Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus ACE-536:n vaikutusten arvioimiseksi potilailla, joilla on beetatalassemia

tiistai 6. helmikuuta 2024 päivittänyt: Acceleron Pharma, Inc., a wholly-owned subsidiary of Merck & Co., Inc., Rahway, NJ USA

Vaihe 2, avoin, nousevan annoksen tutkimus ACE-536:n vaikutusten arvioimiseksi potilailla, joilla on Beta-thalassemia Intermedia

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ACE-536:n vaikutuksia potilailla, joilla on beetatalassemia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Arvioida niiden β-talassemiapotilaiden osuutta, joilla on erytroidivaste, joka määritellään seuraavasti:

  1. hemoglobiinin nousu ≥ 1,5 g/dl lähtötasosta ≥ 14 päivän ajan (punasolujen [RBC]-siirtojen puuttuessa) potilailla, jotka eivät ole verensiirrosta riippuvaisia, tai
  2. ≥ 20 % pienempi punasolujen siirtokuormitus verrattuna esihoitoon verensiirrosta riippuvaisilla potilailla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

64

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Brindisi, Italia
        • Ospedale "A. Perriino" U.O Ematologia
      • Catania, Italia
        • ARNAS Garibaldi - P.O. Garibaldi Centro
      • Ferrara, Italia
        • A.O.U. Arcispedale S. Anna
      • Modena, Italia
        • CEMEF Medicina 2
      • Napoli, Italia
        • AORN A. Cardarelli
      • Napoli, Italia
        • A.O.U. Seconda Università Degli Studi Di Napoli
      • Orbassano, Italia
        • A.O.U. San Luigi Gonzaga
  • Kreikka
      • Athens, Kreikka
        • Laiko General Hospital, Ampelokipi

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Miehet tai naiset >=18 vuotta
  • Tutkimuksen annoksen korotusvaiheessa: dokumentoitu β-talassemia intermedia (verensiirrosta riippuvaiset potilaat eivät saa olla aloittaneet säännöllisiä verensiirtoja alle 4,0 vuoden iässä). Laajennuskohortti: dokumentoitu β-talassemian diagnoosi (mukaan lukien β-talassemia major tai β-talassemia intermedia).
  • Aiempi pernan poisto tai pernan koko < 18 cm pisimmällä halkaisijalla vatsan ultraäänellä (vain annoksen korotuskohortit).
  • Anemia, joka määritellään seuraavasti: (i) keskimääräinen hemoglobiinipitoisuus < 10,0 g/dl kahdesta mittauksesta (toinen suoritettiin yhden päivän sisällä ennen sykliä 1 päivää 1 ja toinen seulontajakson aikana [päivä -28 - päivä -1]) verensiirrosta riippumattomat potilaat, jotka ovat saaneet < 4 yksikköä punasoluja 8 viikon aikana ennen sykliä 1 päivää 1, tai (ii) verensiirrosta riippuvaiset, jotka määritetään tarvitsevan ≥ 4 yksikköä punasoluja joka 8. viikko (vahvistettu yli 6 kuukautta ennen Jakso 1 Päivä 1).
  • Aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai alaniiniaminotransferaasi (ALT) < 3 x normaalin yläraja (ULN).
  • Seerumin kreatiniini ≤ 1,5 x ULN.
  • Asianmukaiset raskauden välttämistoimenpiteet.
  • Potilaat pystyvät noudattamaan opintokäyntiaikataulua, ymmärtämään ja noudattamaan kaikkia protokollan vaatimuksia.
  • Ymmärrät ja pystyt antamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa kliinisesti merkittävä keuhkosairaus (mukaan lukien keuhkoverenpainetauti), kardiovaskulaarinen, endokriininen, neurologinen, maksan, maha-suolikanavan, infektio-, immunologinen (mukaan lukien kliinisesti merkittävä allo- tai autoimmunisaatio) tai urogenitaalisairaus, jonka tutkija ei katso olevan riittävästi hallinnassa ennen syklin 1 päivää 1.
  • Folaatin puute.
  • Oireinen splenomegalia.
  • Tiedetään positiivinen ihmisen immuunikatovirukselle (HIV), aktiiviselle tarttuvalle hepatiitti B:lle (HBV) tai aktiiviselle tarttuvalle hepatiitti C:lle (HCV).
  • Tunnettu tromboembolisten tapahtumien historia ≥ asteen 3 mukaan National Cancer Institute-Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE) v.4.0 (nykyinen aktiivinen sivuversio).
  • Ejektiofraktio < 50 % kaikukardiogrammilla, MUGAlla tai sydämen MRI:llä.
  • Hallitsematon hypertensio määritellään systoliseksi verenpaineeksi (BP) ≥ 150 mm Hg tai diastoliseksi verenpaineeksi ≥ 95 mm Hg.
  • Sydämen vajaatoimintaluokka 3 tai korkeampi (New York Heart Association, NYHA).
  • QTc > 450 ms seulonta-EKG:ssä.
  • Verihiutalemäärä < 100 x10(9)/l tai > 1000 x10(9)/l.
  • Proteinuria ≥ aste 2.
  • Mikä tahansa aktiivinen infektio, joka vaatii parenteraalista antibioottihoitoa 28 päivän sisällä ennen syklin 1 päivää 1 tai oraalisia antibiootteja 14 päivän sisällä syklin 1 päivästä 1.
  • Hoito toisella tutkimuslääkkeellä tai -laitteella tai tutkimuskäyttöön hyväksytty hoito ≤ 28 päivää ennen sykliä 1 päivää 1, tai jos edellisen tutkimustuotteen puoliintumisaika on tiedossa, 5-kertaisen puoliintumisajan sisällä ennen sykliä 1 päivää 1, kumpi on pidempi.
  • Transfuusiotapahtuma 7 päivän sisällä ennen sykliä 1 Päivä 1.
  • Potilaat, jotka saavat tai suunnittelevat saavansa hydroksiureahoitoa. Potilaat eivät saa olla saaneet hydroksiureaa 90 päivän kuluessa syklin 1 päivästä 1.
  • Splenectomia 56 päivän sisällä ennen kiertoa 1 Päivä 1.
  • Suuri leikkaus (paitsi pernan poisto) 28 päivän sisällä ennen sykliä 1 päivää 1. Potilaiden on oltava täysin toipuneet kaikista aikaisemmista leikkauksista ennen syklin 1 päivää 1.
  • Rautakelaatiohoito aloitettiin 56 päivän sisällä ennen sykliä 1 Päivä 1.
  • Sytotoksiset aineet, systeemiset kortikosteroidit, immunosuppressantit tai antikoagulanttihoito, kuten varfariini tai hepariini 28 päivän sisällä ennen sykliä 1 päivää 1 (profylaktinen aspiriini 100 mg/vrk asti on sallittu).
  • Raskaana imettäville naaraille.
  • Aiemmat vakavat allergiset tai anafylaktiset yliherkkyysreaktiot rekombinanttiproteiineille tai tutkimuslääkkeen apuaineille.
  • Aikaisempi hoito sotaterseptillä (ACE-011) tai ACE-536:lla.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Luspatersepti 0,2 mg/kg
Osallistujat saavat luspaterseptiä 0,2 mg/kg ihonalaisena (SC) injektiona 3 viikon välein (Q3W) kunkin syklin ensimmäisenä päivänä enintään 5 syklin ajan (kukin syklin pituus = 21 päivää).
Lääke: luspatercept
ihonalainen injektio
Muut nimet:
  • ACE-536
  • MK-6143
Kokeellinen: Luspatersepti 0,4 mg/kg
Osallistujat saavat luspaterseptiä 0,4 mg/kg SC-injektiona Q3W jokaisen syklin ensimmäisenä päivänä enintään 5 syklin ajan (kukin syklin pituus = 21 päivää).
Lääke: luspatercept
ihonalainen injektio
Muut nimet:
  • ACE-536
  • MK-6143
Kokeellinen: Luspatersepti 0,6 mg/kg
Osallistujat saavat luspaterseptiä 0,6 mg/kg SC-injektiona Q3W kunkin syklin ensimmäisenä päivänä enintään 5 syklin ajan (kunkin syklin pituus = 21 päivää).
Lääke: luspatercept
ihonalainen injektio
Muut nimet:
  • ACE-536
  • MK-6143
Kokeellinen: Luspatersepti 0,8 mg/kg
Osallistujat saavat luspaterseptiä 0,8 mg/kg SC-injektiona Q3W kunkin syklin ensimmäisenä päivänä enintään 5 syklin ajan (kunkin syklin pituus = 21 päivää).
Lääke: luspatercept
ihonalainen injektio
Muut nimet:
  • ACE-536
  • MK-6143
Kokeellinen: Luspatersepti 1,0 mg/kg
Osallistujat saavat luspaterseptiä 1,0 mg/kg SC-injektiona Q3W kunkin syklin ensimmäisenä päivänä enintään 5 syklin ajan (kunkin syklin pituus = 21 päivää).
Lääke: luspatercept
ihonalainen injektio
Muut nimet:
  • ACE-536
  • MK-6143
Kokeellinen: Luspatersepti 1,25 mg/kg
Osallistujat saavat luspaterseptiä 1,25 mg/kg SC-injektiona Q3W jokaisen syklin ensimmäisenä päivänä enintään 5 syklin ajan (kukin syklin pituus = 21 päivää).
Lääke: luspatercept
ihonalainen injektio
Muut nimet:
  • ACE-536
  • MK-6143
Kokeellinen: Laajennuskohortti
Osallistujat saavat alkuannoksen luspaterseptiä 0,8 mg/kg SC-injektiona syklin 1 päivänä 1 (syklin pituus = 21 päivää). Jokaista seuraavaa sykliä varten (enintään 5 sykliä) annos titrattiin enimmäisannokseen 1,25 mg/kg turvallisuusarviointiryhmän (SRT) suositusten perusteella.
Lääke: luspatercept
ihonalainen injektio
Muut nimet:
  • ACE-536
  • MK-6143

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka eivät ole verensiirrosta riippuvaisia ​​(NTD), joiden hemoglobiini on kohonnut ≥1,5 g/dl lähtötasosta ≥14 päivän ajan
Aikaikkuna: Jopa noin 20 viikkoa
Erytroidivaste NTD-potilailla määriteltiin hemoglobiinin keskimääräiseksi nousuksi ≥1,5 g/dl lähtötasosta ≥14 päivän ajan ilman verensiirtoa. NTD-osallistujien lähtötason hemoglobiini oli kahden tai useamman seulontajakson aikana suoritetun mittauksen keskiarvo. Hemoglobiinimittaukset 2 viikon sisällä punasolujen (RBC) siirrosta tai 56 päivää viimeisen annoksen jälkeen jätettiin analyysistä pois. NTD:n osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet <4 yksikköä punasoluja 8 viikon aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta. Esitetään niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden hemoglobiinin nousu ≥1,5 g/dl lähtötasosta ≥14 päivän ajan.
Jopa noin 20 viikkoa
Verensiirrosta riippuvaisten (TD) osallistujien prosenttiosuus, joiden punasolujen (RBC) verensiirtokuormitus on vähentynyt ≥20 % lähtötasosta 12 viikon välein
Aikaikkuna: Mikä tahansa 12 viikon väli tutkimuksen aikana (noin 20 viikkoon asti)
Transfuusiotaakka TD-osallistujille määriteltiin 12 viikon aikana siirrettyjen punasolujen siirtoyksiköiden (tai millilitran) suhteeksi jaettuna kyseisen ajanjakson kestolla verrattuna punasolujen siirtoyksiköiden suhteeseen 12 viikkoa ennen hoidon aloittamista (perustaso). ). Esikäsittelyjakson aikaväliksi määriteltiin 12 viikkoa ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta. Hoidon ja seurantajakson aikavälillä määriteltiin mikä tahansa 12 viikon aikaväli ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen. TD-osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet ≥ 4 yksikköä punasoluja joka 8. viikko (varmistettu yli 6 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta). Esitetään niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden punasolujen siirtokuormitus väheni ≥20 % lähtötasosta.
Mikä tahansa 12 viikon väli tutkimuksen aikana (noin 20 viikkoon asti)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitallisen tapahtuman kokeneiden osallistujien määrä (AE)
Aikaikkuna: Jopa noin 20 viikkoa
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujan tai kliinisen tutkimuksen osallistujan aikana, kun hän antoi tutkimuslääkettä, jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon. AE voi siksi olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien epänormaali laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti tutkimuslääkkeen käyttöön riippumatta siitä, katsotaanko sen liittyvän tutkimuslääkkeeseen vai ei. AE:n kokeneiden osallistujien määrä esitetään.
Jopa noin 20 viikkoa
Vakavan haittatapahtuman (SAE) kokeneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa noin 20 viikkoa
SAE oli mikä tahansa haittatapahtuma, joka ilmeni millä tahansa annostasolla/-ohjelmalla ja riippumatta syy-yhteydestä, joka: johti kuolemaan; oli hengenvaarallinen; vaadittu sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon jatkaminen; johtanut jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen; oli synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio; tai se oli tärkeä lääketieteellinen tapahtuma. Esitetään SAE:n kokeneiden osallistujien määrä.
Jopa noin 20 viikkoa
Niiden osallistujien määrä, jotka kokivat luokan 3 tai suuremman haittatapahtuman (AE)
Aikaikkuna: Jopa noin 20 viikkoa
AE-t luokiteltiin käyttämällä National Cancer Institute Common Toxicity Criteria for Adverse Events -ohjelmaa, versiota 4.0 (NCI-CTCAE v4.0) ja luokiteltiin seuraavasti: Grade 1 = lievä; Arvosana 2 = kohtalainen; Aste 3 = vakava tai lääketieteellisesti merkittävä, mutta ei välittömästi hengenvaarallinen; luokka 4 = hengenvaaralliset seuraukset; ja luokka 5 = AE:hen liittyvä kuolema. AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujan tai kliinisen tutkimuksen osallistujan aikana, kun hän antoi tutkimuslääkettä, jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon. AE voi siksi olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien epänormaali laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti tutkimuslääkkeen käyttöön riippumatta siitä, katsotaanko sen liittyvän tutkimuslääkkeeseen vai ei. Esitetään niiden osallistujien määrä, jotka kokivat AE:n ≥Grased 3.
Jopa noin 20 viikkoa
Niiden osallistujien määrä, jotka keskeyttivät opintohoidon haittatapahtuman (AE) vuoksi
Aikaikkuna: Jopa noin 12 viikkoa
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujan tai kliinisen tutkimuksen osallistujan aikana, kun hän antoi tutkimuslääkettä, jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon. AE voi siksi olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien epänormaali laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti tutkimuslääkkeen käyttöön riippumatta siitä, katsotaanko sen liittyvän tutkimuslääkkeeseen vai ei. Esitetään niiden osallistujien määrä, jotka keskeyttivät tutkimushoidon AE:n vuoksi.
Jopa noin 12 viikkoa
Annosta rajoittavan toksisuuden (DLT) kokeneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa 28 päivää
DLT:t määritettiin käyttämällä National Cancer Institute Common Toxicity Criteria for Adverse Events -ohjelmaa, versiota 4.0 (NCI-CTCAE v4.0) ja luokiteltiin seuraavasti: Grade 1 = lievä; Arvosana 2 = kohtalainen; Aste 3 = vakava tai lääketieteellisesti merkittävä, mutta ei välittömästi hengenvaarallinen; luokka 4 = hengenvaaralliset seuraukset; ja luokka 5 = AE:hen liittyvä kuolema. Minkä tahansa seuraavista toksisuuksista, jotka ilmenivät 28 päivää ensimmäisen annoksen jälkeen, pidettiin DLT:nä: hoitoon liittyvä vakava haittatapahtuma (SAE) ≥ aste 3; hoitoon liittyvä ei-hematologinen haittatapahtuma (AE) ≥ aste 3; ja hoitoon liittyvä hematologinen AE ≥ aste 4. DLT:n kokeneiden osallistujien määrä esitetään.
Jopa 28 päivää
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka eivät ole verensiirrosta riippuvaisia ​​(NTD), joiden hemoglobiini on noussut ≥1,0 ​​g/dl lähtötasosta liikkuvan 8 viikon aikana
Aikaikkuna: Mikä tahansa 8 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 20 viikkoon asti)
Muuntunut erytroidivaste NTD-potilailla määriteltiin hemoglobiinin keskimääräiseksi nousuksi ≥ 1,0 g/dl lähtötasosta 8 viikon aikana lähtötasoon verrattuna. NTD-osallistujien lähtötason hemoglobiini oli kahden tai useamman seulontajakson aikana suoritetun mittauksen keskiarvo. Hemoglobiinimittaukset 2 viikon sisällä punasolujen (RBC) siirrosta tai 56 päivää viimeisen annoksen jälkeen jätettiin analyysistä pois. NTD:n osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet <4 yksikköä punasoluja (RBC) 8 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta. 8 viikon välein määriteltiin mikä tahansa peräkkäinen 8 viikkoa tutkimuksen aikana. Esitetään niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden hemoglobiinin nousu on ≥1,0 ​​g/dl lähtötasosta.
Mikä tahansa 8 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 20 viikkoon asti)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka eivät ole verensiirrosta riippuvaisia ​​(NTD), joiden hemoglobiini on noussut ≥1,5 g/dl lähtötasosta liikkuvan 8 viikon aikana
Aikaikkuna: Mikä tahansa 8 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 20 viikkoon asti)
Muuntunut erytroidivaste NTD-potilailla määriteltiin hemoglobiinin keskimääräiseksi nousuksi ≥ 1,5 g/dl lähtötasosta 8 viikon aikana lähtötasoon verrattuna. NTD-osallistujien lähtötason hemoglobiini oli kahden tai useamman seulontajakson aikana suoritetun mittauksen keskiarvo. Hemoglobiinimittaukset 2 viikon sisällä punasolujen (RBC) siirrosta tai 56 päivää viimeisen annoksen jälkeen jätettiin analyysistä pois. NTD:n osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet <4 yksikköä punasoluja (RBC) 8 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta. 8 viikon välein määriteltiin mikä tahansa peräkkäinen 8 viikkoa tutkimuksen aikana. Esitetään niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden hemoglobiinin nousu on ≥1,5 g/dl lähtötasosta.
Mikä tahansa 8 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 20 viikkoon asti)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka eivät ole verensiirrosta riippuvaisia ​​(NTD), joiden hemoglobiini on noussut ≥1,0 ​​g/dl lähtötasosta rullaavan 12 viikon aikana
Aikaikkuna: Mikä tahansa 12 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 20 viikkoon asti)
Muuntunut erytroidivaste NTD-potilailla määriteltiin hemoglobiinin keskimääräiseksi nousuksi ≥ 1,0 g/dl lähtötasosta 12 viikon aikana lähtötasoon verrattuna. NTD-osallistujien lähtötason hemoglobiini oli kahden tai useamman seulontajakson aikana suoritetun mittauksen keskiarvo. Hemoglobiinimittaukset 2 viikon sisällä punasolujen (RBC) siirrosta tai 56 päivää viimeisen annoksen jälkeen jätettiin analyysistä pois. NTD:n osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet <4 yksikköä punasoluja (RBC) 8 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta. 12 viikon välein määriteltiin mitä tahansa peräkkäistä 12 viikkoa tutkimuksen aikana. Esitetään niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden hemoglobiinin nousu on ≥1,0 ​​g/dl lähtötasosta.
Mikä tahansa 12 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 20 viikkoon asti)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka eivät ole verensiirrosta riippuvaisia ​​(NTD), joiden hemoglobiini on noussut ≥1,5 g/dl lähtötasosta rullaavan 12 viikon aikana
Aikaikkuna: Mikä tahansa 12 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 20 viikkoon asti)
Muuntunut erytroidivaste NTD-potilailla määriteltiin hemoglobiinin keskimääräiseksi nousuksi ≥ 1,5 g/dl lähtötasosta 12 viikon aikana lähtötasoon verrattuna. NTD-osallistujien lähtötason hemoglobiini oli kahden tai useamman seulontajakson aikana suoritetun mittauksen keskiarvo. Hemoglobiinimittaukset 2 viikon sisällä punasolujen (RBC) siirrosta tai 56 päivää viimeisen annoksen jälkeen jätettiin analyysistä pois. NTD:n osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet <4 yksikköä punasoluja (RBC) 8 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta. 12 viikon välein määriteltiin mitä tahansa peräkkäistä 12 viikkoa tutkimuksen aikana. Esitetään niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden hemoglobiinin nousu on ≥1,5 g/dl lähtötasosta.
Mikä tahansa 12 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 20 viikkoon asti)
Verensiirrosta riippuvaisten (TD) osallistujien prosenttiosuus, joilla punasolujen (RBC) verensiirtokuormitus on vähentynyt ≥50 % lähtötasosta liikkuvan 8 viikon aikana
Aikaikkuna: Mikä tahansa 8 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 20 viikkoon asti)
Transfuusiotaakka TD-osallistujille määriteltiin 8 viikon aikana siirrettyjen punasolujen siirtoyksiköiden (tai millilitran) suhteeksi jaettuna kyseisen ajanjakson kestolla verrattuna punasolujen siirtoyksiköiden suhteeseen 8 viikkoa ennen hoidon aloittamista (perustaso). ). TD-osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet ≥ 4 yksikköä punasoluja joka 8. viikko (varmistettu yli 6 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta). 8 viikon välein määriteltiin mikä tahansa peräkkäinen 8 viikkoa tutkimuksen aikana. Esitetään niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden punasolujen siirtokuormitus väheni ≥50 % lähtötasosta.
Mikä tahansa 8 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 20 viikkoon asti)
Verensiirrosta riippuvaisten (TD) osallistujien prosenttiosuus, joilla punasolujen (RBC) verensiirtokuormitus on vähentynyt ≥50 % lähtötasosta 12 viikon välein
Aikaikkuna: Mikä tahansa 12 viikon väli tutkimuksen aikana (noin 20 viikkoon asti)
Transfuusiotaakka TD-osallistujille määriteltiin 12 viikon aikana siirrettyjen punasolujen siirtoyksiköiden (tai millilitran) suhteeksi jaettuna kyseisen ajanjakson kestolla verrattuna punasolujen siirtoyksiköiden suhteeseen 12 viikkoa ennen hoidon aloittamista (perustaso). ). TD-osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet ≥ 4 yksikköä punasoluja joka 8. viikko (varmistettu yli 6 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta). 12 viikon välein määriteltiin mitä tahansa peräkkäistä 12 viikkoa tutkimuksen aikana. Esitetään niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden punasolujen siirtokuormitus väheni ≥50 % lähtötasosta.
Mikä tahansa 12 viikon väli tutkimuksen aikana (noin 20 viikkoon asti)
Verensiirrosta riippuvaisten (TD) osallistujien prosenttiosuus, jotka säilyttivät punasolujen (RBC) verensiirrosta riippumattoman ≥8 viikkoa
Aikaikkuna: Mikä tahansa 8 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 20 viikkoon asti)
Verensiirrosta riippumattomuus TD-osallistujille määriteltiin niiden osallistujien prosenttiosuutena, jotka eivät tarvinneet punasolujen siirtoyksikköjä (tai millilitraa) tutkimuksessa ≥ 8 viikon ajan hoidon aloittamisen jälkeen. TD-osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet ≥ 4 yksikköä punasoluja joka 8. viikko (varmistettu yli 6 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta). Esitetään niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka säilyttivät verensiirrosta riippumattoman ≥ 8 viikkoa.
Mikä tahansa 8 viikon tauko tutkimuksen aikana (noin 20 viikkoon asti)
Aika erytroidivasteeseen niille, jotka eivät ole verensiirrosta riippuvaisia ​​(NTD) osallistujia, jotka saavuttivat hemoglobiinin nousun ≥1,0 ​​g/dl liukuvan 12 viikon välein yhdistetyissä annosryhmissä
Aikaikkuna: Mikä tahansa 12 viikon väli tutkimuksen aikana (noin 20 viikkoon asti)
Aika erytroidivasteeseen määriteltiin ajaksi ensimmäisestä annoksesta minkä tahansa liukuvan 12 viikon ikkunan ensimmäiseen päivämäärään, jolloin hemoglobiinin nousu oli ≥ 1,0 g/dl. Kun vasteen välillä oli useita hajaantuneita jaksoja, käytettiin pisintä aikaväliä. Osallistujat, joiden vastaus oli käynnissä analyysirajan mukaan, sensuroitiin. Esitetään aika minkä tahansa liukuvan 12 viikon ikkunan ensimmäiseen päivämäärään, jolloin hemoglobiini on noussut ≥1,0 ​​g/dl.
Mikä tahansa 12 viikon väli tutkimuksen aikana (noin 20 viikkoon asti)
Aika erytroidivasteeseen verensiirrosta riippuvaisille (TD) osallistujille, jotka saavuttivat verensiirtokuorman ≥50 %:n vähennyksen 12 viikon välein
Aikaikkuna: Mikä tahansa 12 viikon väli tutkimuksen aikana (noin 20 viikkoon asti)
Aika erytroidivasteeseen määriteltiin ajaksi ensimmäisestä annoksesta minkä tahansa liukuvan 12 viikon ikkunan ensimmäiseen päivämäärään, jolloin punasolujen (RBC) siirtokuormitus pieneni ≥ 50 % esikäsittelyyn verrattuna. Kun vasteen välillä oli useita hajaantuneita jaksoja, käytettiin pisintä aikaväliä. Osallistujat, joiden vastaus oli käynnissä analyysirajan mukaan, sensuroitiin. Esitetään aika minkä tahansa liukuvan 12 viikon ikkunan ensimmäiseen päivämäärään, jolloin punasolujen siirtokuormitus on vähennetty ≥ 50 % esikäsittelyyn verrattuna.
Mikä tahansa 12 viikon väli tutkimuksen aikana (noin 20 viikkoon asti)
Erytroidivasteen kesto verensiirrosta riippumattomille (NTD) osallistujille, jotka saavuttivat hemoglobiinin nousun ≥1,0 ​​g/dl 12 viikon välein
Aikaikkuna: Mikä tahansa 12 viikon väli tutkimuksen aikana (noin 20 viikkoon asti)
Erytroidivasteen kesto määriteltiin ajaksi ensimmäisestä liukuvasta 12 viikon ikkunasta, jolloin hemoglobiinin nousu oli ≥1,0 ​​g/dl, siihen päivään, jolloin viimeinen peräkkäinen liukuva 12 viikon ikkuna saavutti hemoglobiinin nousun ≥1,0 ​​g/dl. Kun vasteen välillä oli useita hajaantuneita jaksoja, käytettiin pisintä aikaväliä. Osallistujat, joiden vastaus oli käynnissä analyysirajan mukaan, sensuroitiin. Vasteen kesto niille osallistujille, jotka saavuttavat hemoglobiinin nousun ≥1,0 ​​g/dl, esitetään.
Mikä tahansa 12 viikon väli tutkimuksen aikana (noin 20 viikkoon asti)
Erytroidivasteen kesto verensiirrosta riippuvaisille (TD) osallistujille, jotka onnistuivat vähentämään verensiirtotaakkaa ≥50 % 12 viikon välein
Aikaikkuna: Mikä tahansa 12 viikon väli tutkimuksen aikana (noin 20 viikkoon asti)
Erytroidivasteen kesto määriteltiin ajaksi ensimmäisestä liukuvasta 12 viikon ikkunasta, jolloin punasolujen (RBC) siirtokuormitus väheni ≥ 50 % esikäsittelyyn verrattuna, viimeiseen peräkkäiseen 12 viikon liukuvaan ikkunaan, jolloin punasolujen siirtokuormitus pieneni. ≥50 % verrattuna esikäsittelyyn. Kun vasteen välillä oli useita hajaantuneita jaksoja, käytettiin pisintä aikaväliä. Osallistujat, joiden vastaus oli käynnissä analyysirajan mukaan, sensuroitiin. Vasteen kesto niille osallistujille, jotka onnistuvat vähentämään punasolujen siirtokuormitusta ≥50 % esikäsittelyyn verrattuna.
Mikä tahansa 12 viikon väli tutkimuksen aikana (noin 20 viikkoon asti)
Keskimääräisen luuspesifisen alkalisen fosfataasin (BSAP) prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta hoidon loppuun
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein BSAP:n määrittämiseksi. Prosentuaalinen muutos lähtötasosta BSAP:ssa mitattiin. Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Tyypin I kollageenin (CTX) keskimääräisen C-telopeptidin prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta hoidon loppuun
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein CTX:n määrittämiseksi. CTX:n prosentuaalinen muutos perustasosta mitattiin. Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Seerumin raudan prosentuaalinen muutos lähtötasosta hoidon päättymiseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein seerumin raudan määrittämiseksi. Seerumin raudan prosentuaalinen muutos perustasosta mitattiin. Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Kokonaisraudansitomiskapasiteetin (TIBC) prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta hoidon loppuun
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein TIBC:n määrittämiseksi. Prosentuaalinen muutos lähtötasosta TIBC:ssä mitattiin. Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Prosenttimuutos lähtötilanteesta hoidon loppuun Transferrinissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein transferriinin määrittämiseksi. Transferriinin prosentuaalinen muutos perustasosta mitattiin. Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Prosenttimuutos lähtötilanteesta hoidon päättymiseen liukoisessa transferriinireseptorissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein liukoisen transferriinireseptorin määrittämiseksi. Prosentuaalinen muutos perustasosta liukoisessa transferriinireseptorissa mitattiin. Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Ferritiinin prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta hoidon päättymiseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein ferritiinin määrittämiseksi. Ferritiinin prosentuaalinen muutos perustasosta mitattiin. Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Prosenttimuutos lähtötasosta päivään 113 seerumin siirtämättömässä raudassa (NTBI)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja päivä 113
Verinäytteet oli otettava ennalta määrätyin aikavälein NTBI:n määrittämiseksi. Lähtötaso oli ennalta määritetty viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja päivä 113
Prosenttimuutos lähtötilanteesta päivään 113 lasketussa transferriinikyllästymisessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja päivä 113
Laskettu transferriinisaturaatio on seerumin rautapitoisuuden ja kokonaisraudan sitomiskapasiteetin (TIBC) suhde prosentteina ilmaistuna. Verinäytteet piti kerätä ennalta määrätyin aikavälein seerumin raudalle ja TIBC:lle lasketun transferriinikyllästymisen määrittämiseksi. Lähtötaso oli ennalta määritetty viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Lähtötilanne (ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta) ja päivä 113
Hepcidiinin prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta hoidon päättymiseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein hepsidiinin määrittämiseksi. Hepsidiinin prosentuaalinen muutos lähtötasosta mitattiin. Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Retikulosyyttien prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta hoidon päättymiseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein retikulosyyttien määrittämiseksi. Prosenttimuutos lähtötasosta retikulosyyteissä mitattiin. Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Erytropoietiinin prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta hoidon päättymiseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein erytropoietiinin määrittämiseksi. Erytropoietiinin prosentuaalinen muutos lähtötasosta mitattiin. Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Tumallisten punasolujen (nRBC) lukumäärän prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta hoidon päättymiseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein nRBC-määrän määrittämiseksi. Prosentuaalinen muutos lähtötasosta nRBC-määrässä mitattiin. Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Hemoglobiini A:n (Hb A) prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta hoidon päättymiseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein Hb A:n määrittämiseksi. Hb A:n prosentuaalinen muutos lähtötasosta mitattiin. Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Hemoglobiini A2:n (Hb A2) prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta hoidon päättymiseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein Hb A2:n määrittämiseksi. Hb A2:n prosentuaalinen muutos lähtötasosta mitattiin. Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Hemoglobiini C:n (Hb C) prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta hoidon loppuun
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein Hb C:n määrittämiseksi. Hb C:n prosentuaalinen muutos lähtötasosta mitattiin. Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Hemoglobiini D:n (Hb D) prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta hoidon päättymiseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein Hb D:n määrittämiseksi. Hb D:n prosentuaalinen muutos lähtötasosta mitattiin. Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Hemoglobiini F:n (Hb F) prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta hoidon päättymiseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein Hb F:n määrittämiseksi. Hb F:n prosentuaalinen muutos lähtötasosta mitattiin. Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Hemoglobiini S:n (Hb S) prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta hoidon päättymiseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein HbS:n määrittämiseksi. HbS:n prosentuaalinen muutos lähtötasosta mitattiin. Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Alfaglobiinigeenin prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta hoidon päättymiseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein alfaglobiinigeenin määrittämiseksi. Alfaglobiinigeenin prosentuaalinen muutos perustasosta mitattiin. Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Prosenttimuutos lähtötilanteesta hoidon päättymiseen beetaglobiinigeenissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein beetaglobiinigeenin määrittämiseksi. Prosentuaalinen muutos lähtötasosta beetaglobiinigeenissä mitattiin. Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Prosenttimuutos lähtötilanteesta hoidon päättymiseen gammaglobiinigeenissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein gammaglobiinigeenin määrittämiseksi. Prosentuaalinen muutos lähtötasosta gammaglobiinigeenissä mitattiin. Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Haptoglobiinin prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta hoidon päättymiseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein haptoglobiinin määrittämiseksi. Haptoglobiinin prosentuaalinen muutos lähtötasosta mitattiin. Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Epäsuoran bilirubiinin prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta hoidon päättymiseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein epäsuoran bilirubiinin määrittämiseksi. Epäsuoran bilirubiinin prosentuaalinen muutos lähtötasosta mitattiin. Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Laktaattidehydrogenaasin (LDH) prosentuaalinen muutos lähtötasosta hoidon loppuun
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein LDH:n määrittämiseksi. LDH:n prosentuaalinen muutos lähtötasosta mitattiin. Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Maksan rautapitoisuuden (LIC) muutos lähtötilanteesta hoidon päättymiseen potilailla, jotka eivät ole verensiirrosta riippuvaisia ​​(NTD) osallistujia, joiden LIC lähtötilanteessa <3 mg/g kuivapaino
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein LIC:n määrittämiseksi. Muutos lähtötasosta keskimääräisessä LIC:ssä NTD-osallistujille, joiden LIC lähtötilanteessa oli <3 mg/g kuivapainoa, mitattiin käyttämällä magneettikuvausta (MRI). Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta. NTD:n osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet <4 yksikköä punasoluja 8 viikon aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta. Muutos lähtötilanteesta päivään 113 keskimääräisessä LIC:ssä NTD-osallistujille, joiden lähtötason LIC <3 mg/g kuivapainoa, esitetään.
Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Maksan rautapitoisuuden (LIC) muutos lähtötilanteesta hoidon päättymiseen potilailla, jotka eivät ole verensiirrosta riippuvaisia ​​(NTD) osallistujia, joiden lähtötason LIC on ≥3 mg/g kuivapaino
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein LIC:n määrittämiseksi. Muutos lähtötasosta keskimääräisessä LIC:ssä NTD-osallistujille, joiden LIC lähtötilanteessa oli ≥3 mg/g kuivapainoa, mitattiin käyttämällä magneettikuvausta (MRI). Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta. NTD:n osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet <4 yksikköä punasoluja 8 viikon aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta. Muutos lähtötilanteesta päivään 113 keskimääräisessä LIC:ssä NTD-osallistujille, joiden lähtötason LIC on ≥3 mg/g kuivapainoa, esitetään.
Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka eivät ole verensiirrosta riippuvaisia ​​(NTD) osallistujia, joiden maksan rautapitoisuus (LIC) on ≥3 mg/g kuivapainoa ja jotka ovat osoittaneet LIC-vasteen hoidon lopussa
Aikaikkuna: Hoidon päättyminen (päivään 113 asti)
LIC-vaste määriteltiin osoitetuksi LIC:n laskuksi ≥ 1 mg/g kuivapainoa. Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein LIC:n määrittämiseksi NTD-osallistujille, joiden lähtötason LIC oli ≥3 mg/g kuivapainoa. LIC mitattiin magneettiresonanssikuvauksella (MRI). Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta. NTD:n osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet <4 yksikköä punasoluja 8 viikon aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta. Esitetään niiden NTD-osallistujien prosenttiosuus, joiden LIC lähtötilanteessa on ≥3 mg/g kuivapainoa ja jotka ovat osoittaneet LIC-vasteen.
Hoidon päättyminen (päivään 113 asti)
Verensiirrosta riippumattomien (NTD) osallistujien prosenttiosuus, joiden maksan rautapitoisuus (LIC) on ≥3 mg/g kuivapainoa, jotka ovat käyttäneet rautakelaatioterapiaa (ICT) ja jotka ovat osoittaneet LIC-vasteen hoidon lopussa
Aikaikkuna: Hoidon päättyminen (päivään 113 asti)
LIC-vaste määriteltiin osoitetuksi LIC:n laskuksi ≥ 1 mg/g kuivapainoa. Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein LIC:n määrittämiseksi NTD-osallistujille, joiden lähtötason LIC oli ≥3 mg/g kuivapainoa ja jotka ovat käyttäneet tieto- ja viestintätekniikkaa. LIC mitattiin magneettiresonanssikuvauksella (MRI). Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta. NTD:n osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet <4 yksikköä punasoluja 8 viikon aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta. Esitetään niiden NTD-osallistujien prosenttiosuus, joiden LIC lähtötilanteessa on ≥3 mg/g kuivapainoa ja jotka ovat käyttäneet ICT:tä ja jotka ovat osoittaneet LIC-vasteen.
Hoidon päättyminen (päivään 113 asti)
Verensiirrosta riippumattomien (NTD) osallistujien prosenttiosuus, joiden maksan rautapitoisuus (LIC) on ≥3 mg/g kuivapainoa, jotka eivät ole käyttäneet rautakelaatioterapiaa (ICT) ja jotka ovat osoittaneet LIC-vasteen hoidon lopussa
Aikaikkuna: Hoidon päättyminen (päivään 113 asti)
LIC-vaste määriteltiin osoitetuksi LIC:n laskuksi ≥ 1 mg/g kuivapainoa. Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein LIC:n määrittämiseksi NTD-osallistujille, joiden lähtötason LIC oli ≥3 mg/g kuivapainoa ja jotka eivät ole käyttäneet tieto- ja viestintätekniikkaa. LIC mitattiin magneettiresonanssikuvauksella (MRI). Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta. NTD:n osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet <4 yksikköä punasoluja 8 viikon aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta. Esitetään niiden NTD-osallistujien prosenttiosuus, joiden LIC lähtötilanteessa on ≥3 mg/g kuivapainoa ja jotka eivät ole käyttäneet ICT:tä ja jotka ovat osoittaneet LIC-vasteen.
Hoidon päättyminen (päivään 113 asti)
Maksan rautapitoisuuden (LIC) muutos lähtötasosta hoidon päättymiseen potilailla, jotka ovat verensiirrosta riippuvaisia ​​(TD) osallistujia, joiden LIC lähtötilanteessa <3 mg/g kuivapaino
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein LIC:n määrittämiseksi. Muutos lähtötasosta keskimääräisessä LIC:ssä TD-osallistujille, joiden lähtötason LIC oli <3 mg/g kuivapainoa, mitattiin käyttämällä magneettikuvausta (MRI). Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta. TD-osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet ≥ 4 yksikköä punasoluja joka 8. viikko (varmistettu yli 6 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta). Muutos lähtötilanteesta päivään 113 keskimääräisessä LIC:ssä TD-osallistujille, joiden lähtötason LIC <3 mg/g kuivapainoa, esitetään.
Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Maksan rautapitoisuuden (LIC) muutos lähtötilanteesta hoidon päättymiseen potilailla, jotka ovat verensiirrosta riippuvaisia ​​(TD) osallistujia, joiden LIC lähtötilanteessa on ≥3 mg/g kuivapaino
Aikaikkuna: Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein LIC:n määrittämiseksi. Muutos lähtötasosta keskimääräisessä LIC-arvossa TD-osallistujille, joiden lähtötason LIC oli ≥3 mg/g kuivapainoa, mitattiin käyttämällä magneettikuvausta (MRI). Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta. TD-osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet ≥ 4 yksikköä punasoluja joka 8. viikko (varmistettu yli 6 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta). Muutos lähtötilanteesta päivään 113 keskimääräisessä LIC:ssä TD-osallistujille, joiden lähtötason LIC on ≥3 mg/g kuivapainoa, esitetään.
Lähtötilanne (ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta) ja hoidon loppu (päivään 113 asti)
Verensiirrosta riippuvaisten (TD) osallistujien prosenttiosuus, joiden maksan rautapitoisuus (LIC) on ≥3 mg/g kuivapainoa ja jotka ovat osoittaneet LIC-vasteen hoidon lopussa
Aikaikkuna: Hoidon päättyminen (päivään 113 asti)
LIC-vaste määriteltiin osoitetuksi LIC:n laskuksi ≥ 1 mg/g kuivapainoa. Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein LIC:n määrittämiseksi TD-osallistujille, joiden lähtötason LIC oli ≥3 mg/g kuivapainoa. LIC mitattiin magneettiresonanssikuvauksella (MRI). Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta. TD-osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet ≥ 4 yksikköä punasoluja joka 8. viikko (varmistettu yli 6 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta). Esitetään niiden TD-osallistujien prosenttiosuus, joiden LIC lähtötilanteessa on ≥3 mg/g kuivapainoa ja jotka ovat osoittaneet LIC-vasteen.
Hoidon päättyminen (päivään 113 asti)
Verensiirrosta riippuvaisten (TD) osallistujien prosenttiosuus, joiden maksan rautapitoisuus (LIC) on ≥3 mg/g kuivapainoa, jotka ovat käyttäneet rautakelaatioterapiaa (ICT) ja jotka ovat osoittaneet LIC-vasteen hoidon lopussa
Aikaikkuna: Hoidon päättyminen (päivään 113 asti)
LIC-vaste määriteltiin osoitetuksi LIC:n laskuksi ≥ 1 mg/g kuivapainoa. Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein LIC:n määrittämiseksi TD-osallistujille, joiden lähtötason LIC oli ≥3 mg/g kuivapainoa ja jotka ovat käyttäneet tietotekniikkaa. LIC mitattiin magneettiresonanssikuvauksella (MRI). Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta. TD-osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet ≥ 4 yksikköä punasoluja joka 8. viikko (varmistettu yli 6 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta). Esitetään niiden TD-osallistujien prosenttiosuus, joiden LIC lähtötilanteessa on ≥3 mg/g kuivapainoa ja jotka ovat käyttäneet ICT:tä ja jotka ovat osoittaneet LIC-vasteen.
Hoidon päättyminen (päivään 113 asti)
Verensiirrosta riippuvaisten (TD) osallistujien prosenttiosuus, joiden maksan rautapitoisuus (LIC) on ≥3 mg/g kuivapainoa, jotka eivät ole käyttäneet rautakelaatiohoitoa (ICT) ja jotka ovat osoittaneet LIC-vasteen hoidon lopussa
Aikaikkuna: Hoidon päättyminen (päivään 113 asti)
LIC-vaste määriteltiin osoitetuksi LIC:n laskuksi ≥ 1 mg/g kuivapainoa. Verinäytteet kerättiin ennalta määrätyin aikavälein LIC:n määrittämiseksi TD-osallistujille, joiden lähtötason LIC oli ≥3 mg/g kuivapainoa ja jotka eivät ole käyttäneet tieto- ja viestintätekniikkaa. LIC mitattiin magneettiresonanssikuvauksella (MRI). Lähtötilanne oli viimeinen mittaus ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta. TD-osallistujat olivat osallistujia, jotka olivat saaneet ≥ 4 yksikköä punasoluja joka 8. viikko (varmistettu yli 6 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta). Esitetään niiden TD-osallistujien prosenttiosuus, joiden LIC lähtötilanteessa on ≥3 mg/g kuivapainoa, jotka eivät ole käyttäneet ICT:tä ja jotka ovat osoittaneet LIC-vasteen.
Hoidon päättyminen (päivään 113 asti)
Luspaterceptin enimmäispitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Sykli 1 (21 päivän sykli): Päivät 1, 8, 11 ja 15; Jakso 2 (21 päivän sykli): Päivä 1
Verinäytteet kerättiin määrätyin väliajoin Cmax:n määrittämiseksi. Cmax määriteltiin luspaterseptin maksimipitoisuudeksi, joka havaittiin annon jälkeen. Cmax perustui ei-osastoanalyysiin.
Sykli 1 (21 päivän sykli): Päivät 1, 8, 11 ja 15; Jakso 2 (21 päivän sykli): Päivä 1
Aika Luspaterceptin maksimipitoisuuteen (Tmax).
Aikaikkuna: Sykli 1 (21 päivän sykli): Päivät 1, 8, 11 ja 15; Jakso 2 (21 päivän sykli): Päivä 1
Verinäytteet kerättiin määrätyin väliajoin Tmax:n määrittämiseksi. Tmax määriteltiin ajaksi luspaterseptin maksimipitoisuuteen, joka havaittiin annon jälkeen. Tmax perustui ei-osastoanalyysiin.
Sykli 1 (21 päivän sykli): Päivät 1, 8, 11 ja 15; Jakso 2 (21 päivän sykli): Päivä 1
Luspaterseptin pitoisuusaikakäyrän alla oleva alue nollasta päivään 21 (AUC0-21)
Aikaikkuna: Sykli 1: Päivät 1, 8, 11 ja 15; Päivä 22 (sykli 2, päivä 1). Syklit 1 ja 2 ovat 21 päivän syklejä
Verinäytteet kerättiin määrätyin väliajoin AUC0-21:n määrittämistä varten. AUC0-21 määriteltiin luspaterseptin pitoisuusaikakäyrän alla olevaksi alueeksi ajankohdasta 0 päivään 21. AUC0-21 perustui ei-osastoanalyysiin ja laskettiin lineaarisella puolisuunnikkaan menetelmällä.
Sykli 1: Päivät 1, 8, 11 ja 15; Päivä 22 (sykli 2, päivä 1). Syklit 1 ja 2 ovat 21 päivän syklejä
Luspaterceptin terminaalin eliminoinnin puoliintumisaika (t½).
Aikaikkuna: Sykli 1 (21 päivän sykli): Päivät 1, 8, 11 ja 15; Sykli 2 (21 päivän sykli): Päivät 1 ja 8; Syklit 4 ja 5 (21 päivän syklit): Päivät 1, 8 ja 15; tutkimuksen seuranta päivinä 113, 141 ja 169
Verinäytteet kerättiin määrätyin väliajoin t½:n määrittämiseksi. t½ määriteltiin ajalla, joka tarvitaan seerumin luspaterseptin pitoisuuden jakamiseen kahdella pseudotasapainon saavuttamisen jälkeen. t½ perustui ei-osastoihin perustuvaan analyysiin.
Sykli 1 (21 päivän sykli): Päivät 1, 8, 11 ja 15; Sykli 2 (21 päivän sykli): Päivät 1 ja 8; Syklit 4 ja 5 (21 päivän syklit): Päivät 1, 8 ja 15; tutkimuksen seuranta päivinä 113, 141 ja 169
Luspaterceptin näennäinen päätenopeusvakio (Lambda z).
Aikaikkuna: Sykli 1 (21 päivän sykli): Päivät 1, 8, 11 ja 15; Sykli 2 (21 päivän sykli): Päivät 1 ja 8; Syklit 4 ja 5 (21 päivän syklit): Päivät 1, 8 ja 15; tutkimuksen seuranta päivinä 113, 141 ja 169
Verinäytteet kerättiin määrätyin väliajoin näennäisen terminaalisen nopeusvakion määrittämiseksi. Näennäinen terminaalinen nopeusvakio määriteltiin luspaterseptin määräksi, joka poistui kehosta tietyn ajanjakson aikana, ja se laskettiin seerumin log-konsentraatio-aikakäyrän terminaalisen osan lineaarisella regressiolla. Näennäinen päätenopeusvakio perustui ei-osastoihin perustuvaan analyysiin.
Sykli 1 (21 päivän sykli): Päivät 1, 8, 11 ja 15; Sykli 2 (21 päivän sykli): Päivät 1 ja 8; Syklit 4 ja 5 (21 päivän syklit): Päivät 1, 8 ja 15; tutkimuksen seuranta päivinä 113, 141 ja 169

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Acceleron Pharma, Inc., a wholly-owned subsidiary of Merck & Co., Inc., Rahway, NJ USA

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Merck Sharp & Dohme LLC

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 28. helmikuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 11. marraskuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 11. marraskuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 10. joulukuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 12. joulukuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 13. joulukuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 18. heinäkuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 6. helmikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. helmikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • A536-04 (Muu tunniste: Acceleron)
  • 2012-002499-15 (EudraCT-numero)
  • MK-6143-002 (Muu tunniste: Merck)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset B-talassemia

Kliiniset tutkimukset luspatercept

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Hong Kong

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa