Belimumabihoito IgG4:ään liittyviin sairauksiin

IgG4-RD liittyy merkittävään sairastuvuuteen ja kuolleisuuteen, mutta akuutin pahenemisen hoitoon ei ole olemassa muuta vakiintunutta hoitoa kuin GC:t. Tähän mennessä tälle taudille ei ole tehty satunnaistettuja prospektiivisia kontrolloituja tutkimuksia, eikä hyväksyttyä hoitoa ole saatavilla. Vaikka GC:itä käytetään laajasti ja tehokkaasti alkusairauden ja pahenemisen hoitoon, niihin liittyy merkittävää toksisuutta, joka rajoittaa niiden pitkäaikaista käyttöä. Taudin pahenemista esiintyy myös monilla potilailla joko GC:n pienentämisen aikana tai GC-hoidon lopettamisen jälkeen. Potilaat tarvitsevat hoitoa, joka hallitsee heidän sairautensa tehokkaammin ja välttää GC-toksisuuden. Tämä tutkimus selvittää belimumabin turvallisuuden ja siedettävyyden IgG4-RD:ssä ja sen kyvyn vähentää taudin pahenemisen riskiä. Tällä hetkellä ei ole hyväksyttyjä lääkkeitä IgG4-RD:n hoitoon. Suurin osa tapauksista seuraa uusiutuvaa kulkua, joka voi johtaa pysyvään kudosvaurioon, johon liittyy sairastuvuutta ja mahdollista kuolleisuutta. Glukokortikoideja käytetään laajalti ja tehokkaasti alkusairauden ja pahenemisen hoitoon, mutta ne eivät estä aktiivisen taudin uusiutumista niiden lopettamisen jälkeen ja niihin liittyy merkittävää toksisuutta. Potilaiden uusiutuminen jatkuu myös steroideja säästävien immunosuppressiivisten lääkkeiden kanssa, joita jotkut lääkärit käyttävät IgG4-RD-potilaiden hoitoon; näin ollen tässä potilaspopulaatiossa on suuri tyydyttämätön lääketieteellinen tarve tehokkaammille hoidoille.

IgG4-RD:n patogeneesi viittaa siihen, että B-solujen väheneminen voi olla tehokas keino terapeuttiselle interventiolle. B-solujen terapeuttinen ehtyminen rituksimabilla vähentää taudin kannalta merkittäviä biomarkkereita ja näyttää olevan kliinistä hyötyä kontrolloimattomissa, retrospektiivisissä ja prospektiivisissa kliinisissä tutkimuksissa. Tämän tutkimuksen tavoitteena on määrittää belimumabin teho ja turvallisuus tämän harvinaisen sairauden pahenemisen ehkäisyssä. Lisäksi belimumabin potentiaali GC-altistuksen minimoimiseksi voisi rajoittaa GC:iden tunnettuja haittavaikutuksia luuhun, ihoon, lihakseen, lisämunuaiseen ja silmiin ja GC:n yhteyttä painonnousuun, diabetekseen, verenpaineeseen ja neuropsykiatrisiin vaikutuksiin.