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Sammlung peripherer Blutstammzellen für Patienten mit Sichelzellanämie (SCD).

20. September 2023 aktualisiert von: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Sammlung peripherer Blutstammzellen für Patienten mit Sichelzellenanämie (SCD) unter Verwendung von Plerixafor

Der Aufbau des Blutes beruht auf hämatopoetischen Stammzellen (HSC), die im Knochenmark verbleiben und sich in alle Linien peripherer Blutzellen differenzieren. Die HSC-Transplantation ist derzeit die einzige heilende Option für Patienten mit Sichelzellanämie (SCD), entweder über eine allogene HSC-Transplantation oder eine HSC-zielgerichtete Gentherapie. Durch den Granulozyten-Kolonie-stimulierenden Faktor (G-CSF) mobilisierte HSCs werden aufgrund der schnelleren hämatologischen Erholung im Vergleich zu Knochenmark häufig bei Erwachsenen bei der HSC-Transplantation eingesetzt. Als autologe HSC-Quelle für die Gentherapie wird im Allgemeinen die Knochenmarksentnahme eingesetzt, da G-CSF bei SCD-Patienten aufgrund der Granulozytenstimulation und den damit verbundenen Berichten über Gefäßverschlusskrisen, Multiorganversagen und Tod unerschwinglich war. Bei der Knochenmarksentnahme sind jedoch die Mengen der entnommenen Zellen begrenzt und eine Anästhesie erforderlich. Um HSCs in großer Zahl ohne Anästhesie zu erhalten, werden die Patienten einer Mobilisierung unterzogen, gefolgt von einer großvolumigen Apherese. Plerixafor ist eine alternative Behandlung zur Mobilisierung ohne direkte Stimulation der Granulozyten und ist theoretisch bei SCD-Patienten anwendbar. Der primäre Endpunkt dieser Studie besteht darin, ausreichende Mengen an HSCs aus dem peripheren Blut von SCD-Patienten nach Plerixafor zu gewinnen

Mobilisierung mit einem akzeptablen Sicherheitsprofil. Die geernteten Produkte werden als Backup für Patienten gelagert, die sich einer Gentherapie oder einer allogenen HSC-Transplantation unterziehen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Der Aufbau des Blutes beruht auf hämatopoetischen Stammzellen (HSC), die im Knochenmark verbleiben und sich in alle Linien peripherer Blutzellen differenzieren. Die HSC-Transplantation ist derzeit die einzige heilende Option für Patienten mit Sichelzellanämie (SCD), entweder über eine allogene HSC-Transplantation oder eine HSC-zielgerichtete Gentherapie. Durch den Granulozyten-Kolonie-stimulierenden Faktor (G-CSF) mobilisierte HSCs werden aufgrund der schnelleren hämatologischen Erholung im Vergleich zu Knochenmark häufig bei Erwachsenen bei der HSC-Transplantation eingesetzt. Als autologe HSC-Quelle für die Gentherapie wird im Allgemeinen die Knochenmarksentnahme eingesetzt, da G-CSF bei SCD-Patienten aufgrund der Granulozytenstimulation und den damit verbundenen Berichten über Gefäßverschlusskrisen, Multiorganversagen und Tod unerschwinglich war. Bei der Knochenmarksentnahme sind jedoch die Mengen der entnommenen Zellen begrenzt und eine Anästhesie erforderlich. Um HSCs in großer Zahl ohne Anästhesie zu erhalten, werden die Patienten einer Mobilisierung unterzogen, gefolgt von einer großvolumigen Apherese. Plerixafor ist eine alternative Behandlung zur Mobilisierung ohne direkte Stimulation der Granulozyten und ist theoretisch bei SCD-Patienten anwendbar. Der primäre Endpunkt dieser Studie besteht darin, ausreichende Mengen an HSCs aus dem peripheren Blut von SCD-Patienten nach Plerixa-Mobilisierung mit einem akzeptablen Sicherheitsprofil zu gewinnen. Die geernteten Produkte werden als Backup für Patienten gelagert, die sich einer Gentherapie oder einer allogenen HSC-Transplantation unterziehen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
15

