Undersøgelse til evaluering af sikkerhed og dosimetri af Lutathera hos unge patienter med GEP-NET og PPGL

Nøgleinklusionskriterier:

1. GEP-NET kohorte: tilstedeværelse af metastaseret eller lokalt fremskreden, inoperabel (kurativ hensigt), histologisk bevist, G1 eller G2 (Ki-67 indeks =< 20%), veldifferentieret GEP-NET.

   eller PPGL-kohorte: tilstedeværelse af metastaseret eller lokalt fremskreden, inoperabel (kurativ hensigt), histologisk bevist PPGL.

2. Patienter fra 12 til < 18 år på indskrivningstidspunktet.
3. Ekspression af somatostatinreceptorer bekræftet af en somatostatinreceptor-billeddannelsesmodalitet (SRI) inden for 3 måneder før optagelse, med tumoroptagelse observeret i mållæsionerne mere eller lig med den normale leveroptagelse.
4. Præstationsstatus som bestemt af Karnofsky-score >= 50 eller Lansky Play-Performance Scale-score >= 50.
5. Forældres evne til at forstå og villighed til at underskrive et skriftligt informeret samtykkedokument for unge som bestemt af lokale regler. Unge vil underskrive samtykke sammen med forældres/værges samtykke eller vil medunderskrive samtykke med forældre/værge i overensstemmelse med lokal lovgivning, før deltagelse i undersøgelsen.

Nøgleekskluderingskriterier:

1. Laboratorieparametre:

   1. Estimeret kreatininclearance beregnet ved Cockroft-Gault-metoden < 70 ml/min.
   2. Hb-koncentration <5,0 mmol/L (<8,0 g/dL); WBC <2x109/L; blodplader <75x109/L.
   3. Total bilirubin >3 x ULN for alder.
   4. Serumalbumin <3,0 g/dL, medmindre protrombintiden er inden for normalområdet.
2. Etableret eller mistænkt graviditet.
3. Ammende kvindelige patienter, medmindre de accepterer at afbryde amningen fra 1. dosis til 3 måneder efter sidste administration af forsøgslægemidlet.
4. Kvindelige patienter i den fødedygtige alder, medmindre de bruger højeffektive præventionsmetoder under behandlingen og i 6 måneder efter den sidste dosis Lutathera.
5. Seksuelt aktive mandlige patienter, medmindre de accepterer at forblive afholdende eller er villige til at bruge effektive præventionsmetoder.
6. Patienter, for hvem andre terapeutiske muligheder efter investigator vurderes at være mere passende end den terapi, der tilbydes i undersøgelsen, baseret på patient- og sygdomskarakteristika.
7. Aktuel spontan urininkontinens.
8. Andre kendte co-eksisterende maligniteter undtagen non-melanom hudkræft og carcinom in situ i livmoderhalsen, medmindre de er endeligt behandlet og bevist ingen tegn på tilbagefald i 5 år.
9. Overfølsomhed over for undersøgelseslægemidlets aktive stof eller over for et eller flere af hjælpestofferne.
10. Patienter med enhver anden væsentlig medicinsk, psykiatrisk eller kirurgisk tilstand, som i øjeblikket ikke er kontrolleret af behandling, og som kan forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen.
11. Patient med kendt inkompatibilitet med CT-scanninger med I.V. kontrast på grund af allergisk reaktion eller nyreinsufficiens. Hvis en sådan patient kan afbildes med MR, vil patienten ikke blive udelukket.
12. Patienter, der har modtaget et forsøgsmiddel inden for de sidste 30 dage.