Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Coleta de células-tronco de sangue periférico para pacientes com doença falciforme (DF)

20 de setembro de 2023 atualizado por: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Coleta de células-tronco de sangue periférico para pacientes com doença falciforme (DF) em uso de Plerixafor

A constituição do sangue depende de células-tronco hematopoiéticas (HSCs), que ficam na medula óssea e se diferenciam em todas as linhagens de células sanguíneas periféricas. O transplante de HSC é a única opção curativa atualmente disponível para pacientes com doença falciforme (SCD), seja por meio de transplante alogênico de HSC ou terapia gênica direcionada a HSC. As HSCs mobilizadas com fator estimulador de colônias de granulócitos (G-CSF) são frequentemente utilizadas no transplante de HSC em adultos devido à recuperação hematológica mais rápida em comparação com a medula óssea. Como uma fonte autóloga de HSC para terapia gênica, a colheita de medula óssea tem sido geralmente empregada, uma vez que o G-CSF tem sido proibitivo em pacientes com SCD devido à estimulação de granulócitos e aos relatos associados de crises vaso-oclusivas, falência de múltiplos órgãos e morte. No entanto, quando se utiliza a colheita de medula óssea, as quantidades de células recolhidas são limitadas e é necessária anestesia. Para obter HSCs em grande número sem anestesia, os pacientes serão submetidos a mobilização seguida de aférese de grande volume. O plerixafor é um tratamento alternativo para mobilização sem estimulação direta aos granulócitos e teoricamente aplicável para pacientes com DF. O objetivo primário deste estudo é obter quantidades suficientes de HSCs coletadas do sangue periférico em pacientes com SCD após plerixafor

mobilização com um perfil de segurança aceitável. Os produtos colhidos serão armazenados como backup para pacientes submetidos a terapia genética, bem como transplante alogênico de HSC.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

A constituição do sangue depende de células-tronco hematopoiéticas (HSCs), que ficam na medula óssea e se diferenciam em todas as linhagens de células sanguíneas periféricas. O transplante de HSC é a única opção curativa atualmente disponível para pacientes com doença falciforme (SCD), seja por meio de transplante alogênico de HSC ou terapia gênica direcionada a HSC. As HSCs mobilizadas com fator estimulador de colônias de granulócitos (G-CSF) são frequentemente utilizadas no transplante de HSC em adultos devido à recuperação hematológica mais rápida em comparação com a medula óssea. Como uma fonte autóloga de HSC para terapia gênica, a colheita de medula óssea tem sido geralmente empregada, uma vez que o G-CSF tem sido proibitivo em pacientes com SCD devido à estimulação de granulócitos e aos relatos associados de crises vaso-oclusivas, falência de múltiplos órgãos e morte. No entanto, quando se utiliza a colheita de medula óssea, as quantidades de células recolhidas são limitadas e é necessária anestesia. Para obter HSCs em grande número sem anestesia, os pacientes serão submetidos a mobilização seguida de aférese de grande volume. O plerixafor é um tratamento alternativo para mobilização sem estimulação direta aos granulócitos e teoricamente aplicável para pacientes com DF. O objetivo primário deste estudo é obter quantidades suficientes de HSCs coletadas do sangue periférico em pacientes com SCD após a mobilização do plerixafor com um perfil de segurança aceitável. Os produtos colhidos serão armazenados como backup para pacientes submetidos a terapia genética, bem como transplante alogênico de HSC.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
15

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

  • CRITÉRIO DE INCLUSÃO:
  • Pacientes com SCD com 18 anos ou mais e (a) planejados para se inscrever em um estudo HSCT alogênico ativo em que HSCs autólogas de backup são necessárias; OU (b) são elegíveis para um estudo de HSCT alogênico (ou seja, têm a mesma gravidade da doença do grupo (a), mas nenhum estudo de HSCT alogênico ativo está disponível) e estão dispostos a doar HSCs autólogas para uma futura terapia genética, edição de genes, ou estudo HSCT alogênico.
  • Função renal adequada: creatinina sérica/plasmática <1,5 mg/dL.
  • Função hepática adequada: bilirrubina direta e ALT < 5 vezes o limite superior da faixa normal.
  • Hemogramas: WBC >3.000/mm^3, granulócitos >1.000/mm^3, hemoglobina >7,0 g/dL, plaquetas>150.000/mm^3.
  • Pacientes do sexo feminino em idade fértil devem apresentar teste de gravidez sérico negativo dentro de uma semana após o início da administração de plerixafor, histerectomia, pós-menopausa ou ausência de menstruação por mais de um ano.
  • Atende aos critérios de elegibilidade do Departamento de Medicina de Transfusão (DTM) do NIH para doação de componentes sanguíneos para uso em pesquisa in vitro (testes sorológicos negativos para sífilis, hepatite B e C, HIV e HTLV-1).
  • Capacidade de dar consentimento informado para participar do protocolo.
  • Indivíduos do sexo feminino e masculino com potencial reprodutivo devem concordar com um dos regimes contraceptivos declarados acima se forem sexualmente ativos

CRITÉRIO DE EXCLUSÃO:

  • Gravidez. Pacientes do sexo feminino em idade reprodutiva devem ter um teste de gravidez sérico negativo dentro de uma semana após o início da administração de plerixafor, exceto aquelas que tiveram histerectomia, pós-menopausa ou ausência de menstruação por mais de um ano.
  • Infecção viral, bacteriana, fúngica ou parasitária ativa.
  • História de câncer, excluindo carcinoma escamoso da pele e carcinoma cervical in situ.
  • Esplenomegalia ativa e dolorosa ou esplenomegalia (tamanho maior que o limite superior do normal) determinada por ultrassom.
  • Alergia ao plerixafor.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Cuidados de suporte
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Coorte única - Plerixafor
Plerixafor em dose única de 240 microgramas/kg
Medicamento: Plerixafor
Administração subcutânea de dose única de plerixafor (Mozobil®) a 240 μg/kg
Outros nomes:
  • Mozobil®

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com coleta suficiente de células-tronco hemopoiéticas (HSCs) sem eventos adversos graves
Prazo: 1 dia
Coleta suficiente de HSCs (alvo 2,0x106 células CD34+/kg) do PB após plerixafor mobilização sem eventos adversos graves (SAEs)
1 dia

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
St. Jude Children's Research Hospital

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: John F Tisdale, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
25 de julho de 2017

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
27 de fevereiro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
27 de fevereiro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
21 de julho de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
21 de julho de 2017

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
24 de julho de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
21 de setembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
20 de setembro de 2023

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
6 de junho de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 170124
  • 17-H-0124

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Anemia falciforme

Ensaios clínicos em Plerixafor

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Configurações de cookies

Usamos cookies para garantir que oferecemos a melhor experiência em nosso site. Para obter mais detalhes, leia com atenção nossa Política de Privacidade e Cookies. ...>>>Você pode alterar suas preferências ou retirar seu consentimento a qualquer momento, excluindo os cookies do seu site ou computador, conforme descrito na política. Aceite-o e escolha suas preferências marcando as caixas correspondentes na seção "Gerenciar configurações" abaixo. Leia atentamente nossos Termos de Serviço antes de continuar a usar qualquer parte deste site.
«Gerenciar configurações