Lange termijn open-label studie ter evaluatie van de veiligheid van diacereïne 1% zalf Topische formulering bij proefpersonen met epidermolysis bullosa simplex

Dit is een internationale, multicenter, open-label, langdurige extensiestudie die de veiligheid evalueert van topische Diacereïne 1% zalf voor de behandeling van proefpersonen met EBS. Bij bezoek 1 komen EBS-proefpersonen die de dubbelblinde veiligheids- en werkzaamheidsstudie CCP-020-301 hebben voltooid of die hebben deelgenomen aan de PK-studie CCP-020-101 (voedingsonderzoeken) die voldoen aan alle criteria voor opname/uitsluiting, in aanmerking voor deelname aan 2 behandelingscycli van CCP-020.

Elke behandelingscyclus bestaat uit 8 weken behandeling (eenmaal daags, thuisstudiemedicatie aanbrengen) gevolgd door 8 weken zonder behandeling (alleen door de onderzoeker goedgekeurde neutrale, niet-medicinale verzachtende/vochtinbrengende crème, routinematige reinigingsproducten en zonnebrandmiddelen) met een maximum van 2 behandelingscycli toegestaan ​​gedurende maximaal 52 weken.

Tijdens het basislijnbezoek (overeenkomend met het laatste studiebezoek van de feederstudie) zal de onderzoeker een klinische beoordeling uitvoeren en bepalen of een van de laesies van de proefpersoon behandeling behoeft (tot 30% BSA). Als de proefpersoon actieve laesies heeft, zoals bepaald door de klinische beoordeling van de onderzoeker, zal de proefpersoon een cyclus starten van eenmaal daags, thuis studiemedicatie aanbrengen op hun EBS-laesies gedurende 8 weken (behandelingsperiode), gevolgd door een periode van 8 weken waarin geen behandeling zal worden toegediend. Proefpersonen die geen actieve laesies vertonen (zoals bepaald door de klinische beoordeling van de onderzoeker) zullen niet met de behandeling beginnen en zullen in plaats daarvan worden geïnstrueerd om terug te keren naar de kliniek voor herevaluatie binnen 8 weken of na verergering van EBS-laesies, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet.