Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

CD19/BCMA HLA-uafhængig TCR-T celleterapi til refraktær/moderat til svær systemisk lupus erythematosus

24. marts 2025 opdateret af: Qiubai Li, Wuhan Union Hospital, China

Klinisk undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​CD19/BCMA HLA-uafhængig TCR-T-celleterapi til refraktær/moderat til svær systemisk lupus erythematosus

Formålet med undersøgelsen er at udforske sikkerheden og effektiviteten af ​​cluster of differentiation 19 (CD19)/B-cellemodningsantigen (BCMA) human leukocytantigen (HLA)-uafhængig T-cellereceptor (TCR) -T-terapi i refraktær/moderat- til svær systemisk lupus erythematosus (SLE).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Detaljeret beskrivelse

Prognosen for patienter med refraktær/moderat til svær systemisk lupus erythematosus (SLE) er stadig dårlig på grund af to store terapeutiske hindringer: (1) nuværende behandlingsstrategier, herunder glukokortikoider, immunsuppressive midler, biologiske midler, er stadig vanskelige at opnå sygdomskontrol , hvilket får nogle patienters sygdomstilstand til at fortsætte med at være aktiv eller endnu værre; (2) nogle patienter er ude af stand til at vænne sig fra glukokortikoid og står over for risikoen for adskillige bivirkninger forårsaget af langvarig glukokortikoid-afhængighed, såsom glukokortikoid-relateret diabetes, lårbenshovednekrose, hypertension, stresssår og infektion osv. Derfor er der et stærkt udækket klinisk behov for mere effektiv behandling til patienter, der lider af refraktær/moderat til svær SLE. Adskillige prækliniske og kliniske undersøgelser har vist effektiviteten af ​​kimær antigenreceptor T (CAR-T) celleterapi i SLE. Sammenlignet med traditionel CAR-T-celleterapi kan human leukocytantigen (HLA)-uafhængig T-cellereceptor (TCR) celleterapi inducere en kontrollerbar immunrespons og opretholde en bedre respons-holdbarhed på grund af mekanismen for aktivering og regulering af den naturlige T-celle antigenreceptor, mens den frigiver et lavere niveau af cytokiner, hvilket effektivt kan minimere toksicitet. Formålet med denne undersøgelse er at undersøge sikkerhed, tolerabilitet, foreløbig effektivitet, farmakokinetik (PK) og farmakodynamik (PD) af cluster of differentiation 19 (CD19)/B-cellemodningsantigen (BCMA) HLA-uafhængig TCR-T-celleterapi ved ildfast/moderat til svær SLE. Patienter med refraktær/moderat til svær SLE vil blive inviteret til at deltage i undersøgelsen for at modtage CD19/BCMA HLA-uafhængig TCR-T-celle intravenøs infusion og opfølgningsbesøg i op til 1 år efter indskrivning. I betragtning af at forbehandlingskemoterapien (fludarabin, cyclophosphamid) af CAR-T-behandling i nuværende SLE-kliniske undersøgelser for det meste er baseret på erfaringer med hæmatologiske maligniteter, som kan forårsage alvorlige komplikationer såsom infektion, er der mangel på evidensbaseret begrundelse for patienter med SLE for at modtage kemoterapi før behandling. Denne undersøgelse vil undersøge gennemførligheden af ​​TCR-T-celleterapi uden forbehandlingskemoterapi i behandlingen af ​​refraktær/moderat til svær systemisk lupus erythematosus.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

20

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

      • Wuhan, Kina
        • Rekruttering
        • Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltagere eller deres juridiske værger forstår og underskriver frivilligt den informerede samtykkeformular og er i stand til at udfylde alle de dokumenter, procedurer, opfølgende undersøgelser og behandlinger, der er specificeret i undersøgelsesprotokollen, med god overensstemmelse;
  2. Aldersspænd fra 18 til 70 år, uanset køn;
  3. Deltagere diagnosticeret med SLE i henhold til American College of Rheumatology (ACR) 1997 reviderede kriterier for SLE mindst 24 uger før screening;
  4. Refraktær/moderat til svær SLE skal opfylde følgende kriterier ved screening: SELENA-SLEDAI score ≥ 6 point; PGA ≥ 1 point; BILAG-2004 organsystemscore på mindst 1 A eller 2 B; Har modtaget mindst 12 ugers standardiseret behandling for SLE før screening, men mangler effekt;
  5. Deltagere med fertilitet accepterer at tage effektive præventionsforanstaltninger under hele undersøgelsen og inden for 3 måneder efter det sidste opfølgningsbesøg.

Ekskluderingskriterier:

  1. Diagnose af aktiv svær lupus nefritis inden for 8 uger før screening, som kræver medicin, der er forbudt i henhold til forskningsprotokollen for aktiv nefritis, hæmodialyse eller prednison ≥ 100 mg/d, eller tilsvarende glukokortikoidbehandling i ≥14 dage;
  2. Ethvert selvmordsforsøg eller selvmordstanker inden for det seneste år forud for screening;
  3. Tilstedeværelse af SLE eller ikke-SLE-relaterede sygdomme i centralnervesystemet eller patologiske ændringer inden for 8 uger før screening;
  4. Tidligere eller nuværende diagnose af ikke-SLE-relateret inflammatorisk artropati eller hudsygdomme;
  5. Anamnese med vital organtransplantation eller hæmatopoietisk stamcelle/eller knoglemarvstransplantation;
  6. Historie om lymfoproliferative sygdomme;
  7. Personer med malignitet inden for 5 år før screening;
  8. Har modtaget plasmaudskiftning, plasmaseparation, hæmodialyse eller intravenøst ​​immunglobulin (IVIG) inden for 14 dage før screening;
  9. Andre autoimmune sygdomme, der kræver systemisk terapi;
  10. Forsøgspersoner med positivt hepatitis B overfladeantigen (HBsAg) eller hepatitis B kerneantistof (HBcAb) og HBV DNA-titer i perifert blod højere end den nedre grænse for forskningsinstitutionens testområde. Personer med positive hepatitis C virus (HCV) antistoffer, human immundefekt virus (HIV) antistoffer eller syfilis;
  11. Aktiv eller latent tuberkulose ved screening;
  12. Abnormiteter i større organfunktion ved screening;
  13. Tidligere eller nuværende diagnose af akutte eller kroniske sygdomme, der ikke er relateret til SLE, med åbenlyst ustabile eller ukontrollerbare kliniske symptomer;
  14. Alvorlig lupus lungeskade ved screening;
  15. Alvorlig lupus-hjerteskade ved screening;
  16. Tilstedeværelse af ukontrollerbare infektioner ved screening, der kræver antibiotikabehandling;
  17. Har modtaget levende/svækket vaccination inden for 4 uger før screening eller planlægger at modtage levende/svækket vaccination gennem hele undersøgelsen;
  18. Har modtaget intraartikulære, intramuskulære eller intravenøse glukokortikoider inden for 4 uger før screening;
  19. Har modtaget enhver kommercielt tilgængelig Janus kinase (JAK) hæmmer eller Bruton tyrosinkinase (BTK) hæmmer inden for 12 uger før screening;
  20. Har modtaget B-celle målrettet behandling før screening;
  21. Har modtaget et andet biologisk middel end B-celle-målrettet behandling inden for 5 halveringstider før screening;
  22. Tidligere modtaget behandlinger med CAR-T-celler eller andre genetisk modificerede T-celler;
  23. Har modtaget en terapeutisk dosis kortikosteroider inden for 7 dage før leukaferese eller inden for 72 timer før infusion;
  24. Forsøgspersoner, der har doneret blod i ≥ 400 ml eller haft et signifikant blodtab svarende til mindst 400 ml inden for 4 uger før screening, eller som har modtaget blodtransfusion inden for 8 uger, eller planlægger at donere blod i undersøgelsesperioden;
  25. Anamnese med ≥grad 2 blødning inden for 4 uger før screening eller behov for langvarig kontinuerlig antikoagulantbehandling;
  26. Forsøgspersoner, der har gennemgået større operationer inden for 12 uger før screening, eller dem, der er planlagt til at gennemgå større operationer i undersøgelsesperioden;
  27. Anamnese med stofmisbrug inden for 12 uger før screening;
  28. Kvindelige forsøgspersoner, der er gravide eller ammende, eller har til hensigt at blive gravide inden for 2 år efter celleinfusionen; mandlige patienter, hvis kvindelige partnere har til hensigt at blive gravide inden for 2 år efter celleinfusionen;
  29. Anamnese med væsentlig lægemiddelallergi eller intolerance;
  30. Forsøgspersoner, der har deltaget i andre kliniske forsøg inden for 3 måneder før screening og/eller aktuelt har deltaget i andre kliniske forsøg (dem, der ikke modtager undersøgelsesmedicin, er udelukket);
  31. Tilstedeværelse af andre forhold, der gør forsøgspersonerne ikke kvalificerede til at deltage i undersøgelsen, efter forskernes opfattelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: CD19/BCMA CAR-T celleterapi intervention
De første 3 deltagere vil blive tilmeldt til at modtage CAR-T-celleinfusion uden forbehandlingskemoterapi. Derefter ville deltagernes perifere blodprøver blive indsamlet til CAR-T-celletestning. Hvis testresultater viste tilstedeværelsen af ​​CAR-T-celler på bestemte tidspunkter, anses CAR-T-celleterapi uden forbehandlingskemoterapi for at være mulig, og de efterfølgende 17 deltagere vil modtage det konsistente regime; Ellers vil de 3 deltagere blive genbehandlet med forbehandlingskemoterapi og CAR-T-celleinfusion, og de efterfølgende 17 deltagere vil modtage forudgående kemoterapiholdig kur.
CD19/BCMA CAR-T-celle vil blive infunderet intravenøst ​​ved 3 doser: Dosis A, Dosis B, Dosis C.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: Inden for 1 år efter CAR-T-celleinfusion
Sikkerhed og tolerabilitet vil blive vurderet ud fra forekomst og sværhedsgrad af uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige AE'er (SAE'er). Cytokinfrigivelsessyndrom (CRS) og immuneffektorcelle-associeret neurotoksicitetssyndrom (ICANS) er klassificeret efter ASTCT-kriterier, andre AE'er vurderes af CTCAE V5.0-kriterier
Inden for 1 år efter CAR-T-celleinfusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af forsøgspersoner med SRI-4-respons
Tidsramme: Inden for 1 år efter CAR-T-celleinfusion (måned 1, måned 3, måned 6, måned 9, måned 12)
SRI-4-respons er defineret som: 1) Sikkerheden af ​​østrogener i Lupus Erythematosus National Assessment (SELENA) - Systemisk Lupus Erythematosus Disease Activity Index (SELENA-SLEDAI) score falder med ikke mindre end 4 point fra baseline; 2) British Isles Lupus Assessment Group (BILAG)-score uden ny A-domæne-score og ikke mere end 1 ny B-domæne-score sammenlignet med baseline; 3) Physician Global Assessment (PGA)-scoren stiger mindre end 0,3 point fra baseline.
Inden for 1 år efter CAR-T-celleinfusion (måned 1, måned 3, måned 6, måned 9, måned 12)
Ændringer i sikkerheden af ​​østrogener i Lupus Erythematosus National Assessment - Systemisk Lupus Erythematosus Disease Activity Index (SELENA-SLEDAI) score fra baseline
Tidsramme: Inden for 1 år efter CAR-T-celleinfusion (måned 1, måned 3, måned 6, måned 9, måned 12)
Interval [0, 105],højere score repræsenterer dårligere sygdomsaktivitet
Inden for 1 år efter CAR-T-celleinfusion (måned 1, måned 3, måned 6, måned 9, måned 12)
Ændringer i BILAG-2004-score fra baseline
Tidsramme: Inden for 1 år efter CAR-T-celleinfusion (måned 1, måned 3, måned 6, måned 9, måned 12)
Interval [0, 72],højere score repræsenterer værre sygdomsaktivitet
Inden for 1 år efter CAR-T-celleinfusion (måned 1, måned 3, måned 6, måned 9, måned 12)
Ændringer i Physician Global Assessment (PGA)-score fra baseline
Tidsramme: Inden for 1 år efter CAR-T-celleinfusion (måned 1, måned 3, måned 6, måned 9, måned 12)
Interval [0, 3],højere score repræsenterer dårligere sygdomsaktivitet
Inden for 1 år efter CAR-T-celleinfusion (måned 1, måned 3, måned 6, måned 9, måned 12)
Farmakokinetik (PK)
Tidsramme: Inden for 1 år efter CAR-T-celleinfusion (pr. 3 dage i måned 1, pr. måned i måned 2 - måned 12)
Koncentration af CAR-T-celler i perifert blod vil blive evalueret
Inden for 1 år efter CAR-T-celleinfusion (pr. 3 dage i måned 1, pr. måned i måned 2 - måned 12)
Farmakodynamik (PD)
Tidsramme: Inden for 1 år efter CAR-T-celleinfusion (pr. 3 dage i måned 1, pr. måned i måned 2 - måned 12)
Farmakodynamik (PD) vil blive vurderet ved niveauer af cytokiner (IL-2、IL-6、IL-10、IFN-γ), ændringer af lymfocytundergrupper, immunologiske indekser (IgG、IgM、IgA、IgE) i perifert blod
Inden for 1 år efter CAR-T-celleinfusion (pr. 3 dage i måned 1, pr. måned i måned 2 - måned 12)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Qiubai Li, Professor, Wuhan Union Hospital, China

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. februar 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. januar 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. januar 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. marts 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. marts 2024

Først opslået (Faktiske)

5. april 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. marts 2025

Sidst verificeret

1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Systemisk lupus erythematosus

Kliniske forsøg med CD19/BCMA CAR-T celleterapi

Abonner