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Fattore Von Willebrand ricombinante in soggetti con grave malattia di Von Willebrand sottoposti a intervento chirurgico

29 aprile 2021 aggiornato da: Baxalta now part of Shire

Uno studio di fase 3, prospettico, multicentrico per valutare l'efficacia e la sicurezza del fattore di Von Willebrand ricombinante (rVWF) con o senza ADVATE nelle procedure chirurgiche elettive in soggetti con grave malattia di Von Willebrand

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza del fattore di von Willebrand ricombinante (rVWF) con o senza ADVATE nelle procedure chirurgiche elettive maggiori e minori in pazienti adulti con malattia di von Willebrand ereditaria grave (VWD).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

24

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • The Perth Blood Institute
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Fiona Stanley Hospital
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • AKH - Medizinische Universitat Wien
  • Cechia
      • Ostrava, Cechia, 70852
        • Fakultni nemocnice Ostrava
  • Federazione Russa
      • Barnaul, Federazione Russa, 656024
        • Regional Budgetary State Healthcare Institution (SHI) "Regional Clinical Hospital"
      • Kirov, Federazione Russa, 610027
        • FSI Kirov Institute of Hematology and Blood Transfusion FMBA
  • Germania
    • Rheinland-Pfalz
      • Mainz, Rheinland-Pfalz, Germania, 55101
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg Universität Mainz
  • Italia
      • Firenze (Florence), Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria Careggi
      • Milano, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Italia, 00144
        • Umberto I Policlinico di Roma, Universitá di Roma La Sapienza
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3015 CE
        • Erasmus Medisch Centrum
  • Regno Unito
    • Devon
      • Plymouth, Devon, Regno Unito, PL6 8DH
        • Derriford Hospital
    • Greater London
      • London, Greater London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Regno Unito, OX3 7LJ
        • Churchill Hospital
  • Spagna
      • A Coruña, Spagna, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami, Jackson Memorial Hospital
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Georgia Regents University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • John Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Case Western Reserve University Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53233
        • Blood Center of South East Wisconsin
  • Tacchino
      • Izmir, Tacchino, 35100
        • Ege University Medical Faculty
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Tri-Service General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11490
        • National Taiwan University Hospital
  • Ucraina
      • Lviv, Ucraina, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di grave malattia di von Willebrand (VWD) come elencato di seguito e procedura chirurgica elettiva pianificata

    1. Tipo 1 (fattore di Von Willebrand: attività del cofattore della ristocetina (VWF:RCo) <20 UI/dL), o
    2. Tipo 2A (come verificato dal pattern multimero), Tipo 2B (come diagnosticato dal genotipo), Tipo 2N (FVIII:C<10% e genetica storicamente documentata), Tipo 2M o
    3. Tipo 3 (antigene del fattore di Von Willebrand (VWF:Ag) ≤ 3 UI/dL)
  • VWD con una storia di necessità di terapia sostitutiva con concentrato di fattore di von Willebrand (VWF) per controllare il sanguinamento
  • Se il VWD di tipo 3 (VWF Antigen /VWF:Ag ≤ 3 IU/dL), il partecipante ha una storia medica di almeno 20 giorni di esposizione ai concentrati del fattore di coagulazione VWF/FVIII (incluso crioprecipitato o plasma fresco congelato)
  • Se il VWD di tipo 1 o di tipo 2, il partecipante ha una storia medica di 5 giorni di esposizione o un intervento chirurgico importante passato che richiede concentrati di fattore di coagulazione VWF/FVIII (incluso crioprecipitato o plasma fresco congelato)
  • Il partecipante ha almeno 18 anni di età
  • Se donna in età fertile, la partecipante presenta un test di gravidanza negativo
  • Se applicabile, il partecipante accetta di impiegare adeguate misure di controllo delle nascite per la durata dello studio
  • Il partecipante è disposto e in grado di rispettare i requisiti del protocollo

