Studio in aperto a lungo termine che valuta la sicurezza della formulazione topica di Diacerein 1% unguento in soggetti con epidermolisi bollosa semplice

Questo è uno studio internazionale, multicentrico, in aperto, di estensione a lungo termine che valuta la sicurezza dell'unguento topico Diacerein 1% per il trattamento di soggetti con EBS. Alla Visita 1, i soggetti EBS che hanno completato lo studio di sicurezza ed efficacia in doppio cieco CCP-020-301 o hanno partecipato allo studio PK CCP-020-101 (studi di alimentazione) che soddisfano tutti i criteri di inclusione/esclusione saranno idonei a completare 2 cicli di trattamento di CCP-020.

Ogni ciclo di trattamento consisterà in 8 settimane di trattamento (una volta al giorno, applicazioni di farmaci dello studio a domicilio) seguite da 8 settimane di sospensione del trattamento (solo emollienti/idratanti blandi, non medicati approvati dallo sperimentatore, prodotti detergenti di routine e filtri solari) con un massimo di 2 cicli di trattamento consentiti per un massimo di 52 settimane.

Alla visita di base (corrispondente alla visita di studio finale dello studio feeder), lo sperimentatore eseguirà una valutazione clinica e determinerà se una delle lesioni del soggetto richiede un trattamento (fino al 30% di BSA). Se il soggetto ha lesioni attive come determinato dalla valutazione clinica dello Sperimentatore, il soggetto avvierà un ciclo di applicazione del farmaco in studio una volta al giorno, a casa, alle sue lesioni EBS per 8 settimane (periodo di trattamento) seguito da un periodo di 8 settimane in cui non sarà somministrato il trattamento. I soggetti che non presentano lesioni attive (come determinato dalla valutazione clinica dello sperimentatore) non inizieranno il trattamento e, invece, saranno istruiti a tornare alla clinica per una rivalutazione in 8 settimane o al peggioramento delle lesioni EBS, a seconda di quale evento si verifichi per primo.