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Raccolta di cellule staminali del sangue periferico per pazienti affetti da anemia falciforme (SCD).

20 settembre 2023 aggiornato da: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Raccolta di cellule staminali del sangue periferico per pazienti con anemia falciforme (SCD) che utilizzano Plerixafor

La costituzione del sangue si basa sulle cellule staminali ematopoietiche (HSC), che rimangono nel midollo osseo e si differenziano in tutti i lignaggi delle cellule del sangue periferico. Il trapianto di HSC è l'unica opzione curativa attualmente disponibile per i pazienti con anemia falciforme (SCD) tramite trapianto allogenico di HSC o terapia genica mirata all'HSC. Le HSC mobilizzate con fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF) sono frequentemente utilizzate nell'impostazione adulta del trapianto di HSC a causa del recupero ematologico più rapido rispetto al midollo osseo. Come fonte autologa di HSC per la terapia genica, il prelievo di midollo osseo è stato generalmente impiegato poiché il G-CSF è stato proibitivo nei pazienti con SCD a causa della stimolazione dei granulociti e delle segnalazioni associate di crisi vaso-occlusive, insufficienza multiorgano e morte. Tuttavia, quando si utilizza il prelievo di midollo osseo, la quantità di cellule raccolte è limitata ed è necessaria l'anestesia. Per ottenere HSC in gran numero senza anestesia, i pazienti saranno sottoposti a mobilizzazione seguita da aferesi di grande volume. Plerixafor è un trattamento alternativo per la mobilizzazione senza stimolazione diretta dei granulociti ed è teoricamente applicabile per i pazienti con SCD. L'endpoint primario di questo studio è ottenere quantità sufficienti di HSC raccolte dal sangue periferico nei pazienti SCD dopo plerixafor

mobilizzazione con un profilo di sicurezza accettabile. I prodotti raccolti verranno conservati come backup per i pazienti sottoposti a terapia genica e trapianto allogenico di HSC.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La costituzione del sangue si basa sulle cellule staminali ematopoietiche (HSC), che rimangono nel midollo osseo e si differenziano in tutti i lignaggi delle cellule del sangue periferico. Il trapianto di HSC è l'unica opzione curativa attualmente disponibile per i pazienti con anemia falciforme (SCD) tramite trapianto allogenico di HSC o terapia genica mirata all'HSC. Le HSC mobilizzate con fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF) sono frequentemente utilizzate nell'impostazione adulta del trapianto di HSC a causa del recupero ematologico più rapido rispetto al midollo osseo. Come fonte autologa di HSC per la terapia genica, il prelievo di midollo osseo è stato generalmente impiegato poiché il G-CSF è stato proibitivo nei pazienti con SCD a causa della stimolazione dei granulociti e delle segnalazioni associate di crisi vaso-occlusive, insufficienza multiorgano e morte. Tuttavia, quando si utilizza il prelievo di midollo osseo, la quantità di cellule raccolte è limitata ed è necessaria l'anestesia. Per ottenere HSC in gran numero senza anestesia, i pazienti saranno sottoposti a mobilizzazione seguita da aferesi di grande volume. Plerixafor è un trattamento alternativo per la mobilizzazione senza stimolazione diretta dei granulociti ed è teoricamente applicabile per i pazienti con SCD. L'endpoint primario di questo studio è ottenere quantità sufficienti di HSC raccolte dal sangue periferico nei pazienti con SCD dopo la mobilizzazione di plerixafor con un profilo di sicurezza accettabile. I prodotti raccolti verranno conservati come backup per i pazienti sottoposti a terapia genica e trapianto allogenico di HSC.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
15

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

  • CRITERIO DI INCLUSIONE:
  • Pazienti con SCD di età pari o superiore a 18 anni e (a) pianificati per arruolarsi in uno studio HSCT allogenico attivo in cui sono necessarie CSE autologhe di supporto; OPPURE (b) sono idonei per uno studio HSCT allogenico (ovvero hanno la stessa gravità della malattia del gruppo (a), ma non è disponibile alcuno studio HSCT allogenico attivo) e sono disposti a donare CSE autologhe per una futura terapia genica, editing genetico, o studio HSCT allogenico.
  • Funzionalità renale adeguata: creatinina sierica/plasmatica <1,5 mg/dL.
  • Funzionalità epatica adeguata: bilirubina diretta e ALT <5 volte il limite superiore del range normale.
  • Conta ematica: globuli bianchi >3.000/mm^3, granulociti >1.000/mm^3, emoglobina >7,0 g/dL, piastrine > 150.000/mm^3.
  • Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero negativo entro una settimana dall'inizio della somministrazione di plerixafor, hanno subito un'isterectomia, post-menopausa o assenza di mestruazioni per oltre un anno.
  • Soddisfa i criteri di idoneità del Dipartimento di medicina trasfusionale (DTM) NIH per la donazione di componenti del sangue per uso di ricerca in vitro (test sierologici negativi per sifilide, epatite B e C, HIV e HTLV-1).
  • Capacità di dare il consenso informato per partecipare al protocollo.
  • Gli individui di sesso femminile e maschile con potenziale riproduttivo devono accettare uno dei regimi contraccettivi sopra indicati se sessualmente attivi

CRITERI DI ESCLUSIONE:

  • Gravidanza. Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono presentare un test di gravidanza su siero negativo entro una settimana dall'inizio della somministrazione di plerixafor, ad eccezione di quelle che hanno avuto un'isterectomia, post-menopausa o assenza di mestruazioni per oltre un anno.
  • Infezione virale, batterica, fungina o parassitaria attiva.
  • Storia di cancro, escluso carcinoma squamoso della pelle e carcinoma cervicale in situ.
  • Splenomegalia attiva e dolorosa o splenomegalia (dimensione superiore al limite superiore della norma) determinata mediante ultrasuoni.
  • Allergia al plerixafor.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Terapia di supporto
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Singola coorte - Plerixafor
Plerixafor a una singola dose di 240 microgrammi/kg
Droga: Plerixafor
Somministrazione sottocutanea a dose singola di plerixafor (Mozobil®) a 240 μg/kg
Altri nomi:
  • Mozobil®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con raccolta sufficiente di cellule staminali emopoietiche (HSC) senza eventi avversi gravi
Lasso di tempo: 1 giorno
Raccolta sufficiente di HSC (target 2,0x106 cellule CD34+/kg) dal PB dopo la mobilizzazione di plerixafor senza eventi avversi gravi (SAE)
1 giorno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
St. Jude Children's Research Hospital

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: John F Tisdale, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
25 luglio 2017

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
27 febbraio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
27 febbraio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
21 luglio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 luglio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
24 luglio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
21 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 settembre 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
6 giugno 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 170124
  • 17-H-0124

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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