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Einarmige Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Valoctocogen Roxaparvovec bei Hämophilie-A-Patienten (BMN 270-301) (BMN 270-301)

17. März 2025 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine offene, einarmige Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von BMN 270, einem Adeno-assoziierten Virusvektor-vermittelten Gentransfer des menschlichen Faktors VIII bei Hämophilie-A-Patienten mit FVIII-Restspiegeln ≤ 1 IE/dL, die prophylaktisch behandelt werden FVIII-Infusionen

Diese klinische Phase-III-Studie wird die Wirksamkeit von BMN 270, definiert als FVIII-Aktivität, während der Wochen 49-52 nach der intravenösen Infusion von BMN 270 bewerten und die Auswirkungen von BMN 270 auf die Verwendung einer exogenen FVIII-Ersatztherapie und die Anzahl der Blutungsepisoden pro Woche bewerten 5 bis zum letzten Besuch durch Datenschnitt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

144

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Adelaide, Australien
        • The Royal Adelaide Hospital (RAH)
      • Brisbane, Australien
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Melbourne, Australien
        • Alfred Hospital
      • Perth, Australien
        • Fiona Stanley Hospital
      • Sydney, Australien
        • Royal Prince Alfred Hospital
  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • University Hospital Leuven
  • Brasilien
      • Campinas, Brasilien
        • Campinas Estadual University (UNICAMP) / Campinas Hemocentro / Hematologia E Hemoterapia Center
      • Curitiba, Brasilien
        • Parana's Hematology And Hemotherapy Center (HEMEPAR)
      • Rio De Janeiro, Brasilien
        • Arthur De Siqueira Cavalcanti Hematology State Institute
      • São Paulo, Brasilien
        • Sao Paulo University Clinical Hospital
      • Vitória, Brasilien
        • Holy Spirit Hematology and Hemotherapy Center
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Vivantes Clinic im Friedrichshain- Landsberger Allee
      • Bonn, Deutschland
        • University Clinic Bonn
  • Frankreich
      • Lille, Frankreich
        • Regional University Hospital of Lille (CHRU de Lille)
      • Marseille, Frankreich
        • Hopital de la Timone Marseille - Assistance Publique des Hopitaux de Marseille
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Italien
      • Milan, Italien
        • Maggiore Polyclinic Hospital, IRCCS Ca' Granda, Center for Hemophilia and Thrombosis Angelo Bianchi Bonomi
  • Korea, Republik von
      • Seoul, Korea, Republik von
        • Department of Pediatrics, Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Spanien
      • A Coruna, Spanien
        • Hospital Teresa Herrera
      • Seville, Spanien
        • University Hospital Virgen del Rocio (HUVR)
  • Südafrika
      • Johannesburg, Südafrika
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Hemophilia Comprehensive Care Center
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan
        • Changhua Christian Hospital
      • Kaohsiung, Taiwan
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taichung, Taiwan
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • Tri-Service General Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90007-2664
        • Los Angeles Orthopedic Hospital, Orthopedic Hemophilia Treatment Center
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis Hemophilia Treatment Center
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92122
        • University of California San Diego, Hematology and Oncology, Hemophilia &Thrombosis Treatment Center
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143-0106
        • UCSF Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33607
        • St. Joseph's Children's Hospital, Center for Bleeding and Clotting Disorders
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611-2605
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago, Department of Hematology
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • James Graham Brown Cancer Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112-2699
        • Tulane University Hematology & Medical Oncology
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109-5718
        • University of Michigan, Pediatric Hematology and Oncology
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Wayne State University, Detroit Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110-1093
        • Washington University School of Medicine, Department of Pediatrics, Division of Hematology/Oncology
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27517
        • UNC Hemophilia and Thrombosis Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich
        • Addenbrookes Hospital
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich
        • Glasgow Royal Infirmary, Department of Hematology
      • London, Vereinigtes Königreich
        • St Thomas' Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Barts and The London School of Medicine and Dentistry, Haemophilia Centre
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Hammersmith
      • Oxford, Vereinigtes Königreich
        • Churchill Hospital, Oxford Hemophilia and Thrombosis Center
      • Southampton, Vereinigtes Königreich
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männer ≥ 18 Jahre alt mit Hämophilie A und Rest-FVIII-Spiegeln ≤ 1 IE/dL, wie durch die Krankengeschichte belegt, zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung.
  2. Muss mindestens 12 Monate vor Studienbeginn eine prophylaktische FVIII-Ersatztherapie erhalten haben.
  3. Behandelt/ausgesetzt gegenüber FVIII-Konzentraten oder Kryopräzipitaten für mindestens 150 Expositionstage (EDs).
  4. Keine frühere dokumentierte Vorgeschichte eines nachweisbaren FVIII-Inhibitors und Ergebnisse aus einem Bethesda-Assay oder Bethesda-Assay mit Nijmegen-Modifikation von weniger als 0,6 Bethesda-Einheiten (BU) bei 2 aufeinanderfolgenden Gelegenheiten im Abstand von mindestens einer Woche innerhalb der letzten 12 Monate.

Ausschlusskriterien:

  1. Nachweisbare bereits vorhandene Antikörper gegen das AAV5-Kapsid.
  2. Jeder Hinweis auf eine aktive Infektion oder eine immunsuppressive Störung, einschließlich einer HIV-Infektion.
  3. Signifikante Leberfunktionsstörung.
  4. Vorherige Leberbiopsie mit signifikanter Fibrose.
  5. Hinweise auf eine Blutungsstörung, die nicht mit Hämophilie A zusammenhängt.
  6. Thrombozytenzahl von < 100 x 10^9/L.
  7. Kreatinin ≥ 1,5 mg/dl.
  8. Leberzirrhose jeglicher Ätiologie, beurteilt durch Leberultraschall.
  9. Chronische oder aktive Hepatitis B.
  10. Aktive Hepatitis C.
  11. Aktive Bösartigkeit, außer Nicht-Melanom-Hautkrebs.
  12. Geschichte der bösartigen Lebererkrankung.
  13. Vorgeschichte von arteriellen oder venösen thromboembolischen Ereignissen.
  14. Bekannte angeborene oder erworbene Thrombophilie, einschließlich Erkrankungen, die mit einem erhöhten thromboembolischen Risiko einhergehen, wie z. B. Vorhofflimmern.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Valoctocogen Roxaparvovec Open Label
Einmalige Gabe von Valoctocogen Roxaparvovec in einer Dosis von 6E13 vg/kg
Biologisch: Valoctocogen Roxaparvovec
Adeno-assoziierter Virusvektor-vermittelter Gentransfer des menschlichen Faktors VIII bei Hämophilie A
Andere Namen:
  • BMN 270

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der jährlichen Anzahl von Blutungsepisoden gegenüber dem Ausgangswert unabhängig von der exogenen FVIII-Ersatzbehandlung [Annualisierte Blutungsrate (ABR) für alle Blutungen] in EEP.
Zeitfenster: Von der Baseline bis zur Wirksamkeitsbewertungsperiode (EEP)

Alle Blutungen umfassen sowohl behandelte als auch unbehandelte Blutungen. In diese Definition sind alle Blutungen einbezogen, unabhängig von der Behandlung mit Gerinnungsfaktoren, mit der folgenden Ausnahme: Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen sind ausgeschlossen. Bei allen Blutungen handelt es sich um alle gemeldeten Blutungsereignisse, unabhängig von der Anwendung von FVIII oder anderen Behandlungen.

ABR für alle Blutungen = Anzahl der Blutungsepisoden für alle Blutungen während des Berechnungszeitraums / Gesamtzahl der Tage während des Berechnungszeitraums * 365,25.

Ausgangswert: vor der BMN 270-Infusion während der FVIII-Prophylaxe.

EEP: Ab Woche 5 nach der BMN 270-Infusion (Studientag 33) oder dem Ende der FVIII-Prophylaxe plus Auswaschphase (3 Tage für Produkte mit Standardhalbwertszeit oder aus Plasma gewonnene Produkte und 5 Tage für Produkte mit verlängerter Halbwertszeit) , je nachdem, welcher Zeitpunkt später liegt, bis zum letzten Besuch bis zum Datenschnitt für die 2-Jahres-Analyse, im Folgenden als „Post-FVIII-Prophylaxe bis zum letzten Besuch“ bezeichnet).
Von der Baseline bis zur Wirksamkeitsbewertungsperiode (EEP)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der jährlichen Anzahl von Blutungsepisoden, die eine exogene FVIII-Ersatztherapie (ABR für behandelte Blutungen) erfordern, im EEP gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Basislinie zum EEP

ABR für behandelte Blutungen = Anzahl der Blutungsepisoden für behandelte Blutungen während des Berechnungszeitraums/Gesamtzahl der Tage während des Berechnungszeitraums * 365,25

Eingeschlossen wurden Blutungen, die innerhalb von 72 Stunden mit einer FVIII-Ersatztherapie behandelt wurden (aufgezeichnet als „Behandlung von Blutungen“) und nicht mit einer Operation oder einem Eingriff in Zusammenhang standen.

Ausgangswert: vor der BMN 270-Infusion während der FVIII-Prophylaxe.

EEP: Ab Woche 5 nach der BMN 270-Infusion (Studientag 33) oder dem Ende der FVIII-Prophylaxe plus Auswaschphase (3 Tage für Produkte mit Standardhalbwertszeit oder aus Plasma gewonnene Produkte und 5 Tage für Produkte mit verlängerter Halbwertszeit) , je nachdem, welcher Zeitpunkt später liegt, bis zum letzten Besuch bis zum Datenschnitt für die 2-Jahres-Analyse, im Folgenden als „Post-FVIII-Prophylaxe bis zum letzten Besuch“ bezeichnet).
Basislinie zum EEP
Änderung der FVIII-Aktivität gegenüber dem Ausgangswert in Woche 104
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 104

Die Veränderung der FVIII-Aktivität gegenüber dem Ausgangswert (unter der Annahme, dass schwere Hämophilie A nicht behandelt wird), gemessen durch einen chromogenen Substrattest, in Woche 104 nach der BMN 270-Infusion.

Das FVIII-Aktivitätsniveau jedes Probanden in Woche 104 wird als Median der Werte definiert, die in Woche 104 mit dem definierten Analysefenster erhalten wurden. Der Ausgangswert wird für jeden Probanden auf 1 IU/dl geschätzt.

Hinweis: Eines der Probleme mit den doppelten Daten des Probanden wk104 wurde in der 3-Jahres-Analyse behoben, für die die Mittelwerte (Standardabweichung) in der Tabelle mit den Ergebnismaßen angegeben werden.

Ausgangswert: vor der BMN 270-Infusion während der FVIII-Prophylaxe.
Ausgangswert bis Woche 104
Änderung der jährlichen FVIII-Nutzung im EEP gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Basislinie zum EEP

Die Veränderung der jährlichen Nutzung (IE/kg/Jahr) der exogenen FVIII-Ersatztherapie in der Post-FVIII-Prophylaxe bis zum letzten Besuch im EEP vom Ausgangswert.

Die jährliche Nutzung (I.E./kg/Jahr) der exogenen FVIII-Ersatztherapie ist definiert als Summe der FVIII-Verwendung (I.E./kg) während des Berechnungszeitraums/Gesamtzahl der Tage während des Berechnungszeitraums × 365,25.

Ausgangswert: vor der BMN 270-Infusion während der FVIII-Prophylaxe.

EEP: Ab Woche 5 nach der BMN 270-Infusion (Studientag 33) oder dem Ende der FVIII-Prophylaxe plus Auswaschphase (3 Tage für Produkte mit Standardhalbwertszeit oder aus Plasma gewonnene Produkte und 5 Tage für Produkte mit verlängerter Halbwertszeit) , je nachdem, welcher Zeitpunkt später liegt, bis zum letzten Besuch bis zum Datenschnitt für die 2-Jahres-Analyse, im Folgenden als „Post-FVIII-Prophylaxe bis zum letzten Besuch“ bezeichnet).
Basislinie zum EEP
Veränderung der Hämo-QoL-A-Lebensqualität gegenüber dem Ausgangswert: Gesamtpunktzahl in Woche 104
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 104

Die Veränderung des Haemo-Qol-A-Scores gegenüber dem Ausgangswert (unter der Annahme, dass keine Behandlung für schwere Hämophilie A erfolgt) in Woche 104 nach der BMN 270-Infusion. Der Haemo-Qol-A-Fragebogen ist ein zweckmäßiger, hämophiliespezifischer gesundheitsbezogener Fragebogen zur Lebensqualität( HRQoL-Fragebogen für Erwachsene, bestehend aus 41 Elementen, die 6 Bereiche abdecken (körperliche Funktion, Rollenfunktion, Sorgen, Folgen von Blutungen, emotionale Auswirkungen und Behandlungsprobleme). Die Haemo-Qol-A-Items werden auf einer 6-stufigen Likert-Skala beantwortet, die von 0 (keine Zeit) bis 5 (immer) reicht. Der Erinnerungszeitraum für Haemo-Qol-A beträgt einen Monat (4- Wochen).

Die Werte für die Haemo-QoL-A-Domäne (körperliche Funktion, Rollenfunktion, Sorgen, Folgen von Blutungen, emotionale Auswirkungen, Behandlungsbedenken) liegen zwischen 0 und 5, und die Gesamtpunktzahl wird durch Summieren der einzelnen Domänenwerte ermittelt (Bereich: 0 bis 30). . Die Domänen- und Gesamtscores werden in eine Skala von 0 (Minimum) bis 100 (Maximum) umgewandelt, wobei höhere Scores auf eine bessere oder weniger beeinträchtigte Lebensqualität im Zusammenhang mit Hämophilie hinweisen.
Ausgangswert bis Woche 104
Veränderung der Hämo-QoL-A-Lebensqualität gegenüber dem Ausgangswert: Score für den Bereich der körperlichen Funktionsfähigkeit, in Woche 104
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 104

Die Veränderung des Haemo-Qol-A-Scores gegenüber dem Ausgangswert (unter der Annahme, dass keine Behandlung für schwere Hämophilie A erfolgt) in Woche 104 nach der BMN 270-Infusion. Der Haemo-Qol-A-Fragebogen ist ein zweckmäßiger Fragebogen zur hämophiliespezifischen gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL) für Erwachsene, der aus 41 Elementen besteht, die sechs Bereiche abdecken (körperliche Funktion, Rollenfunktion, Sorgen, Folgen von Blutungen, emotionale Auswirkungen und Behandlung). Bedenken. Die Haemo-Qol-A-Items werden auf einer 6-stufigen Likert-Skala beantwortet, die von 0 (keine Zeit) bis 5 (immer) reicht. Der Erinnerungszeitraum für Haemo-Qol-A beträgt einen Monat (4 Wochen).

Der Haemo-Qol-A-Domänenwert für körperliche Funktionsfähigkeit ist ein Durchschnitt aller Elementwerte innerhalb einer Domäne. Der Bereich der Domänenwerte liegt zwischen 0 und 5; Höhere Werte bedeuten eine bessere HRQoL oder eine geringere Beeinträchtigung für die Domäne. Der Domänenscore der körperlichen Funktionsfähigkeit wird in eine Skala von 0 (Minimum) bis 100 (Maximum) umgewandelt, wobei höhere Werte auf eine bessere oder weniger beeinträchtigte körperliche Funktionsfähigkeit im Zusammenhang mit Hämophilie hinweisen
Ausgangswert bis Woche 104
Veränderung der Hämo-QoL-A-Lebensqualität gegenüber dem Ausgangswert: Konsequenzen des Blutungsdomänen-Scores, in Woche 104
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 104

Die Veränderung des Haemo-Qol-A-Scores gegenüber dem Ausgangswert (vorausgesetzt, dass keine Behandlung für schwere Hämophilie A erfolgt) in Woche 104 nach der BMN 270-Infusion. Der Haemo-Qol-A-Fragebogen ist ein zweckmäßiger, hämophiliespezifischer Fragebogen zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL) für Erwachsene, der aus 41 Elementen besteht, die 6 Bereiche abdecken (körperliche Funktion, Rollenfunktion, Sorgen, Folgen von Blutungen, emotionale Auswirkungen und Behandlung). Anliegen). Die Haemo-Qol-A-Items werden auf einer 6-stufigen Likert-Skala beantwortet, die von 0 (keine Zeit) bis 5 (jede Zeit) reicht. Der Erinnerungszeitraum für Haemo-Qol-A beträgt einen Monat (4 Wochen).

Der Haemo-Qol-A-Konsequenzen der Blutungsdomänenbewertung ist ein Durchschnitt jedes Elementwerts innerhalb einer Domäne. Der Bereich der Domänenbewertungen liegt zwischen 0 und 5; Höhere Werte bedeuten eine bessere HRQoL oder eine geringere Beeinträchtigung für die Domäne. Der Domänenscore für die Folgen von Blutungen wird in eine Skala von 0 (Minimum) bis 100 (Maximum) umgewandelt, wobei höhere Werte auf bessere oder weniger beeinträchtigte Folgen von Blutungen im Zusammenhang mit Hämophilie hinweisen
Ausgangswert bis Woche 104
Veränderung der Lebensqualität von Hämo-QoL-A gegenüber dem Ausgangswert: Rollenfunktionsdomänen-Score, in Woche 104
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 104

Die Veränderung des Haemo-Qol-A-Scores gegenüber dem Ausgangswert (unter der Annahme, dass keine Behandlung für schwere Hämophilie A erfolgt) in Woche 104 nach der BMN 270-Infusion. Der Haemo-Qol-A-Fragebogen ist ein zweckmäßiger Fragebogen zur hämophiliespezifischen gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL) für Erwachsene, der aus 41 Elementen besteht, die sechs Bereiche abdecken (körperliche Funktion, Rollenfunktion, Sorgen, Folgen von Blutungen, emotionale Auswirkungen und Behandlung). Bedenken). Die Haemo-Qol-A-Items werden auf einer 6-stufigen Likert-Skala von 0 (keine Zeit) bis 5 (immer) beantwortet. Die Rückruffrist für Haemo-Qol-A beträgt einen Monat (4 Wochen).

Der Haemo-Qol-A-Rollenfunktionsdomänenwert ist ein Durchschnitt aller Elementwerte innerhalb einer Domäne. Der Bereich der Domänenbewertungen liegt zwischen 0 und 5; Höhere Werte bedeuten eine bessere HRQoL oder eine geringere Beeinträchtigung für die Domäne. Der Rollenfunktionsdomänenscore wird in eine Skala von 0 (Minimum) bis 100 (Maximum) umgewandelt, wobei höhere Werte auf eine bessere oder weniger beeinträchtigte Rollenfunktion im Zusammenhang mit Hämophilie hinweisen.
Ausgangswert bis Woche 104

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE v4.03 in den ersten 52 Wochen nach der Valoctocogen-Roxaparvovec-Infusion
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen
Prozentsatz der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, ermittelt anhand der De-novo-Entwicklung von FVIII-Inhibitoren in den ersten 52 Wochen nach der Valoctocogen-Roxaparvovec-Infusion
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen
Prozentsatz der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, bewertet gemäß CTCAE v4.03 in den Jahren 2–5 nach der Valoctocogen-Roxaparvovec-Infusion
Zeitfenster: 5 Jahre
5 Jahre
Prozentsatz der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, wie anhand der De-novo-Entwicklung von FVIII-Inhibitoren während der Jahre 2-5 nach der Valoctocogen-Roxaparvovec-Infusion bewertet
Zeitfenster: 5 Jahre
5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. Dezember 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

16. November 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

20. November 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. November 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Dezember 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. Dezember 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. März 2025

Zuletzt verifiziert

1. März 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 270-301
  • 2017-003215-19 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hämophilie A

Klinische Studien zur Valoctocogen Roxaparvovec

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