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Clinical Trials on Angeborene Phosphomannomutase-II-Störung der Glykosylierung in Belgium

Insgesamt 26 ergebnisse

Universitair Ziekenhuis Brussel
Marguerite - Marie Delacroix Foundation

Noch keine Rekrutierung

Kombination von Exom- und Transkriptomdaten zur Enträtselung der genetischen Basis der Lissenzephalie

Klassische Lissenzephalie und subkortikale Bandheterotopien

Belgien
Pierre Wauthy

Abgeschlossen

Entwicklung eines Instruments zur Bewertung der Lebensqualität für erwachsene Patienten mit angeborenen Herzfehlern, die im Kindesalter operiert wurden

Angeborenen Herzfehler

Belgien
Pierre Wauthy

Abgeschlossen

Langfristige Lebensqualität von Patienten mit einem angeborenen Herzfehler, die im Erwachsenenalter am Brugmann-Krankenhaus operiert wurden.

Angeborenen Herzfehler

Belgien
Universitair Ziekenhuis Brussel

Unbekannt

Charakterisierung von Schlafstörungen bei Kindern und Erwachsenen mit Tuberöse-Sklerose-Komplex (TSC)

Schlafstörung

Belgien
University Hospital, Ghent

Rekrutierung

Uterustransplantation von einem Multiorganspender

Unfruchtbarkeit, weiblich | Mayer-Rokitansky-Kuster-Hauser-Syndrom

Belgien
Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...

Rekrutierung

Entschlüsselung der Physiopathologie der Klinefelter-Krankheit (KLINEFELTER)

Unfruchtbarkeit, männlich | Klinefelter-Syndrom

Belgien
Universiteit Antwerpen
University Hospital, Antwerp

Rekrutierung

Gang bei seltenen Krankheiten (GAGA)

Tuberöse Sklerose | STXBP1-Enzephalopathie mit Epilepsie

Belgien
University Ghent

Beendet

Patientenbasierte Versorgung versus Standardversorgung für Patienten mit hEDS/HSD und multidirektionaler Schulterinstabilität

Hypermobiles Ehlers-Danlos-Syndrom | Hypermobilitätssyndrom | Multidirektionale Subluxation der Schulter

Belgien
Centre Hospitalier Universitaire de Liege
Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... und andere Mitarbeiter

Rekrutierung

Baby Detect: Genomisches Neugeborenen-Screening

Angeborene Nebennierenhyperplasie | Hämophilie A | Hämophilie B | Mukopolysaccharidose I | Mukopolysaccharidose II | Mukoviszidose | Alpha 1-Antitrypsin-Mangel | Sichelzellenanämie | Fanconi-Anämie | Chronische granulomatöse Krankheit | Wilson-Krankheit | Schwere angeborene Neutropenie | Ornithin-Transcarbamy... und andere Bedingungen

Belgien
dr. Laura C. G. de Graaff-Herder

Noch keine Rekrutierung

Aufwachsen mit dem Young Endocrine Support System (JA!) (YESS)

Angeborene Nebennierenhyperplasie | Hypogonadotroper Hypogonadismus | Wachstumshormonmangel | Turner-Syndrom | Addison-Krankheit | Klinefelter-Syndrom | Kombinierter Hypophysenhormonmangel | Androgeninsensitivitätssyndrom | Schilddrüsendysgenesie

Spanien, Vereinigtes Königreich, Belgien, Niederlande
Sergiusz Jozwiak
Medical University of Vienna; Charite University, Berlin, Germany; Institut National... und andere Mitarbeiter

Unbekannt

Langfristige, prospektive Studie zur Bewertung klinischer und molekularer Biomarker der Epileptogenese in einem genetischen Modell der Epilepsie – Tuberöse Sklerose-Komplex (EPISTOP)

Epilepsie | Tuberöse Sklerose-Komplex | TSC

Polen, Österreich, Belgien, Tschechische Republik, Frankreich, Deutschland, Italien, Niederlande
GRIN Therapeutics, Inc.

Rekrutierung

Eine Studie zu Radiprodil zur Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Wirkung auf Anfälle und Verhaltenssymptome bei Patienten mit TSC oder FCD Typ II

Tuberöse Sklerose-Komplex | Fokale kortikale Dysplasie

Spanien, Vereinigtes Königreich, Australien, Belgien, Kanada, Italien, Polen
University Medical Center Groningen

Noch keine Rekrutierung

HYDROchlorothiazid zum SCHUTZ von Patienten mit polyzystischer Nierenerkrankung und zur Verbesserung ihrer Lebensqualität (HYDRO-PROTECT)

ADPKD

Niederlande, Vereinigtes Königreich, Belgien, Deutschland, Frankreich, Spanien
Ipsen

Abgeschlossen

Studie zur Definition der optimalen IGF-1-Überwachung bei mit NutropinAq behandelten Kindern (OPTIMA)

Niereninsuffizienz, chronisch | Hypophysenerkrankungen | Kleinwuchs | Turner-Syndrom

Frankreich, Deutschland, Finnland, Spanien, Belgien, Tschechien, Dänemark, Griechenland, Italien, Rumänien, Russische Föderation, Slowakei, Ukraine, Vereinigtes Königreich
Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd

Unbekannt

Eine Studie zur Messung der Lebensqualität, Behandlungspräferenz und Zufriedenheit von ADPKD-Patienten in Europa (ACQUIRE)

Autosomal-dominante polyzystische Nierenerkrankung

Spanien, Vereinigtes Königreich, Deutschland, Frankreich, Belgien, Schweiz, Österreich
Hoffmann-La Roche
Association Française contre les Myopathies (AFM), Paris

Abgeschlossen

Sicherheit und Wirksamkeit von Olesoxim (TRO19622) bei 3-25-jährigen SMA-Patienten.

Spinale Muskelatrophie Typ II | Spinale Muskelatrophie Typ III Nicht ambulant

Deutschland, Italien, Frankreich, Belgien, Polen, Niederlande, Vereinigtes Königreich
Neurocrine Biosciences

Aktiv, nicht rekrutierend

Globale Registrierungsstudie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Crinecerfont bei pädiatrischen Patienten mit klassischer kongenitaler Nebennierenhyperplasie (CAHtalyst Pediatric Study)

Angeborene Nebennierenhyperplasie

Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Griechenland, Italien, Spanien, Belgien, Kanada, Deutschland, Polen
Neurocrine Biosciences

Aktiv, nicht rekrutierend

Globale Sicherheits- und Wirksamkeitsregistrierungsstudie von Crinecerfont für angeborene Nebennierenhyperplasie (CAHtalyst)

Angeborene Nebennierenhyperplasie

Vereinigte Staaten, Spanien, Belgien, Österreich, Bulgarien, Kanada, Tschechien, Frankreich, Deutschland, Griechenland, Israel, Italien, Niederlande, Polen, Portugal, Serbien, Schweden, Vereinigtes Königreich
Novo Nordisk A/S

Abgeschlossen

Prospektive Beobachtungsstudie an mit Norditropin® behandelten Patienten

Chronisches Nierenleiden | Turner-Syndrom | Noonan-Syndrom | Chronische Niereninsuffizienz | Wachstumshormonstörung | Wachstumshormonmangel bei Kindern | Wachstumshormonmangel bei Erwachsenen | Genetische Störung | Fötales Wachstumsproblem | Klein für Gestationsalter

Israel, Saudi-Arabien, Spanien, Argentinien, Russische Föderation, Deutschland, Niederlande, Italien, Belgien, Vereinigtes Königreich, Slowenien, Irland, Schweden, Dänemark, Ungarn, Finnland, Norwegen, Frankreich, Tschechien, ... und mehr
Novartis Pharmaceuticals

Abgeschlossen

Wirksamkeit und Sicherheit von Everolimus (RAD001) bei Patienten jeden Alters mit subependymalem Riesenzell-Astrozytom in Verbindung mit Tuberöse-Sklerose-Komplex (TSC)(EXIST-1) (EXIST-1)

Tuberöse Sklerose | Subependymales Riesenzell-Astrozytom

Vereinigte Staaten, Belgien, Kanada, Deutschland, Italien, Russische Föderation, Niederlande, Polen, Australien, Vereinigtes Königreich
Novartis Gene Therapies

Aktiv, nicht rekrutierend

Langzeit-Follow-up-Studie von Patienten, die Onasemnogen Abeparvovec-xioi erhalten

SMA | Spinale Muskelatrophie Typ II | Spinale Muskelatrophie Typ I | Spinale Muskelatrophie Typ III

Vereinigte Staaten, Belgien, Frankreich, Japan, Vereinigtes Königreich, Italien, Taiwan, Australien, Kanada
Marinus Pharmaceuticals

Anmeldung auf Einladung

Offene Studie zur ergänzenden GNX-Behandlung bei Kindern und Erwachsenen mit TSC-assoziierter Epilepsie (TrustTSC OLE)

Tuberöse Sklerose-Komplex

Vereinigte Staaten, Spanien, Vereinigtes Königreich, Australien, China, Italien, Israel, Deutschland, Frankreich, Kanada, Belgien
Scholar Rock, Inc.

Aktiv, nicht rekrutierend

Langzeitsicherheit und Wirksamkeit von Apitegromab bei Patienten mit SMA, die frühere Studien mit Apitegromab-ONYX abgeschlossen haben (ONYX)

Neuromuskuläre Erkrankungen | Neuromuskuläre Manifestationen | Atrophie | Muskelatrophie | Spinale Muskelatrophie | Muskelatrophie, Wirbelsäule | Spinale Muskelatrophie Typ 3 | SMA | Anti-Myostatin | Spinale Muskelatrophie Typ II

Vereinigte Staaten, Spanien, Belgien, Deutschland, Niederlande, Polen, Italien, Frankreich, Vereinigtes Königreich
Novo Nordisk A/S

Rekrutierung

Eine Forschungsstudie zum Vergleich von Somapacitan einmal wöchentlich mit Norditropin® einmal täglich bei Kindern, die Wachstumshilfe benötigen (REAL 8)

SGA, Turner-Syndrom, Noonan-Syndrom, ISS

Belgien, Korea, Republik von, Vereinigte Staaten, Irland, Malaysia, Vereinigtes Königreich, Finnland, Frankreich, Niederlande, Thailand, China, Japan, Portugal, Israel, Brasilien, Indien, Österreich, Bulgarien, Kanada, Kroatien, Deutschlan... und mehr
Novartis Pharmaceuticals

Aktiv, nicht rekrutierend

Rollover-Studie zur Erhebung und Bewertung der Langzeitsicherheit von Everolimus bei Patienten mit TSC und refraktären Krampfanfällen, die die EXIST-3-Studie [CRAD001M2304] abgeschlossen haben und von einer Fortsetzung der Behandlung profitieren

Tuberöse Sklerose-Komplex

Vereinigte Staaten, Spanien, Belgien, Taiwan, Truthahn, Australien, Korea, Republik von, Thailand, Frankreich, Ungarn, Vereinigtes Königreich, Italien, Japan, Kanada, Russische Föderation, Polen, Mexiko, Kolumbien
Novartis Pharmaceuticals

Abgeschlossen

Eine placebokontrollierte Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von 2 Talspiegeln von Everolimus als Zusatztherapie bei Patienten mit Tuberkulose-Sklerose-Komplex (TSC) und refraktären partiellen Anfällen (EXIST-3)

Tuberöse Sklerose-Komplex-assoziierte refraktäre Anfälle

Vereinigte Staaten, Kolumbien, Belgien, Frankreich, Japan, Taiwan, Truthahn, Spanien, Thailand, Korea, Republik von, Australien, Ungarn, Vereinigtes Königreich, Kanada, Norwegen, Deutschland, Italien, Russische Föderation, D... und mehr

Clinical Trials on Angeborene Phosphomannomutase-II-Störung der Glykosylierung in Belgium

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Poland

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

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