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Nivolumab en pacientes con gliomas mutantes IDH con y sin fenotipo hipermutador

25 de abril de 2024 actualizado por: National Cancer Institute (NCI)

Ensayo de fase II que evalúa nivolumab en pacientes con gliomas mutantes IDH con y sin fenotipo hipermutador

Antecedentes:

Los gliomas son los tumores cerebrales malignos más comunes. Algunos tienen ciertos cambios (mutaciones) en los genes IDH1 o IDH2. Si hay un número elevado de mutaciones en un tumor, se denomina fenotipo hipermutador (HMP). El medicamento nivolumab ayuda al sistema inmunitario a combatir el cáncer. Los investigadores creen que puede ser más eficaz en pacientes con gliomas con mutación IDH1 o IDH2 con HMP. Examinarán los gliomas con y sin HMP.

Objetivos:

Para ver si nivolumab detiene el crecimiento del tumor y prolonga el tiempo de control del tumor.

Elegibilidad:

Adultos de 18 años o más con gliomas con mutación IDH1 o IDH2

Diseño:

Los participantes serán evaluados con:

Historial médico

Examen físico

Pruebas de corazón, sangre y embarazo

Revisión de síntomas y niveles de actividad.

Resonancia magnética cerebral (IRM). Los participantes se acostarán en un cilindro que toma fotografías en un fuerte campo magnético.

Muestras de tumores

Los participantes recibirán el fármaco del estudio en ciclos de 4 semanas. Lo recibirán a través de un pequeño tubo de plástico en una vena (IV) los días 1 y 15 de los ciclos 1-4. Para los ciclos 5-16, lo obtendrán recién el día 1.

Los días 1 y 15 de cada ciclo, los participantes repetirán algunas o todas las pruebas de detección.

Después del ciclo 16, los participantes tendrán 3 visitas de seguimiento durante 100 días. Responderán preguntas de salud, se someterán a exámenes físicos y neurológicos y se realizarán análisis de sangre. Es posible que le hagan una resonancia magnética del cerebro.

Los participantes cuya enfermedad no empeoró pero que terminaron el fármaco del estudio dentro de 1 año del tratamiento pueden someterse a estudios por imágenes cada 8 semanas hasta por 1 año.

Los participantes serán llamados o enviados por correo electrónico cada 6 meses con preguntas sobre su salud.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

ANTECEDENTES:

  • El glioma es el tumor cerebral maligno más común. Los genes que codifican para las isocitrato deshidrogenasas 1 y 2 (IDH1 e IDH2), enzimas metabólicas, se mutan con frecuencia en los gliomas, en particular en los gliomas de bajo grado (LGG). La mutación IDH1/2 provoca una biología tumoral única, incluida la acumulación de 2-hidroxiglutarato (2-HG), un oncometabolito, que a su vez provoca hipermetilación genómica y tumorigénesis.
  • Los LGG mutantes en IDH experimentan una progresión lenta pero incesante hacia una transformación de mayor grado (HT) y finalmente se convierten en gliomas de alto grado (HGG) con un aumento significativo en el número de mutaciones somáticas. Un subconjunto de pacientes con HGG transformadas desarrollan un fenotipo hipermutador (HMP), posiblemente relacionado, pero no limitado, al tratamiento previo con agentes alquilantes y radioterapia. Los mecanismos de este fenómeno clínico no se comprenden completamente y no hay tratamientos efectivos disponibles para las HMP HGG.
  • La alta carga de mutación tumoral (TMB) es un hallazgo característico en muchos de los tumores transformados. Además, este aumento de la carga de mutaciones, con un aumento proporcional en la expresión de neoantígenos, puede estar relacionado con una mejor respuesta al punto de control inmunitario.

tratamiento con inhibidores (ICPI).

  • Nivolumab es un anticuerpo monoclonal que se une al receptor PD1 y bloquea su interacción con PD L1 y PD L2 y, posteriormente, libera la inhibición de la respuesta inmunitaria mediada por la vía PD 1, incluida la respuesta inmunitaria antitumoral.
  • La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. otorgó la aprobación a nivolumab para el tratamiento del melanoma no resecable o metastásico, cáncer de pulmón de células no pequeñas avanzado, carcinoma de células renales, linfoma de Hodgkin, carcinoma de células escamosas de cabeza y cuello recurrente o metastásico, carcinoma de células escamosas de cabeza y cuello localmente avanzado o carcinoma urotelial metastásico, inestabilidad de microsatélites-alta o reparación deficiente deficiente cáncer colorrectal metastásico y carcinoma hepatocelular.
  • El primer ensayo clínico aleatorizado en glioblastoma con nivolumab (CheckMate-143) se completó a principios de 2017. Desafortunadamente, el estudio no cumplió con su criterio de valoración principal de mejorar la supervivencia general en comparación con la monoterapia con bevacizumab. La tasa de respuesta objetiva (ORR) fue más baja en el brazo de nivolumab que en el brazo de bevacizumab. Sin embargo, la respuesta con nivolumab fue más duradera. El perfil de seguridad de nivolumab fue muy consistente con lo observado en otros tipos de tumores.

OBJETIVO:

- Determinar la tasa de supervivencia libre de progresión a los 6 meses en pacientes con gliomas mutantes IDH con y sin HMP en respuesta al tratamiento con nivolumab.

ELEGIBILIDAD:

  • Pacientes con glioma difuso, confirmado por el Laboratorio de Patología del NCI
  • Edad mayor o igual a 18 años
  • KPS mayor o igual al 60%
  • Mutación IDH 1 o IDH 2 confirmada por secuenciación de ADN
  • Los pacientes deben tener el estado de TMB realizado en los NIH
  • El tejido tumoral o los portaobjetos deben estar disponibles para el perfil molecular e inmunológico.

DISEÑO:

  • Este estudio es un ensayo clínico de fase II de etiqueta abierta del inhibidor del punto de control inmunitario, nivolumab, en pacientes con gliomas con mutación HMP y NHMP IDH.
  • Los pacientes con HMP y NHMP recibirán nivolumab en una dosis estándar de 240 mg por vía intravenosa cada 2 semanas para los ciclos 1 a 24, luego dosis de 480 mg cada 4 semanas para los ciclos 3 a 16. Se dará un máximo de 20 tratamientos (16 ciclos).
  • Se evaluarán un máximo de 29 pacientes con glioma mutante IDH con HMP (Cohorte 1) y 46 pacientes con NHMP (Cohorte 2).
  • Se utilizará un diseño óptimo de dos etapas de Simon para conducir el brazo HMP y el brazo NHMP de forma independiente. Para la cohorte HMP, en el estadio I, se acumulan un total de 10 pacientes. Si 9 o más pacientes progresan a los 6 meses, la cohorte se terminará antes de tiempo; de lo contrario, se acumularán 19 pacientes adicionales en la etapa II, lo que da como resultado un tamaño de muestra total de 29. Entre estos 29 pacientes, si 6 o más pacientes están libres de progresión a los 6 meses, afirmaremos que el tratamiento es prometedor para los pacientes con gliomas con mutación HMP IDH. Para la cohorte NHMP, en la etapa I, se acumula un número total de 15 pacientes. Si 10 o más pacientes progresan a los 6 meses, la cohorte se terminará antes de tiempo; de lo contrario, se acumularán 31 pacientes adicionales en la etapa II, lo que da como resultado un tamaño de muestra total de 46. Entre estos 46 pacientes, si 19 o más pacientes están libres de progresión a los 6 meses, afirmaremos que el tratamiento son pacientes con gliomas mutantes en IDH del NHMP.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

70

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Jing Wu, M.D.
  • Número de teléfono: (240) 760-6036
  • Correo electrónico: jing.wu3@nih.gov

Ubicaciones de estudio

    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • Reclutamiento
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Contacto:
          • For more information at the NIH Clinical Center contact National Cancer Institute Referral Office
          • Número de teléfono: 888-624-1937

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

  • CRITERIOS DE INCLUSIÓN:
  • Los pacientes deben tener glioma difuso recurrente (confirmado histológicamente por el Laboratorio de Patología de los NIH) con mutación IDH1 o IDH2 (confirmado por secuenciación de ADN, FoundationOne es preferible para la confirmación de la mutación, pero no es necesario).
  • Los pacientes deben tener una carga de mutación específica del tumor (número de mutaciones somáticas por exoma) analizada en los NIH: debe tener el resultado de la carga de mutación tumoral de la muestra tumoral quirúrgica más reciente o debe proporcionar materiales genómicos adecuados de la muestra para la prueba tumoral. El tejido tumoral (p. bloque o 15 perfiles oleculares e inmunológicos sin teñir. Se utilizará una muestra de tumor fresca o congelada si está disponible, pero no es obligatorio.
  • Edad mayor o igual a 18 años. Debido a que actualmente no hay datos de dosificación o eventos adversos disponibles sobre el uso de nivolumab en pacientes
  • El paciente debe ser capaz de tolerar un estudio de resonancia magnética con contraste de gadolinio intravenoso.
  • Karnofsky mayor o igual al 60%
  • Los pacientes deben tener una función adecuada de los órganos y la médula, como se define a continuación:

    • Recuento absoluto de neutrófilos mayor o igual a 1500/mcL
    • Conteo de plaquetas mayor o igual a 100,000/MCL
    • Hemoglobina superior a 9,0 g/dl (se puede transfundir para alcanzar este nivel)
    • BUN menor o igual a 30 mg/dL y
    • Creatinina sérica menor o igual a 1,7 mg/dL
    • Bilirrubina total (excepto pacientes con síndrome de Gilbert, que son elegibles para el estudio pero están exentos del criterio de elegibilidad de bilirrubina total) menor o igual a 2,0 mg/dL
    • ALT y AST menores o iguales a 2,5 veces el límite superior institucional de la normalidad.
  • Se desconocen los efectos de nivolumab en el feto humano en desarrollo. Por esta razón, las mujeres en edad fértil deben aceptar usar un método anticonceptivo adecuado (método anticonceptivo hormonal o de barrera; abstinencia) antes de ingresar al estudio y durante la duración de la participación en el estudio y hasta 5 meses (mujeres). Si una mujer queda embarazada o sospecha que está embarazada mientras participa en este estudio, debe informar a su médico tratante de inmediato.
  • El paciente debe ser capaz de comprender y estar dispuesto a firmar un documento de consentimiento informado por escrito.

CRITERIO DE EXCLUSIÓN:

  • Pacientes que están recibiendo cualquier otro agente en investigación.
  • Pacientes que tienen antecedentes de recibir inmunoterapia.
  • Antecedentes de reacciones alérgicas atribuidas a compuestos de composición química o biológica similar a nivolumab.
  • Antecedentes de reacción de hipersensibilidad grave a cualquier anticuerpo monoclonal.
  • Neoplasia maligna invasiva previa (excepto cáncer de piel no melanoma) a menos que esté libre de enfermedad durante un mínimo de 3 años antes del inicio de la terapia del estudio.
  • Pacientes con enfermedad autoinmune activa o antecedentes de enfermedad autoinmune que podría reaparecer, que podría afectar la función de órganos vitales o requerir tratamiento inmunosupresor, incluidos los corticosteroides sistémicos. Estos incluyen, entre otros, pacientes con antecedentes de enfermedad neurológica relacionada con el sistema inmunológico, esclerosis múltiple, neuropatía autoinmune (desmielinizante), síndrome de Guillain-Barré o CIDP, miastenia grave; enfermedad autoinmune sistémica tal como LES, enfermedades del tejido conjuntivo, esclerodermia, enfermedad inflamatoria intestinal (EII), enfermedad de Crohn, colitis ulcerosa, hepatitis; y pacientes con antecedentes de necrólisis epidérmica tóxica (TEN), síndrome de Stevens-Johnson o síndrome de fosfolípidos. Estas enfermedades deben excluirse debido al riesgo de recurrencia o exacerbación de la enfermedad.

    -- Cabe destacar que los pacientes con vitíligo, deficiencias endocrinas, incluida la tiroiditis, tratados con hormonas de reemplazo, incluidos los corticosteroides fisiológicos, son elegibles. Pacientes con artritis reumatoide y otras artropatías, síndrome de Sj(SqrRoot)(Delta)gren s y psoriasis controlada con medicación tópica y pacientes con serología positiva, como anticuerpos antinucleares (ANA), anticuerpos antitiroideos deben ser evaluados para la presencia de diana afectación de órganos y necesidad potencial de tratamiento sistémico, pero por lo demás debería ser elegible.

  • El paciente no debe estar recibiendo actualmente una dosis de corticosteroides superior a 1 mg de dexametasona al día o su equivalente.
  • Enfermedad intercurrente no controlada que incluye, entre otras, infección en curso o activa, insuficiencia cardíaca congestiva sintomática, angina de pecho inestable, arritmia cardíaca o enfermedad psiquiátrica/situaciones sociales (dentro de los plazos identificados en las viñetas a continuación) que limitarían el cumplimiento de los requisitos del estudio.
  • Síndrome de inmunodeficiencia adquirida (SIDA) o VIH positivo conocido según la definición actual de los CDC; tenga en cuenta, sin embargo, que no se requiere la prueba del VIH para entrar en este protocolo. La necesidad de excluir a los pacientes con sida se basa en la falta de información sobre la seguridad de nivolumab en pacientes con infección activa por el VIH
  • Las mujeres embarazadas están excluidas de este estudio porque se desconoce el potencial de efectos teratogénicos o abortivos de nivolumab. Debido a que existe un riesgo desconocido pero potencial de eventos adversos en lactantes secundarios al tratamiento de la madre con nivolumab, se debe interrumpir la lactancia si la madre recibe tratamiento con nivolumab.
  • Conocido activo, crónico o antecedentes de infección por hepatitis.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: 1/Nivolumab
Nivolumab intravenoso
Nivolumab intravenoso

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de supervivencia libre de progresión a los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
Proporción de pacientes que no tienen enfermedad progresiva después de 6 meses
6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proporción de pacientes que tienen una mejora en la calidad de vida
Periodo de tiempo: Calendario de estudio: última colección de preguntas de calidad de vida.
Evaluar longitudinalmente las medidas de resultado informadas por el paciente utilizando la gravedad de los síntomas autoinformados y la interferencia con las actividades diarias utilizando el MDASI-BT.
Calendario de estudio: última colección de preguntas de calidad de vida.
Cantidad mediana de tiempo que el sujeto sobrevive después de la terapia y Proporción de pacientes que tienen enfermedad progresiva después de 12 meses
Periodo de tiempo: 12 meses y muerte
Determinar la tasa de supervivencia libre de progresión a 1 año y la supervivencia general en pacientes con gliomas con mutación IDH con y sin HMP en respuesta al tratamiento con nivolumab.
12 meses y muerte
Correlación entre la carga neoantígena del tumor y la proporción de sujetos que sobreviven después de 6 y 12 meses
Periodo de tiempo: 6 meses y 12 meses
Determinar si la carga de neoantígenos en el tumor antes del tratamiento se correlaciona con la respuesta al tratamiento.
6 meses y 12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Jing Wu, M.D., National Cancer Institute (NCI)

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de marzo de 2019

Finalización primaria (Estimado)

30 de septiembre de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

27 de febrero de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de octubre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de octubre de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

24 de octubre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

26 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de abril de 2024

Última verificación

8 de diciembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Descripción del plan IPD

.BTRIS: Todas las IPD registradas en la historia clínica se compartirán con los investigadores internos cuando lo soliciten.@@@@@@dbGaP: Todos los datos de secuenciación genómica a gran escala se compartirán con los suscriptores de dbGaP.

Marco de tiempo para compartir IPD

BTRIS: datos clínicos disponibles durante el estudio y de forma indefinida.@@@@@@dbGaP: Los datos genómicos están disponibles una vez que se cargan los datos genómicos según el plan GDS del protocolo mientras la base de datos esté activa.

Criterios de acceso compartido de IPD

BTRIS: Los datos clínicos estarán disponibles mediante suscripción a BTRIS y con el permiso del IP del estudio. @@@@@@dbGaP: Los datos genómicos están disponibles a través de dbGaP a través de solicitudes a los custodios de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Nivolumab

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