Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Lixellen hyväksymisen jälkeinen tutkimus dialyysiin liittyvän amyloidoosin hoitoon

keskiviikko 31. tammikuuta 2024 päivittänyt: Kaneka Medical America LLC

Dialyysiin liittyvän amyloidoosin hoito Lixelle® β2-mikroglobuliiniafereesikolonnilla

Dialyysiin liittyvä amyloidoosi (DRA) on pitkäaikaisen hemodialyysin (HD) vakava komplikaatio. Sen patogeeniseen mekanismiin kuuluu β2-mikroglobuliinin (β2M) kertyminen vereen. β2M:ää tuottavat useimmat kehon solut, ja se metaboloituu terveillä yksilöillä munuaisissa. Kuitenkin HD-potilailla, joilla on munuaisten vajaatoiminta, β2M, jota HD ei poista kokonaan, kerääntyy vereen liikaa. Sitten se muodostaa amyloidifibrillejä, jotka kerrostuvat luihin, niveliin ja pehmytkudoksiin. Fibrillejä modifioivat edelleen edistyneet glykaation lopputuotteet (AGE), jotka indusoivat paikallista makrofagien infiltraatiota ja sytokiinien tuotantoa, mikä johtaa krooniseen tulehdukseen ja osteoklastien aktivoitumiseen. Tämän seurauksena kehittyy vaikeita komplikaatioita, joihin liittyy erilaisia ​​oireita, joita kutsutaan yhteisesti DRA:ksi.

Lixelle® on kokoverinen β2M-afereesikolonni, joka on kehitetty adsorboimaan ja poistamaan β2M selektiivisesti DRA-potilaiden verestä. Hoito suoritetaan Lixelle®-liitännällä, joka on kytketty sarjaan ennen dialysaattoria HD-piirissä jokaisessa istunnossa. Lixelle®-kolonni sisältää huokoisia selluloosahelmiä, joissa on kovalenttisesti sitoutuneita heksadekyylialkyyliketjuligandeja, jotka adsorboivat selektiivisesti β2M:ää molekyyliseulontavaikutuksen kautta sen huokoisen rakenteen ja hydrofobisen vuorovaikutuksen vuoksi ligandien kanssa. Lixelle® on käytetty oireiden lievittämiseen ja DRA:n etenemisen estämiseen Japanissa vuodesta 1996 lähtien, jolloin Japanin terveys-, työ- ja hyvinvointiministeriö hyväksyi sairausvakuutuksen ja hoidon korvauksen. Useissa kliinisissä tutkimuksissa on osoitettu Lixelle®-hoidon parantavan päivittäisen elämän aktiivisuutta (ADL) ja nivelkivun lievitystä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Japanissa vuosina 1994–1997 suoritetussa Lixelle®:n markkinoille saattamisen jälkeisessä tutkimuksessa kerättiin kaikki haittatapahtumat 183 potilaalla (13 476 hoitoa) 58 keskuksessa. Yleisimmät haittatapahtumat olivat tilapäinen hypotensio ja anemia, jotka ovat yleisiä dialyysissä tai missä tahansa kehonulkoisessa hoidossa. Koska Lixelle®:n maksimiverenvirtausnopeus on pienempi kuin tavanomaisen HD:n keskimääräinen verenvirtausnopeus Yhdysvalloissa, Lixelle®-hoito vaatii pidemmän hoitoajan saavuttaakseen saman Kt/V-urean kuin perinteisen HD:n Yhdysvalloissa. . Pidempi dialyysiaika ja alhaisempi verenkiertonopeus eivät kuitenkaan todennäköisesti lisää haittatapahtumien määrää. Haittatapahtumat (mukaan lukien vakavat haittatapahtumat) kerätään jokaisen hoidon yhteydessä aina, kun niitä esiintyy, ja analysoidaan käyttämällä kuvaavia tilastoja.

Tämä on tuleva kaksikätinen tutkimus 2 vuoden Lixelle®-hoidosta. Tutkimus koostuu 30 DRA-potilaan 2 vuoden Lixelle®-hoidon tutkimusryhmästä ja 10 DRA-potilaan 2 vuoden tavanomaisen HD-hoidon luonnollisesta tutkimusryhmästä.

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida Lixelle®:n turvallisuutta potilailla Yhdysvalloissa. Tämän tutkimuksen toissijaisena tavoitteena on arvioida Lixelle®:n todennäköistä hyötyä β2M-vähennysnopeuden lisäämisessä yhdellä dialyysikerralla.

Tutkivia päätepisteitä on arvioitava:

  1. Lixelle®-hoitoa saaneiden potilaiden DRA-oireiden ja ADL:n muutokset DRAQ-kyselyllä (Dialyysiin liittyvä amyloidoosikysely)
  2. Lixelle®-hoitoa saaneiden potilaiden elämänlaadun muutokset KDQOL-SF:llä (Kidney Disease Quality of Life Short Form)
  3. hoitoa edeltävät β2M-tasot lähtötilanteessa, yksi ja kaksi vuotta; ja
  4. luukystat lähtötilanteessa ja kaksi vuotta

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

40

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10021
        • Rekrytointi
        • The Rogosin Institute
        • Ottaa yhteyttä:
          • Jeffrey Silberzweig, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mukaan otetaan potilaat, jotka saavat HD:n kolmesti viikossa ja joiden DRA on diagnosoitu yksi tai useampi seuraavista 1–4.

    1. Biopsia mistä tahansa kudoksesta, jossa näkyy Kongonpuna-positiivisia amyloidifibrillejä ja immunohistokemiallisia värjäytymiä, jotka ovat yhdenmukaisia ​​β2M:n kanssa
    2. Olkapään ultraäänitutkimus, jossa näkyy yli 8 mm paksuja rotaattorimansetteja ja/tai kaikupehmusteita rotaattorimansetin lihasryhmien välillä
    3. Kaksi tai useampi diagnoosi seuraavista (1) - (5) (1) polyartralgia (2) rannekanavaoireyhtymä (3) liipaisinsormi (4) dialyysiin liittyvä spondyloosi ((i) tai (ii)) (i) destruktiivinen spondyloartropatia (DSA) (ii) Selkärangan ahtauma (5) Luukystat (Luukystat, joiden katsotaan johtuvan muista sairauksista, kuten nivelrikko, aneurysmaaliset luukystat ja yksikamariset luukystat, tulee sulkea pois.)
    4. Biopsia mistä tahansa kudoksesta, jossa näkyy Kongonpuna-positiivisia amyloidifibrillejä ja yksi diagnoosi tai leikkaushistoria kriteerin 3 (1)–(5) mukaisesti

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilas, joka täyttää jonkin seuraavista 1-7, suljetaan pois tutkimuksesta.

    1. Potilas, jolla on diagnosoitu nivelreuma
    2. Potilas, jolla on diagnosoitu osteoporoosi
    3. Potilas, jolla on diagnosoitu nivelrikko
    4. Potilas suunnittelee munuaisensiirtoa tutkimuksen aikana
    5. Potilas, jolle ei voida saavuttaa riittävää antikoagulaatiota
    6. Potilaat, joille kehonulkoinen verenkiertohoito on vasta-aiheista, kuten vaikea sydämen vajaatoiminta, akuutti sydäninfarkti, vaikea sydämen rytmihäiriö, akuutti kohtaushäiriö tai vaikea hallitsematon verenpaine tai hypotensio
    7. Potilas, joka suunnittelee raskautta, raskaanaoloa tai imetystä
    8. Potilas ei pysty ymmärtämään kyselyitä tai vastaamaan niihin edes asianmukaisella avusta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Lixelle® hoito
2 vuoden Lixelle®-hoito potilailla, joilla on dialyysiin liittyvä amyloidoosi (DRA)
Laite: Lixelle® hoito
Hoito suoritetaan Lixelle®-kolonnilla, joka on kytketty sarjaan ennen dialysaattoria rutiininomaisessa HD-piirissä IFU:n kuvauksen mukaisesti. Dialysaattori ja Kt/V-urea tavanomaisessa HD:ssä kullekin potilaalle pidetään samanarvoisina Lixelle®-hoidossa. Koska Lixelle®:n suurin verenvirtausnopeus on 250 ml/min, dialyysiaikaa pidennetään Kt/V ureatavoitteen saavuttamiseksi. Tutkimus ei rajoita hemodialysaattorin tyyppiä ja muita lääkärin määrittelemiä HD-sairauksia. Kaikki HD-menettelyyn tehdyt muutokset tulee kuitenkin kirjata oikein ja Kt/V-urea on pidettävä samana kuin ilmoittautumisen yhteydessä.
Ei väliintuloa: luonnonhistoria
2 vuoden luonnollinen historia potilailla, joilla on dialyysiin liittyvä amyloidoosi (DRA)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
SAE:n korko
Aikaikkuna: 2 vuoden Lixelle®-hoidon aikana tutkimusjakson aikana
SAE:n esiintyvyyden vertailu Lixelle®-hoitoryhmän ja luonnollisen taudin välillä hoitojakson aikana (2 vuotta)
2 vuoden Lixelle®-hoidon aikana tutkimusjakson aikana

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
β2M vähennysaste Lixelle®-hoidossa (2 vuotta)
Aikaikkuna: vertailu lähtötilanteen ja 2 vuoden (104 viikon) välillä Lixelle®-hoidon jälkeen
vertailla kuinka paljon veren β2M-taso on laskenut Lixelle®-hoidon jälkeen hoitoa edeltävään tasoon.
vertailu lähtötilanteen ja 2 vuoden (104 viikon) välillä Lixelle®-hoidon jälkeen
β2M-vähennysasteen vertailu Lixelle®-hoidon ja luonnonhistorian välillä
Aikaikkuna: vertailu lähtötilanteen ja 2 vuoden (104 viikon) välillä Lixelle®-hoidon jälkeen
vertailla β2M-vähennysastetta (katso kuvaus tuloksesta 2) Lixelle®-hoitoryhmän ja luonnontieteellisen ryhmän välillä.
vertailu lähtötilanteen ja 2 vuoden (104 viikon) välillä Lixelle®-hoidon jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Kaneka Medical America LLC

Tutkijat

  • Päätutkija: Jeffrey Silberzweig, MD, The Rogosin Institute

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. lokakuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. lokakuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 30. lokakuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 30. lokakuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Keskiviikko 2. marraskuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 2. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 31. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • KPA-Lixelle-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Lixelle® hoito

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Italy

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa