Rivaroxaban pour le traitement de la thrombose veineuse ou artérielle chez les nouveau-nés (Einstein Jr)

Sont éligibles les nouveau-nés et les nourrissons âgés de moins de 6 mois qui réussissent le dépistage des critères d'inclusion et d'exclusion, qui ont été traités pendant au moins cinq jours avec de l'héparine et/ou un antivitamine K (AVK) pour une thrombose artérielle ou veineuse symptomatique ou asymptomatique confirmée. pour l'étude. Le traitement de l'étude consiste en un traitement de 7 jours avec une dose de rivaroxaban par voie orale ajustée en fonction de l'âge et du poids corporel, trois fois par jour, à environ 8 heures d'intervalle, pour obtenir une exposition similaire à celle observée chez les adultes traités pour thromboembolie veineuse (TEV) avec 20 mg de rivaroxaban. une fois par jour. Le rivaroxaban sera fourni sous forme de granulés pour la préparation d'une suspension buvable (1 mg/mL après remise en suspension) à l'aide d'un flacon t.i.d. régime avec des intervalles de 8 heures. Une échographie sera réalisée avant de commencer le rivaroxaban au jour 1 du traitement et après la fin du traitement au rivaroxaban au jour 8. La dernière dose de traitement par rivaroxaban sera suivie d'une période de traitement post-étude de 30 jours, quelle que soit la durée d'administration du médicament à l'étude. Après l'arrêt du rivaroxaban, il est à la discrétion de l'investigateur de poursuivre les anticoagulants. Le principal résultat de sécurité est la combinaison d'hémorragies majeures et non majeures cliniquement pertinentes. Le résultat d'efficacité est le composite de toutes les thromboembolies récurrentes symptomatiques et de la détérioration asymptomatique de la charge thrombotique lors d'une imagerie répétée. Toutes les suspicions de thromboembolie récurrente, de détérioration asymptomatique de la charge thrombotique lors d'imageries répétées, de décès, ainsi que tous les épisodes de saignement seront évalués par un comité d'arbitrage central indépendant (CIAC). Les résultats de l'adjudication serviront de base aux analyses finales.

Pour tous les enfants, les visites sont programmées à des moments réguliers (voir tableau 1). Les enfants inclus qui ne sont pas traités ou ceux qui ont arrêté prématurément le rivaroxaban seront au moins revus à la fin de la période de traitement de l'étude. Lors de tous les contacts, le traitement et l'évolution clinique de l'enfant seront évalués. Les enfants dont on soupçonne l'efficacité ou l'innocuité subiront des tests de confirmation conformément à la norme de soins. Des échantillons de sang pour la pharmacocinétique (PK)/pharmacodynamique (PD) seront prélevés à des moments définis (voir tableau 2).

Un comité indépendant de surveillance des données (DMC) surveillera la sécurité des enfants pendant l'étude et fera des recommandations au comité de pilotage.