker pasireotid 0,6 mg s/c injeksjoner to ganger daglig etterfulgt av 24 ukers behandling med pasireotid LAR 60 mg hver 28. dag med dosereduksjoner hvis det oppstår dårlig toleranse

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Serum ACTH-nivåer hos pasienter med Nelsons syndrom.
Tidsramme: 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28 uker

Tidlig morgen plasma ACTH tatt 0, 1, 2 og 3 timer etter morgen hydrokortison (HC) i løpet av 4 uker med pasireotid 1200 ug/dag sammenlignet med nivåer på disse respektive tidspunktene funnet ved baseline, og etter kronisk depot pasireotid 60 mg i.m. hver 28. dager:

Fullstendig suksess: Fall i pre-HC plasma ACTH > 400ng/l, eller 120 minutter etter HC >200ng/l Delvis suksess: Fall i pre-HC plasma ACTH < 399ng/l >200ng/l, eller 120 minutter etter HC 100ng/ l Ingen suksess: Fall i pre-HC plasma ACTH < 199ng/l, eller 120 minutter etter HC
0, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tumorvolum hos pasienter med Nelsons syndrom.
Tidsramme: 0 og 28 uker

Har kronisk pasireotidterapi effekt på tumorvolum?

H0= Pasireotid vil ikke redusere tumorvolum hos pasienter med Nelsons syndrom.

H1= Pasireotid vil redusere tumorvolum hos pasienter med Nelsons syndrom.
0 og 28 uker
Er Pasireotid-terapien som brukes i denne studien trygg og tolerabel hos Nelsons pasienter?
Tidsramme: 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28 uker
Samlet resultatmål
0, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28 uker
Korrelerer tumorvolum med somatostatinreseptoruttrykk?
Tidsramme: 0 og 28 uker
Tumorvolum fra MR-skanning
0 og 28 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust

Samarbeidspartnere

Novartis
Barts & The London NHS Trust
The Christie NHS Foundation Trust
Oxford University Hospitals NHS Trust

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: John Newell-Price, Sheffield Teaching Hospitals Nhs Foundation Trust

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. august 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. juni 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. juni 2012

Først lagt ut (Anslag)

12. juni 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

2. november 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. november 2016

Sist bekreftet

1. november 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • STH15164
  • 2009-014457-33 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Nelson syndrom

Kliniske studier på Pasireotid

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in New Zealand

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere