Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pobieranie komórek macierzystych krwi obwodowej dla pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD).

20 września 2023 zaktualizowane przez: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Pobieranie komórek macierzystych krwi obwodowej dla pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD) stosujących pleryksafor

Budowa krwi opiera się na hematopoetycznych komórkach macierzystych (HSC), które pozostają w szpiku kostnym i różnicują się we wszystkie linie komórek krwi obwodowej. Przeszczep HSC jest obecnie jedyną dostępną opcją leczenia dla pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD) poprzez allogeniczny przeszczep HSC lub terapię genową ukierunkowaną na HSC. HSC mobilizowane czynnikiem stymulującym tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF) są często wykorzystywane w przeszczepach HSC u dorosłych ze względu na szybszą regenerację hematologiczną w porównaniu ze szpikiem kostnym. Jako autologiczne źródło HSC do terapii genowej, ogólnie stosowano pobieranie szpiku kostnego, ponieważ G-CSF był zabroniony u pacjentów z SCD z powodu stymulacji granulocytów i związanych z tym doniesień o przełomach naczynioruchowych, niewydolności wielonarządowej i śmierci. Jednak w przypadku pobierania szpiku kostnego ilość pobieranych komórek jest ograniczona i konieczne jest znieczulenie. W celu uzyskania dużej liczby HSC bez znieczulenia, pacjenci zostaną poddani mobilizacji, a następnie aferezie dużej objętości. Pleryksafor jest alternatywnym sposobem mobilizacji bez bezpośredniej stymulacji granulocytów i teoretycznie można go stosować u pacjentów z SCD. Pierwszorzędowym punktem końcowym tego badania jest uzyskanie wystarczającej ilości HSC pobranych z krwi obwodowej pacjentów z SCD po pleryksaforze

mobilizacja z akceptowalnym profilem bezpieczeństwa. Zebrane produkty będą przechowywane jako zapasowe dla pacjentów poddawanych terapii genowej, a także allogenicznemu przeszczepowi HSC.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Budowa krwi opiera się na hematopoetycznych komórkach macierzystych (HSC), które pozostają w szpiku kostnym i różnicują się we wszystkie linie komórek krwi obwodowej. Przeszczep HSC jest obecnie jedyną dostępną opcją leczenia dla pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD) poprzez allogeniczny przeszczep HSC lub terapię genową ukierunkowaną na HSC. HSC mobilizowane czynnikiem stymulującym tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF) są często wykorzystywane w przeszczepach HSC u dorosłych ze względu na szybszą regenerację hematologiczną w porównaniu ze szpikiem kostnym. Jako autologiczne źródło HSC do terapii genowej, ogólnie stosowano pobieranie szpiku kostnego, ponieważ G-CSF był zabroniony u pacjentów z SCD z powodu stymulacji granulocytów i związanych z tym doniesień o przełomach naczynioruchowych, niewydolności wielonarządowej i śmierci. Jednak w przypadku pobierania szpiku kostnego ilość pobieranych komórek jest ograniczona i konieczne jest znieczulenie. W celu uzyskania dużej liczby HSC bez znieczulenia, pacjenci zostaną poddani mobilizacji, a następnie aferezie dużej objętości. Pleryksafor jest alternatywnym sposobem mobilizacji bez bezpośredniej stymulacji granulocytów i teoretycznie można go stosować u pacjentów z SCD. Pierwszorzędowym punktem końcowym tego badania jest uzyskanie wystarczającej ilości HSC pobranych z krwi obwodowej pacjentów z SCD po pleryksasie do mobilizacji z akceptowalnym profilem bezpieczeństwa. Zebrane produkty będą przechowywane jako zapasowe dla pacjentów poddawanych terapii genowej, a także allogenicznemu przeszczepowi HSC.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
15

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

  • KRYTERIA PRZYJĘCIA:
  • Pacjenci z SCD, którzy ukończyli 18 lat i (a) planują włączenie do aktywnego allogenicznego badania HSCT, w którym potrzebne są zapasowe autologiczne HSC; LUB (b) kwalifikują się do badania allogenicznego HSCT (tj. mają takie samo nasilenie choroby jak grupa (a), ale żadne aktywne badanie allogeniczne HSCT nie jest dostępne) i są chętni do oddania autologicznych HSC do przyszłej terapii genowej, edycji genów, lub allogeniczne badanie HSCT.
  • Odpowiednia czynność nerek: kreatynina w surowicy/osoczu <1,5 mg/dl.
  • Właściwa czynność wątroby: bilirubina bezpośrednia i ALT <5 razy powyżej górnej granicy normy.
  • Morfologia: leukocyty >3000/mm^3, granulocyty >1000/mm^3, hemoglobina >7,0g/dL, płytki >150 000/mm^3.
  • Kobiety w wieku rozrodczym powinny mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy w ciągu jednego tygodnia od rozpoczęcia podawania pleryksasu, które przeszły histerektomię, były po menopauzie lub nie miesiączkowały przez ponad rok.
  • Spełnia kryteria NIH Department of Transfusion Medicine (DTM) kwalifikujące do oddawania składników krwi do celów badań in vitro (ujemne testy serologiczne na kiłę, wirusowe zapalenie wątroby typu B i C, HIV i HTLV-1).
  • Możliwość wyrażenia świadomej zgody na udział w protokole.
  • Kobiety i mężczyźni w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na jeden z wyżej wymienionych schematów antykoncepcji, jeśli są aktywni seksualnie

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

  • Ciąża. Pacjentki w wieku rozrodczym powinny mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy w ciągu jednego tygodnia od rozpoczęcia podawania pleryksasu, z wyjątkiem kobiet po histerektomii, po menopauzie lub braku miesiączki przez ponad rok.
  • Aktywna infekcja wirusowa, bakteryjna, grzybicza lub pasożytnicza.
  • Historia raka, z wyłączeniem raka płaskonabłonkowego skóry i raka szyjki macicy in situ.
  • Aktywna i bolesna splenomegalia lub splenomegalia (wielkość większa niż górna granica normy) określona za pomocą ultradźwięków.
  • Alergia na pleryksafor.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie podtrzymujące
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Pojedyncza kohorta — Plerixafor
Pleryksafor w pojedynczej dawce 240 mikrogramów/kg mc
Lek: Pleryksafor
Podanie podskórne pojedynczej dawki pleryksaforu (Mozobil®) w dawce 240 μg/kg
Inne nazwy:
  • Mozobil®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z wystarczającą liczbą krwiotwórczych komórek macierzystych (HSC) bez poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 1 dzień
Wystarczające pobranie HSC (docelowo 2,0x106 komórek CD34+/kg) z PB po mobilizacji pleryksafu bez poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
1 dzień

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
St. Jude Children's Research Hospital

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: John F Tisdale, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
25 lipca 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
27 lutego 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
27 lutego 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
21 lipca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
21 lipca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
24 lipca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
21 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
20 września 2023

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
6 czerwca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 170124
  • 17-H-0124

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na Pleryksafor

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami