Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Lääkkeiden välinen vuorovaikutustutkimus AT1001:n (migalastaattihydrokloridin) ja agalsidaasin välillä osallistujilla, joilla on Fabryn tauti

torstai 29. marraskuuta 2018 päivittänyt: Amicus Therapeutics

Avoin vaiheen 2A tutkimus AT1001:n (migalastaattihydrokloridin) ja agalsidaasin välisten lääkkeiden välisten yhteisvaikutusten tutkimiseksi Fabryn tautia sairastavilla koehenkilöillä

Tavoitteena oli määrittää migalastaattihydrokloridin (HCl) (migalastaatti) kerta-annoksen 150 ja 450 milligrammaa (mg) vaikutukset agalsidaasin turvallisuuteen ja plasman farmakokinetiikkaan (PK) sekä agalsidaasin vaikutukset migalastaatin turvallisuuteen ja farmakokinetiikkaan. 150 mg.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä avoin tutkimus suoritettiin kahdessa vaiheessa (vaihe 1, vaihe 2). Vaihe 1 sisälsi 150 mg migalastaattia; Vaihe 2 sisälsi migalastaattia 450 mg. Jokainen migalastaattiannos valittiin arvioimaan vuorovaikutusta kunkin kolmen yhdistelmä-Agalsidaasi-annoksen kanssa: 0,5 mg/kg (kg) agalsidaasi beeta; 1,0 mg/kg agalsidaasi beeta; 0,2 mg/kg agalsidaasi alfaa.

Migalastaattia annettiin suun kautta. Agalsidaasi alfa annettiin 40 minuutin laskimonsisäisenä (IV) infuusiona ja agalsidaasi beeta 2 tunnin (tunti) IV-infuusiona.

Vaihe 1 koostui 3 hoitojaksosta, joiden välillä oli 14 päivää.

Jakso 1, päivä 1: agalsidaasia annettiin yksinään.

Jakso 2, päivä 1: annettiin migalastaattia, jota seurasi 2 tuntia myöhemmin agalsidaasia.

Jakso 3, päivä 7: migalastaattia annettiin yksinään.

Vaihe 2 koostui kahdesta 14 päivän hoitojaksosta, joissa migalastaattialtistus plasmassa karakterisoitiin, kun migalastaattia annettiin agalsidaasin kanssa pelkästään sen varmistamiseksi, että plasmassa saavutettiin riittävät migalastaattipitoisuudet.

Jakso 1, päivä 1: agalsidaasia annettiin IV-infuusiona käyttämällä kalibroitua infuusiopumppua.

Jakso 2, päivä 1: annettiin migalastaattia, jota seurasi 2 tuntia myöhemmin agalsidaasia.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

20

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat
  • Australia
      • Nedlands, Australia
      • Parkville, Australia
  • Belgia
      • Edegem, Belgia
  • Kanada
      • Montreal, Kanada
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
    • Virginia
      • Springfield, Virginia, Yhdysvallat, 22152

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies, jolla on diagnosoitu Fabryn tauti ja iältään 18–65 vuotta
  • Painoindeksi 18-35 kg neliömetriä kohti
  • Oli aloittanut agalsidaasihoidon vähintään 1 kuukausi ennen seulontaa ja ollut saanut vähintään 2 infuusiota ennen seulontaa
  • Oli vakaa annostaso, annostusohjelma ja agalsidaasimuoto vähintään 1 kuukauden ajan ennen seulontaa
  • Arvioitu kreatiniinipuhdistuma oli seulonnassa suurempi tai yhtä suuri kuin 50 millilitraa (ml)/min
  • suostui käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttyjä ehkäisymenetelmiä tutkimuksen aikana ja 30 päivän ajan tutkimuksen päättymisen jälkeen
  • Halusivat ja pystyivät antamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen

Poissulkemiskriteerit:

  • Sinulla oli dokumentoitu ohimenevä iskeeminen kohtaus, iskeeminen aivohalvaus, epästabiili angina pectoris tai sydäninfarkti 3 kuukauden aikana ennen seulontaa
  • Sinulla oli kliinisesti merkittävä epästabiili sydänsairaus (esimerkiksi aktiivista hoitoa vaativa sydänsairaus, kuten oireinen rytmihäiriö, epästabiili angina pectoris tai New York Heart Associationin luokan III tai IV kongestiivinen sydämen vajaatoiminta)
  • Aiempi allergia tai yliherkkyys tutkimuslääkkeelle (mukaan lukien apuaineet) tai muille imnosokereille (kuten miglustaatille, miglitolille)
  • Vaadittu samanaikainen protokollan kieltämä lääkitys: Glyset® (miglitoli) tai Zavesca® (miglustaatti)
  • Mikä tahansa tutkimus-/kokeellinen lääke tai laite 30 päivän sisällä seulonnasta, paitsi Fabryn taudin tutkittavan entsyymikorvaushoidon käyttö
  • Onko sinulla ollut jokin väliaikainen sairaus tai tila, joka olisi voinut estää osallistujaa täyttämästä protokollan vaatimuksia tai vihjannut tutkijalle, että mahdollisella osallistujalla olisi voinut olla kohtuuton riski osallistumalla tähän tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Agalsidaasi beeta (0,5 mg/kg) - migalastaatti (150 mg)
Lääke: Migalastaatti HCl
Oraaliset kapselit, kerta-annos
Muut nimet:
  • AT1001
  • Galafold
  • migalastat
Biologinen: Agalsidaasi Beta
IV-infuusio, kerta-annos
Muut nimet:
  • Fabrazyme
Kokeellinen: Agalsidaasi beeta (1,0 mg/kg) - Migalastaatti (150 mg)
Lääke: Migalastaatti HCl
Oraaliset kapselit, kerta-annos
Muut nimet:
  • AT1001
  • Galafold
  • migalastat
Biologinen: Agalsidaasi Beta
IV-infuusio, kerta-annos
Muut nimet:
  • Fabrazyme
Kokeellinen: Agalsidaasi Alfa (0,2 mg/kg) - Migalastaatti (150 mg)
Lääke: Migalastaatti HCl
Oraaliset kapselit, kerta-annos
Muut nimet:
  • AT1001
  • Galafold
  • migalastat
Biologinen: Agalsidaasi Alfa
IV-infuusio, kerta-annos
Muut nimet:
  • Replagal
Kokeellinen: Agalsidaasi beeta (0,5 mg/kg) - migalastaatti (450 mg)
Lääke: Migalastaatti HCl
Oraaliset kapselit, kerta-annos
Muut nimet:
  • AT1001
  • Galafold
  • migalastat
Biologinen: Agalsidaasi Beta
IV-infuusio, kerta-annos
Muut nimet:
  • Fabrazyme
Kokeellinen: Agalsidaasi beeta (1,0 mg/kg) - Migalastaatti (450 mg)
Lääke: Migalastaatti HCl
Oraaliset kapselit, kerta-annos
Muut nimet:
  • AT1001
  • Galafold
  • migalastat
Biologinen: Agalsidaasi Beta
IV-infuusio, kerta-annos
Muut nimet:
  • Fabrazyme
Kokeellinen: Agalsidaasi Alfa (0,2 mg/kg) - Migalastaatti (450 mg)
Lääke: Migalastaatti HCl
Oraaliset kapselit, kerta-annos
Muut nimet:
  • AT1001
  • Galafold
  • migalastat
Biologinen: Agalsidaasi Alfa
IV-infuusio, kerta-annos
Muut nimet:
  • Replagal

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Plasman pitoisuus-aikakäyrän (AUC) alla olevan alueen muutos aktiivisen α-galaktosidaasi A:n (α-Gal A) tasoilla Migalastatin annon jälkeen
Aikaikkuna: 0 tuntia, 2 tuntia, 2 päivää, 7 päivää, 14 päivää annoksen jälkeen
Tämä mitta luonnehti migalastaatin vaikutuksia plasman agalsidaasin PK:hen mittaamalla aktiivisen a-Gal A -entsyymitason plasmassa käyttämällä hyväksyttyä määritystä, joka mittasi entsyymiaktiivisuuden nopeutta käyttämällä keinotekoista, fluoresoivaa substraattia. Agalsidaasiplasman PK-parametrien arvot AUC:lle, joka on ekstrapoloitu ajasta 0 äärettömyyteen (AUCinfinity) ja AUC:lle viimeiseen ajankohtaan, jolloin pitoisuus määritetään kvantitatiivisesti (AUC0-t), ilmoitetaan tunnissa*[nanomoleina/h/millilitra] (hr*[ nmol/h/ml]). Vaiheiden 1 ja 2 jaksossa 1 verinäytteet kerättiin: välittömästi ennen agalsidaasi-infuusiota ja 24 tunnin aikana infuusion jälkeen; päivinä 2, 7 ja 14. Vaiheiden 1 ja 2 jaksossa 2 verinäytteet kerättiin: ennen migalastaatin annostelua (2 tuntia ennen agalsidaasi-infuusiota) ja 1 tunti migalastaatin antamisen jälkeen; välittömästi ennen agalsidaasi-infuusion aloittamista ja 24 tunnin aikana agalsidaasi-infuusion aloittamisen jälkeen; päivinä 2, 7 ja 14.
0 tuntia, 2 tuntia, 2 päivää, 7 päivää, 14 päivää annoksen jälkeen
Muutos suurimmassa havaittavassa plasmapitoisuudessa (Cmax) aktiivisille α-Gal A -tasoille Migalastatin annon jälkeen
Aikaikkuna: 0 tuntia, 2 tuntia, 2 päivää, 7 päivää, 14 päivää annoksen jälkeen
Tämä mitta luonnehti migalastaatin vaikutuksia plasman agalsidaasin PK:hen mittaamalla aktiivisen a-Gal A -entsyymitason plasmassa käyttämällä hyväksyttyä määritystä, joka mittasi entsyymiaktiivisuuden nopeutta käyttämällä keinotekoista, fluoresoivaa substraattia. Agalsidaasiplasman PK-parametrin arvo Cmax:lle ilmoitetaan yksikössä nmol/hr/ml. Vaiheiden 1 ja 2 jaksossa 1 verinäytteet kerättiin: välittömästi ennen agalsidaasi-infuusiota ja 24 tunnin aikana infuusion jälkeen; päivinä 2, 7 ja 14. Vaiheiden 1 ja 2 jaksossa 2 verinäytteet kerättiin: ennen migalastaatin annostelua (2 tuntia ennen agalsidaasi-infuusiota) ja 1 tunti migalastaatin antamisen jälkeen; välittömästi ennen agalsidaasi-infuusion aloittamista ja 24 tunnin aikana agalsidaasi-infuusion aloittamisen jälkeen; päivinä 2, 7 ja 14.
0 tuntia, 2 tuntia, 2 päivää, 7 päivää, 14 päivää annoksen jälkeen
Muutos ajan kuluessa havaittuun plasmakonsentraatioon (Tmax) ja eliminaation puoliintumisaikaan (T1/2) aktiivisille α-Gal A -tasoille Migalastaatin annon jälkeen
Aikaikkuna: 0 tuntia, 2 tuntia, 2 päivää, 7 päivää, 14 päivää annoksen jälkeen
Tämä mitta luonnehti migalastaatin vaikutuksia plasman agalsidaasin PK:hen mittaamalla aktiivisen a-Gal A -entsyymitason plasmassa käyttämällä hyväksyttyä määritystä, joka mittasi entsyymiaktiivisuuden nopeutta käyttämällä keinotekoista, fluoresoivaa substraattia. Agalsidaasiplasman PK-parametriarvot tmax- ja t1/2-arvoille ilmoitetaan tunteina. Vaiheiden 1 ja 2 jaksossa 1 verinäytteet kerättiin: välittömästi ennen agalsidaasi-infuusiota ja 24 tunnin aikana infuusion jälkeen; päivinä 2, 7 ja 14. Vaiheiden 1 ja 2 jaksossa 2 verinäytteet kerättiin: ennen migalastaatin annostelua (2 tuntia ennen agalsidaasi-infuusiota) ja 1 tunti migalastaatin antamisen jälkeen; välittömästi ennen agalsidaasi-infuusion aloittamista ja 24 tunnin aikana agalsidaasi-infuusion aloittamisen jälkeen; päivinä 2, 7 ja 14.
0 tuntia, 2 tuntia, 2 päivää, 7 päivää, 14 päivää annoksen jälkeen
Muutos AUC:ssa α-Gal A -proteiinin kokonaismäärässä Migalastaatin annon jälkeen
Aikaikkuna: 0 tuntia, 2 tuntia, 2 päivää, 7 päivää, 14 päivää annoksen jälkeen
Tämä mitta karakterisoi migalastaatin vaikutukset plasman agalsidaasin PK:hen mittaamalla plasman a-Gal A -proteiinin taso Western blot -menetelmällä käyttämällä anti-ihmis-Gal A -vasta-ainetta. Agalsidaasiplasman PK-parametrin arvo AUC0-t:lle raportoidaan yksikössä h*[nanogrammi (ng)/h/ml]. Vaiheiden 1 ja 2 jaksossa 1 verinäytteet kerättiin: välittömästi ennen agalsidaasi-infuusiota ja 24 tunnin aikana infuusion jälkeen; päivinä 2, 7 ja 14. Vaiheiden 1 ja 2 jaksossa 2 verinäytteet kerättiin: ennen migalastaatin annostelua (2 tuntia ennen agalsidaasi-infuusiota) ja 1 tunti migalastaatin antamisen jälkeen; välittömästi ennen agalsidaasi-infuusion aloittamista ja 24 tunnin aikana agalsidaasi-infuusion aloittamisen jälkeen; päivinä 2, 7 ja 14.
0 tuntia, 2 tuntia, 2 päivää, 7 päivää, 14 päivää annoksen jälkeen
Muutos AUCinfinityn prosenttiosuudessa, joka on ekstrapoloitu viimeisestä ajankohdasta, jolloin pitoisuus mitataan äärettömään (AUC-ekstrapoloitu %) α-Gal A -proteiinin kokonaismäärälle Migalastatin annon jälkeen
Aikaikkuna: 0 tuntia, 2 tuntia, 2 päivää, 7 päivää, 14 päivää annoksen jälkeen
Tämä mitta karakterisoi migalastaatin vaikutukset plasman agalsidaasin PK:hen mittaamalla a-Gal A -proteiinin taso Western blot -menetelmällä käyttämällä anti-ihmis-Gal A -vasta-ainetta. Agalsidaasiplasman PK-parametriarvot AUC-ekstrapoloituneelle %:lle on raportoitu. AUC-ekstrapoloitu % raportoidaan AUCinfinityn sijasta, koska α-Gal A-proteiinin pienet, mutta kvantitatiiviset pitoisuudet 24 tunnin kuluttua annoksen ottamisesta ekstrapoloituina äärettömään käsittivät > 50 % kokonais-AUC:sta useimmilla osallistujilla, eivätkä ne olleet arvioimattomia. Vaiheiden 1 ja 2 jaksossa 1 verinäytteet kerättiin: välittömästi ennen agalsidaasi-infuusiota ja 24 tunnin aikana infuusion jälkeen; päivinä 2, 7 ja 14. Vaiheiden 1 ja 2 jaksossa 2 verinäytteet kerättiin: ennen migalastaatin annostelua (2 tuntia ennen agalsidaasi-infuusiota) ja 1 tunti migalastaatin antamisen jälkeen; välittömästi ennen agalsidaasi-infuusion aloittamista ja 24 tunnin aikana agalsidaasi-infuusion aloittamisen jälkeen; päivinä 2, 7 ja 14.
0 tuntia, 2 tuntia, 2 päivää, 7 päivää, 14 päivää annoksen jälkeen
Muutos Cmax:ssa α-Gal A -proteiinin kokonaismäärässä Migalastaatin annon jälkeen
Aikaikkuna: 0 tuntia, 2 tuntia, 2 päivää, 7 päivää, 14 päivää annoksen jälkeen
Tämä mitta karakterisoi migalastaatin vaikutukset plasman agalsidaasin PK:hen mittaamalla plasman a-Gal A -proteiinin taso Western blot -menetelmällä käyttämällä anti-ihmis-Gal A -vasta-ainetta. Agalsidaasiplasman PK-parametriarvot Cmax:lle ilmoitetaan yksikössä nmol/hr/ml. Vaiheiden 1 ja 2 jaksossa 1 verinäytteet kerättiin: välittömästi ennen agalsidaasi-infuusiota ja 24 tunnin aikana infuusion jälkeen; päivinä 2, 7 ja 14. Vaiheiden 1 ja 2 jaksossa 2 verinäytteet kerättiin: ennen migalastaatin annostelua (2 tuntia ennen agalsidaasi-infuusiota) ja 1 tunti migalastaatin antamisen jälkeen; välittömästi ennen agalsidaasi-infuusion aloittamista ja 24 tunnin aikana agalsidaasi-infuusion aloittamisen jälkeen; päivinä 2, 7 ja 14.
0 tuntia, 2 tuntia, 2 päivää, 7 päivää, 14 päivää annoksen jälkeen
Muutos Tmax:ssa ja T1/2:ssa α-Gal A -proteiinin kokonaismäärässä Migalastaatin annon jälkeen
Aikaikkuna: 0 tuntia, 2 tuntia, 2 päivää, 7 päivää, 14 päivää annoksen jälkeen
Tämä mitta luonnehti migalastaatin vaikutuksia plasman agalsidaasin PK:hen mittaamalla plasman a-Gal A -proteiinin kokonaistaso Western blot -menetelmällä käyttämällä anti-ihmis-Gal A -vasta-ainetta. Agalsidaasiplasman PK-parametriarvot tmax- ja t1/2-arvoille ilmoitetaan tunteina. Vaiheiden 1 ja 2 jaksossa 1 verinäytteet kerättiin: välittömästi ennen agalsidaasi-infuusiota ja 24 tunnin aikana infuusion jälkeen; päivinä 2, 7 ja 14. Vaiheiden 1 ja 2 jaksossa 2 verinäytteet kerättiin: ennen migalastaatin annostelua (2 tuntia ennen agalsidaasi-infuusiota) ja 1 tunti migalastaatin antamisen jälkeen; välittömästi ennen agalsidaasi-infuusion aloittamista ja 24 tunnin aikana agalsidaasi-infuusion aloittamisen jälkeen; päivinä 2, 7 ja 14.
0 tuntia, 2 tuntia, 2 päivää, 7 päivää, 14 päivää annoksen jälkeen
Migalastaatin AUC:n muutos agalsidaasin annon jälkeen
Aikaikkuna: 0 tuntia, 1 päivä annoksen jälkeen
Tämä mitta luonnehti agalsidaasin vaikutuksia migalastaatin plasman PK:hen käyttämällä validoitua nestekromatografia-tandem-massaspektrometria (LC-MS) -määritystä. Migalastaatin plasman PK-parametriarvot AUCinfinity- ja AUC0-t-arvoille on raportoitu tunnissa*[ng/h/ml]. Vaiheiden 1 ja 2 jaksossa 2 verinäytteet kerättiin: juuri ennen migalastaatin annostelua (2 tuntia ennen agalsidaasi-infuusiota) ja 1 tunti migalastaatin antamisen jälkeen; välittömästi ennen agalsidaasi-infuusiota ja 24 tunnin ajan infuusion jälkeen. Jaksolla 3 (vain vaihe 1) otettiin verinäytteitä ennen annostelua ja 24 tunnin aikana migalastaatin annon jälkeen.
0 tuntia, 1 päivä annoksen jälkeen
Migalastaatin Cmax-arvon muutos agalsidaasin annon jälkeen
Aikaikkuna: 0 tuntia, 1 päivä annoksen jälkeen
Tämä mitta luonnehti agalsidaasin vaikutukset migalastaatin plasman PK:hen käyttämällä validoitua nestemäistä LC-MS-määritystä. Migalastaatin plasman PK-parametriarvot Cmax:lle on ilmoitettu yksikössä nmol/hr/ml. Vaiheiden 1 ja 2 jaksossa 2 verinäytteet kerättiin: juuri ennen migalastaatin annostelua (2 tuntia ennen agalsidaasi-infuusiota) ja 1 tunti migalastaatin antamisen jälkeen; välittömästi ennen agalsidaasi-infuusiota ja 24 tunnin ajan infuusion jälkeen. Jaksolla 3 (vain vaihe 1) otettiin verinäytteitä ennen annostelua ja 24 tunnin aikana migalastaatin annon jälkeen.
0 tuntia, 1 päivä annoksen jälkeen
Migalastaatin Tmax- ja T1/2-arvon muutos agalsidaasin annon jälkeen
Aikaikkuna: 0 tuntia, 1 päivä annoksen jälkeen
Tämä mitta luonnehti agalsidaasin vaikutukset migalastaatin plasman PK:hen käyttämällä validoitua LC-MS-määritystä. Migalastaatin plasman PK-parametrien arvot tmax- ja t1/2-arvoille ilmoitetaan tunteina. Vaiheiden 1 ja 2 jaksossa 2 verinäytteet kerättiin: juuri ennen migalastaatin annostelua (2 tuntia ennen agalsidaasi-infuusiota) ja 1 tunti migalastaatin antamisen jälkeen; välittömästi ennen agalsidaasi-infuusiota ja 24 tunnin ajan infuusion jälkeen. Jaksolla 3 (vain vaihe 1) otettiin verinäytteitä ennen annostelua ja 24 tunnin aikana migalastaatin annon jälkeen.
0 tuntia, 1 päivä annoksen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta päivään 7 aktiivisessa α-Gal A:ssa ihossa pelkällä agalsidaasihoidon ja migalastaatin kanssa antamisen jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 7
Tämä mitta luonnehti agalsidaasin ja migalastaatin vaikutukset α-Gal A -aktiivisuuteen ihossa käyttämällä pätevää määritystä, joka mittasi entsyymiaktiivisuuden nopeutta käyttämällä keinotekoista, fluoresoivaa substraattia. Lähtötaso määriteltiin päivän 1/jakson 1 tasoksi ennen infuusiota. a-Gal A -aktiivisuus ilmoitetaan pikomoleina/mg/h (pmol/mg/h). Biopsianäytteet otettiin: päivänä -1/jakso 1; 24 tuntia infuusion aloittamisen jälkeen jakson 1 ja jakson 2 aikana; kauden 1 ja 2 7 päivänä.
Lähtötilanne, päivä 7

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Amicus Therapeutics

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 2. helmikuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 9. lokakuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 9. lokakuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 7. syyskuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 8. syyskuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 9. syyskuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 19. joulukuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 29. marraskuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. marraskuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AT1001-013

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fabryn tauti

Kliiniset tutkimukset Migalastaatti HCl

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bulgaria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa