Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Сбор стволовых клеток периферической крови для пациентов с серповидно-клеточной анемией (SCD)

20 сентября 2023 г. обновлено: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Сбор стволовых клеток периферической крови у пациентов с серповидно-клеточной анемией (SCD), принимающих плериксафор

Состав крови зависит от гемопоэтических стволовых клеток (ГСК), которые остаются в костном мозге и дифференцируются во все линии клеток периферической крови. Трансплантация ГСК является единственным методом лечения, доступным в настоящее время для пациентов с серповидно-клеточной анемией (ССБ), либо с помощью аллогенной трансплантации ГСК, либо с помощью направленной на ГСК генной терапии. ГСК, мобилизованные гранулоцитарным колониестимулирующим фактором (Г-КСФ), часто используются при трансплантации ГСК у взрослых из-за более быстрого гематологического восстановления по сравнению с костным мозгом. В качестве аутологичного источника HSC для генной терапии обычно используется забор костного мозга, поскольку Г-КСФ был запрещен у пациентов с ВСС из-за стимуляции гранулоцитов и связанных с этим сообщений о вазоокклюзионных кризах, полиорганной недостаточности и смерти. Однако при заборе костного мозга количество собираемых клеток ограничено и требуется анестезия. Чтобы получить ГСК в большом количестве без анестезии, пациенты будут подвергаться мобилизации с последующим аферезом большого объема. Плериксафор является альтернативным средством для мобилизации без прямой стимуляции гранулоцитов и теоретически применим для пациентов с ВСС. Первичной конечной точкой этого исследования является получение достаточного количества ГСК, собранных из периферической крови у пациентов с ВСС, перенесших плериксафор.

мобилизация с приемлемым профилем безопасности. Собранные продукты будут храниться в качестве резерва для пациентов, проходящих генную терапию, а также аллогенную трансплантацию ГСК.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Состав крови зависит от гемопоэтических стволовых клеток (ГСК), которые остаются в костном мозге и дифференцируются во все линии клеток периферической крови. Трансплантация ГСК является единственным методом лечения, доступным в настоящее время для пациентов с серповидно-клеточной анемией (ССБ), либо с помощью аллогенной трансплантации ГСК, либо с помощью направленной на ГСК генной терапии. ГСК, мобилизованные гранулоцитарным колониестимулирующим фактором (Г-КСФ), часто используются при трансплантации ГСК у взрослых из-за более быстрого гематологического восстановления по сравнению с костным мозгом. В качестве аутологичного источника HSC для генной терапии обычно используется забор костного мозга, поскольку Г-КСФ был запрещен у пациентов с ВСС из-за стимуляции гранулоцитов и связанных с этим сообщений о вазоокклюзионных кризах, полиорганной недостаточности и смерти. Однако при заборе костного мозга количество собираемых клеток ограничено и требуется анестезия. Чтобы получить ГСК в большом количестве без анестезии, пациенты будут подвергаться мобилизации с последующим аферезом большого объема. Плериксафор является альтернативным средством для мобилизации без прямой стимуляции гранулоцитов и теоретически применим для пациентов с ВСС. Первичной конечной точкой этого исследования является получение достаточного количества ГСК, собранных из периферической крови у пациентов с ВСС после мобилизации плериксафора, с приемлемым профилем безопасности. Собранные продукты будут храниться в качестве резерва для пациентов, проходящих генную терапию, а также аллогенную трансплантацию ГСК.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
15

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

  • КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ:
  • Пациенты с ВСС в возрасте 18 лет и старше, которые (а) планируют включить в активное исследование аллогенной ТГСК, где необходимы резервные аутологичные ГСК; ИЛИ (б) подходят для исследования аллогенной ТГСК (т.е. имеют ту же тяжесть заболевания, что и группа (а), но нет активного исследования аллогенной ТГСК), и готовы пожертвовать аутологичные ГСК для будущей генной терапии, редактирования генов, или аллогенное ТГСК исследование.
  • Адекватная функция почек: креатинин сыворотки/плазмы <1,5 мг/дл.
  • Адекватная функция печени: прямой билирубин и АЛТ <5 раз выше верхней границы нормы.
  • Анализы крови: лейкоциты >3000/мм^3, гранулоциты >1000/мм^3, гемоглобин >7,0 г/дл, тромбоциты >150 000/мм^3.
  • У пациенток детородного возраста должен быть отрицательный сывороточный тест на беременность в течение одной недели после начала приема плериксафора, у пациенток после гистерэктомии, в постменопаузе или при отсутствии менструаций более года.
  • Соответствует критериям приемлемости Департамента трансфузионной медицины (DTM) NIH для донорства компонентов крови для использования в исследованиях in vitro (отрицательные серологические тесты на сифилис, гепатиты B и C, ВИЧ и HTLV-1).
  • Возможность дать информированное согласие на участие в протоколе.
  • Женщины и мужчины с репродуктивным потенциалом должны согласиться на один из режимов контрацепции, указанных выше, если они ведут активную половую жизнь.

КРИТЕРИЙ ИСКЛЮЧЕНИЯ:

  • Беременность. Пациентки детородного возраста должны иметь отрицательный результат сывороточного теста на беременность в течение одной недели после начала введения плериксафора, за исключением пациенток, перенесших гистерэктомию, постменопаузальный период или отсутствие менструаций более года.
  • Активная вирусная, бактериальная, грибковая или паразитарная инфекция.
  • Рак в анамнезе, за исключением плоскоклеточного рака кожи и рака шейки матки in situ.
  • Активная и болезненная спленомегалия или спленомегалия (размер больше верхней границы нормы), определяемая при УЗИ.
  • Аллергия на плериксафор.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Поддерживающая терапия
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Одиночная когорта - Плериксафор
Плериксафор в разовой дозе 240 мкг/кг
Лекарство: Плериксафор
Однократное подкожное введение плериксафора (Мозобил®) в дозе 240 мкг/кг
Другие имена:
  • Мозобил®

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с достаточным количеством гемопоэтических стволовых клеток (ГСК) без серьезных нежелательных явлений
Временное ограничение: 1 день
Достаточное количество ГСК (цель 2,0x106 CD34+ клеток/кг) из ПП после мобилизации плериксафором без серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
1 день

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Соавторы

Соавторы

Организация, не являющаяся спонсором, которая оказывает поддержку клиническому исследованию. Эта поддержка может включать деятельность, связанную с финансированием, проектированием, реализацией, анализом данных или отчетностью.
St. Jude Children's Research Hospital

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: John F Tisdale, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
25 июля 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
27 февраля 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
27 февраля 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
21 июля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
21 июля 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
24 июля 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
21 сентября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
20 сентября 2023 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
6 июня 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • 170124
  • 17-H-0124

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Серповидно-клеточная анемия

Клинические исследования Плериксафор

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками