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鎌状赤血球症 (SCD) 患者のための末梢血幹細胞採取

2023年9月20日 更新者：National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

プレリキサフォルを使用した鎌状赤血球症 (SCD) 患者の末梢血幹細胞採取

血液の構成は造血幹細胞 (HSC) に依存しており、HSC は骨髄に留まり、末梢血細胞のすべての系統に分化します。 HSC移植は、現在、同種HSC移植またはHSC標的遺伝子治療による鎌状赤血球症（SCD）患者に利用可能な唯一の治療法です。 顆粒球コロニー刺激因子 (G-CSF) 動員 HSC は、骨髄と比較して血液学的回復が速いため、成人の HSC 移植の場面で頻繁に利用されます。 G-CSF は顆粒球の刺激とそれに伴う血管閉塞、多臓器不全、死亡の報告により SCD 患者には使用不可能であったため、遺伝子治療のための自家 HSC ソースとしては骨髄採取が一般的に採用されてきました。 ただし、骨髄採取では採取できる細胞の量が限られており、麻酔が必要です。 麻酔なしで大量の HSC を取得するために、患者は動員を受け、その後大量のアフェレーシスを受けます。 プレリクサフォルは顆粒球に直接刺激を与えずに動員するための代替治療法であり、理論的にはSCD患者にも適用可能です。 この研究の主要エンドポイントは、プレリキサフォール後の SCD 患者の末梢血から十分な量の HSC を採取することです。

許容可能な安全プロファイルを備えた動員。 採取された産物は、遺伝子治療および同種HSC移植を受ける患者のバックアップとして保管されます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

血液の構成は造血幹細胞 (HSC) に依存しており、HSC は骨髄に留まり、末梢血細胞のすべての系統に分化します。 HSC移植は、現在、同種HSC移植またはHSC標的遺伝子治療による鎌状赤血球症（SCD）患者に利用可能な唯一の治療法です。 顆粒球コロニー刺激因子 (G-CSF) 動員 HSC は、骨髄と比較して血液学的回復が速いため、成人の HSC 移植の場面で頻繁に利用されます。 G-CSF は顆粒球の刺激とそれに伴う血管閉塞、多臓器不全、死亡の報告により SCD 患者には使用不可能であったため、遺伝子治療のための自家 HSC ソースとしては骨髄採取が一般的に採用されてきました。 ただし、骨髄採取では採取できる細胞の量が限られており、麻酔が必要です。 麻酔なしで大量の HSC を取得するために、患者は動員を受け、その後大量のアフェレーシスを受けます。 プレリクサフォルは顆粒球に直接刺激を与えずに動員するための代替治療法であり、理論的にはSCD患者にも適用可能です。 この研究の主要エンドポイントは、プレリキサフォー動員後の SCD 患者の末梢血から十分な量の HSC を許容可能な安全性プロファイルで採取することです。 採取された産物は、遺伝子治療および同種HSC移植を受ける患者のバックアップとして保管されます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
15

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

  • 包含基準:
  • 18歳以上のSCD患者で、(a) バックアップの自家HSCが必要な積極的な同種HSCT研究に登録する予定のある患者。または（b）は同種HSCT研究の対象となり（すなわち、グループ（a）と同じ疾患重症度を有するが、利用可能な積極的な同種HSCT研究はない）、将来の遺伝子治療、遺伝子編集、または同種異系HSCT研究。
  • 適切な腎機能: 血清/血漿クレアチニン <1.5 mg/dL。
  • 適切な肝機能: 直接ビリルビンおよび ALT が正常範囲の上限の 5 倍未満。
  • 血球数: WBC >3,000/mm^3、顆粒球 >1,000/mm^3、ヘモグロビン >7.0g/dL、 血小板>150,000/mm^3。
  • 出産適齢期の女性患者は、プレリキサの投与開始後1週間以内に血清妊娠検査が陰性であること、子宮摘出術を受けたことがある、閉経後である、または1年以上月経がないことが必要です。
  • NIH 輸血部 (DTM) の体外研究用の成分献血の適格基準 (梅毒、B 型および C 型肝炎、HIV、および HTLV-1 の血清学的検査が陰性) を満たしています。
  • プロトコールに参加するためのインフォームドコンセントを与える能力。
  • 生殖能力のある女性および男性は、性的に活動的である場合、上記の避妊法のいずれかに同意する必要があります。

除外基準:

  • 妊娠。 出産可能年齢の女性患者は、子宮摘出術を受けた患者、閉経後、または1年以上月経がない患者を除き、プレリキサの投与開始から1週間以内に血清妊娠検査が陰性でなければなりません。
  • 活動性のウイルス、細菌、真菌、または寄生虫感染。
  • -皮膚の扁平上皮癌および上皮内子宮頸癌を除く癌の病歴。
  • 活動性で痛みを伴う脾腫または脾腫（正常の上限を超えるサイズ）は超音波検査で判定されます。
  • プレリクサフォルに対するアレルギー。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：支持療法
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：単一コホート - プレリクサフォル
プレリキサフォルの単回投与量は 240 マイクログラム/kg
薬：プレリクサフォル
240 μg/kg のプレリキサフォル (Mozobil®) の単回皮下投与
他の名前：
  • モゾビル®

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
重篤な有害事象を伴わずに造血幹細胞（HSC）を十分に収集した参加者の数
時間枠：1日
重篤な有害事象（SAE）を伴うプレリキサフォー動員後の PB からの HSC の十分な収集（目標 2.0x106 CD34+ 細胞/kg）
1日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
St. Jude Children's Research Hospital

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：John F Tisdale, M.D.、National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2017年7月25日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2019年2月27日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2019年2月27日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2017年7月21日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2017年7月21日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2017年7月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2023年9月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2023年9月20日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2019年6月6日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 170124
  • 17-H-0124

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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