Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Innsamling av perifer blodstamcelle for sigdcellesykdom (SCD) pasienter

20. september 2023 oppdatert av: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Innsamling av perifer blodstamcelle for sigdcellesykdom (SCD) pasienter som bruker Plerixafor

Konstitusjonen av blod er avhengig av hematopoietiske stamceller (HSCs), som forblir i benmargen og differensierer til alle linjer av perifere blodceller. HSC-transplantasjon er det eneste kurative alternativet som for øyeblikket er tilgjengelig for sigdcellesykdom (SCD)-pasienter enten via allogen HSC-transplantasjon eller HSC-målrettet genterapi. Granulocytt-kolonistimulerende faktor (G-CSF)-mobiliserte HSC-er brukes ofte i voksenmiljøet ved HSC-transplantasjon på grunn av den raskere hematologiske utvinningen sammenlignet med benmarg. Som en autolog HSC-kilde for genterapi har benmargshøsting generelt vært brukt siden G-CSF har vært uoverkommelig hos SCD-pasienter på grunn av granulocyttstimulering og de tilhørende rapportene om vaso-okklusive kriser, multiorgansvikt og død. Men når benmargshøsting brukes, er mengden av innsamlede celler begrenset og bedøvelse er nødvendig. For å få HSC i stort antall uten anestesi, vil pasienter gjennomgå mobilisering etterfulgt av storvolum aferese. Plerixafor er en alternativ behandling for mobilisering uten direkte stimulering til granulocytter, og den er teoretisk anvendelig for SCD-pasienter. Det primære endepunktet for denne studien er å oppnå tilstrekkelige mengder HSC-er samlet fra det perifere blodet hos SCD-pasienter etter plerixafor

mobilisering med en akseptabel sikkerhetsprofil. De høstede produktene vil bli lagret som backup for pasienter som gjennomgår genterapi samt allogen HSC-transplantasjon.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Konstitusjonen av blod er avhengig av hematopoietiske stamceller (HSCs), som forblir i benmargen og differensierer til alle linjer av perifere blodceller. HSC-transplantasjon er det eneste kurative alternativet som for øyeblikket er tilgjengelig for sigdcellesykdom (SCD)-pasienter enten via allogen HSC-transplantasjon eller HSC-målrettet genterapi. Granulocytt-kolonistimulerende faktor (G-CSF)-mobiliserte HSC-er brukes ofte i voksenmiljøet ved HSC-transplantasjon på grunn av den raskere hematologiske utvinningen sammenlignet med benmarg. Som en autolog HSC-kilde for genterapi har benmargshøsting generelt vært brukt siden G-CSF har vært uoverkommelig hos SCD-pasienter på grunn av granulocyttstimulering og de tilhørende rapportene om vaso-okklusive kriser, multiorgansvikt og død. Men når benmargshøsting brukes, er mengden av innsamlede celler begrenset og bedøvelse er nødvendig. For å få HSC i stort antall uten anestesi, vil pasienter gjennomgå mobilisering etterfulgt av storvolum aferese. Plerixafor er en alternativ behandling for mobilisering uten direkte stimulering til granulocytter, og den er teoretisk anvendelig for SCD-pasienter. Det primære endepunktet for denne studien er å oppnå tilstrekkelige mengder HSC-er samlet fra det perifere blodet hos SCD-pasienter etter plerixafor-mobilisering med en akseptabel sikkerhetsprofil. De høstede produktene vil bli lagret som backup for pasienter som gjennomgår genterapi samt allogen HSC-transplantasjon.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
15

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

  • INKLUSJONSKRITERIER:
  • SCD-pasienter som er 18 år eller eldre, og (a) planla å melde seg inn i en aktiv allogen HSCT-studie der reserve autologe HSCs er nødvendig; ELLER (b) er kvalifisert for en allogen HSCT-studie (dvs. har samme sykdomsgrad som gruppe (a), men ingen aktiv allogen HSCT-studie er tilgjengelig), og er villige til å donere autologe HSC-er for en fremtidig genterapi, genredigering, eller allogen HSCT-studie.
  • Tilstrekkelig nyrefunksjon: serum/plasma kreatinin <1,5 mg/dL.
  • Tilstrekkelig leverfunksjon: direkte bilirubin og ALT <5 ganger øvre grense for normalområdet.
  • Blodtelling: WBC >3000/mm^3, granulocytter >1000/mm^3, hemoglobin>7,0g/dL, blodplater>150 000/mm^3.
  • Kvinnelige pasienter i fertil alder bør ha en negativ serumgraviditetstest innen én uke etter påbegynt administrering av plerixafor, ha hatt hysterektomi, postmenopausal eller fravær av menstruasjon i over ett år.
  • Oppfyller NIH Department of Transfusion Medicine (DTM) kvalifikasjonskriterier for blodkomponentdonasjon for in vitro-forskningsbruk (negative serologiske tester for syfilis, hepatitt B og C, HIV og HTLV-1).
  • Evne til å gi informert samtykke til å delta i protokollen.
  • Kvinnelige og mannlige individer med reproduktivt potensial må godta en av prevensjonsregimene nevnt ovenfor hvis de er seksuelt aktive

UTSLUTTELSESKRITERIER:

  • Svangerskap. Kvinnelige pasienter i fertil alder bør ha en negativ serumgraviditetstest innen én uke etter påbegynt administrering av plerixafor, bortsett fra de som har hatt hysterektomi, postmenopausal eller uten menstruasjon i over ett år.
  • Aktiv viral, bakteriell, sopp- eller parasittisk infeksjon.
  • Anamnese med kreft, unntatt plateepitelkarsinom i huden og cervical carcinoma in situ.
  • Aktiv og smertefull splenomegali eller splenomegali (størrelse større enn øvre normalgrense) bestemt ved ultralyd.
  • Allergi mot plerixafor.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Støttende omsorg
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Single Cohort - Plerixafor
Plerixafor i en enkeltdose på 240 mikrogram/kg
Legemiddel: Plerixafor
Enkeldose subkutan administrering av plerixafor (Mozobil®) ved 240 μg/kg
Andre navn:
  • Mozobil®

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med tilstrekkelig samling av hemopoietiske stamceller (HSC) uten alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 1 dag
Tilstrekkelig samling av HSC-er (mål 2,0x106 CD34+-celler/kg) fra PB etter plerixafor-mobilisering uten alvorlige bivirkninger (SAE)
1 dag

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
St. Jude Children's Research Hospital

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: John F Tisdale, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
25. juli 2017

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
27. februar 2019

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
27. februar 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
21. juli 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
21. juli 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
24. juli 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
21. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
20. september 2023

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
6. juni 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 170124
  • 17-H-0124

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcellesykdom

Kliniske studier på Plerixafor

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger