Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet åbent studie, der evaluerer sikkerheden af ​​Diacerein 1% salve topisk formulering hos forsøgspersoner med epidermolyse Bullosa Simplex

26. august 2020 opdateret af: Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Et internationalt, multicenter, åbent, langsigtet forlængelsesstudie, der evaluerer sikkerheden ved topisk formulering af Diacerein 1 % salve hos personer med epidermolyse Bullosa Simplex (EBS)

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af diacerein 1% salve i 2 behandlingscyklusser hos forsøgspersoner med EBS, som tidligere har deltaget i CCP-020-301 eller CCP-020-101 undersøgelserne.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et internationalt, multicenter, åbent, langsigtet forlængelsesstudie, der evaluerer sikkerheden af ​​topisk Diacerein 1% salve til behandling af forsøgspersoner med EBS. Ved besøg 1 vil EBS-personer, der gennemførte det dobbeltblindede CCP-020-301-sikkerheds- og effektstudie eller deltog i CCP-020-101 PK-studiet (feederundersøgelser), som opfylder alle inklusions-/eksklusionskriterierne, være berettiget til at gennemføre 2 behandlingscyklusser af CCP-020.

Hver behandlingscyklus vil bestå af 8 ugers behandling (en gang dagligt, påføring af medicin i hjemmet) efterfulgt af 8 ugers fri behandling (kun Investigator godkendt intetsigende, ikke-medicineret blødgøringsmiddel/fugtighedscreme, rutinemæssige renseprodukter og solcremer) med maksimalt 2 behandlingscyklusser tilladt i op til 52 uger.

Ved baselinebesøget (svarende til det sidste studiebesøg i feederundersøgelsen) vil investigator udføre en klinisk vurdering og afgøre, om nogen af ​​forsøgspersonens læsioner kræver behandling (op til 30 % BSA). Hvis forsøgspersonen har aktive læsioner som bestemt af efterforskerens kliniske vurdering, vil forsøgspersonen påbegynde en cyklus med påføring af medicin én gang dagligt hjemmestudie på deres EBS-læsioner i 8 uger (behandlingsperiode) efterfulgt af en 8-ugers periode, hvor ingen behandling vil blive givet. Forsøgspersoner uden aktive læsioner (som bestemt af investigatorens kliniske vurdering) vil ikke påbegynde behandlingen og vil i stedet blive instrueret om at vende tilbage til klinikken til re-evaluering om 8 uger eller ved forværring af EBS-læsioner, alt efter hvad der sker først.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

51

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27516
        • University of North Carolina (UNC) - Chapel Hill
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78218
        • Children's Hospital of San Antonio

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 99 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Faget er i stand til at forstå og overholde protokolkrav.
  • Forsøgspersonen eller forsøgspersonens juridisk acceptable repræsentant underskriver og daterer en skriftlig, informeret samtykke/samtykkeformular og enhver påkrævet privatlivsgodkendelse forud for påbegyndelsen af ​​undersøgelsesprocedurer.
  • Forsøgspersonen har en dokumenteret genetisk mutation i overensstemmelse med EBS.
  • Forsøgspersonen har gennemført undersøgelse CCP-020-301 eller deltaget i undersøgelse CCP-020-101.
  • Forsøgsperson/plejer indvilliger i at rapportere brug af enhver topisk terapi anvendt på EBS-læsioner
  • Hvis forsøgspersonen er en kvinde i den fødedygtige alder, har hun en negativ uringraviditetstest og accepterer at bruge en godkendt effektiv præventionsmetode i hele undersøgelsens varighed.
  • Forsøgspersonen er ikke-ammende og planlægger ikke graviditet i undersøgelsesperioden.
  • Forsøgspersonen er villig og i stand til at følge alle studievejledninger og deltage i alle studiebesøg.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersonen har EBS-læsioner, der skal behandles, og som er inficerede
  • Forsøgspersonen har tegn på en systemisk infektion eller har brugt systemiske antibiotika inden for 7 dage før baselinebesøget.
  • Forsøgspersonen blev afbrudt fra feederundersøgelsen på grund af en uønsket hændelse, der blev vurderet til at være relateret til eller muligvis relateret til undersøgelsesmedicinen.
  • Forsøgspersonen har oplevet en ændring i den kliniske status fra foderundersøgelsen, der sætter forsøgspersonen i unødig risiko for at deltage.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandlingsperiode

Forsøgspersoner med aktive læsioner som bestemt. Undersøgerens kliniske vurdering vil påbegynde en cyklus med påføring af diacerein 1% salve én gang dagligt, undersøgelsesmedicin, hjemme til deres EBS-læsioner i 8 uger.

Efter behandlingsperioden vil forsøgspersonerne gå fra behandling i 8 uger ved at bruge kun investigator-godkendte intetsigende, ikke-medicinske blødgørende/fugtighedscreme, rutinemæssige renseprodukter og solcremer. Som fastlagt Investigators kliniske vurdering kan forsøgspersoner indgå i en anden behandlingsperiode på 8 uger.

Varigheden af ​​en forsøgspersons deltagelse i forlængelsesundersøgelsen kan være så kort som 32 uger eller så lang som 52 uger afhængigt af cyklusstartplanen for hvert enkelt individ.
Medicin: diacerein 1% salve

Påfør topisk undersøgelsesmedicin til læsioner identificeret af investigator, som kræver.

behandling

Andre navne:
  • CCP-020

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bivirkninger, der opstår ved behandling
Tidsramme: op til 52 uger
Antal og procentdel af deltagere med enhver behandlingsudløst bivirkning.
op til 52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Efterforskere

  • Studiestol: Mary Spellman, MD, Castle Creek Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. december 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. april 2020

Studieafslutning (Faktiske)

17. april 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. december 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. januar 2018

Først opslået (Faktiske)

3. januar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. september 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. august 2020

Sidst verificeret

1. august 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CCP-020-302

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Epidermolyse Bullosa

Kliniske forsøg med diacerein 1% salve

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Greece

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner