Estudio de seguridad y eficacia de Fx-1006A en pacientes con amiloidosis familiar

Criterios de inclusión:

1. Amiloide documentado por biopsia.
2. Mutación V30M TTR documentada.
3. Neuropatía periférica y/o autonómica con un estado funcional de Karnofsky ≥50.
4. El paciente tiene entre 18 y 75 años.
5. Si es mujer, la paciente es posmenopáusica, esterilizada quirúrgicamente o dispuesta a usar un método anticonceptivo aceptable. Si es hombre con una pareja femenina en edad fértil, dispuesto a usar un método anticonceptivo aceptable durante la duración del estudio. Tanto para mujeres como para hombres, el control de la natalidad debe usarse durante al menos 3 meses después de la última dosis del medicamento del estudio.
6. El paciente, en opinión del investigador, está dispuesto y es capaz de cumplir con el régimen de medicación del estudio y todos los demás requisitos del estudio.

Criterio de exclusión:

1. Uso crónico de medicamentos antiinflamatorios no esteroideos (AINE).
2. Amiloidosis primaria.
3. Si es mujer, la paciente está embarazada o amamantando.
4. Trasplante hepático previo.
5. No hay umbral sensorial registrable para la percepción de vibraciones en ambos pies, según lo medido por el CASO IV.
6. Resultados positivos para el antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg), el virus de la hepatitis C (VHC) y/o el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
7. Insuficiencia renal o anomalías en las pruebas de función hepática.
8. Clasificación funcional de la New York Heart Association (NYHA) ≥III.
9. Otras causas de neuropatía sensoriomotora (deficiencia de vitamina B12, diabetes mellitus, VIH tratado con medicamentos retrovirales, trastornos de la tiroides, abuso de alcohol y enfermedades inflamatorias crónicas).
10. Se prevé que la comorbilidad limite la supervivencia a menos de 18 meses.
11. El paciente recibió un fármaco/dispositivo en investigación y/o participó en otro estudio de investigación clínica dentro de los 60 días anteriores al inicio.