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Belimumab Trattamento per malattia correlata a IgG4

6 gennaio 2021 aggiornato da: Wen Zhang, Peking Union Medical College Hospital

Belimumab Treatment for IgG4-related Disease, uno studio clinico prospettico in aperto

Anche se i glucocorticoidi sono l'attuale farmaco di prima linea per IgG4-RD, è ben accettato nel campo che un dosaggio eccessivo di GC, in particolare il dosaggio cumulativo, sia associato a un aumento del danno d'organo. Sebbene la deplezione delle cellule B con rituximab abbia dimostrato di essere un trattamento efficace per IgG4-RD, anche senza terapia concomitante con GC, rituximab può aumentare il rischio di infezione durante il trattamento. Belimumab è un anticorpo monoclonale IgG1-lambda che impedisce la sopravvivenza dei linfociti B bloccando il legame della proteina solubile stimolatore dei linfociti B umani (BLyS) ai recettori sui linfociti B. Studi e percorsi precedenti hanno suggerito che l'attività dell'immunità mediata dalle cellule B e le risposte autoimmuni erano migliorate dopo belimumab senza aumentare i tassi di eventi avversi rispetto allo standard di cura. Tuttavia, l'efficacia e la tollerabilità di belimumab nei pazienti IgG4-RD non sono state esaminate prima. Questo studio clinico randomizzato e di controllo mirava a valutare la tollerabilità e l'efficacia di Belimumab per il trattamento di mantenimento per IgG4-RD.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

IgG4-RD è associato a sostanziale morbilità e mortalità, ma non esiste una terapia stabilita diversa dai GC per una riacutizzazione acuta. Ad oggi, non sono stati condotti studi controllati prospettici randomizzati per questa malattia e non è disponibile alcuna terapia approvata. Sebbene i GC siano ampiamente ed efficacemente utilizzati per il trattamento della malattia iniziale e della riacutizzazione, sono associati a una sostanziale tossicità che ne limita l'uso a lungo termine. Le riacutizzazioni della malattia si verificano anche in molti pazienti durante la riduzione del GC o dopo l'interruzione del GC. I pazienti hanno bisogno di un trattamento che controlli più efficacemente la loro malattia ed eviti la tossicità da GC. Questo studio stabilirà la sicurezza e la tollerabilità di Belimumab in IgG4-RD e la sua capacità di ridurre il rischio di riacutizzazioni della malattia. Non ci sono attualmente medicinali approvati per il trattamento di IgG4-RD. La maggior parte dei casi segue un decorso recidivante che può portare a danni tissutali permanenti con conseguente morbilità e potenziale mortalità. I glucocorticoidi sono ampiamente ed efficacemente utilizzati per il trattamento della malattia iniziale e della riacutizzazione, ma non prevengono la recidiva della malattia attiva dopo la loro interruzione e sono associati a una sostanziale tossicità. I pazienti continuano anche a ricadere sui farmaci immunosoppressivi off-label risparmiatori di steroidi usati da alcuni medici per gestire i pazienti con IgG4-RD; pertanto, vi è un'elevata esigenza medica insoddisfatta di terapie più efficaci in questa popolazione di pazienti.

La patogenesi di IgG4-RD suggerisce che la deplezione delle cellule B può essere una via efficace per l'intervento terapeutico. La deplezione terapeutica delle cellule B con rituximab riduce i biomarcatori rilevanti per la malattia e sembra avere benefici clinici in studi clinici non controllati, retrospettivi e prospettici. Questo studio mira a definire l'efficacia e la sicurezza di Belimumab per la prevenzione delle riacutizzazioni di questa malattia rara. Inoltre, il potenziale di Belimumab per ridurre al minimo l'esposizione ai GC potrebbe limitare i ben noti effetti avversi dei GC su ossa, pelle, muscoli, ghiandole surrenali e occhi e l'associazione dei GC con aumento di peso, diabete, ipertensione ed effetti neuropsichiatrici.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

60

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100032
        • Reclutamento
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 73 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Adulti maschi o femmine, ≥ 18 anni di età al momento del consenso informato.
  2. Consenso informato scritto.
  3. Soddisfazione dei criteri di classificazione ACR/EULAR 2019, che coinvolgono almeno uno dei seguenti organi: pancreas, ghiandole lacrimali, ghiandole salivari, dotti biliari/biliari, orbite, polmoni, retroperitoneo, aorta, reni o ghiandola tiroidea.
  4. Nuova insorgenza o esperienza di una riacutizzazione di IgG4-RD che richiede l'inizio o la continuazione del trattamento con GC al momento del consenso informato. Questa terapia con GC può essere iniziata di recente o aumentata da una dose di mantenimento di ≤ 10 mg/die di prednisone o equivalente.

Criteri di esclusione:

  1. Grave disfunzione d'organo.
  2. Infezione grave.
  3. Avendo conosciuto il disturbo da immunodeficienza.
  4. Storia di malignità negli ultimi 10 anni.
  5. Ricezione di qualsiasi terapia biologica, inclusa la terapia di deplezione delle cellule B (p. es., rituximab, ocrelizumab, obinutuzumab, ofatumumab, inebilizumab) o altro agente immunomodulatore biologico (abatacept) nei 6 mesi precedenti lo screening.
  6. DMARD non biologici o agenti immunosoppressori diversi dai GC (p. es., leflunomide, ciclofosfamide, azatioprina, micofenolato mofetile, metotrexato, altri) sono stati utilizzati entro 12 settimane prima dello screening.
  7. Essere incinta, allattare o pianificare una gravidanza entro 6 mesi dal test.
  8. Test positivo per epatite B o infezione da HIV. Il test positivo per l'epatite B include il rilevamento dell'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) o dell'HBV-DNA.
  9. I risultati dell'immagine del torace, PPD o TB-ELISPOT mostrano tubercolosi attiva.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo di monoterapia con glucocorticoidi
Pazienti trattati con un singolo glucocorticoide
Droga: Prednisone
Prednisone/prednisolone: ​​iniziato a 0,6-0. 8mg/kg.d per 2-4 settimane, ridotto gradualmente a 5 mg per 1-2 settimane fino a raggiungere o meno 5 mg al giorno in 3 mesi.
Altri nomi:
  • Monoterapia con prednisone
Sperimentale: Gruppo di terapia combinata
Pazienti trattati con Belimumab e glucocorticoidi
Droga: Prednisone e Belimumab
Prednisone/prednisolone: ​​iniziato a 0,6-0. 8mg/kg.d per 2-4 settimane, ridotto gradualmente a 5 mg per 1-2 settimane fino a raggiungere o meno 5 mg al giorno in 3 mesi. Belimumab inizierà contemporaneamente all'induzione del prednisone.
Altri nomi:
  • Trattamento Belimumab

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l'efficacia di Belimumab nel ridurre il rischio di riacutizzazione nei pazienti con IgG4-RD.
Lasso di tempo: Dodici mesi
La recidiva è stata definita come il nuovo progresso o la ricorrenza di sintomi clinici o reperti di imaging con o senza ri-elevazione del livello di IgG4. i nuovi progressi o la recidiva dei reperti di imaging sono stati valutati mediante risonanza magnetica, TC o ecografia. L'endpoint primario è la differenza del tasso di recidiva della malattia tra due gruppi.
Dodici mesi
La differenza di tempo al primo bagliore tra due gruppi;
Lasso di tempo: Dodici mesi
La data della riacutizzazione della malattia è definita come la data di inizio di qualsiasi trattamento della riacutizzazione. La data della riacutizzazione della malattia è definita come la data di inizio di qualsiasi trattamento di riacutizzazione (trattamento con GC nuovo o aumentato, altra immunoterapia o procedura interventistica) ritenuto necessario dallo sperimentatore per la riacutizzazione.
Dodici mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'effetto di Belimumab sull'attività della malattia nei pazienti IgG4-RD.
Lasso di tempo: Dodici mesi
Verrà presentato l'effetto del trattamento stimato (ovvero il rate ratio di Belimumab rispetto al controllo), inclusi il tasso di risposta completa, il tasso di risposta parziale, il corrispondente intervallo di confidenza al 95% e il valore p a due code per il rate ratio.
Dodici mesi
Sicurezza e tollerabilità di Belimumab nei pazienti con IgG4-RD.
Lasso di tempo: Dodici mesi
Verranno valutati gli effetti collaterali di Belimumab nei pazienti con IgG4-RD, come infezione, reazioni di ipersensibilità e reazioni all'infusione, ecc. Verrà registrata l'incidenza degli effetti collaterali di Belimumab nei pazienti con IgG4-RD.
Dodici mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

1 gennaio 2021

Completamento primario (Anticipato)

1 dicembre 2022

Completamento dello studio (Anticipato)

1 dicembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 settembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 dicembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

9 dicembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 gennaio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 gennaio 2021

Ultimo verificato

1 gennaio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IgG4-related disease,Belimumab

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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