Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Perifeerisen veren kantasolujen kerääminen sirppisolutautia (SCD) sairastaville potilaille

keskiviikko 20. syyskuuta 2023 päivittänyt: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Perifeerisen veren kantasolujen kerääminen sirppisolutautia (SCD) sairastaville potilaille, jotka käyttävät pleriksaforia

Veren rakenne perustuu hematopoieettisiin kantasoluihin (HSC), jotka pysyvät luuytimessä ja erilaistuvat kaikkiin perifeeristen verisolujen linjoihin. HSC-siirto on tällä hetkellä ainoa parantava vaihtoehto sirppisolusairautta (SCD) sairastaville joko allogeenisen HSC-siirron tai HSC-kohdennettu geeniterapian kautta. Granulosyyttipesäkkeitä stimuloivan tekijän (G-CSF) mobilisoituja HSC:itä käytetään usein aikuisten HSC-siirroissa, koska hematologinen palautuminen on nopeampaa kuin luuytimeen. Autologisena HSC-lähteenä geeniterapiassa luuytimen keräämistä on yleisesti käytetty, koska G-CSF on ollut estävä SCD-potilailla granulosyyttistimulaation ja siihen liittyvien vaso-okklusiivisten kriisien, usean elimen vajaatoiminnan ja kuoleman raporttien vuoksi. Kuitenkin, kun käytetään luuydinsatoa, kerättyjen solujen määrä on rajoitettu ja tarvitaan anestesiaa. Saadakseen suuria määriä HSC:itä ilman anestesiaa, potilaille suoritetaan mobilisaatio, jota seuraa suuritilavuusafereesi. Pleriksafori on vaihtoehtoinen mobilisaatiohoito ilman suoraa granulosyyttien stimulaatiota, ja se soveltuu teoriassa SCD-potilaille. Tämän tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma on saada riittävä määrä HSC:itä, jotka on kerätty perifeerisestä verestä SCD-potilailla pleriksaforin jälkeen.

mobilisaatio hyväksyttävällä turvallisuusprofiililla. Kerätyt tuotteet säilytetään varmuuskopiona potilaille, jotka saavat geeniterapiaa sekä allogeenisen HSC-siirron.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Veren rakenne perustuu hematopoieettisiin kantasoluihin (HSC), jotka pysyvät luuytimessä ja erilaistuvat kaikkiin perifeeristen verisolujen linjoihin. HSC-siirto on tällä hetkellä ainoa parantava vaihtoehto sirppisolusairautta (SCD) sairastaville joko allogeenisen HSC-siirron tai HSC-kohdennettu geeniterapian kautta. Granulosyyttipesäkkeitä stimuloivan tekijän (G-CSF) mobilisoituja HSC:itä käytetään usein aikuisten HSC-siirroissa, koska hematologinen palautuminen on nopeampaa kuin luuytimeen. Autologisena HSC-lähteenä geeniterapiassa luuytimen keräämistä on yleisesti käytetty, koska G-CSF on ollut estävä SCD-potilailla granulosyyttistimulaation ja siihen liittyvien vaso-okklusiivisten kriisien, usean elimen vajaatoiminnan ja kuoleman raporttien vuoksi. Kuitenkin, kun käytetään luuydinsatoa, kerättyjen solujen määrä on rajoitettu ja tarvitaan anestesiaa. Saadakseen suuria määriä HSC:itä ilman anestesiaa, potilaille suoritetaan mobilisaatio, jota seuraa suuritilavuusafereesi. Pleriksafori on vaihtoehtoinen mobilisaatiohoito ilman suoraa granulosyyttien stimulaatiota, ja se soveltuu teoriassa SCD-potilaille. Tämän tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma on saada riittävä määrä HSC:itä, jotka on kerätty perifeerisestä verestä SCD-potilailla pleriksaforimobilisoinnin jälkeen hyväksyttävällä turvallisuusprofiililla. Kerätyt tuotteet säilytetään varmuuskopiona potilaille, jotka saavat geeniterapiaa sekä allogeenisen HSC-siirron.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
15

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

  • SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:
  • SCD-potilaat, jotka ovat vähintään 18-vuotiaita ja (a) aikovat ilmoittautua aktiiviseen allogeeniseen HSCT-tutkimukseen, jossa tarvitaan vara-autologisia HSC:itä; TAI (b) ovat kelvollisia allogeeniseen HSCT-tutkimukseen (eli heillä on sama sairauden vakavuus kuin ryhmällä (a), mutta aktiivista allogeenistä HSCT-tutkimusta ei ole saatavilla), ja ovat valmiita luovuttamaan autologisia HSC:itä tulevaa geeniterapiaa, geenien muokkausta varten, tai allogeeninen HSCT-tutkimus.
  • Riittävä munuaisten toiminta: seerumin/plasman kreatiniini <1,5 mg/dl.
  • Riittävä maksan toiminta: suora bilirubiini ja ALAT < 5 kertaa normaalin yläraja.
  • Veriarvot: valkosolut >3000/mm^3, granulosyytit >1000/mm^3, hemoglobiini >7,0g/dl, verihiutaleet > 150 000/mm^3.
  • Hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden seerumin raskaustestin tulee olla negatiivinen viikon kuluessa pleriksaforin annon aloittamisesta, heillä on ollut kohdunpoisto, postmenopausaalinen tai kuukautisten poissaolo yli vuoden ajan.
  • Täyttää NIH:n verensiirtolääketieteen laitoksen (DTM) kelpoisuusvaatimukset veren komponenttien luovutukselle in vitro -tutkimuskäyttöön (negatiiviset serologiset testit kupan, B- ja C-hepatiitin, HIV:n ja HTLV-1:n varalta).
  • Kyky antaa tietoinen suostumus osallistua protokollaan.
  • Lisääntymiskykyisten nais- ja mieshenkilöiden on hyväksyttävä jokin yllä mainituista ehkäisyohjelmista, jos he ovat seksuaalisesti aktiivisia

POISTAMISKRITEERIT:

  • Raskaus. Hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden seerumin raskaustestin tulee olla negatiivinen viikon kuluessa pleriksaforin annon aloittamisesta, lukuun ottamatta niitä, joilla on ollut kohdunpoisto, postmenopausaalinen tai kuukautisten poissaolo yli vuoden ajan.
  • Aktiivinen virus-, bakteeri-, sieni- tai loisinfektio.
  • Aiempi syöpä, lukuun ottamatta ihon levyepiteelisyöpää ja kohdunkaulan karsinoomaa in situ.
  • Aktiivinen ja kivulias splenomegalia tai splenomegalia (koko suurempi kuin normaalin yläraja) määritetty ultraäänellä.
  • Allergia pleriksaforille.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Tukevaa hoitoa
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Yksi kohortti - Pleriksafor
Pleriksafori kerta-annoksena 240 mikrogrammaa/kg
Lääke: Pleriksafori
Kerta-annos ihon alle pleriksaforia (Mozobil®) 240 μg/kg
Muut nimet:
  • Mozobil®

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on riittävä kokoelma hemopoieettisia kantasoluja (HSC) ilman vakavia haittavaikutuksia
Aikaikkuna: 1 päivä
Riittävä HSC-solujen kerääminen (tavoite 2,0 x 106 CD34+-solua/kg) PB:stä pleriksafor-mobilisaation jälkeen ilman vakavia haittavaikutuksia (SAE)
1 päivä

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
St. Jude Children's Research Hospital

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: John F Tisdale, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Tiistai 25. heinäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Keskiviikko 27. helmikuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Keskiviikko 27. helmikuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Perjantai 21. heinäkuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 21. heinäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 24. heinäkuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 21. syyskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 20. syyskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Torstai 6. kesäkuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • 170124
  • 17-H-0124

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti

Kliiniset tutkimukset Pleriksafori

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia