GEP-NET 및 PPGL을 가진 청소년 환자에서 루타테라의 안전성 및 선량측정을 평가하기 위한 연구

주요 포함 기준:

1. GEP-NET 코호트: 전이되었거나 국소적으로 진행된, 수술 불가능(치유 의도), 조직학적으로 입증된 G1 또는 G2(Ki-67 지수 =< 20%), 잘 구별된 GEP-NET의 존재.

   또는 PPGL 코호트: 전이되었거나 국소적으로 진행된, 수술 불가능(치료 의도), 조직학적으로 입증된 PPGL의 존재.

2. 등록 시점에 12세에서 18세 미만의 환자.
3. 등록 전 3개월 이내에 소마토스타틴 수용체 영상화(SRI) 양식에 의해 확인된 소마토스타틴 수용체의 발현, 표적 병변에서 종양 흡수가 정상적인 간 섭취와 같거나 그 이상 관찰됨.
4. Karnofsky 점수 >= 50 또는 Lansky Play-Performance Scale 점수 >= 50에 의해 결정되는 수행 상태.
5. 현지 규정에 따라 청소년을 위한 서면 동의서에 서명할 수 있는 부모의 능력과 의지. 청소년은 연구에 참여하기 전에 부모/법적 보호자 동의서와 함께 동의서에 서명하거나 지역 규정에 따라 부모/법적 보호자와 함께 동의서에 공동 서명합니다.

주요 제외 기준:

1. 실험실 매개변수:

   1. Cockroft-Gault 방법으로 계산한 예상 크레아티닌 청소율 < 70mL/min
   2. Hb 농도 <5.0mmol/L(<8.0g/dL); 백혈구 <2x109/L; 혈소판 <75x109/L.
   3. 연령에 대한 총 빌리루빈 >3 x ULN.
   4. 프로트롬빈 시간이 정상 범위 내에 있지 않는 한 혈청 알부민 <3.0g/dL.
2. 임신이 확정되었거나 의심됩니다.
3. 1차 용량부터 연구 약물의 마지막 투여 후 3개월까지 모유 수유 중단에 동의하지 않는 모유 수유 여성 환자.
4. 가임 가능성이 있는 여성 환자. 단, 루타테라 치료 중 및 마지막 투약 후 6개월 동안 매우 효과적인 피임법을 사용하지 않는 경우.
5. 금욕을 유지하거나 효과적인 피임 방법을 기꺼이 사용하는 데 동의하지 않는 한 성적으로 활동적인 남성 환자.
6. 연구자의 의견에 따라 환자 및 질병 특성에 따라 연구에서 제공되는 요법보다 다른 치료 옵션이 더 적절하다고 생각되는 환자.
7. 현재 자발적인 요실금.
8. 비흑색종 피부암 및 자궁경부의 상피내암종을 제외하고 공존하는 다른 알려진 악성종양, 확정적으로 치료하지 않고 5년 동안 재발의 증거가 없는 것으로 입증된 경우.
9. 연구 약물 활성 물질 또는 임의의 부형제에 대한 과민성.
10. 연구 완료를 방해할 수 있는 치료에 의해 현재 통제되지 않는 기타 중요한 의학적, 정신과적 또는 외과적 상태를 가진 환자.
11. I.V.를 사용한 CT 스캔과 호환되지 않는 것으로 알려진 환자. 알레르기 반응이나 신부전으로 인한 조영제. 그러한 환자가 MRI로 이미지화될 수 있다면 환자는 제외되지 않을 것입니다.
12. 지난 30일 이내에 조사 대상자를 받은 환자.