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Un estudio piloto sobre neuroimágenes en SCD: parte del consorcio de Boston para curar la enfermedad de células falciformes

24 de julio de 2023 actualizado por: Ellen Grant, Boston Children's Hospital

La enfermedad de células falciformes (SCD) altera el transporte de oxígeno a los tejidos y provoca lesiones endoteliales. Por lo tanto, las intervenciones terapéuticas tienen como objetivo mejorar ambos, pero existe una necesidad insatisfecha de biomarcadores para determinar cuándo es necesaria una intervención y evaluar la efectividad de la intervención elegida en pacientes individuales. Este estudio propone monitorear la SCD y su tratamiento a través de su impacto en la hemodinámica cerebral, ya que el cerebro es uno de los objetivos más vulnerables y con mayores consecuencias de la enfermedad. Específicamente, este estudio optimizará las imágenes de resonancia magnética (IRM) cuantitativas y las técnicas avanzadas de espectroscopia óptica, como las espectroscopias de correlación difusa y de infrarrojo cercano de dominio de frecuencia (FDNIRS-DCS) para monitorear 1) el transporte cerebral de oxígeno con medidas del flujo sanguíneo cerebral (CBF ), fracción de extracción de oxígeno cerebral (OEF) y tasa metabólica cerebral de consumo de oxígeno (CMRO2) y 2) función endotelial con reactividad cerebrovascular (CVR).

Además, este estudio tiene como objetivo monitorear el transporte de oxígeno cerebral basal y el RCV, así como los cambios que ocurren con el tratamiento (transfusión o terapia genética para inducir la hemoglobina fetal) y evaluar pacientes con hemoglobinopatía con genotipos y fenotipos conocidos. El objetivo final es demostrar el potencial de este enfoque de monitoreo para seleccionar sujetos individuales con SCD para intervenciones y evaluar las respuestas individuales al tratamiento. El éxito ayudará a justificar la inclusión de estas modalidades en ensayos clínicos en curso y futuros de nuevas terapias para la SCD.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

8

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

8 años a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

En este estudio piloto, los investigadores planean reclutar a 8 niños entre 8 y 18 años de edad de clínicas de hematología.

Descripción

Criterios de inclusión:

Grupo 1 (controles sanos):

  • Niños de 8 a 18 años sin SCD

Grupo 2 (pacientes con ECF sin tratamiento):

  • Pacientes con SCD de 8 a 18 años que:

    • no se han sometido a terapia génica ni a un trasplante de médula ósea
    • no están recibiendo transfusiones crónicas
    • no ha recibido una transfusión de sangre en los últimos 3 meses

Grupo 3 (pacientes con ECF que se han sometido a terapia génica):

  • Pacientes con SCD de 8 a 18 años que hayan recibido terapia génica al menos un mes antes de la inscripción

Grupo 4 (pacientes con SCD que tienen transfusiones crónicas):

  • Pacientes con SCD de 8 a 18 años que reciben transfusiones crónicas

Criterio de exclusión:

  • Implantes eléctricos como marcapasos cardíacos o bombas de perfusión;
  • Implantes ferromagnéticos como clips para aneurismas, clips quirúrgicos, prótesis, corazones artificiales, válvulas con partes de acero, fragmentos de metal, metralla, tatuajes cerca del ojo o implantes de acero;
  • Objetos ferromagnéticos como joyas o clips metálicos;
  • Mujeres en edad fértil que buscan quedar embarazadas, que están amamantando o que sospechan que pueden estar embarazadas;
  • Condiciones médicas preexistentes, incluida la probabilidad de desarrollar convulsiones o reacciones claustrofóbicas;
  • Cualquier potencial mayor de lo normal para un paro cardíaco;
  • Sujetos que requieren sedación para resonancia magnética

