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Atorvastatin-Therapie bei Xanthoma beim Alagille-Syndrom

15. Oktober 2023 aktualisiert von: Children's Hospital of Fudan University

Die Sicherheit und Wirksamkeit von Atorvastatin bei Xanthoma beim Alagille-Syndrom

Beobachtung der Wirksamkeit und Sicherheit von Atorvastatin bei Xanthoma beim Alagille-Syndrom durch eine prospektive Studie.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Alagille-Syndrom (ALGS, OMIM 118450) ist eine wichtige Ursache für chronische Cholestase bei Kindern, und die Inzidenzrate liegt bei etwa 1:30.000–1:50.000. Die meisten Patienten mit ALGS haben eine Hypercholesterinämie. In schweren Fällen können mehrere Xanthome gesehen werden, und einige Patienten werden von starkem Juckreiz und Schmerzen begleitet. Entstellte Xanthome beeinträchtigen die normale soziale Interaktion von Patienten und verursachen dadurch körperliche und geistige Schäden bei Kindern. Gegenwärtig kann das durch Hypercholesterinämie verursachte Xanthom durch Behandlung der Grunderkrankung, Einnahme von Lipidsenkern (wie Gallensäurechelatoren, Ezetimib, Statine usw.) oder Lipoprotein-Apherese geheilt werden. Wenn es die Schönheit oder Funktion beeinträchtigt, ist eine lokale Behandlung wie Punktbeschichtung mit 33% Trichloressigsäure, Kohlendioxidlaser, Einfrieren mit flüssigem Stickstoff oder chirurgische Resektion und sogar ein chirurgischer Eingriff (wie Pfortadervenenanastomose, Lebertransplantation) möglich. Im Vergleich zur teuren Lipoprotein-Apherese und anderen invasiven Therapien hat die Einnahme von Lipidsenkern die Vorteile einer höheren Akzeptanz, geringeren Kosten und einer höheren Sicherheit. Derzeit gibt es jedoch keine Richtlinien für die Anwendung oraler lipidsenkender Arzneimittel bei Kindern unter 6 Jahren mit Hypercholesterinämie. Daher besteht der Zweck dieser Studie darin, die Sicherheit und Wirksamkeit von Atorvastatin bei Xanthomen bei ALGS zu klären, um eine Referenz für die Behandlung von Xanthomen von ALGS-Patienten bereitzustellen.

Risikoprävention und Behandlung: Die Patienten begannen mit der Einnahme von Atorvastatin ab einer kleinen Dosis, wurden im Frühstadium (2-4 Wochen) engmaschig nachuntersucht, um festzustellen, ob die Patienten offensichtliche Beschwerden wie Myalgie hatten, und überwachten die Veränderungen der Biochemie (CK, ALT, AST usw.). Wenn während der Studie mittelschwere oder schwerwiegendere Nebenwirkungen auftraten oder die folgenden Laboranomalien auftraten (CK überstieg das 10-fache der Obergrenze des Normalwerts; ALT oder AST waren weiter angestiegen und überstieg das 2-fache des Ausgangswerts), wurde Atorvastatin vorübergehend abgesetzt. und die Patienten sollten innerhalb von 2 Wochen erneut untersucht werden. Es ist notwendig, neu zu bewerten und zu entscheiden, ob die Behandlung mit Atorvastatin wieder aufgenommen werden soll.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

10

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • China
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 201102
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Tag bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erfüllen Sie die ALGS-Diagnosekriterien;

    • Xanthom der Haut; ③ Vor der Behandlung mit Atorvastatin, LDL-C≥4,9 mmol/L（190 mg/dL）； ④ Einverständniserklärung; ⑤ Alter 0-17 Jahre alt, männlich oder weiblich;

      • Die Einnahme von Gallensäurechelator (Colenimid) hat keine offensichtliche Wirkung oder Unverträglichkeit.

Ausschlusskriterien:

  • Es wurde eine Lebertransplantation durchgeführt;

    • In der Erholungsphase der Cholestase geht das Xanthom offensichtlich zurück;

      • Patienten mit schweren systemischen Erkrankungen und instabilen Vitalfunktionen;

        ④ Fortschreitende aktive Leberschädigung, wie z. B. kontinuierliche Erhöhung der Transaminase;

        • Schwere Myopathie;

          ⑥ Bekanntermaßen allergisch gegen einen Bestandteil von Atorvastatin.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Atorvastatin+ALGS-Xanthoma

Medikament: Atorvastatin Dosierungsform: Tablette Verabreichungsweg: oral Dauer: 6 Monate （Nach 6 Monaten Medikamenteneinnahme können Sie je nach tatsächlicher Situation des Patienten entscheiden, ob Sie die ursprüngliche Dosierung beibehalten, die Dosierung schrittweise reduzieren oder die Medikation absetzen möchten）

Verabreichungsmethode:

Anfangsdosis: ① < 1 Jahr alt: 1,25 mg/Tag, qd; ② 1-5 Jahre alt: 2,5 mg/Tag, qd; ③ 6-9 Jahre alt: 5 mg/Tag, qd; ④ ≥ 10 Jahre alt: 10 mg/d, qd. Die maximale Dosis beträgt 40 mg/Tag und nicht mehr als 1 mg/kg/Tag. Während der Nachuntersuchung wurde die Medikation entsprechend den Laborergebnissen angepasst, bis kein HDL-C ≤ 4,2 mmol/L (162) erreicht wurde mg/dL）, das Xanthom verschwand oder der Patient hatte mittelschwere oder schwerwiegendere Nebenwirkungen.
Arzneimittel: Atorvastatin
Orale Behandlung mit Atorvastatin für ALGS-Kinder mit Xanthom
Andere Namen:
  • Lipitor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gradänderung des Xanthoms
Zeitfenster: von der Einschreibung bis zum 3./6. Monat
Die Gradänderung von Xanthomen würde im 3./6. Monat nach der Einschreibung bewertet. 【Erklärung： Xanthome wurden als 0 = keine, 1 = minimal, 2 = mäßig, 3 = entstellend und 4 = behindernd eingestuft. Minimale Xanthome bedeuteten weniger als 20 verstreute einzelne Läsionen, mittelschwere mehr als 20 Läsionen, die die Aktivitäten nicht beeinträchtigten oder einschränkten, entstellende eine große Anzahl von Läsionen, die durch ihre große Anzahl oder Größe eine Verzerrung des Gesichts oder Extremitäten verursachten, und eine Behinderung bedeutete dies Die Xanthome beeinträchtigten die Funktion (wie Handgebrauch oder Gehfähigkeit) aufgrund von übermäßiger Größe oder Anzahl.】
von der Einschreibung bis zum 3./6. Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: von der Einschreibung bis zum 3./6. Monat
Es ist eine binäre Variable. Inzidenzraten für unerwünschte Ereignisse (einschließlich Rhabdomyolyse und Myopathie, Leberenzyme, die den Ausgangswert doppelt so hoch überschritten haben), Nasopharyngitis, Muskelschmerzen, Durchfall, Übelkeit, Fieber, Harnwegsinfektionen, Gelenkschwellungen, Nasenbluten, Urtikaria usw berechnet werden.
von der Einschreibung bis zum 3./6. Monat
Nicht-HDL-C-Änderung
Zeitfenster: von der Einschreibung bis zum 3./6. Monat
Die Nicht-HDL-C-Änderung würde im 3./6. Monat nach der Registrierung gemessen 【Erklärung: Nicht-HDL-C ist definiert als die Differenz zwischen Gesamtcholesterin und HDL-C】
von der Einschreibung bis zum 3./6. Monat

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. März 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

22. März 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

22. März 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. August 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. August 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. August 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. Oktober 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Oktober 2023

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ATO-ALGS-XAN

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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