Tutkimustutkimus luuytimen siirrosta toisilleen sukulaisilta tai osittain vastaavilta luovuttajilta

Sisällyttämiskriteerit:

1. Kaikki potilaat, joilla on hematologinen tai onkologinen diagnoosi, jossa allogeenisen hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) uskotaan olevan hyödyllinen.

   1. Potilaat, joilla ei ole morfologisia tai molekulaarisia todisteita sairaudesta
   2. Potilaille, joilla on "laittomat sairaudet", jos potilaalla on merkkejä sairaudesta, sairaustaakan on oltava minimaalinen (vähintään PR) ja taudin on oltava kemoreesponsiivinen. Siten esimerkiksi potilaiden, joilla on akuutti leukemia (ei indolentti sairaus), on oltava morfologisessa CR:ssä tai CRp:ssä.

2. MDS-potilaille sisällyttämiskriteerit ovat erityisesti seuraavat:

   • Potilaille, joilla on RA tai RARS tai eristetty 5q- he voivat jatkaa elinsiirtoa ilman hoitoa.
   • RAEB-1-, RCMD+/-RS- tai MDS-potilailla NOS-potilailla on oltava stabiili sairaus 6 kuukauden ajan (joka on dokumentoitu sarjaluuydintutkimuksilla) ilman muuta hoitoa kuin kasvutekijöitä tai verensiirtotukea. Potilaiden, jotka tarvitsevat hoitoa "sairaudensa hallintaan", on osoitettava kemo-herkkyyttä
   • CMML- tai RAEB-2-potilaiden on osoitettava kemo-herkkyyttä
   • Kemoherkkyys määritellään blastiprosentin laskuksi vähintään 5 prosenttiyksiköllä ja blasteja tulee olla alle 10 % hoidon jälkeen ja siirtohetkellä, jos blasteja on jossain vaiheessa taudin kulun aikana yli 10 %.

   • Kemikaaleihin reagointikykyyn on sisällyttävä myös vähintään yksi seuraavista, jos mahdollista:

     • Sytogeneettinen vaste
     • Hyvin dokumentoitu verensiirtotarpeen väheneminen.
3. Potilailla on oltava läheinen luovuttaja, jolla on nolla, yksi, kaksi, kolme tai neljä antigeeniä, joka ei täsmää HLA-A:ssa; B; C; DR-lokukset tai riippumaton luovuttaja kahden antigeenin yhteensopimattomuuteen asti. Kudostyypityslaboratorio säilyttää DNA:n mahdollista DQ- ja DP-tyypitystä varten. Kun useita toisiinsa liittyviä luovutusvaihtoehtoja on saatavilla, luovuttajan valinta määritetään samalla tavalla kuin TJU:n kaksivaiheisessa protokollassa. Kun saatavilla on useita keskenään riippumattomia luovuttajia, huolehditaan HLA-A- ja HLA-B-epävastaavuudesta, jos mahdollista Japanin luuytimen luovuttajarekisterin tutkimusten tietojen perusteella. Jokaiselle potilaalle tehdään HLA-vasta-aineseulonta.

4. Kaikilla potilailla on oltava riittävä elinten toiminta:

   1. Potilailla, joilla on läheisiä luovuttajia, LVEF:n on oltava > 35 %. Potilailla, joilla ei ole sukulaisia ​​luovuttajia, LVEF:n on oltava >45 %. Potilaille, joiden LVEF on ≤50 %, ja kaikille potilaille, joilla on oireita tai anamneesissa sydämen vajaatoimintaa tai sepelvaltimotautia, on tehtävä stressikaiku- tai vastaava testi ja kardiologinen arviointi.
   2. Potilailla, joilla on läheisiä luovuttajia, on oltava hemoglobiinikorjattu DLCO > 35 % ennustetusta. Potilaiden, joilla ei ole sukulaisia ​​luovuttajia, DLCO:n on oltava >45 % ennustetusta hemoglobiinikorjatusta arvosta. Jos DLCO on alle 45 %, EF:n on oltava suurempi kuin 45 % ja päinvastoin.
   3. Potilailla, joilla on läheisiä luovuttajia, on oltava riittävä maksan toiminta seerumin bilirubiiniarvon mukaan
   4. Potilaiden, joilla on läheisiä luovuttajia tai joilla ei ole sukulaisia ​​luovuttajia, kreatiniinipuhdistuman on oltava > 60 ml/min/1,73 m^2.
   5. Potilaiden, joilla on läheisiä luovuttajia, suorituskyvyn tulee olla > 60 % (TJU Karnofsky14) (Liite A). Potilaiden, joilla on läheisiä luovuttajia, suorituskyvyn on oltava > 70 % (TJU Karnofsky).
   6. Potilailla, joilla on läheisiä luovuttajia, on oltava HCT-CI-pistemäärä < 6 pistettä (Liite B). Potilaiden, joilla on läheisiä luovuttajia, on oltava HCT-CI-pistemäärä < 5 pistettä.
   7. Potilaiden on oltava valmiita käyttämään ehkäisyä, jos he ovat hedelmällisessä iässä.
   8. Potilaiden on voitava antaa tietoinen suostumus tai hänellä on oltava hoitaja, joka voi antaa suostumuksen.
   9. Potilaat, jotka ovat HIV-positiivisia, ovat kelvollisia tutkimukseen, jos heillä on havaitsematon viruskuorma ja jos he täyttävät edellä mainitut kriteerit potilaille, joilla on läheisiä luovuttajia.

Poissulkemiskriteerit:

1. Potilaat, joilla on läheisiä luovuttajia, joiden suorituskykytila ​​on < 70 % (TJU Karnofsky) ja HCT-CI 4 pistettä tai enemmän. Potilaat, joilla ei ole sukulaisia ​​luovuttajia, joiden suorituskykytila ​​on < 80 % (TJU Karnofsky) ja HCT-CI 4 pistettä tai enemmän.
2. Potilaat, joilla on keskushermoston aktiivinen osallistuminen pahanlaatuisiin kasvaimiin. Potilaille, joilla on sairaus, johon saattaa liittyä keskushermosto, tulee saada asiakirjat keskushermoston puuttumattomuudesta lannepunktiolla tai vastaavalla toimenpiteellä kahden kuukauden kuluessa vastaanotosta tai TJU:n yleisten käytännön ohjeiden mukaisesti.
3. Potilaat, joilla on psykiatrinen häiriö, joka estäisi potilaita noudattamasta protokollaa edes hoitajan kanssa. Potilaat, joilta puuttuu sosiaalinen tuki, joka haittaisi kykyä saada asianmukaista sairaanhoitoa, myös suljetaan pois.
4. Raskaus
5. Potilaat, joiden elinajanodote on < 6 kuukautta muista syistä kuin hematologisesta/onkologisesta sairaudesta.
6. Potilaat, jotka ovat saaneet alemtutsumabia 8 viikon sisällä elinsiirrosta tai jotka ovat äskettäin saaneet hevosen tai kanin anttymosyyttiglobuliinia ja joiden ATG-taso on > 2 μg/ml. Potilaat, jotka saavat systeemisiä kortikosteroideja prednisonia 7,5 mg/vrk tai enemmän.
7. Potilaat, jotka eivät voi saada syklofosfamidia.
8. Potilaita, joilla on todisteita muusta pahanlaatuisesta kasvaimesta, lukuun ottamatta ihosyöpää, joka vaatii vain paikallista hoitoa, ei tule ottaa mukaan tähän protokollaan.
9. Potilaat, joilla on tulenkestävä sairaus.
10. Potilaat, joilla on kliinisesti merkittäviä valmiita vasta-aineita luovuttajilleen.
11. Potilaat, jotka tarvitsevat lisähappea muuhun kuin uniapneaan, suljetaan pois.