Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Eltrombopaagi Fanconi-anemian hoitoon

keskiviikko 20. syyskuuta 2023 päivittänyt: Julian Sevilla

Avoin vaiheen II tutkimus Eltrombopagin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi Fanconi-anemiaa sairastavien lasten ja nuorten hoidossa.

Avoin vaiheen II tutkimus eltrombopagin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi Fanconi-anemiaa sairastavien lasten ja nuorten hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Avoin vaiheen II tutkimus eltrombopagin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi Fanconi-anemiaa sairastavien potilaiden hoidossa, joilla ei ole välitöntä parantavaa hoitoa luuytimen vajaatoimintaan (n=10). Tämän avoimen, vaiheen II proof of concept -tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida eltrombopagin käytön tehokkuutta ja turvallisuutta FA-potilaiden hoidossa ennen laajemman vaiheen II/III tutkimuksen suorittamista.

Erityistavoitteet:

  • Ensisijainen: Arvioida eltrombopagin tehoa hematopoieesiin mittaamalla muutoksia ääreisverihiutale-, hemoglobiini- ja neutrofiilien määrässä.
  • Toissijainen: arvioida eltrombopagin turvallisuutta potilailla, joilla on Fanconi-anemia. Jos tutkimuksen alustavat teho- ja turvallisuustulokset ovat positiivisia, ehdotamme sen laajentamista moniin instituutioihin liittyväksi vaiheen II/III tutkimukseksi espanjalaisen Fanconi Anemia Research Networkin puitteissa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

8

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (HIUNJ)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on diagnosoitu Fanconi-anemia. Diagnoosi määritetään bialleelisten mutaatioiden esiintymisen perusteella geeneissä, joiden tiedetään aiheuttavan taudin, ja/tai lymfosyyttien ja/tai ihon fibroblastien positiivisen kromosomimurtuman analyysin perusteella (mosaiikkitapauksissa).
  • Ikä 4 - ≤ 17 vuotta.
  • Lansky-indeksi > 80 %.
  • Tietoinen suostumus voimassa olevan lainsäädännön mukaisesti.
  • Jos sinulla on yksi tai useampi seuraavista kliinisesti merkittävistä sytopenioista:

verihiutaleiden määrä ≤ 50 x 109/l tai verensiirtoriippuvuus, joka on vaatinut vähintään 2 verensiirtoa 8 viikon aikana ennen tutkimukseen sisällyttämistä; granulosyyttien määrä < 0,75 x 109/l; hemoglobiini < 9 gr/dl tai verensiirrosta riippuvainen anemia, joka on saanut 2 verensiirtoa 8 viikon aikana ennen tutkimukseen sisällyttämistä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on HLA-yhteensopiva sukulainen luovuttaja tai ei-sukulainen luovuttaja, jolla on 12/12-vastaavuus ja joka on heti käytettävissä.
  • Todisteet myelodysplastisesta oireyhtymästä tai leukemiasta tai sytogeneettisistä poikkeavuuksista, jotka ennustavat näitä häiriöitä luuytimen aspiraatioissa. Siinä tapauksessa arvioinnit, jotka on tehty kaksi kuukautta ennen potilaan sisällyttämistä kliiniseen tutkimukseen, katsotaan päteviksi.
  • Lähtötason kreatiniini on yli 2,5 kertaa normaalin yläraja.
  • GOT/AST tai GPT/ALT yli kolme kertaa normaalin ylärajan. Suora bilirubiini on yli 1,5 kertaa normaalin yläraja.
  • Potilaat, jotka jo saavat hoitoa jollakin lääkkeellä luuytimen vajaatoimintaan, voidaan ottaa mukaan niin kauan kuin annettu annos pysyy vakaana vähintään kahden kuukauden ajan. Jos tällainen hoito vaatii annoksen lisäämistä tutkimuksen aikana, potilaan on keskeytettävä tutkimus. Mukaan voidaan ottaa myös potilaat, jotka ovat jo aloittaneet Revolade®-hoidon kahden edellisen kuukauden aikana, ja hoidon alussa tehtyjä veriarvoja ja lähtötilanteen luuydintutkimuksia käytetään.
  • Postpubertaali-iässä ja siksi raskausriskissä olevilla naisilla tulee olla seulontakäynnillä negatiivinen seerumin tai virtsan raskaustesti, ja heidän tulee suostua käyttämään ehkäisymenetelmää koko hoidon ajan ja vähintään kuukauden ajan sen jälkeen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Eltrombopag
Eltrombopagia annetaan suun kautta kerran vuorokaudessa 24 viikon (6 kuukauden) ajan ja annosta säädetään rodun, iän ja painon mukaan. Potilaat, jotka saavuttavat ainakin osittaisen remission, voivat jatkaa hoitoa jopa vuoden ajan.
Lääke: Eltrombopag
Eltrombopag-tabletit suun kautta kerran vuorokaudessa 24 viikon (6 kuukauden) ajan, ja annos riippuu rodusta, iästä ja painosta.
Muut nimet:
  • Revolade®

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Eltrombopagin tehon arviointi hematopoieesiin
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Suoritetaan analyysi niiden potilaiden osuudesta, joilla on täydellinen vaste ja/tai osittainen vaste 6 kuukauden hoidon jälkeen ilman verensiirtoja tai pelastushoitoa.
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvio klonaalisen evoluution esiintyvyydestä
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukautta.
Hematologisiin pahanlaatuisiin kasvaimiin liittyvien sytogeneettisten poikkeavuuksien tai spesifisten mutaatioiden seuranta 6 ja 12 kuukauden kuluttua hoidon aloittamisesta.
6 ja 12 kuukautta.
Eltrombopaagihoitoon liittyvien haittavaikutusten tunnistaminen ja seuranta potilailla, joilla on Fanconi-anemia
Aikaikkuna: 3, 6, 9 ja 12 kuukautta.
CTCAE-version 5.0 kriteerejä käytetään 3, 6, 9 ja 12 kuukauden kuluttua hoidon aloittamisesta.
3, 6, 9 ja 12 kuukautta.
Siirrettyjen solujen osuuden määrittäminen
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Se arvioidaan potilailla, joilla havaitaan palautuneita soluja, joihin liittyy joko patogeenisen mutaation korjaus (luonnollinen mosaiikki) tai FANCA-geeniä sisältävällä lentivirusvektorilla transdusoitujen hematopoieettisten kantasolujen infuusio.
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Julian Sevilla

Tutkijat

  • Päätutkija: Julián Sevilla Navarro, MD, PhD, Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (HIUNJ)

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 2. joulukuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 19. kesäkuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 29. elokuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 13. syyskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 20. syyskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 21. syyskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 21. syyskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 20. syyskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • FANCREV

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Eltrombopag

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Portugal

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa