Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Odběr kmenových buněk z periferní krve pro pacienty se srpkovitou anémií (SCD).

20. září 2023 aktualizováno: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Odběr kmenových buněk z periferní krve pro pacienty se srpkovitou anémií (SCD) užívající Plerixafor

Konstituce krve závisí na hematopoetických kmenových buňkách (HSC), které zůstávají v kostní dřeni a diferencují se na všechny linie periferních krevních buněk. Transplantace HSC je jedinou léčebnou možností, která je v současné době dostupná pro pacienty se srpkovitou anémií (SCD), buď prostřednictvím alogenní transplantace HSC nebo genové terapie cílené na HSC. HSC mobilizované faktorem stimulujícím kolonie granulocytů (G-CSF) jsou často využívány při transplantaci HSC u dospělých kvůli rychlejší hematologické obnově ve srovnání s kostní dření. Jako autologní zdroj HSC pro genovou terapii se obecně používá odběr kostní dřeně, protože G-CSF byl u pacientů s SCD prohibitivní v důsledku stimulace granulocytů a souvisejících zpráv o vazookluzivních krizích, multiorgánovém selhání a smrti. Při použití odběru kostní dřeně je však množství odebraných buněk omezené a je nutná anestezie. Aby bylo možné získat HSC ve velkém počtu bez anestezie, pacienti podstoupí mobilizaci následovanou velkoobjemovou aferézou. Plerixafor je alternativní léčba mobilizace bez přímé stimulace granulocytů a je teoreticky použitelná u pacientů s SCD. Primárním cílem této studie je získat dostatečné množství HSC odebraných z periferní krve u pacientů s SCD po plerixaforu

mobilizace s přijatelným bezpečnostním profilem. Sklizené produkty budou skladovány jako záloha pro pacienty podstupující genovou terapii a alogenní transplantaci HSC.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Konstituce krve závisí na hematopoetických kmenových buňkách (HSC), které zůstávají v kostní dřeni a diferencují se na všechny linie periferních krevních buněk. Transplantace HSC je jedinou léčebnou možností, která je v současné době dostupná pro pacienty se srpkovitou anémií (SCD), buď prostřednictvím alogenní transplantace HSC nebo genové terapie cílené na HSC. HSC mobilizované faktorem stimulujícím kolonie granulocytů (G-CSF) jsou často využívány při transplantaci HSC u dospělých kvůli rychlejší hematologické obnově ve srovnání s kostní dření. Jako autologní zdroj HSC pro genovou terapii se obecně používá odběr kostní dřeně, protože G-CSF byl u pacientů s SCD prohibitivní v důsledku stimulace granulocytů a souvisejících zpráv o vazookluzivních krizích, multiorgánovém selhání a smrti. Při použití odběru kostní dřeně je však množství odebraných buněk omezené a je nutná anestezie. Aby bylo možné získat HSC ve velkém počtu bez anestezie, pacienti podstoupí mobilizaci následovanou velkoobjemovou aferézou. Plerixafor je alternativní léčba mobilizace bez přímé stimulace granulocytů a je teoreticky použitelná u pacientů s SCD. Primárním cílem této studie je získat dostatečné množství HSC odebraných z periferní krve u pacientů s SCD po mobilizaci plerixaforu s přijatelným bezpečnostním profilem. Sklizené produkty budou skladovány jako záloha pro pacienty podstupující genovou terapii a alogenní transplantaci HSC.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
15

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

  • KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:
  • Pacienti s SCD, kteří jsou starší 18 let a (a) plánují zařazení do aktivní alogenní studie HSCT, kde jsou potřeba záložní autologní HSC; NEBO (b) jsou způsobilí pro alogenní studii HSCT (tj. mají stejnou závažnost onemocnění jako skupina (a), ale není k dispozici žádná aktivní alogenní studie HSCT) a jsou ochotni darovat autologní HSC pro budoucí genovou terapii, úpravu genů, nebo alogenní HSCT studie.
  • Přiměřená funkce ledvin: sérový/plazmatický kreatinin <1,5 mg/dl.
  • Přiměřená funkce jater: přímý bilirubin a ALT <5násobek horní hranice normálního rozmezí.
  • Krevní obraz: WBC >3 000/mm^3, granulocyty >1 000/mm^3, hemoglobin >7,0 g/dl, krevní destičky>150 000/mm^3.
  • Pacientky ve fertilním věku by měly mít negativní těhotenský test v séru do jednoho týdne od zahájení podávání plerixaforu, měly by mít hysterektomii, postmenopauzální nebo absenci menstruace déle než rok.
  • Splňuje kritéria způsobilosti NIH Department of Transfusion Medicine (DTM) pro dárcovství krevních složek pro výzkumné použití in vitro (negativní sérologické testy na syfilis, hepatitidu B a C, HIV a HTLV-1).
  • Schopnost dát informovaný souhlas s účastí na protokolu.
  • Ženy a muži s reprodukčním potenciálem musí souhlasit s jedním z výše uvedených antikoncepčních režimů, pokud jsou sexuálně aktivní

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

  • Těhotenství. Pacientky ve fertilním věku by měly mít negativní těhotenský test v séru do jednoho týdne od zahájení podávání plerixaforu, s výjimkou těch, které měly hysterektomii, postmenopauzální nebo vynechanou menstruaci déle než rok.
  • Aktivní virová, bakteriální, plísňová nebo parazitární infekce.
  • Karcinom v anamnéze, s výjimkou spinocelulárního karcinomu kůže a karcinomu děložního čípku in situ.
  • Aktivní a bolestivá splenomegalie nebo splenomegalie (velikost větší než horní hranice normy) stanovená ultrazvukem.
  • Alergie na plerixafor.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Podpůrná péče
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Jediná kohorta - Plerixafor
Plerixafor v jedné dávce 240 mikrogramů/kg
Lék: Plerixafor
Jednodávkové subkutánní podání plerixaforu (Mozobil®) v dávce 240 μg/kg
Ostatní jména:
  • Mozobil®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s dostatečným odběrem hemopoetických kmenových buněk (HSC) bez závažných nežádoucích příhod
Časové okno: 1 den
Dostatečný odběr HSC (cílových 2,0x106 CD34+ buněk/kg) z PB po mobilizaci plerixaforu bez závažných nežádoucích účinků (SAE)
1 den

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
St. Jude Children's Research Hospital

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: John F Tisdale, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
25. července 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
27. února 2019

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
27. února 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
21. července 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. července 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
24. července 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
21. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. září 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
6. června 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 170124
  • 17-H-0124

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na Plerixafor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení