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Untersuchung einer neuen Möglichkeit, Neugeborenen und Frühgeborenen Medikamente zu verabreichen

30. August 2012 aktualisiert von: Professor Alex Mullen, University of Strathclyde

Orale Kaliumphosphat-Supplementierung für Frühgeborene; ein Vergleich von oralen Dünnfilmen und standardmäßiger oraler Therapie.

Es besteht ein Mangel an „altersgerechten“ Formulierungen für die Abgabe von Arzneimitteln an Kinder. Flüssige Präparate gelten als „Goldstandard“ für die Verabreichung von Arzneimitteln an Kinder. Viele davon enthalten jedoch Inhaltsstoffe, die für Kinder giftig sein können (z. B. Konservierungsstoffe, Alkohole), insbesondere bei Neugeborenen (< 4 Wochen alt), die nicht über die Stoffwechselprozesse und ausgereiften Organfunktionen älterer Kinder oder Erwachsener verfügen. Schnell lösliche orale Dünnfilme (OTFs) lösen sich schnell im Speichel auf und geben den/die Wirkstoff(e) frei, ohne dass Kauen oder Wasser erforderlich ist, wodurch sie ideal für Patienten geeignet sind, denen das Schlucken anderer oraler Darreichungsformen wie Tabletten oder Kapseln Schwierigkeiten bereitet . Ziel dieser Studie ist es zu zeigen, dass OTFs eine sichere und wirksame Alternative für die orale Verabreichung von Phosphatpräparaten an Neugeborene zur Behandlung von Hypophosphatämie und Osteopenie bei Frühgeborenen darstellen können. Es wird angenommen, dass diese Behandlung einer Standardtherapie mit einer oralen Lösung entspricht. Säuglinge, die vor der 32. Schwangerschaftswoche geboren werden, erhalten routinemäßig eine orale Phosphatergänzung, sobald sie sich an die orale Ernährung gewöhnt haben, um Knochenerkrankungen wie Osteopenie vorzubeugen. Babys, die für diese Studie rekrutiert werden, erhalten eine Phosphatergänzung gemäß den Richtlinien des NHS Greater Glasgow und Clyde. Diese Single-Center-Crossover-Studie wird auf der Intensivstation und der Spezialstation für Babys im Princess Royal Mutterschaftskrankenhaus in Glasgow durchgeführt. Ziel der Forscher ist es, 20 bis 30 Babys zu rekrutieren, und sie werden den Blutphosphatspiegel (nur aus Routineproben) zur Bewertung der Behandlungswirkung verwenden. Babys werden randomisiert und erhalten zwei Wochen lang entweder OTFs oder eine orale Kaliumphosphatlösung, gefolgt von zwei Wochen der anderen Therapie. Die Forscher gehen davon aus, dass die OTF-Behandlung einer standardmäßigen oralen Lösung entspricht.

Studienübersicht

Detaillierte Beschreibung

Es mangelt an „altersgerechten“ Formulierungen für die Abgabe von Arzneimitteln an Kinder. Flüssige Formulierungen gelten als „Goldstandard“ für die Verabreichung von Arzneimitteln an Kinder. Viele davon enthalten jedoch Inhaltsstoffe, die für Kinder giftig sein können, insbesondere für Neugeborene (Kinder unter 4 Wochen), die nicht über die Stoffwechselprozesse und ausgereiften Organfunktionen von Erwachsenen verfügen. Beispielsweise enthalten viele flüssige Formulierungen Konservierungsstoffe wie Benzoesäure, um die Haltbarkeit des Produkts zu verbessern, oder Lösungsmittel wie Propylenglykol oder Ethanol, um die Löslichkeit zu verbessern. Viele dieser zusätzlichen funktionellen Inhaltsstoffe können bei Kindern toxische Wirkungen hervorrufen. Neugeborene sind beispielsweise nicht in der Lage, Benzoesäure zu verstoffwechseln, was zur Anreicherung dieses Inhaltsstoffs und möglicherweise schwerwiegenden neurologischen und respiratorischen Auswirkungen führt, die als „Gasping-Syndrom“ bekannt sind. Darüber hinaus führt der Mangel an geeigneten zugelassenen Formulierungen für Kinder dazu, dass Medikamente routinemäßig außerhalb der Bedingungen ihrer Produktlizenz verschrieben werden und/oder Medikamente manipuliert werden, um sie für Kinder geeignet zu machen, z. B. Tabletten zermahlen. Eine weitere Manipulation von Produkten erhöht das Risiko einer ungenauen Dosierung und erhöht das Risiko von Fehlern, wenn zusätzliche Berechnungen erforderlich sind. Bedenken hinsichtlich der Verträglichkeit bestehen auch dann, wenn Medikamente beispielsweise mit Lebensmitteln oder Getränken gemischt werden, um die Akzeptanz zu verbessern. Betrachtet man speziell die Verschreibungen auf der Neugeborenen-Intensivstation, so sind bis zu 90 % der verschriebenen Medikamente nicht lizenziert oder werden nicht zugelassen, d. h. sie werden auf eine Weise verwendet, die nicht durch die Produktlizenz abgedeckt ist. Daher besteht ein Bedarf an altersgerechteren festen Formulierungen, die für die Verabreichung von Arzneimitteln an Kinder geeignet sind. Durch die Formulierung des Arzneimittels in einer festen Dosierungsform kann auf Hilfsstoffe wie Konservierungsmittel verzichtet werden. In den letzten Jahren wurden schnell auflösende orale Dünnfilme (OTFs) als neuartige feste Dosierungsplattform für die Arzneimittelabgabe entwickelt. Sie wurden zunächst als Atemerfrischer eingeführt und haben sich seitdem zur Bereitstellung pharmazeutischer Wirkstoffe (APIs) weiterentwickelt. OTFs haben etwa die Größe einer Briefmarke, lösen sich schnell im Speichel auf und geben das Medikament bzw. die Medikamente frei, ohne dass Kauen oder Wasser erforderlich ist. Sie sind ideal für Patienten geeignet, denen das Schlucken anderer oraler Darreichungsformen wie Tabletten oder Kapseln schwerfällt. Dieses Dosierungsdesign eignet sich besonders für pädiatrische und ältere Patienten. Bei Bedarf können Aromen und Süßstoffe in die Filme eingearbeitet werden, um ein bitter schmeckendes Arzneimittel zu überdecken. Die Filme sind diskret, einfach zu verwenden und praktisch. Sie werden seit langem in Mundhygieneprodukten und medizinischen Geräten verwendet. Jüngste Entwicklungen haben ihren Einsatz in rezeptfreien Husten- und Erkältungsmitteln sowie Anti-Allergie-Produkten gezeigt. Im Jahr 2010 wurde Zuplenz® das erste von der FDA zugelassene verschreibungspflichtige Arzneimittel in einer OTF-Formulierung zur Verabreichung von Ondansetron zur Behandlung von Chemotherapie-induzierter Übelkeit und Erbrechen. Zuletzt gelang es Applied Pharma Research (APR) im Februar 2012, ein verschreibungspflichtiges OTF-Produkt auf Zolmitriptan-Basis zur Behandlung von Migräne zu vermarkten. Eine einfache Dünnfilmformulierung kann nur sehr wenige Inhaltsstoffe enthalten und da sie als feste Darreichungsform angeboten wird, ist der Zusatz von Konservierungsmitteln nicht erforderlich. In den USA hat Novartis unter der Marke Triaminic® bereits mehrere Dünnschichtprodukte vermarktet, die sich an Kinder ab vier Jahren zur Behandlung von Husten, Erkältungen und Allergien richten. Um zu untersuchen, ob OTFs eine sichere Alternative für die Arzneimittelabgabe an Neugeborene darstellen, wurde ein OTF mit Kaliumsäurephosphat (KAP) formuliert. Für diese Studie wurde KAP ausgewählt, da es sich um ein ungiftiges Mineralstoffpräparat handelt, das Frühgeborenen routinemäßig zur Verbesserung der Knochengesundheit verabreicht wird. Der Großteil der fetalen Aufnahme von Kalzium und Phosphor erfolgt im dritten Trimester der Schwangerschaft, weshalb Frühgeborene mit verringerten Körpervorräten dieser Mineralien geboren werden. Hypophosphatämie (niedriger Phosphorgehalt im Blut) führt zu einem erhöhten Calcitriolspiegel, der aktiven Form von Vitamin D, und in der Folge zu einer Demineralisierung der Knochen (Osteopenie). Der Zusammenhang zwischen niedrigem Geburtsgewicht, Hyperkalzämie (hoher Kalziumspiegel im Blut) und Hypophosphatämie wurde erstmals in den frühen 1980er Jahren festgestellt. Es wurde festgestellt, dass eine aktive Demineralisierung der Knochen stattfand, um den Phosphatspiegel im Blut aufrechtzuerhalten, der für andere Zellfunktionen und das Gewebewachstum erforderlich ist. Eine verringerte Knochenmineraldichte oder eine metabolische Knochenerkrankung bei Frühgeborenen mit sehr niedrigem Geburtsgewicht können zu Komplikationen wie Frakturen und vermindertem Wachstum führen. Frühgeborene Milchnahrungen und Muttermilchverstärker werden mit Phosphat ergänzt, und darüber hinaus ist es im NHS Greater Glasgow und Clyde routinemäßige klinische Praxis, alle Frühgeborenen, die vor der 32. Schwangerschaftswoche geboren werden, mit einem oralen Phosphatpräparat zu versorgen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

20

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Monate bis 9 Monate (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • GESCHLECHT Männlich oder weiblich
  • ALTER Geboren < 32, vollendete die Schwangerschaftswoche
  • EINWILLIGUNG Eltern/andere Betreuer zeigen Verständnis für die Studie und sind bereit, der Teilnahme ihres Kindes zuzustimmen, was durch eine freiwillige schriftliche Einverständniserklärung (unterzeichnet und datiert) belegt wird, die vor allen studienbezogenen Aktivitäten eingeholt wird. (Prüfungsbezogene Aktivitäten sind alle Verfahren, die im Rahmen der normalen Behandlung des Probanden nicht durchgeführt worden wären.)
  • MEDIKAMENTE UND BEHANDLUNGEN Die Teilnehmer müssen über eine orale Nahrungsaufnahme verfügen (definiert als > 75 % des vorhergesagten enteralen Volumens an drei aufeinanderfolgenden Tagen).

Ausschlusskriterien:

  • MEDIKAMENTE Den Patienten wurden Begleitmedikamente verschrieben, von denen bekannt ist, dass sie mit Kaliumphosphat oder einem der anderen Bestandteile im oralen Dünnfilm interagieren.
  • KLINISCHE STUDIEN

    • Frühere Teilnahme an dieser Studie.
    • Proband, dessen Teilnahme an dieser Studie zu einer Teilnahme an mehr als vier Studien über einen Zeitraum von zwölf Monaten führt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Orale Dünnschichttherapie
Ein oder mehrere orale Dünnfilme (OTFs), die saures Kaliumphosphat enthalten, werden zweimal täglich in einer Dosis von 0,5 mmol/kg Körpergewicht auf die Innenseite der Wange, der Zunge oder des Gaumens verabreicht. Dosierungen werden auf die nächsten 0,1 mM/kg gerundet. Wenn mehr als ein OTF erforderlich ist, um eine Dosierung von 0,5 mmol/kg zu erreichen, werden die Streifen nacheinander verabreicht, wobei zwischen den Dosen Zeit eingeräumt wird, um eine vollständige Auflösung des vorherigen Streifens zu ermöglichen. Die Behandlung wird fortgesetzt, bis der Teilnehmer an 14 aufeinanderfolgenden Tagen eine OTF-Therapie erhalten hat.

Oral auflösender dünner Film. Weißer, quadratischer dünner Film zum Einnehmen. 15 mm x 15 mm Fläche. 1-2 mm Folienstärke. Keine Markierungen.

Geben Sie ein einzelnes OTF auf die Zunge, die Innenseite der Wange oder den Gaumen und lassen Sie es sich auflösen.

Andere Namen:
  • Kaliumsäurephosphat-Dünnfilme zum Einnehmen, 0,2, 0,3 und 0,4 mM
Aktiver Komparator: Standardtherapie
Standardmäßige orale Phosphatergänzung gemäß den NHS Greater Glasgow- und Clyde-Richtlinien. Eine orale Lösung mit saurem Kaliumphosphat (1 mmol/ml) wird in einer Dosierung von 0,5 mM/kg Körpergewicht zweimal täglich verabreicht. Dosierungen werden auf die nächsten 0,1 mM/kg gerundet. Die Standardtherapie wird fortgesetzt, bis der Teilnehmer 14 aufeinanderfolgende Tage lang behandelt wurde.
Jeder Milliliter enthält etwa 136 mg monobasisches Kaliumphosphat Ph.Eur. (KH2PO4) entspricht 1 mmol Kalium (39 mg) und 1 mmol Phosphat (31 mg Phosphor). Hersteller: Specials Products Ltd., Surrey, Großbritannien.
Andere Namen:
  • Kaliumsäurephosphat 1 mmol in 1 ml Lösung zum Einnehmen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Serumphosphat
Zeitfenster: Die Teilnehmer werden von der Geburt bis zum Ende des Studienzeitraums, durchschnittlich etwa 6 Wochen, beobachtet
Ziel dieser Forschung ist es zu zeigen, dass orale Dünnfilme (OTFs), die saures Kaliumphosphat enthalten, einer standardmäßigen oralen Phosphatergänzung mit einer oralen Lösung zur Vorbeugung von Hypophosphatämie (niedriger Phosphorgehalt im Blut) entsprechen. Das primäre Ergebnismaß wird Plasmaphosphat sein. Wir gehen von einer gleichwertigen therapeutischen Wirkung bei Verwendung von OTFs aus, wenn festgestellt wird, dass die individuellen Plasmaspiegel dieser Babys in einem akzeptablen physiologischen Bereich liegen und der Unterschied zwischen den Mittelwerten der beiden Gruppen (bestimmt durch einen statistischen t-Test) innerhalb von 20 % liegt. des mittleren Plasmaspiegels für die Kontrollgruppe.
Die Teilnehmer werden von der Geburt bis zum Ende des Studienzeitraums, durchschnittlich etwa 6 Wochen, beobachtet

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Altersgerechtigkeit
Zeitfenster: Die Teilnehmer werden von der Geburt bis zum Ende des Studienzeitraums, durchschnittlich etwa 6 Wochen, beobachtet
Sekundäre Ziele sind Altersgerechtigkeit und allgemeine Akzeptanz. Fehlen jeglicher beobachtbarer Nebenwirkungen, z.B. Ersticken, Erbrechen, Durchfall sind ein Hinweis auf die Unbedenklichkeit oraler dünner Filme in dieser Altersgruppe. Die Akzeptanz wird anhand der beobachteten Beschwerden/Belastungen beurteilt, z. B. Grimassieren, Weinen sind mit der Verabreichung der Behandlung verbunden und werden anhand visueller Analogskalen bewertet.
Die Teilnehmer werden von der Geburt bis zum Ende des Studienzeitraums, durchschnittlich etwa 6 Wochen, beobachtet

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Hauptermittler: Alex Mullen, University of Strathclyde

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Februar 2013

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. November 2013

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. November 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. August 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. August 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

31. August 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

31. August 2012

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. August 2012

Zuletzt verifiziert

1. August 2012

Mehr Informationen

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Osteopenie der Frühgeburtlichkeit

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