Badanie oceniające bezpieczeństwo i dozymetrię produktu Lutathera u nastoletnich pacjentów z GEP-NET i PPGL

Kluczowe kryteria włączenia:

1. Kohorta GEP-NET: obecność przerzutów lub miejscowo zaawansowanych, nieoperacyjnych (zamiar wyleczenia), potwierdzonych histologicznie, G1 lub G2 (wskaźnik Ki-67 =< 20%), dobrze zróżnicowanych GEP-NET.

   lub kohorta PPGL: obecność przerzutów lub miejscowo zaawansowanego, nieoperacyjnego (z zamiarem wyleczenia), potwierdzonego histologicznie PPGL.

2. Pacjenci w wieku od 12 do <18 lat w momencie włączenia do badania.
3. Ekspresja receptorów somatostatyny potwierdzona metodą obrazowania receptora somatostatyny (SRI) w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem, z wychwytem guza obserwowanym w docelowych zmianach większym lub równym normalnemu wychwytowi przez wątrobę.
4. Stan wydajności określony na podstawie wyniku Karnofsky'ego >= 50 lub wyniku Lansky Play-Performance Scale >= 50.
5. Zdolność rodzica do zrozumienia i gotowość do podpisania pisemnego dokumentu świadomej zgody dla nastolatków, zgodnie z lokalnymi przepisami. Młodzież podpisze zgodę wraz ze zgodą rodzica/opiekuna prawnego lub wspólnie podpisze zgodę z rodzicem/opiekunem prawnym zgodnie z lokalnymi przepisami przed wzięciem udziału w badaniu.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

1. Parametry laboratoryjne:

   1. Szacunkowy klirens kreatyniny obliczony metodą Cockrofta-Gaulta < 70 ml/min
   2. stężenie Hb <5,0 mmol/L (<8,0 g/dL); leukocytoza <2x109/l; płytki krwi <75x109/l.
   3. Bilirubina całkowita >3 x GGN dla wieku.
   4. Albumina surowicy <3,0 g/dl, chyba że czas protrombinowy mieści się w prawidłowym zakresie.
2. Ustalona lub podejrzewana ciąża.
3. Pacjentki karmiące piersią, chyba że zgodzą się na przerwanie karmienia piersią od pierwszej dawki do 3 miesięcy po ostatnim podaniu badanego leku.
4. Pacjentki w wieku rozrodczym, o ile nie stosują wysoce skutecznych metod antykoncepcji w trakcie leczenia i przez 6 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki produktu leczniczego Lutathera.
5. Mężczyźni aktywni seksualnie, o ile nie zgodzą się na zachowanie abstynencji lub nie wyrażą zgody na stosowanie skutecznych metod antykoncepcji.
6. Pacjenci, dla których w opinii badacza inne opcje terapeutyczne są uważane za bardziej odpowiednie niż terapia oferowana w badaniu, w oparciu o charakterystykę pacjenta i choroby.
7. Obecne spontaniczne nietrzymanie moczu.
8. Inne znane współistniejące nowotwory złośliwe, z wyjątkiem nieczerniakowego raka skóry i raka in situ szyjki macicy, chyba że zostaną ostatecznie wyleczone i nie zostanie udowodniony brak nawrotów przez 5 lat.
9. Nadwrażliwość na substancję czynną badanego leku lub na którąkolwiek substancję pomocniczą.
10. Pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami medycznymi, psychiatrycznymi lub chirurgicznymi, obecnie niekontrolowanymi przez leczenie, co może zakłócać ukończenie badania.
11. Pacjent ze znaną niezgodnością z tomografią komputerową z I.V. kontrast z powodu reakcji alergicznej lub niewydolności nerek. Jeśli takiego pacjenta można obrazować za pomocą MRI, nie można go wykluczyć.
12. Pacjenci, którzy otrzymywali jakikolwiek badany środek w ciągu ostatnich 30 dni.