Un estudio de eficacia y seguridad de fostamatinib en el tratamiento de la púrpura trombocitopénica inmune persistente/crónica (PTI) (FIT)
Un estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de fostamatinib disódico en el tratamiento de la púrpura trombocitopénica inmune persistente/crónica
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 12203
- Charit Berlin - Campus Benjamin Franklin
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Duesseldorf, Alemania, 40479
- Marien Hospital Duesseldorf
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Essen, Alemania, 45147
- Universittsklinikum Essen
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DE
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Giessen, DE, Alemania, 35392
- Universitaetsklinikum Giessen und Marburg (UKGM)
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Hannover, DE, Alemania, 30159
- Werlhof Institut GmbH
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Rankweil, Austria, 6830
- LKH Feldkirch at LKH Rankweil
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AU
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Vienna, AU, Austria, 1140
- Hanusch-Krankenhaus Wiener Gebietskrankenkasse
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Wien, AU, Austria, 1090
- Medizinische Universitaet Wien / AKH Wien
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Pleven, Bulgaria, 5800
- UMHAT Dr. Georgi Stranski, EAD, Pleven, Clinic of Hematology
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Sofia, Bulgaria, 1431
- UMHAT Aleksandrovska, EAD, Clinic of Clinical Hematology
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BG
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Sofia, BG, Bulgaria, 1756
- Specialized Hospital for Active Treatment of Hematology Diseases, EAD, Sofia, Department of Chemotherapy, Hemotherapy and Blood Inherited Diseases to Clinic of Clinical Hematology;
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Vratsa, BG, Bulgaria, 3000
- MHAT Hristo Botev, AD, Vratsa, First Internal Department
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Ostrava-Poruba, Chequia, 708 52
- Fakultni Nemocnice Ostrava
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Praha 10, Chequia, 100 34
- Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady
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Praha 2, Chequia, 128 08
- Vseobecna fakultni nemocnice, Linterní Klinika, Klinika hematologie
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CZ
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Brno, CZ, Chequia, 625 00
- Fakultni Nemocnice Brno
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Kyjov, CZ, Chequia, 69733
- Hospital Kyjov
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Barcelona, España, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Barcelona, España, 08916
- Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
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Madrid, España, 28046
- Hospital Universitariola Paz
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Valencia, España, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
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New York
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Nyack, New York, Estados Unidos, 10960
- Hematology Oncology Associates of Rockland Division of Highland Medical PC
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Bergen, Noruega, 5021
- Haukeland University Hospital
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Fredrikstad, Noruega, 1606
- Sykehuset Østfold Fredrikstad
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Gdansk, Polonia, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Krakow, Polonia, 31-501
- Szpital Uniwersytecki
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Lodz, Polonia, 93-510
- Wojewódzki Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika w Łodzi
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Lublin, Polonia, 20-081
- Specjalistyczny Gabinet Lekarski
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Opole, Polonia, 45-064
- Szpital Wojewódzki w Opolu
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Slupsk, Polonia, 76-200
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. J. Korczaka
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Warszawa, Polonia, 02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
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Wroclaw, Polonia, 50-367
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 we Wrocrlaw
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Bucuresti, Rumania, 020125
- Spitalul Clinic Colentina, Hematologie
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Bucuresti, Rumania, 030171
- Spitalul Clinic Coltea, Hematologie
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Mures
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Targu Mures, Mures, Rumania, 540136
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Tirgu-Mures, Sectia Medicina Interna 1, Compartiment Hematologie
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico clínico de PTI persistente/crónica durante al menos 3 meses
- Recuento de plaquetas promedio < 30 000/µL (y ninguno > 35 000 a menos que sea como resultado de una terapia de rescate) de al menos 3 recuentos calificados
Criterio de exclusión:
- Diagnóstico clínico de anemia hemolítica autoinmune
- Hipertensión no controlada o mal controlada
- Historia de coagulopatía incluyendo condiciones protrombóticas
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: CUADRUPLICAR
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Fostamatinib disódico
Comprimidos de fostamatinib disódico de 100 mg o 150 mg por vía oral dos veces al día (mañana y noche) en el transcurso de 24 semanas.
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Comprimidos de fostamatinib disódico de 100 mg o 150 mg por vía oral dos veces al día (mañana y noche) en el transcurso de 24 semanas.
Otros nombres:
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OTRO: Placebo
Oferta oral de comprimidos de placebo (mañana y tarde) en el transcurso de 24 semanas
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Oferta de PO de tableta de placebo (mañana y tarde)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de participantes con respuesta plaquetaria estable de al menos 50 000/µL
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
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Respuesta plaquetaria estable en la semana 24 definida como un recuento de plaquetas de al menos 50 000/µl en al menos 4 de las 6 visitas entre las semanas 14 y 24
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Línea de base a la semana 24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de participantes con recuento de plaquetas ≥ 50 000/µl en la semana 12
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12
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Recuento de plaquetas ≥ 50 000/µl en la semana 12
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Línea de base a la semana 12
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Número de participantes con recuento de plaquetas ≥ 50 000/µl en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
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Recuento de plaquetas ≥ 50 000/µl en la semana 24
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Línea de base a la semana 24
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Número de participantes con recuento de plaquetas ≥ 30 000/μl y al menos 20 000/μl por encima del valor inicial en la semana 12
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12
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Entre sujetos con un recuento inicial de plaquetas < 15 000/μl, logro de un recuento ≥ 30 000/μl y al menos 20 000/μl por encima del inicio en la semana 12.
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Línea de base a la semana 12
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Número de participantes con recuento de plaquetas ≥ 30 000/μl y al menos 20 000/μl por encima del valor inicial en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
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Entre sujetos con un recuento inicial de plaquetas < 15 000/μl, logro de un recuento ≥ 30 000/μl y al menos 20 000/μl por encima del inicio en la semana 24
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Línea de base a la semana 24
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Frecuencia y gravedad del sangrado según el ITP Bleeding Score (IBLS)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
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La escala de sangrado ITP (IBLS) es una puntuación de sangrado específica de la púrpura trombocitopénica inmune (ITP) que se utiliza para analizar la correlación de las variables plaquetarias clínicas y de laboratorio con el sangrado. El IBLS consta de 11 grados de 0 (ninguno) a 2 (sangrado marcado) por historial durante la semana anterior o por examen; 2 siendo peor. Estos 11 grados incluyen: piel por examen físico, oral por examen físico, piel por historia, oral por historia, epistaxis, gastrointestinal, urinaria, ginecológica, pulmonar, hemorragia intracraneal y hemorragia subconjuntival. Después de calificar cada calificación, se calcula el valor medio de las 11 calificaciones (la puntuación más baja es 0 y la puntuación más alta es 2) para cada visita de sujeto. Se utilizó el método LOCF para imputar los datos faltantes. La media de las puntuaciones de IBLS en las visitas durante el período de tratamiento de 24 semanas se resumió por grupo de tratamiento utilizando estadísticas descriptivas. Se usó una prueba t bilateral de 2 muestras para probar la diferencia en las medias entre los tratamientos para este criterio de valoración. |
Línea de base a la semana 24
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Frecuencia y gravedad del sangrado según la escala de sangrado de la Organización Mundial de la Salud (OMS)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
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La escala de sangrado de la Organización Mundial de la Salud (OMS) es una escala de calificación estandarizada creada para medir la gravedad del sangrado. La escala es una escala de cinco puntos evaluada por un investigador clínico con un rango de puntaje que comienza en el más bajo 0 = Sin sangrado, 1 = Petequias, 2 = Pérdida de sangre leve, 3 = Pérdida de sangre importante, al peor 4 = Pérdida de sangre debilitante. La escala de sangrado de la OMS se puntúa por el historial de la semana anterior o por examen. Después de puntuar cada grado, se calcula el valor medio (la puntuación más baja es 0 [sin sangrado] y la puntuación más alta es 4 [pérdida de sangre debilitante]) para cada visita. Se utilizó el método LOCF para imputar los datos faltantes. La media de la escala de sangrado de la OMS en las visitas durante el período de tratamiento de 24 semanas se resumió por grupo de tratamiento utilizando estadísticas descriptivas. Se usó una prueba t bilateral de 2 muestras para probar la diferencia en las medias entre los tratamientos para este criterio de valoración. |
Línea de base a la semana 24
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- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Manifestaciones de la piel
- Trombocitopenia
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Microangiopatías trombóticas
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopénica
- Púrpura Trombocitopénica Idiopática
Otros números de identificación del estudio
- C-935788-048
- 2013-005453-76 (EUDRACT_NUMBER)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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