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Eltrombopag zur Behandlung der Fanconi-Anämie

20. September 2023 aktualisiert von: Julian Sevilla

Eine offene Phase-II-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Eltrombopag zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit Fanconi-Anämie.

Eine offene Phase-II-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Eltrombopag zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit Fanconi-Anämie.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Offene Phase-II-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Eltrombopag bei der Behandlung von Patienten mit diagnostizierter Fanconi-Anämie, die keine sofortige heilende Behandlung für ihr Knochenmarkversagen erhalten (n=10). Das Hauptziel dieser offenen Phase-II-Proof-of-Concept-Studie besteht darin, die Wirksamkeit und Sicherheit der Verwendung von Eltrombopag zur Behandlung von Patienten mit FA zu bewerten, bevor eine größere Phase-II/III-Studie durchgeführt wird.

Bestimmte Ziele:

  • Primär: Beurteilung der Wirksamkeit von Eltrombopag auf die Hämatopoese durch Messung von Veränderungen der peripheren Blutplättchen-, Hämoglobin- und Neutrophilenzahl.
  • Sekundär: Beurteilung der Sicherheit von Eltrombopag bei Patienten mit Fanconi-Anämie. Wenn die vorläufigen Wirksamkeits- und Sicherheitsergebnisse der Studie positiv sind, werden wir ihre Ausweitung auf eine multiinstitutionelle Phase-II/III-Studie im Rahmen des spanischen Fanconi-Anämie-Forschungsnetzwerks vorschlagen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

8

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (HIUNJ)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit der Diagnose Fanconi-Anämie. Die Diagnose wird durch das Vorhandensein biallelischer Mutationen in Genen, von denen bekannt ist, dass sie die Krankheit verursachen, und/oder durch eine positive Chromosomenbruchanalyse von Lymphozyten und/oder Hautfibroblasten (bei Mosaiken) definiert.
  • Alter von 4 bis ≤ 17 Jahren.
  • Lansky-Index > 80 %.
  • Einverständniserklärung gemäß der geltenden Gesetzgebung.
  • Vorliegen einer oder mehrerer der folgenden klinisch bedeutsamen Zytopenien:

Thrombozytenzahl ≤ 50x109/L oder Transfusionsabhängigkeit, wobei in den 8 Wochen vor Aufnahme in die Studie mindestens 2 Transfusionen erforderlich waren; Granulozytenzahl < 0,75 x 109/L; Hämoglobin < 9 g/dl oder transfusionsabhängige Anämie, nachdem in den 8 Wochen vor Aufnahme in die Studie 2 Transfusionen erhalten wurden.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit einem HLA-passenden verwandten Spender oder einem nicht verwandten Spender mit einer 12/12-Übereinstimmung, der sofort verfügbar ist.
  • Hinweise auf ein myelodysplastisches Syndrom oder eine Leukämie oder zytogenetische Anomalien, die auf diese Störungen bei Knochenmarkspunktionen hinweisen. In diesem Fall gelten die Bewertungen, die zwei Monate vor der Aufnahme des Patienten in die klinische Studie durchgeführt wurden, als gültig.
  • Der Ausgangswert des Kreatinins liegt über dem 2,5-fachen der Obergrenze des Normalwerts.
  • GOT/AST oder GPT/ALT mehr als das Dreifache der oberen Normgrenze. Direktes Bilirubin größer als das 1,5-fache der oberen Normgrenze.
  • Patienten, die bereits mit einem Medikament gegen Knochenmarksversagen behandelt werden, können eingeschlossen werden, sofern die verabreichte Dosis mindestens zwei Monate lang stabil bleibt. Für den Fall, dass eine solche Behandlung während der Studie eine Dosiserhöhung erfordert, muss der Patient aus der Studie aussteigen. Patienten, die bereits in den letzten zwei Monaten mit der Revolade®-Behandlung begonnen haben, können ebenfalls einbezogen werden, wobei die zu Beginn der Behandlung durchgeführten Blutbild- und Knochenmarkuntersuchungen zu Beginn der Behandlung herangezogen werden.
  • Frauen im postpubertären Alter, bei denen das Risiko einer Schwangerschaft besteht, sollten beim Screening-Besuch einen negativen Serum- oder Urin-Schwangerschaftstest vorlegen und sich damit einverstanden erklären, während des gesamten Behandlungszeitraums und mindestens einen Monat danach eine Verhütungsmethode anzuwenden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Eltrombopag
Eltrombopag wird 24 Wochen (6 Monate) lang einmal täglich oral verabreicht und die Dosis wird je nach Rasse, Alter und Gewicht angepasst. Patienten, die eine zumindest teilweise Remission erreichen, können die Behandlung bis zu einem Jahr fortsetzen.
Arzneimittel: Eltrombopag
Eltrombopag-Tabletten werden 24 Wochen (6 Monate lang) einmal täglich oral eingenommen, wobei die Dosis von Rasse, Alter und Gewicht abhängt.
Andere Namen:
  • Revolade®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Beurteilung der Wirksamkeit von Eltrombopag auf die Hämatopoese
Zeitfenster: 6 Monate
Es wird eine Analyse des Anteils der Patienten mit vollständiger Remission und/oder teilweiser Remission nach 6-monatiger Behandlung ohne Transfusionen oder Notfalltherapie durchgeführt.
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Häufigkeit der klonalen Evolution
Zeitfenster: 6 und 12 Monate.
Überwachung zytogenetischer Anomalien oder spezifischer Mutationen im Zusammenhang mit hämatologischen Malignomen im 6. und 12. Monat nach Beginn der Behandlung.
6 und 12 Monate.
Identifizierung und Verfolgung von Nebenwirkungen im Zusammenhang mit der Eltrombopag-Behandlung bei Patienten mit abgestufter Fanconi-Anämie
Zeitfenster: 3, 6, 9 und 12 Monate.
Die CTCAE-Kriterien der Version 5.0 werden 3, 6, 9 und 12 Monate nach Beginn der Behandlung angewendet.
3, 6, 9 und 12 Monate.
Bestimmung des Anteils transplantierter Zellen
Zeitfenster: 12 Monate
Es wird bei Patienten untersucht, bei denen eine Revertierung der Zellen festgestellt wird, was entweder auf die Korrektur einer pathogenen Mutation (natürlicher Mosaikismus) oder auf die Infusion von hämatopoetischen Stammzellen zurückzuführen ist, die mit dem lentiviralen Vektor, der das FANCA-Gen trägt, transduziert wurden
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Julian Sevilla

Ermittler

  • Hauptermittler: Julián Sevilla Navarro, MD, PhD, Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (HIUNJ)

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Dezember 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

19. Juni 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. August 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. September 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. September 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. September 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FANCREV

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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