Ontak (Denileukin Diftitox) en pacientes con mastocitosis sistémica (SM)

La denileucina diftitox se ha utilizado para el tratamiento de una variedad de trastornos, en particular, el linfoma maligno, otra enfermedad relacionada con la sangre. Se cree que la denileucina diftitox puede unirse específicamente a los mastocitos malignos y matarlos.

Antes de que pueda comenzar el tratamiento en este estudio, se le realizarán las llamadas "pruebas de detección". Estas pruebas ayudarán al médico a decidir si usted es elegible para participar en el estudio. Se le tomarán muestras de sangre (alrededor de 2 cucharaditas) y de médula ósea. Para recolectar una muestra de médula ósea, se adormece un área del hueso de la cadera con anestesia y se extrae una pequeña cantidad de médula ósea a través de una aguja grande. Estas muestras se utilizarán para pruebas para confirmar el diagnóstico de la enfermedad. Las mujeres que pueden tener hijos deben tener una prueba de embarazo en sangre negativa.

Si se determina que es elegible, recibirá denileukin diftitox como una inyección en una vena una vez al día durante 5 días seguidos. Esto se repetirá cada 3 semanas (1 ciclo). Recibirá tratamiento de forma ambulatoria. El tratamiento continuará mientras exista evidencia de que la terapia está afectando la enfermedad y es beneficiosa para usted. Si la enfermedad empeora o experimenta efectos secundarios intolerables, se lo retirará del estudio y su médico analizará con usted otras opciones de tratamiento.

Durante el tratamiento, se le extraerá sangre (alrededor de 1 cucharadita) dos veces durante cada período de 3 semanas. También se le tomarán muestras de médula ósea cada 3 meses durante el tratamiento.

Después de finalizar el tratamiento, se recolectarán muestras de sangre y médula ósea cada 3 meses hasta que la enfermedad empeore o comience una terapia diferente. Las muestras de sangre y médula ósea se utilizarán para observar la respuesta a la terapia.

Este es un estudio de investigación. La denileucina diftitox ha sido aprobada por la FDA para el tratamiento del linfoma de células T de la piel y está disponible comercialmente. El uso de denileukin diftitox en este estudio es de investigación. Se le proporcionará denileukin diftitox de forma gratuita. En este estudio participarán hasta 25 participantes. Todos estar matriculados en M. D. Anderson.