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Grupo 1: Niños con desarrollo típico
Los participantes de este grupo no tendrán un diagnóstico de SCD. Estos participantes se someterán a una resonancia magnética, con una duración aproximada de una hora, con monitoreo simultáneo de FDNIRS-DCS.
Dispositivo: FDNIRS-DCS
Las mediciones de FDNIRS-DCS se realizarán al mismo tiempo que todas las resonancias magnéticas. A los participantes del Grupo 4 se les realizarán mediciones adicionales antes, durante y después de la transfusión programada.
Otros nombres:
  • Espectroscopía de correlación difusa y de infrarrojo cercano de dominio de frecuencia
Dispositivo: Resonancia magnética
Los participantes en los Grupos 1-3 recibirán una sola resonancia magnética de una hora. Los participantes del Grupo 4 recibirán dos resonancias magnéticas de una hora de duración: una dentro de la semana anterior a la transfusión y otra dentro de la semana posterior a la transfusión.
Otros nombres:
  • Imagen de resonancia magnética
Grupo 2: Niños con ECF que no reciben tratamiento
Los participantes de este grupo tienen un diagnóstico de SCD, pero no reciben transfusiones crónicas, terapia génica o trasplantes de médula ósea. Estos participantes se someterán a una resonancia magnética, con una duración aproximada de una hora, con monitoreo simultáneo de FDNIRS-DCS.
Dispositivo: FDNIRS-DCS
Las mediciones de FDNIRS-DCS se realizarán al mismo tiempo que todas las resonancias magnéticas. A los participantes del Grupo 4 se les realizarán mediciones adicionales antes, durante y después de la transfusión programada.
Otros nombres:
  • Espectroscopía de correlación difusa y de infrarrojo cercano de dominio de frecuencia
Dispositivo: Resonancia magnética
Los participantes en los Grupos 1-3 recibirán una sola resonancia magnética de una hora. Los participantes del Grupo 4 recibirán dos resonancias magnéticas de una hora de duración: una dentro de la semana anterior a la transfusión y otra dentro de la semana posterior a la transfusión.
Otros nombres:
  • Imagen de resonancia magnética
Grupo 3: Niños con ECF que se han sometido a terapia génica
Los participantes de este grupo tienen un diagnóstico de SCD y han recibido terapia génica al menos un mes antes de la inscripción. Estos participantes se someterán a una resonancia magnética, con una duración aproximada de una hora, con monitoreo simultáneo de FDNIRS-DCS.
Dispositivo: FDNIRS-DCS
Las mediciones de FDNIRS-DCS se realizarán al mismo tiempo que todas las resonancias magnéticas. A los participantes del Grupo 4 se les realizarán mediciones adicionales antes, durante y después de la transfusión programada.
Otros nombres:
  • Espectroscopía de correlación difusa y de infrarrojo cercano de dominio de frecuencia
Dispositivo: Resonancia magnética
Los participantes en los Grupos 1-3 recibirán una sola resonancia magnética de una hora. Los participantes del Grupo 4 recibirán dos resonancias magnéticas de una hora de duración: una dentro de la semana anterior a la transfusión y otra dentro de la semana posterior a la transfusión.
Otros nombres:
  • Imagen de resonancia magnética
Grupo 4: Niños con SCD que tienen transfusiones crónicas
Los participantes de este grupo tienen un diagnóstico de SCD y reciben transfusiones crónicas. Estos participantes se someterán a una resonancia magnética, con una duración aproximada de una hora, con monitoreo simultáneo de FDNIRS-DCS.
Dispositivo: FDNIRS-DCS
Las mediciones de FDNIRS-DCS se realizarán al mismo tiempo que todas las resonancias magnéticas. A los participantes del Grupo 4 se les realizarán mediciones adicionales antes, durante y después de la transfusión programada.
Otros nombres:
  • Espectroscopía de correlación difusa y de infrarrojo cercano de dominio de frecuencia
Dispositivo: Resonancia magnética
Los participantes en los Grupos 1-3 recibirán una sola resonancia magnética de una hora. Los participantes del Grupo 4 recibirán dos resonancias magnéticas de una hora de duración: una dentro de la semana anterior a la transfusión y otra dentro de la semana posterior a la transfusión.
Otros nombres:
  • Imagen de resonancia magnética

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Precisión de FDNIRS-DCS en la medición de la oxigenación sanguínea del cerebro
Periodo de tiempo: 6 meses
La oxigenación de la sangre del cerebro se medirá utilizando técnicas FDNIRS-DCS y luego se comparará con los datos de una resonancia magnética simultánea.
6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Boston Children's Hospital

Colaboradores

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigadores

  • Investigador principal: Ellen Grant, MD, Boston Children's Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

25 de octubre de 2019

Finalización primaria (Estimado)

1 de mayo de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de agosto de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de octubre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de noviembre de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

18 de noviembre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de julio de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de julio de 2023

Última verificación

1 de julio de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • IRB-P00033322
  • 1OT2HL152640-01 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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