Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus ribosiklibin (LEE011) tehosta ja turvallisuudesta yhdistelmänä topotekaanin ja temotsolomidin (TOTEM) kanssa lapsipotilailla, joilla on uusiutunut tai refraktaarinen neuroblastooma ja muita kiinteitä kasvaimia

perjantai 20. lokakuuta 2023 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Vaiheen I/II monikeskustutkimus ribosiklibin (LEE011) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi yhdessä topotekaanin ja temotsolomidin (TOTEM) kanssa lapsipotilailla, joilla on uusiutunut tai refraktaarinen neuroblastooma ja muita kiinteitä kasvaimia

Tämä on vaiheen I/II tutkimus, jossa arvioidaan ribosiklibin tehoa ja turvallisuutta yhdessä topotekaanin ja temotsolomidin (TOTEM) kanssa lapsipotilailla, joilla on uusiutunut tai refraktaarinen (r/r) neuroblastooma (NB) ja muita kiinteitä kasvaimia, mukaan lukien medulloblastooma. MB), korkea-asteinen gliooma (HGG), pahanlaatuiset rabdoidikasvaimet (MRT) ja rabdomyosarkooma (RMS).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus koostuu vaiheen I -osasta A (annoslöydös) ja vaiheesta I - osasta B (useita laajennuskohortteja). Vaihe II voi alkaa vaiheen I tietojen (turvallisuus, siedettävyys, tehokkuus, farmakokinetiikka ja biomarkkeritiedot) arvioinnin jälkeen ottaen huomioon muut uudet tiedot, jotka voivat vaikuttaa hoitomaisemaan, ennen kuin faasi II aloitetaan potilailla, joilla on uusiutunut tai refraktorinen NB ja/ tai muut vaiheessa I tutkitut kasvaimet.

  • Vaihe I - Osa A (annoslöydös): annoslöydös ribosiklibin suurimman siedetyn annoksen (MTD) ja/tai suositellun faasin II annoksen (RP2D) määrittämiseksi yhdessä TOTEMin kanssa.
  • Vaihe I – Osa B (useita laajennuskohortteja): se käynnistetään vaiheen I osasta A tunnistetun RP2D:n vahvistamiseksi. Useita laajennuskohortteja on suunniteltu arvioimaan ribosiklibin alustavaa kasvainten vastaista aktiivisuutta ja turvallisuutta yhdessä TOTEMin kanssa osallistujilla, joilla on r. /r Huom. (kohortti 1), MB (kohortti 2), HGG (kohortti 3), MRT (kohortti 4) ja RMS (kohortti 5)
  • Vaihe II – Kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu r/r Huom.: Se on kaksihaarainen satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu rinnakkaisryhmätutkimus osallistujilla, joilla on r/r NB.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

231

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: Novartis Pharmaceuticals
  • Puhelinnumero: +41613241111

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2130
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Espanja
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Espanja, 08035
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • MI
      • Milano, MI, Italia, 20133
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Ranska
      • Villejuif, Ranska, 94800
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Saksa
      • Koeln, Saksa, 50937
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Singapore, Singapore, 119074
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Rekrytointi
        • Dana Farber Cancer Institute .
        • Päätutkija:
          • Steven DuBois
        • Ottaa yhteyttä:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105-2794
        • Rekrytointi
        • St Jude s Childrens Research Hospital Dept of Regulatory
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Sara Federico

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Osallistujilla ja/tai huoltajalla on kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa kirjallinen tietoinen suostumusasiakirja.
  2. Ikä ≥ 12 kuukautta ja ≤ 21 vuotta suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä Huomautus: Vaiheen I ensimmäinen annostaso - osa A (annoslöydös) ottaa mukaan osallistujat, jotka ovat ≥ 12-vuotiaita - 21-vuotiaita, ja sitä voidaan laajentaa nuorempiin osallistujiin (≥ 12 kuukaudesta < 12 vuoteen) tietojen mukaan.

  3. Alla luetellut histologisesti tai sytologisesti vahvistetut kiinteät kasvaimet, jotka ovat edenneet tavanomaisesta hoidosta huolimatta tai joille ei ole olemassa tehokasta standardihoitoa.

    1. Neuroblastooma (faasille I ja faasille II): Histologisesti todistettu neuroblastooma kansainvälisen neuroblastoomavaiheen järjestelmän (INSS) mukaisesti; Uusiutunut tai tulenkestävä sairaus; Mitattavissa oleva sairaus kansainvälisten neuroblastoomavastekriteerien (INRC) mukaan; Vain luuydinsairaus ei kelpaa; Saatavilla MYCN-tila ennen seulontaa
    2. Medulloblastooma (vaihe I) geneettisestä tilasta riippumatta (ts. Ryhmät 3 tai 4 WNT-aktivoitu tai ei-WNT, SHH-aktivoitu tai ei-SHH)
    3. Korkea-asteen gliooma (vaihe I): mukaan lukien HGG NOS, WHO Grade III tai Grade IV; glioblastooma, IDH-villityyppi tai IDH-mutantti; Anaplastinen astrosytooma, IDH-mutantti; Anaplastinen oligodendrogliooma, IDH-mutantti; Anaplastinen pleomorfinen ksantoastrosytooma; Diffuusi keskiviivan glioomat, H3 K27-muuntunut; Diffuusi puolipallon gliooma, H3 G34-mutantti; Diffuusi lasten tyypin HGG, H3-villityyppi ja IDH-villityyppi.
    4. Pahanlaatuinen rabdoidikasvain (vaihe I) sisältää epätyypillisen teratoidisen/rabdoidikasvaimen (AT/RT) ja munuaisen rabdoidisen kasvaimen (RTK) ja muiden pehmytkudosten diagnoosit, jotka on määritelty kahdella seuraavista kolmesta kriteeristä; joko (1)+(2) tai (1)+(3): (1) Morfologia ja immunofenotyyppinen paneeli, joka on yhdenmukainen rabdoidikasvaimen kanssa; (2) SMARCB1:n menetys vahvistettu immunohistokemialla; (3) Kasvainspesifisen bialleelisen SMARCB1-häviön/mutaation molekyylivarmistusta suositellaan tapauksissa, joissa SMARCB1-immunohistokemia on epäselvä, ja vaaditaan, jos SMARCB1-immunohistokemiaa ei ole saatavilla.
    5. Rabdomyosarkooma (vaihe I) riippumaton fuusion tilasta ja alatyypistä
  4. Keskushermostosairautta sairastavien, jotka käyttävät kortikosteroideja, tulee ottaa vakaat annokset vähintään 7 päivää ennen ensimmäistä ribosiclib-annosta ilman suunnitelmia lisätä ribosiklibiä.

  5. Suorituskyvyn tila:

    1. ≤ 16 vuotta: Lansky Play -tulos ≥ 50 %
    2. >16 vuotta: Karnofskyn suorituskykytila ​​≥ 50 % tai ECOG < 3
  6. Elinajanodote ≥ 12 viikkoa ilmoittautumishetkellä
  7. Riittävä luuytimen toiminta (luuydin voi olla osallisena kasvaimissa) ja elinten toiminta
  8. Riittävä maksan, munuaisten ja sydämen toiminta
  9. Seksuaalisesti aktiivisten naisten on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä hoidon aikana ja 6 kuukauden ajan hoidon jälkeen. Lisäksi hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti 7 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta. Raskaana olevat tai imettävät naiset eivät ole kelvollisia tutkimukseen.
  10. Seksuaalisesti aktiivisten miesten (mukaan lukien ne, joille on tehty vasektomia), jotka eivät suostu pidättymään, on oltava valmiita käyttämään kondomia yhdynnän aikana tutkimushoidon aikana ja 6 kuukauden ajan hoidon lopettamisen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Tunnettu yliherkkyys jollekin ribosiclibin tai topotekaanin tai temotsolomidin apuaineille.
  2. Ei toipunut aikaisempiin syöpähoitoihin liittyvistä akuuteista kliinisistä ja laboratoriotutkimuksista
  3. Samanaikaiset vakavat ja/tai hallitsemattomat samanaikaiset sairaudet (vakavat infektiot tai merkittävä sydän-, keuhko-, maksa-, psykiatrinen, GI-sairaus tai muu elimen toimintahäiriö), jotka tutkijan arvion mukaan voivat vaarantaa heidän kykynsä sietää tai absorboida protokollahoitoa tai häiritä tutkimusmenetelmiä tai tuloksia
  4. Kliinisesti merkittävä, hallitsematon sydänsairaus ja/tai sydämen repolarisaation poikkeavuus
  5. QTc-ajan piteneminen historiassa; sellaisten lääkkeiden ottamista, joilla on tunnettu riski pidentää QT-aikaa, ei voida keskeyttää tai korvata turvallisella vaihtoehtoisella lääkityksellä
  6. Käytät tällä hetkellä lääkkeitä, jotka metaboloituvat pääasiassa CYP3A4/5:n toimesta ja joilla on kapea terapeuttinen indeksi, vahvoja CYP3A4/5:n indusoijia tai estäjiä, kasviperäisiä valmisteita/lääkkeitä ja ravintolisät
  7. Rokotettu elävillä, heikennetyillä rokotteilla 4 viikon sisällä
  8. Osallistui aikaisempaan tutkimustutkimukseen 30 päivän sisällä
  9. Sai aiempaa hoitoa CDK4/6-estäjillä
  10. Sai viimeisen annoksen syöpähoitoa (mukaan lukien kokeellinen) 4 viikon sisällä
  11. Aiempi myeloblatiivinen hoito autologisilla hematopoieettisilla kantasoluilla 8 viikon sisällä
  12. Allogeeninen kantasolusiirto 3 kuukauden sisällä
  13. Hänellä on viimeinen osa säteilystä 4 viikon sisällä
  14. Suuri leikkaus 2 viikon sisällä

Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Vaihe I-osa A: Ribociclib+TOTEM
Osallistujia, joilla on r/r NB, MB, HGG, MRT tai RMS, hoidetaan ribosiclibillä yhdessä TOTEMin kanssa MTD:n ja/tai RP2D:n määrittämiseksi. Ribosiklib-annosta skaalataan, kun taas topotekaania ja temotsolomidia annetaan kiinteänä annoksena.
Lääke: Topotekaani
Topotekaania annetaan normaaliannoksena neuroblastoomapotilaille
Muut nimet:
  • Hycamtin
Lääke: Temotsolomidi
Temotsoliamidi annetaan normaaliannoksena neuroblastoomapotilaille
Muut nimet:
  • Temodar
Lääke: Ribociclib
Ribociclib annettuna RP2D:llä, joka on määritelty vaiheen I osan A mukaisesti.
Muut nimet:
  • LEE011
  • Kisqali
Kokeellinen: Vaihe I – Osa B: r/r Huom. Kohortti
Osallistujia, joilla on r/r NB, hoidetaan ribosiclibillä yhdessä TOTEMin kanssa vaiheen I osan A mukaisessa PR2D:ssä
Lääke: Topotekaani
Topotekaania annetaan normaaliannoksena neuroblastoomapotilaille
Muut nimet:
  • Hycamtin
Lääke: Temotsolomidi
Temotsoliamidi annetaan normaaliannoksena neuroblastoomapotilaille
Muut nimet:
  • Temodar
Lääke: Ribociclib
Ribociclib annettuna RP2D:llä, joka on määritelty vaiheen I osan A mukaisesti.
Muut nimet:
  • LEE011
  • Kisqali
Kokeellinen: Vaihe I – Osa B: r/r MB-kohortti
Osallistujia, joilla on r/r MB, hoidetaan ribosiclibillä yhdessä TOTEMin kanssa vaiheen I osan A mukaisessa PR2D:ssä
Lääke: Topotekaani
Topotekaania annetaan normaaliannoksena neuroblastoomapotilaille
Muut nimet:
  • Hycamtin
Lääke: Temotsolomidi
Temotsoliamidi annetaan normaaliannoksena neuroblastoomapotilaille
Muut nimet:
  • Temodar
Lääke: Ribociclib
Ribociclib annettuna RP2D:llä, joka on määritelty vaiheen I osan A mukaisesti.
Muut nimet:
  • LEE011
  • Kisqali
Kokeellinen: Vaihe I-Osa B: r/r HGG-kohortti
Osallistujia, joilla on r/r HGG, hoidetaan ribosiclibillä yhdessä TOTEMin kanssa PR2D:ssä, joka tunnistetaan vaiheen I osasta A
Lääke: Topotekaani
Topotekaania annetaan normaaliannoksena neuroblastoomapotilaille
Muut nimet:
  • Hycamtin
Lääke: Temotsolomidi
Temotsoliamidi annetaan normaaliannoksena neuroblastoomapotilaille
Muut nimet:
  • Temodar
Lääke: Ribociclib
Ribociclib annettuna RP2D:llä, joka on määritelty vaiheen I osan A mukaisesti.
Muut nimet:
  • LEE011
  • Kisqali
Kokeellinen: Vaihe I-Osa B: r/r MRT-kohortti
Osallistujia, joilla on r/r MRT, hoidetaan ribosiclibillä yhdessä TOTEMin kanssa vaiheen I osan A mukaisessa PR2D:ssä
Lääke: Topotekaani
Topotekaania annetaan normaaliannoksena neuroblastoomapotilaille
Muut nimet:
  • Hycamtin
Lääke: Temotsolomidi
Temotsoliamidi annetaan normaaliannoksena neuroblastoomapotilaille
Muut nimet:
  • Temodar
Lääke: Ribociclib
Ribociclib annettuna RP2D:llä, joka on määritelty vaiheen I osan A mukaisesti.
Muut nimet:
  • LEE011
  • Kisqali
Kokeellinen: Vaihe I – Osa B: r/r RMS-kohortti
Osallistujia, joilla on r/r RMS, hoidetaan ribosiclibillä yhdessä TOTEMin kanssa PR2D:ssä, joka on tunnistettu vaiheen I osassa A
Lääke: Topotekaani
Topotekaania annetaan normaaliannoksena neuroblastoomapotilaille
Muut nimet:
  • Hycamtin
Lääke: Temotsolomidi
Temotsoliamidi annetaan normaaliannoksena neuroblastoomapotilaille
Muut nimet:
  • Temodar
Lääke: Ribociclib
Ribociclib annettuna RP2D:llä, joka on määritelty vaiheen I osan A mukaisesti.
Muut nimet:
  • LEE011
  • Kisqali
Kokeellinen: Vaihe II - Ribociclib+TOTEM
Osallistujia, joilla on r/r NB, hoidetaan ribocilibillä yhdessä TOTEMin kanssa vaiheen I osassa A määritellyssä RP2D:ssä.
Lääke: Topotekaani
Topotekaania annetaan normaaliannoksena neuroblastoomapotilaille
Muut nimet:
  • Hycamtin
Lääke: Temotsolomidi
Temotsoliamidi annetaan normaaliannoksena neuroblastoomapotilaille
Muut nimet:
  • Temodar
Lääke: Ribociclib
Ribociclib annettuna RP2D:llä, joka on määritelty vaiheen I osan A mukaisesti.
Muut nimet:
  • LEE011
  • Kisqali
Placebo Comparator: Vaihe II: Placebo+TOTEM
Osallistujia, joilla on r/r NB, hoidetaan ribosiclib-yhteensopivalla lumelääkeyhdistelmällä TOTEMin kanssa
Lääke: Topotekaani
Topotekaania annetaan normaaliannoksena neuroblastoomapotilaille
Muut nimet:
  • Hycamtin
Lääke: Temotsolomidi
Temotsoliamidi annetaan normaaliannoksena neuroblastoomapotilaille
Muut nimet:
  • Temodar
Lääke: Ribociclib
Ribociclib annettuna RP2D:llä, joka on määritelty vaiheen I osan A mukaisesti.
Muut nimet:
  • LEE011
  • Kisqali

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaihe 1 – Osa A: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on annosta rajoittavaa toksisuutta (DLT) syklissä 1
Aikaikkuna: Jopa 28 päivää
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on DLT:t ensimmäisen hoitojakson aikana (kukin sykli on 28 päivää) kullakin annostasolla, joka liittyy ribosiklibin antamiseen yhdessä TOTEM A DLT:n kanssa, määritellään haittatapahtumaksi tai epänormaaliksi laboratorioarvoksi, jonka epäillään liittyvän tutkimushoitoon.
Jopa 28 päivää
Vaihe I – Osa B: Blinded Independent Review Committeen (BIRC) arvioima kokonaisvastausprosentti (ORR)
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta

ORR määritellään prosenttiosuutena osallistujista, joilla on vahvistettu paras kokonaisvaste (CR) tai osittainen vaste (PR) BIRC:n arvioimana:

  • Neuro-onkologian (RANO) arvioinnin tarkistetut kriteerit osallistujille, joilla on HGG
  • Kansainväliset neuroblastoomavastekriteerit (INRC) osallistujille, joilla on huomautus
  • Vasteen arviointikriteerit kiinteissä kasvaimissa (RECIST) versio 1.1 osallistujille, joilla on MB, MRT ja RMS
Jopa 12 kuukautta
Vaihe II - ORR BIRC:n arvioimana
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
ORR määritellään prosenttiosuutena osallistujista, joilla on vahvistettu paras kokonaisvaste CR tai PR BIRC:n arvioimana INRC:n avulla
Jopa 12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ribosiklibin pitoisuudet plasmassa (vaihe I-osa A, vaihe I-osa B, vaihe II)
Aikaikkuna: Kierto 1 päivä 1 ja 15; Kierto 2 Päivä 15. Kierto = 28 päivää
Farmakokineettiset (PK) verinäytteet kerätään valittuina ajankohtina ribosiklibin plasmapitoisuuksien määrittämiseksi osallistujilta vaiheen I osa A, vaihe I osa B ja vaihe II.
Kierto 1 päivä 1 ja 15; Kierto 2 Päivä 15. Kierto = 28 päivää
Ribosiklibin plasmapitoisuus-aikakäyrän (AUC) alla oleva pinta-ala (vaihe I-osa A, vaihe I-osa B, vaihe II)
Aikaikkuna: Kierto 1 päivä 1 ja 15; Kierto 2 Päivä 15. Kierto = 28 päivää
PK-verinäytteet kerätään valittuina ajankohtina ribosiklibin AUC:n määrittämiseksi osallistujilta vaiheen I-osan A, vaiheen I-osan B ja faasin II osallistujilta.
Kierto 1 päivä 1 ja 15; Kierto 2 Päivä 15. Kierto = 28 päivää
Ribosiklibin enimmäispitoisuus plasmassa (Cmax) (vaihe I-osa A, vaihe I-osa B, vaihe II)
Aikaikkuna: Kierto 1 päivä 1 ja 15; Kierto 2 Päivä 15. Kierto = 28 päivää
PK-verinäytteet kerätään valittuina ajankohtina ribosiklibin Cmax-arvon määrittämiseksi osallistujilta vaiheen I-osan A, vaiheen I-osan B ja faasin II osallistujilta.
Kierto 1 päivä 1 ja 15; Kierto 2 Päivä 15. Kierto = 28 päivää
Ribosiklibin plasman maksimipitoisuuden (Tmax) aika (vaihe I-osa A, vaihe I-osa B)
Aikaikkuna: Kierto 1 päivä 1 ja 15; Kierto 2 Päivä 15. Kierto = 28 päivää
PK-verinäytteet kerätään valittuina ajankohtina ribosiklibin Cmax:n määrittämiseksi vaiheen I-osan A ja vaiheen I-osan B osallistujilta.
Kierto 1 päivä 1 ja 15; Kierto 2 Päivä 15. Kierto = 28 päivää
Vasteen kesto (DOR) BIRC:n arvioimana (vaihe I-osa B)
Aikaikkuna: Jopa 42 kuukautta
Vastauksen kesto määritellään ajaksi ensimmäisen dokumentoidun vastauksen (CR tai PR) päivämäärästä ensimmäiseen dokumentoituun etenemiseen tai mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan. DOR arvioi BIRC per RANO osallistujille, joilla on HGG, INRC osallistujille, joilla on NB ja RECIST 1.1 osallistujille, joilla on MB, MRT ja RMS vaiheen I-osan B osallistujille.
Jopa 42 kuukautta
Progression vapaa eloonjääminen (PFS) BIRC:n arvioimana (vaihe I-osa B)
Aikaikkuna: Jopa 42 kuukautta
PFS määritellään ajaksi hoidon aloituspäivästä ensimmäiseen dokumentoituun etenemiseen tai mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan. PFS arvioi BIRC per RANO osallistujille, joilla on HGG, INRC osallistujille, joilla on NB ja RECIST 1.1 osallistujille, joilla on MB, MRT ja RMS vaiheen I-osan B osallistujille.
Jopa 42 kuukautta
Aika vasteeseen (TTR) BIRC:n arvioimana (vaihe I-osa B)
Aikaikkuna: Jopa 42 kuukautta
TTR määritellään ajaksi hoidon aloituspäivästä joko CR:n tai PR:n ensimmäiseen dokumentoituun etenemiseen. TTR arvioi BIRC per RANO osallistujille, joilla on HGG, INRC osallistujille, joilla on NB ja RECIST 1.1 osallistujille, joilla on MB, MRT ja RMS vaiheen I-osan B osallistujille.
Jopa 42 kuukautta
Kokonaiseloonjääminen (vaihe I-osa B)
Aikaikkuna: Jopa 42 kuukautta
OS määritellään ajaksi hoidon aloituspäivästä kuolemaan, mistä tahansa syystä. Käyttöjärjestelmä arvioidaan vaiheen I-osan B osallistujille.
Jopa 42 kuukautta
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on keskeytetty annostelu ja annosta pienennetty (vaihe I-osa A, vaihe I-osa B, vaihe II)
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on keskeytetty annostelu ja annosta pienennetty vaiheen I-osan A, vaiheen I-osan B ja vaiheen II osallistujien osalta
Jopa 12 kuukautta
Vasteen kesto (DOR) BIRC:n arvioimana (vaihe II)
Aikaikkuna: Jopa 42 kuukautta
Vastauksen kesto määritellään ajaksi ensimmäisen dokumentoidun vastauksen (CR tai PR) päivämäärästä ensimmäiseen dokumentoituun etenemiseen tai mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan. BIRC arvioi DOR:n per RECIST 1.1 vaiheen II osallistujille.
Jopa 42 kuukautta
Progression vapaa eloonjääminen (PFS) BIRC:n arvioituna (vaihe II)
Aikaikkuna: Jopa 42 kuukautta
PFS määritellään ajaksi hoidon aloituspäivästä ensimmäiseen dokumentoituun etenemiseen tai mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan. BIRC arvioi PFS per INRC vaiheen II osallistujille
Jopa 42 kuukautta
Aika vasteeseen (TTR) BIRC:n arvioimana (vaihe II)
Aikaikkuna: Jopa 42 kuukautta
TTR määritellään ajaksi hoidon aloituspäivästä joko CR:n tai PR:n ensimmäiseen dokumentoituun etenemiseen. BIRC arvioi TTR:n per INRC vaiheen II osallistujille
Jopa 42 kuukautta
Kliininen hyötysuhde (CBR) BIRC:n arvioimana (vaihe II)
Aikaikkuna: Jopa 42 kuukautta
CBR määritellään prosenttiosuutena osallistujista, joilla on paras kokonaisvaste CR, PR tai stabiilin sairauden kokonaisvaste, joka kestää vähintään 24 viikkoa. BIRC arvioi CBR:n per INRC vaiheen II osallistujille
Jopa 42 kuukautta
Kokonaiseloonjääminen (OS) (vaihe II)
Aikaikkuna: Jopa 42 kuukautta
OS määritellään ajaksi hoidon aloituspäivästä kuolemaan, mistä tahansa syystä. Käyttöjärjestelmä arvioidaan vaiheen II osallistujille
Jopa 42 kuukautta
Muutos lähtötasosta Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) -kyselylomakkeessa (vaihe II)
Aikaikkuna: Jopa 42 kuukautta
PedsQL on yleinen mittari, jolla mitataan 0–25-vuotiaiden lasten ja nuorten terveyteen liittyvää elämänlaatua (HRQOL). Yleinen ydininstrumentti on saatavilla eri ikäryhmille, ja se koostuu 23 kohdasta, jotka kattavat 4 HRQOL:n ulottuvuutta: fyysinen toiminta (8 kohdetta), emotionaalinen toiminta (5 kohdetta), sosiaalinen toiminta (5 kohdetta) ja koulun toiminta (5 kohdetta). Kohteet pisteytetään 5 pisteen Likert-tyyppisellä vastausasteikolla: 0=ei koskaan ongelmaa; 1 = lähes koskaan ongelma; 2 = joskus ongelma; 3 = usein ongelma; ja 4 = melkein aina ongelma). Kohteet pisteytetään käänteisesti ja muunnetaan lineaarisesti asteikolla 0-100, jossa korkeammat pisteet osoittavat parempaa QoL:ää. Vaiheen II osallistujien PedsQL-pisteiden muutos lähtötasosta arvioidaan.
Jopa 42 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Yhteistyökumppanit

Innovative Therapies For Children with Cancer Consortium

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 27. joulukuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 27. lokakuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 28. lokakuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 17. kesäkuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 17. kesäkuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 23. kesäkuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 23. lokakuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 20. lokakuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. lokakuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CLEE011Q12101
  • 2021-005617-14 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Riippumaton asiantuntijapaneeli tarkastelee ja hyväksyy nämä pyynnöt tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.

Nämä tutkimustiedot ovat tällä hetkellä saatavilla osoitteessa www.clinicalstudydatarequest.com kuvatun prosessin mukaisesti.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Topotekaani

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in South Africa

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa