- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT00357786
Eine Open-Label-Erhaltungsstudie zur Enzymersatztherapie Replagal bei Patienten mit Morbus Fabry
Eine offene Erhaltungsstudie der Enzymersatztherapie Replagal® (eingetragenes Warenzeichen) bei Patienten mit Morbus Fabry
Diese Studie wird weiterhin die Sicherheit der Anwendung von intravenösen Dosen von Replagal bei zwei Patienten mit Morbus Fabry untersuchen. Fabry-Krankheit ist eine genetische Störung, die als X-chromosomal-rezessives Merkmal vererbt wird. Es verursacht einen Mangel des Enzyms Alpha-Galactosidase, das normalerweise ein Lipid oder eine Fettsubstanz namens Ceramidetrihexosid, einen Baustein in allen Körperzellen, abbaut. Der Mangel beim Abbau des Lipids führt schließlich dazu, dass sich das Lipid ansammelt und Zellen schädigt. Gefäß-, Nieren- und neurologische Probleme sind die Folge. Es ist nicht genau bekannt, wie die Lipidakkumulation solche Probleme verursacht, Studien einer anderen Lipidspeicherstörung.
Zwei Patienten im Alter von 7 bis 17 Jahren mit Morbus Fabry, die alle 2 Wochen intravenöse Infusionen von Replagal in einer Dosis von 0,2 mg/kg Körpergewicht erhalten haben, können für diese Studie in Frage kommen.
Die Teilnehmer werden den folgenden Tests und Verfahren unterzogen:
- Körperliche Untersuchung.
- Neurologische Untersuchung.
- Kranken- und Medikamentengeschichte.
- Vitalfunktionen.
- Einschätzung von Größe und Gewicht.
- Bluttests zur Bestimmung des vollständigen Blutbildes und der Chemie.
- Elektrokardiogramm.
- Doppler-Durchblutungsuntersuchung.
Die Teilnehmer werden über einen Zeitraum von etwa 1 Tag einer Basisbewertung unterzogen. Sie erhalten alle zwei Wochen eine intravenöse Replagal-Infusion in einer Dosis von 0,2 mg/kg Körpergewicht. Die Vitalzeichen werden vor der Infusion und unmittelbar und danach sowie 1 Stunde danach gemessen. Es erfolgt eine sorgfältige Überwachung auf allergische Reaktionen und Nebenwirkungen. Die Infusionszeit beträgt etwa 40 Minuten.
Diese Studie dauert mindestens 1 Jahr oder bis der Sponsor, der die Untersuchung durchführt, oder der Arzneimittelhersteller beschließt, die Unterstützung der Studie zurückzuziehen.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Studientyp
Einschreibung
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
- Die Patienten werden direkt von PI betreut und wurden zuvor mit Replagal im Rahmen der von TKT, Inc. gesponserten Studiennummer 02-N-0220/TKT/010/015 behandelt.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskierung: KEINER
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
EXPERIMENTAL: A
Enzymersatz für Morbus Fabry
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
---|---|
Nierenfunktion
Zeitfenster: 3 Jahre
|
3 Jahre
|
Mitarbeiter und Ermittler
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Brady RO, Gal AE, Bradley RM, Martensson E, Warshaw AL, Laster L. Enzymatic defect in Fabry's disease. Ceramidetrihexosidase deficiency. N Engl J Med. 1967 May 25;276(21):1163-7. doi: 10.1056/NEJM196705252762101. No abstract available.
- Kahn P. Anderson-Fabry disease: a histopathological study of three cases with observations on the mechanism of production of pain. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 1973 Dec;36(6):1053-62. doi: 10.1136/jnnp.36.6.1053.
- Kaye EM, Kolodny EH, Logigian EL, Ullman MD. Nervous system involvement in Fabry's disease: clinicopathological and biochemical correlation. Ann Neurol. 1988 May;23(5):505-9. doi: 10.1002/ana.410230513.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Herz-Kreislauf-Erkrankungen
- Gefäßerkrankungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Zerebrovaskuläre Erkrankungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Genetische Krankheiten, X-gebunden
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Lysosomale Speicherkrankheiten
- Störungen des Fettstoffwechsels
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechsel
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
- Sphingolipidosen
- Lysosomale Speicherkrankheiten, Nervensystem
- Zerebrale Erkrankungen der kleinen Gefäße
- Lipidosen
- Fettstoffwechsel, angeborene Fehler
- Morbus Fabry
Andere Studien-ID-Nummern
- 040027
- 04-N-0027
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