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Étude ouverte à long terme évaluant l'innocuité de la formulation topique de pommade à 1 % de diacéréine chez des sujets atteints d'épidermolyse bulleuse simplex

26 août 2020 mis à jour par: Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Une étude d'extension internationale, multicentrique, ouverte et à long terme évaluant l'innocuité de la formulation topique de pommade à 1 % de diacéréine chez des sujets atteints d'épidermolyse bulleuse simple (EBS)

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme de la pommade à la diacéréine à 1 % pendant 2 cycles de traitement chez des sujets atteints d'EBS qui ont déjà participé aux études CCP-020-301 ou CCP-020-101.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude d'extension internationale, multicentrique, ouverte et à long terme évaluant l'innocuité de la pommade topique Diacerein 1% pour le traitement des sujets atteints d'EBS. Lors de la visite 1, les sujets EBS qui ont terminé l'étude d'innocuité et d'efficacité en double aveugle CCP-020-301 ou qui ont participé à l'étude pharmacocinétique CCP-020-101 (études d'alimentation) qui répondent à tous les critères d'inclusion/exclusion seront éligibles pour compléter 2 cycles de traitement de CCP-020.

Chaque cycle de traitement consistera en 8 semaines de traitement (une fois par jour, à domicile, applications de médicaments d'étude) suivies de 8 semaines de traitement (uniquement approuvé par l'investigateur, émollient/hydratant non médicamenteux, produits de nettoyage de routine et écrans solaires) avec un maximum de 2 cycles de traitement autorisés jusqu'à 52 semaines.

Lors de la visite de base (correspondant à la dernière visite d'étude de l'étude d'alimentation), l'investigateur effectuera une évaluation clinique et déterminera si l'une des lésions du sujet nécessite un traitement (jusqu'à 30 % de surface corporelle). Si le sujet présente des lésions actives telles que déterminées par l'évaluation clinique de l'investigateur, le sujet initiera un cycle d'application de médicaments d'étude à domicile une fois par jour sur ses lésions EBS pendant 8 semaines (période de traitement) suivie d'une période de 8 semaines sans traitement sera administré. Les sujets ne présentant aucune lésion active (tel que déterminé par l'évaluation clinique de l'investigateur) ne commenceront pas le traitement et seront plutôt invités à retourner à la clinique pour une réévaluation dans 8 semaines ou en cas d'aggravation des lésions EBS, selon la première éventualité.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

51

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27516
        • University of North Carolina (UNC) - Chapel Hill
    • Texas
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78218
        • Children's Hospital of San Antonio

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 mois à 99 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Le sujet est capable de comprendre et de se conformer aux exigences du protocole.
  • Le sujet ou son représentant légalement acceptable signe et date un formulaire écrit de consentement éclairé et toute autorisation de confidentialité requise avant le début de toute procédure d'étude.
  • Le sujet a une mutation génétique documentée compatible avec EBS.
  • Le sujet a terminé l'étude CCP-020-301 ou a participé à l'étude CCP-020-101.
  • Le sujet / soignant accepte de signaler l'utilisation de toute thérapie topique appliquée aux lésions EBS
  • Si le sujet est une femme en âge de procréer, elle a un test de grossesse urinaire négatif et s'engage à utiliser une méthode de contraception efficace approuvée, pendant la durée de l'étude.
  • Le sujet n'allaite pas et ne prévoit pas de grossesse pendant la période d'étude.
  • Le sujet est disposé et capable de suivre toutes les instructions d'étude et d'assister à toutes les visites d'étude.

Critères d'exclusion clés :

  • Le sujet a des lésions EBS à traiter qui sont infectées
  • Le sujet présente des signes d'infection systémique ou a utilisé des antibiotiques systémiques dans les 7 jours précédant la visite de référence.
  • Le sujet a été retiré de l'étude d'alimentation en raison d'un événement indésirable jugé lié ou possiblement lié au médicament à l'étude.
  • Le sujet a subi un changement d'état clinique par rapport à l'étude d'alimentation qui expose le sujet à un risque indu pour participer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Période de traitement

Les sujets présentant des lésions actives, comme déterminé par l'évaluation clinique de l'investigateur, initieront un cycle d'application de la pommade à la diacéréine à 1 % une fois par jour, médicament à l'étude, à domicile sur leurs lésions EBS pendant 8 semaines.

Après la période de traitement, les sujets arrêteront le traitement pendant 8 semaines en utilisant uniquement des émollients/hydratants doux et non médicamenteux approuvés par l'investigateur, des produits de nettoyage de routine et des écrans solaires. Selon l'évaluation clinique de l'investigateur, les sujets peuvent entrer dans une autre période de traitement de 8 semaines.

La durée de la participation d'un sujet à l'étude de prolongation peut être aussi courte que 32 semaines ou aussi longue que 52 semaines selon le calendrier d'initiation du cycle pour chaque sujet individuel.
Médicament: diacerhéine 1% pommade

Appliquer localement le médicament à l'étude sur les lésions identifiées par l'investigateur qui en ont besoin.

traitement

Autres noms:
  • PCC-020

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables liés au traitement
Délai: jusqu'à 52 semaines
Nombre et pourcentage de participants présentant un événement indésirable lié au traitement.
jusqu'à 52 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Mary Spellman, MD, Castle Creek Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 décembre 2017

Achèvement primaire (Réel)

17 avril 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

17 avril 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 décembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 janvier 2018

Première publication (Réel)

3 janvier 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 septembre 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 août 2020

Dernière vérification

1 août 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CCP-020-302

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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