Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af sikkerhed og dosimetri af Lutathera hos unge patienter med GEP-NET og PPGL (NETTER-P)

26. januar 2026 opdateret af: Advanced Accelerator Applications

En multicenter åben-label undersøgelse til evaluering af sikkerhed og dosimetri af Lutathera hos unge patienter med somatostatinreceptorpositive gastroenteropancreatiske neuroendokrine (GEP-NET) tumorer, fæokromocytomer og paragangliomer (PPGL)

Dette er et multicenter, åbent, enkeltarmsstudie til evaluering af sikkerheden og dosimetrien af ​​Lutathera hos unge patienter 12 til <18 år gamle med somatostatinreceptor-positive GEP-NET'er og PPGL'er. Studiet vil inkludere mindst 8 patienter i GEP-NET-kohorten og så mange unge med PPGL som muligt i den eksplorative PPGL-kohorte.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studieskemaet for hver patient består af screeningsperioden (op til 2 uger) efterfulgt af behandlingsperioden (4 behandlingsadministrationer med 8 ugers interval) og opfølgningsperioden (5 år).

Behandlingsperioden vil bestå af 4 Lutathera-behandlinger givet med 8 ugers mellemrum. Indgivelse af Lutathera vil finde sted på uge 1 dag 1 i hver cyklus. Hver patient vil modtage i alt 4 doser Lutathera (7,4 GBq/200 mCi x 4 administrationer hver 8. uge; kumulativ dosis: 29,6 GBq/800 mCi). En infusion af 2,5 % Lysin - Arginin aminosyre (AA) opløsning vil blive administreret sammen med hver Lutathera dosis til nyrebeskyttelse i henhold til den godkendte Lutathera lokale ordinationsinformation. Et antiemetikum vil blive administreret før infusion af AA-opløsningen til forebyggelse af infusionsrelateret kvalme og opkastning.

Dosimetri- og PK-vurderingerne vil blive udført i løbet af den første uge efter 1. Lutathera-dosis, dvs. én gang i løbet af undersøgelsesbehandlingsperioden for hver patient. Dosimetrianalysen vil give mulighed for estimering fra den 1. Lutathera-administration af den kumulative absorberede strålingsdosis fra 4 Lutathera-doser og også at tage en beslutning om de næste dosisniveauer. Under de ekstraordinære omstændigheder, hvor dosimetri ikke kan udføres hos en bestemt patient efter den første Lutathera-dosis, bør den afsluttes så hurtigt som muligt efter en senere dosis. For at minimere risikoen for hvert forsøgsperson, vil der blive udført en accelereret analyse af dosimetri og sikkerhedsdata for hver patient i undersøgelsen, for at sætte investigator i stand til at træffe en beslutning om de efterfølgende Lutathera-doser. Resultaterne af dosimetrivurderinger (billeddannelse og bloddosimetri) vil blive givet til efterforskerne til deres evaluering forud for administration af efterfølgende terapeutiske cyklusser i hver patient.

En samlet opfølgningsperiode på 5 år (60 måneder) efter den sidste Lutathera-dosis vil finde sted for hver patient, som fik mindst én dosis Lutathera. Denne opfølgningsperiode vil bestå af en korttidsopfølgning på 6 måneder for at evaluere kumulative Lutathera-toksiciteter, efterfulgt af en langtidsopfølgning på yderligere 54 måneder.

Et eksternt data- og sikkerhedsovervågningsråd (DSMB) vil også fungere i undersøgelsen for at evaluere akkumulerende sikkerheds- og dosimetridata, for at sikre sikkerheden for de unge, der er tilmeldt undersøgelsen, og for at give anbefalinger til efterforskere såvel som til det ansvarlige kliniske team. at gennemføre undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

11

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • University College Hospital of London
  • Forenede Stater
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
        • University of Kentucky
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig
        • Centre Leon Berard
  • Polen
      • Gliwice, Polen
        • Maria Sklodowska-Curie National Research Institute of Oncology
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. GEP-NET kohorte: tilstedeværelse af metastaseret eller lokalt fremskreden, inoperabel (kurativ hensigt), histologisk bevist, G1 eller G2 (Ki-67 indeks =< 20%), veldifferentieret GEP-NET.

    eller PPGL-kohorte: tilstedeværelse af metastaseret eller lokalt fremskreden, inoperabel (kurativ hensigt), histologisk bevist PPGL.

  2. Patienter fra 12 til < 18 år på indskrivningstidspunktet.
  3. Ekspression af somatostatinreceptorer bekræftet af en somatostatinreceptor-billeddannelsesmodalitet (SRI) inden for 3 måneder før optagelse, med tumoroptagelse observeret i mållæsionerne mere eller lig med den normale leveroptagelse.
  4. Præstationsstatus som bestemt af Karnofsky-score >= 50 eller Lansky Play-Performance Scale-score >= 50.
  5. Forældres evne til at forstå og villighed til at underskrive et skriftligt informeret samtykkedokument for unge som bestemt af lokale regler. Unge vil underskrive samtykke sammen med forældres/værges samtykke eller vil medunderskrive samtykke med forældre/værge i overensstemmelse med lokal lovgivning, før deltagelse i undersøgelsen.

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Laboratorieparametre:

    1. Estimeret kreatininclearance beregnet ved Cockroft-Gault-metoden < 70 ml/min.
    2. Hb-koncentration <5,0 mmol/L (<8,0 g/dL); WBC <2x109/L; blodplader <75x109/L.
    3. Total bilirubin >3 x ULN for alder.
    4. Serumalbumin <3,0 g/dL, medmindre protrombintiden er inden for normalområdet.
  2. Etableret eller mistænkt graviditet.
  3. Ammende kvindelige patienter, medmindre de accepterer at afbryde amningen fra 1. dosis til 3 måneder efter sidste administration af forsøgslægemidlet.
  4. Kvindelige patienter i den fødedygtige alder, medmindre de bruger højeffektive præventionsmetoder under behandlingen og i 6 måneder efter den sidste dosis Lutathera.
  5. Seksuelt aktive mandlige patienter, medmindre de accepterer at forblive afholdende eller er villige til at bruge effektive præventionsmetoder.
  6. Patienter, for hvem andre terapeutiske muligheder efter investigator vurderes at være mere passende end den terapi, der tilbydes i undersøgelsen, baseret på patient- og sygdomskarakteristika.
  7. Aktuel spontan urininkontinens.
  8. Andre kendte co-eksisterende maligniteter undtagen non-melanom hudkræft og carcinom in situ i livmoderhalsen, medmindre de er endeligt behandlet og bevist ingen tegn på tilbagefald i 5 år.
  9. Overfølsomhed over for undersøgelseslægemidlets aktive stof eller over for et eller flere af hjælpestofferne.
  10. Patienter med enhver anden væsentlig medicinsk, psykiatrisk eller kirurgisk tilstand, som i øjeblikket ikke er kontrolleret af behandling, og som kan forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen.
  11. Patient med kendt inkompatibilitet med CT-scanninger med I.V. kontrast på grund af allergisk reaktion eller nyreinsufficiens. Hvis en sådan patient kan afbildes med MR, vil patienten ikke blive udelukket.
  12. Patienter, der har modtaget et forsøgsmiddel inden for de sidste 30 dage.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: GEP-NET og PPGL
Alle kvalificerede deltagere vil modtage Lutathera (7,4 GBq/200 mCi x 4 administrationer hver 8. uge; kumulativ dosis: 29,6 GBq/800 mCi), med en samtidig administration af 2,5 % Lysin - Arginin aminosyreopløsning.
Medicin: Lutetium [177Lu] oxodotreotid/dotatat
Radiofarmaceutisk opløsning til infusion (7,4 GBq Lutathera pr. 30 ml hætteglas)
Andre navne:
  • Lutathera

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absorberede stråledoser i målorgan
Tidsramme: Op til 8 dage efter den første Lutetium [Lu 177] dotatat dosis
Absorberede strålingsdoser i målorgan (f. nyre og knoglemarv) blev evalueret, da alle gastroenteropancreatiske neuroendokrine tumorer (GEP-NET'er) og fæokromocytom og paragangliom (PPGL'er) som en poolet kohortepatienter havde afsluttet den 1. behandling af Lutathera og gennemført dosimetrivurderingen.
Op til 8 dage efter den første Lutetium [Lu 177] dotatat dosis
Forekomst af bivirkninger (AE'er) og laboratorietoksiciteter efter 1. Lutathera-administration
Tidsramme: under første cyklus af Lutetium [Lu 177] dotatate behandling (cyklus = 56 dage)
Sikkerhed hos unge med SSTR-positive GEP-NET'er og PPGL'er som en poolet kohorte blev evalueret gennem forekomsten af ​​AE'er og laboratorieabnormiteter efter den første Lutathera-dosis.
under første cyklus af Lutetium [Lu 177] dotatate behandling (cyklus = 56 dage)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af uønskede hændelser (AE'er) under behandling og kortvarig opfølgning
Tidsramme: Fra første Lutetium [Lu 177] dotatat dosis til 6 måneder efter sidste dosis, ca. 12 måneder
Kumulativ sikkerhed af Lutathera hos unge med SSTR-positive GEP-NET'er og PPGL'er som en poolet kohorte blev vurderet gennem forekomsten af ​​uønskede hændelser (AE'er) og laboratorietoksiciteter indtil 6 måneder efter den sidste Lutathera-dosis.
Fra første Lutetium [Lu 177] dotatat dosis til 6 måneder efter sidste dosis, ca. 12 måneder
Forekomst af uønskede hændelser (AE'er) under den langsigtede opfølgning
Tidsramme: Op til 5 år efter den sidste Lutetium [Lu 177] dotatat dosis
Langsigtet sikkerhed af Lutathera hos unge med SSTR-positive GEP-NET'er og PPGL'er som en poolet kohorte blev evalueret gennem forekomsten af ​​AE'er og laboratorieabnormiteter under den 5-årige opfølgning efter den sidste Lutathera-dosis.
Op til 5 år efter den sidste Lutetium [Lu 177] dotatat dosis
Beregnet sandsynlighed for at overskride tærskelværdien for nyre- og knoglemarvs ekstern strålebehandling (EBRT)
Tidsramme: Efter 4 cyklusser af 7,4 GBq/200 mCi; hver cyklus er 8+/-1 uger
En sammenlignende vurdering af dosimetri for organer i risikogruppen, specifikt nyrer og knoglemarv, blev udført mellem unge patienter med GEP-NET'er og PPGL'er som en poolet kohorte og voksne patienter ved hjælp af ekstrapolationsmodellen udviklet til det kliniske studie for at bekræfte sandsynligheden for at overskride 29 Gy (nyrer) & 2 Gy (knoglemarv) tærskler.
Efter 4 cyklusser af 7,4 GBq/200 mCi; hver cyklus er 8+/-1 uger
Farmakokinetik (PK) parameter: AUClast - Baseret på blodradioaktivitetskoncentrationsdata
Tidsramme: Op til 72 timer efter den første Lutetium [Lu 177] dotatat dosis
En sammenlignende vurdering af PK vil blive udført mellem observerede og forudsagte unge patienter med GEP-NET'er og PPGL'er som en poolet kohorte og voksne patienter ved hjælp af den ekstrapolationsmodel, der er udviklet til det kliniske studie. De observerede PK-målinger blev beregnet ved hjælp af non-compartmental analyse (NCA), de forudsagte PK-metrikker blev afledt baseret på den unge populations farmakokinetik (popPK) model.
Op til 72 timer efter den første Lutetium [Lu 177] dotatat dosis
Farmakokinetik (PK) parameter: Cmax - Baseret på blodradioaktivitetskoncentrationsdata
Tidsramme: Op til 72 timer efter den første Lutetium [Lu 177] dotatat dosis
En sammenlignende vurdering af PK vil blive udført mellem observerede og forudsagte unge patienter med GEP-NET'er og PPGL'er som en poolet kohorte og voksne patienter ved hjælp af den ekstrapolationsmodel, der er udviklet til det kliniske studie. De observerede PK-målinger blev beregnet ved hjælp af non-compartmental analyse (NCA), de forudsagte PK-metrikker blev afledt baseret på den unge populations farmakokinetik (popPK) model.
Op til 72 timer efter den første Lutetium [Lu 177] dotatat dosis
Farmakokinetik (PK) parameter: Tmax - Baseret på blodradioaktivitetskoncentrationsdata
Tidsramme: Op til 72 timer efter den første Lutetium [Lu 177] dotatat dosis
En sammenlignende vurdering af PK vil blive udført mellem observerede og forudsagte unge patienter med GEP-NET'er og PPGL'er som en poolet kohorte og voksne patienter ved hjælp af den ekstrapolationsmodel, der er udviklet til det kliniske studie. De observerede PK-målinger blev beregnet ved hjælp af non-compartmental analyse (NCA), de forudsagte PK-metrikker blev afledt baseret på den unge populations farmakokinetik (popPK) model.
Op til 72 timer efter den første Lutetium [Lu 177] dotatat dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Advanced Accelerator Applications

Efterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. august 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. marts 2024

Studieafslutning (Anslået)

6. februar 2034

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. december 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. januar 2021

Først opslået (Faktiske)

15. januar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CAAA601A32201
  • 2020-002951-39 (EudraCT nummer)
  • EMEA-002950-PIP01-20 (Anden identifikator: EMA paediatric Investigation plan number(s) (PIP))
  • 2023-507444-37-00 (Anden identifikator: EU CTIS)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fæokromocytom

Kliniske forsøg med Lutetium [177Lu] oxodotreotid/dotatat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bulgaria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner