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Eine Open-Label-Erhaltungsstudie zur Enzymersatztherapie Replagal bei Patienten mit Morbus Fabry

Eine offene Erhaltungsstudie der Enzymersatztherapie Replagal® (eingetragenes Warenzeichen) bei Patienten mit Morbus Fabry

Diese Studie wird weiterhin die Sicherheit der Anwendung von intravenösen Dosen von Replagal bei zwei Patienten mit Morbus Fabry untersuchen. Fabry-Krankheit ist eine genetische Störung, die als X-chromosomal-rezessives Merkmal vererbt wird. Es verursacht einen Mangel des Enzyms Alpha-Galactosidase, das normalerweise ein Lipid oder eine Fettsubstanz namens Ceramidetrihexosid, einen Baustein in allen Körperzellen, abbaut. Der Mangel beim Abbau des Lipids führt schließlich dazu, dass sich das Lipid ansammelt und Zellen schädigt. Gefäß-, Nieren- und neurologische Probleme sind die Folge. Es ist nicht genau bekannt, wie die Lipidakkumulation solche Probleme verursacht, Studien einer anderen Lipidspeicherstörung.

Zwei Patienten im Alter von 7 bis 17 Jahren mit Morbus Fabry, die alle 2 Wochen intravenöse Infusionen von Replagal in einer Dosis von 0,2 mg/kg Körpergewicht erhalten haben, können für diese Studie in Frage kommen.

Die Teilnehmer werden den folgenden Tests und Verfahren unterzogen:

  • Körperliche Untersuchung.
  • Neurologische Untersuchung.
  • Kranken- und Medikamentengeschichte.
  • Vitalfunktionen.
  • Einschätzung von Größe und Gewicht.
  • Bluttests zur Bestimmung des vollständigen Blutbildes und der Chemie.
  • Elektrokardiogramm.
  • Doppler-Durchblutungsuntersuchung.

Die Teilnehmer werden über einen Zeitraum von etwa 1 Tag einer Basisbewertung unterzogen. Sie erhalten alle zwei Wochen eine intravenöse Replagal-Infusion in einer Dosis von 0,2 mg/kg Körpergewicht. Die Vitalzeichen werden vor der Infusion und unmittelbar und danach sowie 1 Stunde danach gemessen. Es erfolgt eine sorgfältige Überwachung auf allergische Reaktionen und Nebenwirkungen. Die Infusionszeit beträgt etwa 40 Minuten.

Diese Studie dauert mindestens 1 Jahr oder bis der Sponsor, der die Untersuchung durchführt, oder der Arzneimittelhersteller beschließt, die Unterstützung der Studie zurückzuziehen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Ziele: Dieses Ziel dieser Studie ist die Fortsetzung der Behandlung von zwei Patienten mit Morbus Fabry mit einer Enzymersatztherapie (ERT) unter Verwendung von Replagal (Agalsidase alfa) in einer Dosis von 0,2 mg/kg Körpergewicht, die alle 2 Wochen verabreicht wird. Studienpopulation: Zwei Patienten mit Morbus Fabry, die sich derzeit in den klinischen Forschungsprotokollen 00-N-0185/TKT011 oder 02-N-0220/TKT015 befinden und bei denen die ERT stabil ist. Design: Dies ist eine Open-Label-Studie. Ergebnis Maßnahmen: Es werden hauptsächlich Sicherheitsparameter erhoben. Die Studiendauer wird auf 2 Jahre geschätzt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung

3

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

39 Jahre bis 45 Jahre (ERWACHSENE)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

  • Die Patienten werden direkt von PI betreut und wurden zuvor mit Replagal im Rahmen der von TKT, Inc. gesponserten Studiennummer 02-N-0220/TKT/010/015 behandelt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: A
Enzymersatz für Morbus Fabry

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Nierenfunktion
Zeitfenster: 3 Jahre
3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2003

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Dezember 2008

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Juli 2006

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Juli 2006

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

27. Juli 2006

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

17. August 2011

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. August 2011

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2008

Mehr Informationen

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Morbus Fabry

Klinische Studien zur Austausch

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