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi di pseudo VWD o di un altro disturbo ereditario o acquisito della coagulazione (p. es., disordini piastrinici qualitativi e quantitativi o tempo di protrombina elevato [PT]/rapporto normalizzato internazionale [INR] > 1,4)
  • Anamnesi o presenza di un inibitore del VWF allo screening
  • Anamnesi o presenza di un inibitore del fattore VIII (FVIII) con un titolo ≥ 0,4 BU (dosaggio Bethesda modificato da Nijmegen) o ≥ 0,6 BU (mediante dosaggio Bethesda)
  • Ipersensibilità nota a uno qualsiasi dei componenti dei farmaci in studio, come alle proteine ​​​​del topo o del criceto
  • Anamnesi di disturbi immunologici, escluse rinite/congiuntivite allergica stagionale, asma lieve, allergie alimentari o animali
  • Storia medica di un evento tromboembolico
  • HIV positivo con una conta assoluta di CD4 < 200/mm3
  • Conta piastrinica < 100.000/ml
  • Diagnosi di malattia epatica significativa, come evidenziato da, ma non limitato a, uno dei seguenti: alanina aminotransferasi sierica (ALT) 5 volte il limite superiore della norma; ipoalbuminemia; ipertensione della vena porta (es. presenza di splenomegalia altrimenti inspiegabile, anamnesi di varici esofagee) o cirrosi epatica classificata come Child B o C
  • Diagnosi di malattia renale, con un livello di creatinina sierica ≥ 2,5 mg/dL
  • Il partecipante è stato trattato con un farmaco immunomodulatore, escluso il trattamento topico (p. es., unguenti, spray nasali), entro 30 giorni prima della firma del consenso informato
  • Il partecipante è in gravidanza o in allattamento al momento in cui viene ottenuto il contenuto informato
  • Il partecipante ha partecipato a un altro studio clinico che coinvolge un prodotto sperimentale (IP), diverso da rVWF con o senza ADVATE, o dispositivo sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento o è programmato per partecipare a un altro studio clinico che coinvolge un IP o un dispositivo sperimentale durante il corso di questo studio. Tuttavia, possono essere arruolati pazienti idonei che partecipano allo studio rVWF Prophylaxis (071301).
  • Malattia progressiva mortale e/o aspettativa di vita inferiore a 3 mesi
  • - Il partecipante è identificato dallo sperimentatore come incapace o non disposto a collaborare con le procedure dello studio
  • Il partecipante soffre di una condizione mentale che lo rende incapace di comprendere la natura, la portata e le possibili conseguenze dello studio e/o l'evidenza di un atteggiamento non collaborativo
  • Il partecipante si trova in carcere o in detenzione forzata per ordine normativo e/o giudiziario
  • Il partecipante è un membro del gruppo di studio che conduce questo studio o ha una relazione di dipendenza con uno dei membri del gruppo di studio. Le relazioni di dipendenza includono i parenti stretti (cioè figli, partner/coniuge, fratelli, genitori) così come i dipendenti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fattore von Willebrand ricombinante (rVWF)
Partecipanti alla chirurgia trattati con fattore di von Willebrand ricombinante (rVWF)
Biologico: Fattore von Willebrand ricombinante (rVWF)
rVWF sarà somministrato mediante infusione endovenosa in bolo. I partecipanti pianificati per un intervento chirurgico maggiore saranno sottoposti a una valutazione farmacocinetica di base prima dell'intervento chirurgico. Il regime di sostituzione peri e postoperatorio sarà individualizzato in base ai risultati PK, all'intensità e alla durata della sfida emostatica e allo standard di cura dell'istituto.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia emostatica complessiva valutata dallo sperimentatore (medico dell'emofilia)
Lasso di tempo: 24 ore dopo l'ultima infusione perioperatoria o al completamento della visita del giorno 14 (± 2 giorni), a seconda di quale evento si verifichi per primo
L'efficacia emostatica sarà valutata su una scala eccellente - buona - moderata - nessuna. Eccellente: l'emostasi intra e postoperatoria ottenuta con rVWF con o senza ADVATE era buona o migliore di quella prevista per il tipo di procedura chirurgica eseguita in un soggetto emostaticamente normale. Buono: l'emostasi intra e postoperatoria ottenuta con rVWF con o senza ADVATE era probabilmente buona quanto quella prevista per il tipo di procedura chirurgica eseguita in un soggetto emostaticamente normale. Moderato: l'emostasi intra e postoperatoria con rVWF con o senza ADVATE era chiaramente meno che ottimale per il tipo di procedura eseguita, ma è stata mantenuta senza la necessità di cambiare il concentrato di rVWF. Nessuno: il partecipante ha manifestato sanguinamento incontrollato che era il risultato di una risposta terapeutica inadeguata nonostante il dosaggio corretto, che richiedeva un cambiamento del concentrato di rVWF.
24 ore dopo l'ultima infusione perioperatoria o al completamento della visita del giorno 14 (± 2 giorni), a seconda di quale evento si verifichi per primo

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Perdita di sangue effettiva intraoperatoria rispetto a quella prevista valutata dal chirurgo operante
Lasso di tempo: Giorno 0 (al termine dell'intervento)
La perdita di sangue prevista sarà stimata prima dell'intervento dal chirurgo operante sulla base di un individuo emostaticamente normale dello stesso sesso, età, statura e comorbilità del partecipante. L'effettiva perdita di sangue sarà valutata consistente nella perdita di sangue stimata, inclusi tamponi, asciugamani e aspirazione durante la procedura, secondo la registrazione dell'anestesista.
Giorno 0 (al termine dell'intervento)
Perdita di sangue effettiva intraoperatoria rispetto alla perdita di sangue prevista
Lasso di tempo: Giorno 0 (al termine dell'intervento)
La perdita ematica effettiva relativa alla perdita ematica prevista sarà calcolata come [Perdita ematica effettiva (mL)] divisa per [Perdita ematica prevista (mL) moltiplicata per 100.
Giorno 0 (al termine dell'intervento)
Punteggio di perdita di sangue effettivo intraoperatorio rispetto a quello previsto come valutato dal chirurgo operativo
Lasso di tempo: Giorno 0 (al termine dell'intervento)
L'efficacia emostatica sarà valutata su una scala eccellente - buona - moderata - nessuna. Eccellente: la perdita di sangue intraoperatoria è stata inferiore o uguale alla perdita di sangue massima prevista per il tipo di procedura eseguita in un soggetto emostaticamente normale (≤ 100%). Buono: la perdita di sangue intraoperatoria è stata fino al 50% in più rispetto alla massima perdita di sangue prevista per il tipo di procedura eseguita in un soggetto emostaticamente normale (101-150%) Moderato: la perdita di sangue intraoperatoria è stata superiore al 50% della massima perdita di sangue attesa per il tipo di procedura eseguita in un soggetto emostaticamente normale (>150%). Nessuno: emorragia incontrollata che è stata il risultato di una risposta terapeutica inadeguata nonostante il dosaggio corretto, che ha richiesto un cambiamento del regime di sostituzione del fattore di coagulazione.
Giorno 0 (al termine dell'intervento)
Punteggio di efficacia emostatica intraoperatoria valutato dal chirurgo operativo
Lasso di tempo: Giorno 0 (al termine dell'intervento)
L'efficacia emostatica sarà valutata su una scala eccellente - buona - moderata - nessuna. Eccellente: l'emostasi intraoperatoria ottenuta con rVWF con o senza ADVATE era buona o migliore di quella prevista per il tipo di procedura chirurgica eseguita in un soggetto emostaticamente normale. Buono: l'emostasi intraoperatoria ottenuta con rVWF con o senza ADVATE era probabilmente buona quanto quella prevista per il tipo di procedura chirurgica eseguita in un soggetto emostaticamente normale. Moderato: l'emostasi intraoperatoria con rVWF con o senza ADVATE era chiaramente meno che ottimale per il tipo di procedura eseguita, ma è stata mantenuta senza la necessità di cambiare il concentrato di rVWF. Nessuno: il partecipante ha manifestato sanguinamento incontrollato che era il risultato di una risposta terapeutica inadeguata nonostante il dosaggio corretto, che richiedeva un cambiamento del concentrato di rVWF.
Giorno 0 (al termine dell'intervento)
Dose giornaliera intra e postoperatoria aggiustata in base al peso di rVWF con o senza ADVATE
Lasso di tempo: Quotidianamente, dal giorno dell'intervento fino al giorno 14 postoperatorio (± 2 giorni)
Quotidianamente, dal giorno dell'intervento fino al giorno 14 postoperatorio (± 2 giorni)
Occorrenza di eventi avversi
Lasso di tempo: Dalla prima infusione del prodotto sperimentale fino al completamento dello studio (vale a dire, 14 (± 2) giorni dopo l'intervento chirurgico)
Saranno valutati gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e gli eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE).
Dalla prima infusione del prodotto sperimentale fino al completamento dello studio (vale a dire, 14 (± 2) giorni dopo l'intervento chirurgico)
Occorrenza di eventi trombotici
Lasso di tempo: Dalla prima infusione del prodotto sperimentale fino al completamento dello studio (vale a dire, 14 (± 2) giorni dopo l'intervento chirurgico)
Gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e gli eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE) saranno valutati per gli eventi trombotici.
Dalla prima infusione del prodotto sperimentale fino al completamento dello studio (vale a dire, 14 (± 2) giorni dopo l'intervento chirurgico)
Insorgenza di gravi reazioni allergiche (p. es., anafilassi)
Lasso di tempo: Dalla prima infusione del prodotto sperimentale fino al completamento dello studio (vale a dire, 14 (± 2) giorni dopo l'intervento chirurgico)
Gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e gli eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE) saranno valutati per reazioni allergiche gravi.
Dalla prima infusione del prodotto sperimentale fino al completamento dello studio (vale a dire, 14 (± 2) giorni dopo l'intervento chirurgico)
Numero di partecipanti che hanno sviluppato anticorpi inibitori e di legame totali contro il fattore von Willebrand (VWF) e anticorpi inibitori contro il fattore VIII (FVIII)
Lasso di tempo: I test si sono svolti durante lo studio allo screening, alla precedente infusione farmacocinetica, prima dell'intervento chirurgico, dopo l'intervento chirurgico in caso di sanguinamento eccessivo o sanguinamento inspiegabile, al giorno 7 postoperatorio e alla visita di completamento dello studio (ovvero 14 (± 2) giorni dopo l'intervento).
I partecipanti sono stati trattati con fattore van Willebrand ricombinante (rVWF) con o senza ADVATE.
I test si sono svolti durante lo studio allo screening, alla precedente infusione farmacocinetica, prima dell'intervento chirurgico, dopo l'intervento chirurgico in caso di sanguinamento eccessivo o sanguinamento inspiegabile, al giorno 7 postoperatorio e alla visita di completamento dello studio (ovvero 14 (± 2) giorni dopo l'intervento).
Numero di partecipanti che hanno sviluppato anticorpi contro le proteine ​​dell'ovaio di criceto cinese (CHO), l'immunoglobulina G di topo (IgG) o la furina ricombinante (rFurina)
Lasso di tempo: I test si sono svolti durante lo studio allo screening, alla precedente infusione farmacocinetica, prima dell'intervento chirurgico, dopo l'intervento chirurgico in caso di sanguinamento eccessivo o sanguinamento inspiegabile, al giorno 7 postoperatorio e alla visita di completamento dello studio (ovvero 14 (± 2) giorni dopo l'intervento).
I partecipanti sono stati trattati con fattore van Willebrand ricombinante (rVWF) con o senza ADVATE.
I test si sono svolti durante lo studio allo screening, alla precedente infusione farmacocinetica, prima dell'intervento chirurgico, dopo l'intervento chirurgico in caso di sanguinamento eccessivo o sanguinamento inspiegabile, al giorno 7 postoperatorio e alla visita di completamento dello studio (ovvero 14 (± 2) giorni dopo l'intervento).
Farmacocinetica: area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo da 0 a 72 ore dopo l'infusione (AUC 0-72 ore/dose)
Lasso di tempo: Le misurazioni PK sono state effettuate entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a 30 (± 5) minuti, 60 (± 5) minuti, 6 (± 1) ore, 12 (± 1) ore, 24 (± 2) ore, 48 (± 2) ore e 72 (± 2) ore.
Questa valutazione è richiesta solo per i soggetti sottoposti a chirurgia maggiore. I soggetti riceveranno un'infusione PK a una dose di 50±5 UI/kg rVWF:RCo entro 42 giorni prima dell'intervento. L'area sotto la curva concentrazione plasmatica/tempo da 0 a 72 ore dopo l'infusione verrà calcolata utilizzando la regola del trapezio lineare. Per il calcolo dell'AUC(0-72h) i livelli a 72 ore saranno linearmente interpolati/estrapolati dai 2 punti temporali di campionamento più vicini. L'analisi PK è stata eseguita per i seguenti analiti: VWF Ristocetin Cofactor Activity (VWF:RCo), VWF Antigen Activity (VWF:Ag), VWF Collagen Binding Activity (VWF:CB), VWF Activity Measured INNOVANCE VWF Ac Assay (VWF:Ac) , Attività di coagulazione del FVIII (FVIII:C)
Le misurazioni PK sono state effettuate entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a 30 (± 5) minuti, 60 (± 5) minuti, 6 (± 1) ore, 12 (± 1) ore, 24 (± 2) ore, 48 (± 2) ore e 72 (± 2) ore.
Farmacocinetica: area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo dal tempo 0 all'infinito (AUC 0-∞/dose)
Lasso di tempo: Le misurazioni PK sono state effettuate entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a 30 (± 5) minuti, 60 (± 5) minuti, 6 (± 1) ore, 12 (± 1) ore, 24 (± 2) ore, 48 (± 2) ore e 72 (± 2) ore.
Questa valutazione è richiesta solo per i soggetti sottoposti a chirurgia maggiore. I soggetti riceveranno un'infusione PK a una dose di 50±5 UI/kg rVWF:RCo entro 42 giorni prima dell'intervento. L'area sotto la curva della concentrazione plasmatica/tempo dal tempo 0 all'infinito e l'area sotto la curva del primo momento dal tempo 0 all'infinito saranno calcolate come somma di AUC o AUMC dal tempo 0 al tempo dell'ultima concentrazione quantificabile più una coda correzione dell'area calcolata rispettivamente come Ct/λz e Ct/λz(t+1/λz), dove Ct è l'ultima concentrazione quantificabile, t è il tempo dell'ultima concentrazione quantificabile e λz è la costante di velocità terminale o di disposizione. L'analisi PK è stata eseguita per i seguenti analiti: VWF Ristocetin Cofactor Activity (VWF:RCo), VWF Antigen Activity (VWF:Ag), VWF Collagen Binding Activity (VWF:CB), VWF Activity Measured INNOVANCE VWF Ac Assay (VWF:Ac) , Attività di coagulazione del FVIII (FVIII:C)
Le misurazioni PK sono state effettuate entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a 30 (± 5) minuti, 60 (± 5) minuti, 6 (± 1) ore, 12 (± 1) ore, 24 (± 2) ore, 48 (± 2) ore e 72 (± 2) ore.
Farmacocinetica: tempo medio di residenza (MRT)
Lasso di tempo: Le misurazioni PK sono state effettuate entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a 30 (± 5) minuti, 60 (± 5) minuti, 6 (± 1) ore, 12 (± 1) ore, 24 (± 2) ore, 48 (± 2) ore e 72 (± 2) ore.
Questa valutazione è richiesta solo per i soggetti sottoposti a chirurgia maggiore. I soggetti riceveranno un'infusione PK a una dose di 50±5 UI/kg rVWF:RCo entro 42 giorni prima dell'intervento. Il tempo medio di permanenza sarà calcolato come area sotto la curva del primo momento dal tempo 0 all'infinito divisa per l'area sotto la curva dal tempo 0 all'infinito meno T/2 dove T è la durata dell'infusione. L'analisi PK è stata eseguita per i seguenti analiti: VWF Ristocetin Cofactor Activity (VWF:RCo), VWF Antigen Activity (VWF:Ag), VWF Collagen Binding Activity (VWF:CB), VWF Activity Measured INNOVANCE VWF Ac Assay (VWF:Ac)
Le misurazioni PK sono state effettuate entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a 30 (± 5) minuti, 60 (± 5) minuti, 6 (± 1) ore, 12 (± 1) ore, 24 (± 2) ore, 48 (± 2) ore e 72 (± 2) ore.
Farmacocinetica: Clearance (CL)
Lasso di tempo: Le misurazioni PK sono state effettuate entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a 30 (± 5) minuti, 60 (± 5) minuti, 6 (± 1) ore, 12 (± 1) ore, 24 (± 2) ore, 48 (± 2) ore e 72 (± 2) ore.
Questa valutazione è richiesta solo per i soggetti sottoposti a chirurgia maggiore. I soggetti riceveranno un'infusione PK a una dose di 50±5 UI/kg rVWF:RCo entro 42 giorni prima dell'intervento. La clearance sarà calcolata come dose (UI/kg) divisa per l'area sotto il tempo della curva da 0 a infinito. L'analisi PK è stata eseguita per i seguenti analiti: VWF Ristocetin Cofactor Activity (VWF:RCo), VWF Antigen Activity (VWF:Ag), VWF Collagen Binding Activity (VWF:CB), VWF Activity Measured INNOVANCE VWF Ac Assay (VWF:Ac)
Le misurazioni PK sono state effettuate entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a 30 (± 5) minuti, 60 (± 5) minuti, 6 (± 1) ore, 12 (± 1) ore, 24 (± 2) ore, 48 (± 2) ore e 72 (± 2) ore.
Farmacocinetica: recupero incrementale (IR)
Lasso di tempo: Le misurazioni PK sono state effettuate entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a 30 (± 5) minuti, 60 (± 5) minuti, 6 (± 1) ore, 12 (± 1) ore, 24 (± 2) ore, 48 (± 2) ore e 72 (± 2) ore.
Questa valutazione è richiesta solo per i soggetti sottoposti a chirurgia maggiore. I soggetti riceveranno un'infusione PK a una dose di 50±5 UI/kg rVWF:RCo entro 42 giorni prima dell'intervento. Il recupero incrementale sarà calcolato come (Cmax meno Cpreinfusione) diviso per la dose (UI/kg) dove kg si riferisce al peso corporeo al momento della somministrazione e Cmax è la concentrazione massima osservata prima della correzione per i valori pre-infusione. L'analisi PK è stata eseguita per i seguenti analiti: VWF Ristocetin Cofactor Activity (VWF:RCo), VWF Antigen Activity (VWF:Ag), VWF Collagen Binding Activity (VWF:CB), VWF Activity Measured INNOVANCE VWF Ac Assay (VWF:Ac)
Le misurazioni PK sono state effettuate entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a 30 (± 5) minuti, 60 (± 5) minuti, 6 (± 1) ore, 12 (± 1) ore, 24 (± 2) ore, 48 (± 2) ore e 72 (± 2) ore.
Farmacocinetica: emivita della fase di eliminazione (T1/2)
Lasso di tempo: Le misurazioni PK sono state effettuate entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a 30 (± 5) minuti, 60 (± 5) minuti, 6 (± 1) ore, 12 (± 1) ore, 24 (± 2) ore, 48 (± 2) ore e 72 (± 2) ore.
Questa valutazione è richiesta solo per i soggetti sottoposti a chirurgia maggiore. I soggetti riceveranno un'infusione PK a una dose di 50±5 UI/kg rVWF:RCo entro 42 giorni prima dell'intervento. L'emivita terminale o di smaltimento (T1/2) sarà calcolata come ln2/λz dove λz è la costante di velocità di eliminazione terminale calcolata in WinNonlin NCA utilizzando almeno tre concentrazioni quantificabili. L'analisi PK è stata eseguita per i seguenti analiti: VWF Ristocetin Cofactor Activity (VWF:RCo), VWF Antigen Activity (VWF:Ag), VWF Collagen Binding Activity (VWF:CB), VWF Activity Measured INNOVANCE VWF Ac Assay (VWF:Ac)
Le misurazioni PK sono state effettuate entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a 30 (± 5) minuti, 60 (± 5) minuti, 6 (± 1) ore, 12 (± 1) ore, 24 (± 2) ore, 48 (± 2) ore e 72 (± 2) ore.
Farmacocinetica: volume di distribuzione allo stato stazionario (Vss)
Lasso di tempo: Le misurazioni PK sono state effettuate entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a 30 (± 5) minuti, 60 (± 5) minuti, 6 (± 1) ore, 12 (± 1) ore, 24 (± 2) ore, 48 (± 2) ore e 72 (± 2) ore.
Questa valutazione è richiesta solo per i soggetti sottoposti a chirurgia maggiore. I soggetti riceveranno un'infusione PK a una dose di 50±5 UI/kg rVWF:RCo entro 42 giorni prima dell'intervento. Vss sarà calcolato come clearance moltiplicato per il tempo medio di permanenza. L'analisi PK è stata eseguita per i seguenti analiti: VWF Ristocetin Cofactor Activity (VWF:RCo), VWF Antigen Activity (VWF:Ag), VWF Collagen Binding Activity (VWF:CB), VWF Activity Measured INNOVANCE VWF Ac Assay (VWF:Ac)
Le misurazioni PK sono state effettuate entro 30 minuti prima dell'infusione e dopo l'infusione a 30 (± 5) minuti, 60 (± 5) minuti, 6 (± 1) ore, 12 (± 1) ore, 24 (± 2) ore, 48 (± 2) ore e 72 (± 2) ore.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

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Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 aprile 2015

Completamento primario (Effettivo)

6 luglio 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

6 luglio 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 ottobre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 novembre 2014

Primo Inserito (Stima)

5 novembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 maggio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 aprile 2021

Ultimo verificato

1 aprile 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 071101
  • 2014-003575-38 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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