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CD19/BCMA HLA-unabhängige TCR-T-Zelltherapie für refraktären/mittelschweren bis schweren systemischen Lupus erythematodes

24. März 2025 aktualisiert von: Qiubai Li, Wuhan Union Hospital, China

Klinische Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit der CD19/BCMA-HLA-unabhängigen TCR-T-Zelltherapie bei refraktärem/mittelschwerem bis schwerem systemischem Lupus erythematodes

Der Zweck der Studie besteht darin, die Sicherheit und Wirksamkeit der Cluster-of-Differenzierungs-19-(CD19)/B-Zell-Reifungsantigen-(BCMA)-, humanen Leukozytenantigen-(HLA)-unabhängigen T-Zellrezeptor-(TCR)-T-Therapie bei refraktären/moderaten Patienten zu untersuchen. bis schwerer systemischer Lupus erythematodes (SLE).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Detaillierte Beschreibung

Die Prognose von Patienten mit refraktärem/mittelschwerem bis schwerem systemischem Lupus erythematodes (SLE) bleibt aufgrund zweier großer therapeutischer Hindernisse schlecht: (1) Mit den derzeitigen Behandlungsstrategien, einschließlich Glukokortikoiden, Immunsuppressiva und biologischen Wirkstoffen, ist es immer noch schwierig, die Krankheit unter Kontrolle zu bringen , was dazu führt, dass der Krankheitszustand einiger Patienten weiterhin aktiv ist oder sich sogar verschlimmert; (2) Einige Patienten sind nicht in der Lage, sich von Glukokortikoiden zu entwöhnen, und sind dem Risiko zahlreicher Nebenwirkungen ausgesetzt, die durch eine langfristige Glukokortikoidabhängigkeit verursacht werden, wie z. B. Glukokortikoid-bedingter Diabetes, Femurkopfnekrose, Bluthochdruck, Stressgeschwüre und Infektionen usw. Daher besteht ein großer ungedeckter klinischer Bedarf an einer wirksameren Behandlung für Patienten mit refraktärem/mittelschwerem bis schwerem SLE. Mehrere präklinische und klinische Studien haben die Wirksamkeit der Therapie mit chimären Antigen-Rezeptor-T-Zellen (CAR-T) bei SLE gezeigt. Im Vergleich zur herkömmlichen CAR-T-Zelltherapie kann die Zelltherapie mit vom humanen Leukozytenantigen (HLA) unabhängigen T-Zellrezeptor (TCR) eine kontrollierbare Immunantwort auslösen und aufgrund des Aktivierungs- und Regulierungsmechanismus der natürlichen T-Zelle eine längere Dauer der Reaktion aufrechterhalten Antigenrezeptor, während eine geringere Menge an Zytokinen freigesetzt wird, wodurch Toxizitäten wirksam minimiert werden können. Ziel dieser Studie ist es, die Sicherheit, Verträglichkeit, vorläufige Wirksamkeit, Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD) des Differenzierungsclusters 19 (CD19)/B-Zellreifungsantigen (BCMA) HLA-unabhängige TCR-T-Zelltherapie zu untersuchen bei refraktärem/mittelschwerem bis schwerem SLE. Patienten mit refraktärem/mittelschwerem bis schwerem SLE werden zur Teilnahme an der Studie eingeladen, um eine CD19/BCMA-HLA-unabhängige intravenöse TCR-T-Zell-Infusion und Nachuntersuchungen bis zu einem Jahr nach der Einschreibung zu erhalten. Angesichts der Tatsache, dass die Vorbehandlungschemotherapie (Fludarabin, Cyclophosphamid) der CAR-T-Therapie in aktuellen klinischen SLE-Studien größtenteils auf Erfahrungen mit hämatologischen Malignomen basiert, die schwere Komplikationen wie Infektionen verursachen können, mangelt es an evidenzbasierten Begründungen für Patienten mit SLE erhält vor der Behandlung eine Chemotherapie. In dieser Studie wird die Machbarkeit einer TCR-T-Zelltherapie ohne Chemotherapie vor der Behandlung bei der Behandlung von refraktärem/mittelschwerem bis schwerem systemischem Lupus erythematodes untersucht.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

20

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

      • Wuhan, China
        • Rekrutierung
        • Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Die Teilnehmer oder ihre Erziehungsberechtigten verstehen und unterzeichnen freiwillig das Formular zur Einwilligung nach Aufklärung und sind in der Lage, alle im Studienprotokoll festgelegten Dokumente, Verfahren, Nachuntersuchungen und Behandlungen unter Einhaltung einer guten Compliance abzuschließen.
  2. Altersspanne von 18 bis 70 Jahren, unabhängig vom Geschlecht;
  3. Teilnehmer, bei denen SLE gemäß den 1997 überarbeiteten SLE-Kriterien des American College of Rheumatology (ACR) mindestens 24 Wochen vor dem Screening diagnostiziert wurde;
  4. Refraktärer/mittelschwerer bis schwerer SLE muss beim Screening die folgenden Kriterien erfüllen: SELENA-SLEDAI-Score ≥ 6 Punkte; PGA ≥ 1 Punkt; BILAG-2004-Organsystem-Scores von mindestens 1 A oder 2 B; vor dem Screening mindestens 12 Wochen lang eine standardisierte Behandlung gegen SLE erhalten haben, aber keine Wirksamkeit aufweist;
  5. Teilnehmer mit Fruchtbarkeit erklären sich damit einverstanden, während der gesamten Studie und innerhalb von 3 Monaten nach der letzten Nachuntersuchung wirksame Verhütungsmaßnahmen zu ergreifen.

Ausschlusskriterien:

  1. Diagnose einer aktiven schweren Lupusnephritis innerhalb von 8 Wochen vor dem Screening, die Medikamente erfordert, die im Forschungsprotokoll für aktive Nephritis verboten sind, Hämodialyse oder Prednison ≥ 100 mg/Tag oder eine gleichwertige Glukokortikoidtherapie für ≥ 14 Tage;
  2. Jeder Selbstmordversuch oder Selbstmordgedanken innerhalb des letzten Jahres vor dem Screening;
  3. Vorliegen von SLE- oder nicht-SLE-bedingten Erkrankungen oder pathologischen Veränderungen des Zentralnervensystems innerhalb von 8 Wochen vor dem Screening;
  4. Frühere oder aktuelle Diagnose einer nicht SLE-bedingten entzündlichen Arthropathie oder Hauterkrankungen;
  5. Vorgeschichte einer lebenswichtigen Organtransplantation oder einer hämatopoetischen Stammzell-/oder Knochenmarktransplantation;
  6. Vorgeschichte lymphoproliferativer Erkrankungen;
  7. Probanden mit bösartiger Erkrankung innerhalb von 5 Jahren vor dem Screening;
  8. innerhalb von 14 Tagen vor dem Screening Plasmaaustausch, Plasmatrennung, Hämodialyse oder intravenöses Immunglobulin (IVIG) erhalten haben;
  9. Andere Autoimmunerkrankungen, die eine systemische Therapie erfordern;
  10. Probanden mit positivem Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg) oder Hepatitis-B-Kernantikörper (HBcAb) und einem HBV-DNA-Titer im peripheren Blut, der über der Untergrenze des Testbereichs der Forschungseinrichtung liegt. Personen mit positiven Antikörpern gegen das Hepatitis-C-Virus (HCV), Antikörper gegen das humane Immundefizienzvirus (HIV) oder Syphilis;
  11. Aktive oder latente Tuberkulose beim Screening;
  12. Anomalien der wichtigsten Organfunktionen beim Screening;
  13. Frühere oder aktuelle Diagnose akuter oder chronischer Erkrankungen, die nicht mit SLE zusammenhängen, mit offensichtlich instabilen oder unkontrollierbaren klinischen Symptomen;
  14. Schwere Lupus-Lungenschädigung beim Screening;
  15. Schwere Lupus-Herzschädigung beim Screening;
  16. Vorliegen unkontrollierbarer Infektionen beim Screening, die eine Antibiotikatherapie erfordern;
  17. innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening eine Lebendimpfung/attenuierte Impfung erhalten haben oder planen, während der gesamten Studie eine Lebendimpfung/attenuierte Impfung zu erhalten;
  18. Sie haben innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening intraartikuläre, intramuskuläre oder intravenöse Glukokortikoide erhalten;
  19. Sie haben innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening einen kommerziell erhältlichen Januskinase (JAK)-Inhibitor oder Bruton-Tyrosinkinase (BTK)-Inhibitor erhalten;
  20. vor dem Screening eine gezielte B-Zell-Therapie erhalten haben;
  21. Sie haben innerhalb von 5 Halbwertszeiten vor dem Screening ein anderes biologisches Mittel als eine gezielte B-Zell-Therapie erhalten;
  22. Zuvor erhaltene Therapien mit CAR-T-Zellen oder anderen genetisch veränderten T-Zellen;
  23. Sie haben innerhalb von 7 Tagen vor der Leukapherese oder innerhalb von 72 Stunden vor der Infusion eine therapeutische Dosis Kortikosteroide erhalten;
  24. Probanden, die ≥ 400 ml Blut gespendet haben oder innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening einen erheblichen Blutverlust von mindestens 400 ml hatten oder innerhalb von 8 Wochen eine Bluttransfusion erhalten haben oder planen, während des Studienzeitraums Blut zu spenden;
  25. Vorgeschichte von Blutungen ≥ Grad 2 innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening oder Notwendigkeit einer langfristigen kontinuierlichen Antikoagulanzientherapie;
  26. Probanden, die sich innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening einer größeren Operation unterzogen haben oder bei denen während des Studienzeitraums eine größere Operation geplant ist;
  27. Vorgeschichte von Drogenmissbrauch innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening;
  28. Weibliche Probanden, die schwanger sind oder stillen oder beabsichtigen, innerhalb von 2 Jahren nach der Zellinfusion schwanger zu werden; männliche Patienten, deren Partnerinnen beabsichtigen, innerhalb von 2 Jahren nach der Zellinfusion schwanger zu werden;
  29. Vorgeschichte einer signifikanten Arzneimittelallergie oder -unverträglichkeit;
  30. Probanden, die innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening an anderen klinischen Studien teilgenommen haben und/oder derzeit an anderen klinischen Studien teilgenommen haben (ausgenommen sind diejenigen, die keine Studienmedikamente erhalten);
  31. Vorliegen anderer Umstände, die nach Ansicht der Forscher dazu führen, dass die Probanden nicht an der Studie teilnehmen können.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: CD19/BCMA CAR-T-Zelltherapie-Intervention
Die ersten drei Teilnehmer werden für eine CAR-T-Zellinfusion ohne Chemotherapie vor der Behandlung eingeschrieben. Anschließend würden den Teilnehmern periphere Blutproben für CAR-T-Zelltests entnommen. Wenn die Testergebnisse zu bestimmten Zeitpunkten das Vorhandensein von CAR-T-Zellen zeigten, gilt eine CAR-T-Zelltherapie ohne Chemotherapie vor der Behandlung als machbar und die folgenden 17 Teilnehmer erhalten das einheitliche Schema; Andernfalls werden die drei Teilnehmer erneut mit einer Chemotherapie vor der Behandlung und einer CAR-T-Zell-Infusion behandelt, und die folgenden 17 Teilnehmer erhalten eine Chemotherapie-haltige Vorbehandlung.
CD19/BCMA-CAR-T-Zellen werden in 3 Dosen intravenös infundiert: Dosis A, Dosis B, Dosis C.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: Innerhalb von 1 Jahr nach der CAR-T-Zell-Infusion
Sicherheit und Verträglichkeit werden anhand der Häufigkeit und Schwere unerwünschter Ereignisse (UE) und schwerwiegender UE (SUE) beurteilt. Das Zytokinfreisetzungssyndrom (CRS) und das Immuneffektorzell-assoziierte Neurotoxizitätssyndrom (ICANS) werden nach ASTCT-Kriterien bewertet, andere UE werden nach CTCAE V5.0-Kriterien bewertet
Innerhalb von 1 Jahr nach der CAR-T-Zell-Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Probanden mit SRI-4-Reaktion
Zeitfenster: Innerhalb von 1 Jahr nach der CAR-T-Zell-Infusion (Monat 1, Monat 3, Monat 6, Monat 9, Monat 12)
Die SRI-4-Reaktion ist definiert als: 1) die Sicherheit von Östrogenen bei Lupus erythematodes National Assessment (SELENA) – Rückgang des Systemic Lupus erythematodes Disease Activity Index (SELENA-SLEDAI) um mindestens 4 Punkte gegenüber dem Ausgangswert; 2) der British Isles Lupus Assessment Group (BILAG)-Score ohne neuen A-Domänen-Score und nicht mehr als 1 neuen B-Domänen-Score im Vergleich zum Ausgangswert; 3) Der Physician Global Assessment (PGA)-Score stieg gegenüber dem Ausgangswert um weniger als 0,3 Punkte.
Innerhalb von 1 Jahr nach der CAR-T-Zell-Infusion (Monat 1, Monat 3, Monat 6, Monat 9, Monat 12)
Veränderungen in der Sicherheit von Östrogenen bei Lupus erythematodes. Nationale Bewertung – Systemic Lupus erythematodes Disease Activity Index (SELENA-SLEDAI)-Score gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Innerhalb von 1 Jahr nach der CAR-T-Zell-Infusion (Monat 1, Monat 3, Monat 6, Monat 9, Monat 12)
Bereich [0, 105], ein höherer Wert bedeutet eine schlechtere Krankheitsaktivität
Innerhalb von 1 Jahr nach der CAR-T-Zell-Infusion (Monat 1, Monat 3, Monat 6, Monat 9, Monat 12)
Änderungen im BILAG-2004-Score gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Innerhalb von 1 Jahr nach der CAR-T-Zell-Infusion (Monat 1, Monat 3, Monat 6, Monat 9, Monat 12)
Bereich [0, 72], ein höherer Wert bedeutet eine schlechtere Krankheitsaktivität
Innerhalb von 1 Jahr nach der CAR-T-Zell-Infusion (Monat 1, Monat 3, Monat 6, Monat 9, Monat 12)
Änderungen im Physician Global Assessment (PGA)-Score gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Innerhalb von 1 Jahr nach der CAR-T-Zell-Infusion (Monat 1, Monat 3, Monat 6, Monat 9, Monat 12)
Bereich [0, 3], ein höherer Wert bedeutet eine schlechtere Krankheitsaktivität
Innerhalb von 1 Jahr nach der CAR-T-Zell-Infusion (Monat 1, Monat 3, Monat 6, Monat 9, Monat 12)
Pharmakokinetik (PK)
Zeitfenster: Innerhalb eines Jahres nach der CAR-T-Zell-Infusion (alle 3 Tage im Monat 1, pro Monat im Monat 2 – Monat 12)
Die Konzentration der CAR-T-Zellen im peripheren Blut wird bewertet
Innerhalb eines Jahres nach der CAR-T-Zell-Infusion (alle 3 Tage im Monat 1, pro Monat im Monat 2 – Monat 12)
Pharmakodynamik (PD)
Zeitfenster: Innerhalb eines Jahres nach der CAR-T-Zell-Infusion (alle 3 Tage im Monat 1, pro Monat im Monat 2 – Monat 12)
Die Pharmakodynamik (PD) wird anhand der Zytokinspiegel (IL-2, IL-6, IL-10, IFN-γ), Veränderungen der Lymphozytenuntergruppen und immunologischen Indizes (IgG, IgM, IgA, IgE) im peripheren Blut beurteilt
Innerhalb eines Jahres nach der CAR-T-Zell-Infusion (alle 3 Tage im Monat 1, pro Monat im Monat 2 – Monat 12)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Hauptermittler: Qiubai Li, Professor, Wuhan Union Hospital, China

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. Februar 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Januar 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Januar 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. März 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

31. März 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. April 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. März 2025

Zuletzt verifiziert

1. März 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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