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Beobachtungsstudie zur Beurteilung des natürlichen Verlaufs bei Cockayne-Syndrom-Patienten

22. Juni 2011 aktualisiert von: DNage B.V.

Eine Beobachtungsstudie zur Beurteilung des natürlichen Verlaufs, einschließlich Wachstum und Hörvermögen bei Patienten mit Cockayne-Syndrom

Dies ist eine Beobachtungsstudie mit Kindern unter 11 Jahren, bei denen das Cockayne-Syndrom diagnostiziert wurde, um den natürlichen Verlauf der Cockayne-Syndrom-Krankheit zu beurteilen, mit besonderem Augenmerk auf das Gehör und körperliche Veränderungen in Länge oder Größe, Gewicht, Kopfumfang und Armspanne während der Standardbehandlung .

Das primäre Analyseziel ist die Bestimmung der linearen Wachstumsrate über einen Zeitraum von 6 Monaten bei Kindern < 2 Jahren und über einen Zeitraum von 12 Monaten bei Kindern ≥ 2 Jahren.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

40

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
    • Cedex
      • Strasbourg, Cedex, Frankreich, 67098
        • Hopitaux Universitaires de Strasbourg, Service de Pédiatrie 1
  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Harvard medical School, Children's Hospital Boston, Division of Genetics & Metabolism
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • New York University Medical Center
  • Vereinigtes Königreich
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9 WL
        • St. Mary's Hospital, Genetic Medicine, 6th Floor, Oxford Road

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Monate bis 9 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Pädiatrische Patienten bis zu einem Alter von 10 Jahren bei Frauen und bis zu einem Alter von 11 Jahren bei Männern, bei denen ein Cockayne-Syndrom diagnostiziert wurde

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Pädiatrische Patienten mit einer dokumentierten Diagnose von CS, wie durch klinische Merkmale und mögliche Bestätigung durch genetische Beratung und Analyse nahegelegt

  • Teilnahmealter:

    • Mindestens 12 Monate alt zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung/Zustimmung
    • Das Alter der Patientin darf zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung/Zustimmung nicht älter als 10 Jahre sein
    • Das Alter des männlichen Patienten darf zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung/Zustimmung nicht älter als 11 Jahre sein

Ausschlusskriterien:

  • Schwere Kontrakturen oder körperliche Missbildungen, die nach Ansicht des Untersuchers eine genaue Messung von Höhe, Länge und Ellenlänge verhindern würden
  • Patienten, die innerhalb von 12 Monaten vor dem Datum der Einverständniserklärung/Einwilligung Wachstumshormone oder wachstumshormonverwandte Medikamente eingenommen haben
  • Bekannte Anamnese eines angeborenen Hyperprolinämiefehlers (Typ I oder Typ II)

  • Klinische Merkmale, die zum Zeitpunkt des ersten Screenings vorhanden sind und mit den Endphasen der natürlichen Progression von CS zusammenhängen, was auf eine sichere Reise und den Abschluss der Studie hindeutet, und ihre Beurteilungen sind nach Einschätzung des Prüfarztes unwahrscheinlich, einschließlich eines der folgenden:

    • Kontinuierliche oder intermittierende Abhängigkeit von zusätzlichem Sauerstoff zu Hause während der letzten sechs Monate
    • Zwei oder mehr Krankenhausaufenthalte wegen Lungenentzündung in den vorangegangenen 12 Monaten;
    • Ein dokumentierter Nettogewichtsverlust von mindestens 10 %, der nicht wiederhergestellt wurde und der einen signifikanten Nettogewichtsverlust (über den geschätzten Messfehler hinaus) in den letzten 6 Monaten beinhaltet, trotz intensiver Ernährungsunterstützung, einschließlich der Verwendung einer Gastrostomiesonde Fütterungen
  • Vorhandensein einer Skoliose mit einem Cobb-Winkel von 30º oder mehr

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Das primäre Ziel ist die Bestimmung der linearen Wachstumsrate über einen Zeitraum von 6 Monaten bei Kindern im Alter von < 2 Jahren und über einen Zeitraum von 12 Monaten bei Kindern im Alter von ≥ 2 Jahren.
Zeitfenster: 6 -12 Monate
6 -12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Tabellarische Darstellung der Hörtestergebnisse mit Schweregrad/Defiziten, die mit dem Patientenalter, der Körpergröße und dem Pediatric Evaluation of Disabilities Inventory (PEDI)-Score korreliert werden sollen
Zeitfenster: 6-12 Monate
6-12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

DNage B.V.

Ermittler

  • Hauptermittler: E. G. Neilan, MD, PhD, Boston Children's Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2011

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. September 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. September 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

28. September 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

23. Juni 2011

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Juni 2011

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2011

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MP1003-01

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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