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

  • EINSCHLUSSKRITERIEN:
  • SCD-Patienten, die 18 Jahre oder älter sind und (a) die Aufnahme in eine aktive allogene HSCT-Studie planen, in der autologe Backup-HSCs benötigt werden; ODER (b) für eine allogene HSCT-Studie geeignet sind (d. h. sie haben den gleichen Schweregrad der Erkrankung wie Gruppe (a), aber es ist keine aktive allogene HSCT-Studie verfügbar) und bereit sind, autologe HSCs für eine zukünftige Gentherapie, Genbearbeitung, oder allogene HSCT-Studie.
  • Ausreichende Nierenfunktion: Serum-/Plasma-Kreatinin <1,5 mg/dl.
  • Ausreichende Leberfunktion: direktes Bilirubin und ALT <5-fache Obergrenze des Normalbereichs.
  • Blutbild: Leukozyten > 3.000/mm^3, Granulozyten > 1.000/mm^3, Hämoglobin > 7,0 g/dl, Blutplättchen > 150.000/mm^3.
  • Patientinnen im gebärfähigen Alter sollten innerhalb einer Woche nach Beginn der Plerixafor-Verabreichung einen negativen Serumschwangerschaftstest haben, sich einer Hysterektomie unterzogen haben, nach der Menopause sind oder seit über einem Jahr keine Menstruation mehr haben.
  • Erfüllt die Eignungskriterien der NIH-Abteilung für Transfusionsmedizin (DTM) für die Spende von Blutbestandteilen für In-vitro-Forschungszwecke (negative serologische Tests auf Syphilis, Hepatitis B und C, HIV und HTLV-1).
  • Fähigkeit, eine informierte Einwilligung zur Teilnahme am Protokoll zu erteilen.
  • Frauen und Männer im fortpflanzungsfähigen Alter müssen, sofern sie sexuell aktiv sind, einer der oben genannten Verhütungsmethoden zustimmen

AUSSCHLUSSKRITERIEN:

  • Schwangerschaft. Bei Patientinnen im gebärfähigen Alter sollte innerhalb einer Woche nach Beginn der Plerixafor-Verabreichung ein negativer Serumschwangerschaftstest vorliegen, mit Ausnahme derjenigen, die sich einer Hysterektomie oder einer postmenopausalen Operation unterzogen haben oder seit mehr als einem Jahr keine Menstruation mehr haben.
  • Aktive Virus-, Bakterien-, Pilz- oder Parasiteninfektion.
  • Krebs in der Vorgeschichte, ausgenommen Plattenepithelkarzinom der Haut und Zervixkarzinom in situ.
  • Aktive und schmerzhafte Splenomegalie oder Splenomegalie (Größe größer als die Obergrenze des Normalwerts), festgestellt durch Ultraschall.
  • Allergie gegen Plerixafor.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Unterstützende Pflege
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Einzelne Kohorte – Plerixafor
Plerixafor in einer Einzeldosis von 240 Mikrogramm/kg
Arzneimittel: Plerixafor
Einzeldosis subkutane Verabreichung von Plerixafor (Mozobil®) mit 240 μg/kg
Andere Namen:
  • Mozobil®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit ausreichender Sammlung hämopoetischer Stammzellen (HSCs) ohne schwerwiegende unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: 1 Tag
Ausreichende Sammlung von HSCs (Ziel 2,0 x 106 CD34+-Zellen/kg) aus dem PB nach Plerixa zur Mobilisierung ohne schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs)
1 Tag

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
St. Jude Children's Research Hospital

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: John F Tisdale, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
25. Juli 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
27. Februar 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
27. Februar 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
21. Juli 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
21. Juli 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
24. Juli 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
21. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
20. September 2023

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
6. Juni 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 170124
  • 17-H-0124

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Sichelzellenanämie

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