Perfusion hCT-MSC chez les adultes atteints de troubles du spectre autistique (AIMs)

Critère d'intégration:

1. Âge ≥18 à < 35 ans (34 ans, 364 jours) au moment du consentement
2. Diagnostic préexistant confirmé de TSA dans le dossier scolaire et/ou médical de la personne
3. Diagnostic DSM-5 de TSA à l'aide de la liste de contrôle DSM-5, conformément à la brève observation des symptômes de l'autisme (BOSA)
4. Test X fragile réalisé et négatif ; CMA et/ou séquençage de l'exome entier effectué et résultats non liés au diagnostic d'autisme
5. Stable sur le régime de médicaments psychiatriques actuel (dose et schéma posologique) pendant au moins 2 mois avant la perfusion du produit à l'étude, sans intention de changer ou de commencer de nouveaux médicaments psychiatriques ou traitements comportementaux pendant la durée de l'étude.
6. Numération lymphocytaire absolue normale (≥1200/uL pour les participants afro-américains et ≥1500/uL pour tous les autres participants)
7. Indice de capacité générale ≥ 70, confirmé par des tests cognitifs effectués par le personnel de l'étude pour établir l'éligibilité
8. Le participant et le parent parlent anglais
9. Capable de se rendre à Duke University deux fois (baseline, six mois)
10. Le participant a un parent qui passe quatre heures ou plus par semaine avec le participant, qui est capable et désireux de participer à des visites d'étude et à des enquêtes et entretiens intermédiaires
11. Consentement éclairé du participant et du parent (les participants doivent avoir une autorité légale concernant leurs propres soins médicaux et un parent ou un représentant légalement autorisé ne peut pas consentir en leur nom)

Critère d'exclusion

1. Général:

   1. L'examen des dossiers médicaux indique un diagnostic de TSA et un QI > 70 peu probable.
   2. Diagnostic connu ou suspecté de l'un des troubles psychiatriques coexistants suivants : trouble bipolaire, schizophrénie, syndrome de la Tourette et/ou tout trouble psychiatrique concomitant qui, selon l'investigateur, interférerait avec l'achèvement précis des instruments d'étude et/ou le courant (dans le passé an) preuve de suicidalité évaluée par un entretien avec le participant et / ou un parent qui comprend l'échelle d'évaluation de la gravité du suicide de Columbia et un examen des réponses sur l'échelle d'identification des comportements et des symptômes (BASIS-24).
   3. Les données de dépistage ou les évaluations en personne suggèrent que le participant ne serait pas en mesure de se conformer aux exigences des procédures de l'étude telles qu'évaluées par l'équipe de l'étude
   4. Le parent et/ou le participant ne veut pas ou ne peut pas s'engager à participer à toutes les évaluations liées à l'étude, y compris le suivi du protocole
   5. Le frère ou la sœur est inscrit à cette étude (Duke AIMs)

2. Génétique:

   1. Les dossiers indiquent que le participant a un syndrome génétique connu tel que (mais sans s'y limiter) le syndrome de l'X fragile, la neurofibromatose, le syndrome de Rett, la sclérose tubéreuse, la mutation PTEN, la fibrose kystique, la dystrophie musculaire ou un défaut génétique définitivement connu pour être associé au TSA
   2. Mutation pathogène connue ou variation du nombre de copies (CNV) associée au TSA (par exemple, 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)

3. Infectieux:

   1. Infection active connue du SNC
   2. Preuve d'infection non contrôlée basée sur les dossiers ou l'évaluation clinique
   3. Positivité connue pour le VIH
   4. Exposition au COVID-19 au cours des 14 jours précédents ou test COVID-19 positif au cours des 28 jours précédents. Les sujets ayant des antécédents d'infection par le COVID-19 doivent être asymptomatiques pendant 14 jours avant la visite initiale.

4. Médical:

   1. Trouble métabolique connu
   2. Dysfonctionnement mitochondrial connu
   3. Antécédents d'épilepsie instable ou de trouble convulsif incontrôlé, de spasmes infantiles, de syndrome de Lennox Gastaut, de syndrome de Dravet ou d'un autre trouble convulsif chronique similaire
   4. Malignité active ou malignité antérieure traitée par chimiothérapie
   5. Antécédents d'un trouble d'immunodéficience primaire
   6. Antécédents de cytopénies auto-immunes (c'est-à-dire ITP, AIHA)
   7. Condition médicale coexistante qui exposerait le participant à un risque accru de complications des procédures d'étude
   8. Maladie génétique ou acquise concomitante ou comorbidité(s) pouvant nécessiter une future greffe de cellules souches
   9. Déficience sensorielle (par exemple, cécité, surdité, déficience auditive non corrigée) ou motrice (par exemple, paralysie cérébrale) importante
   10. Insuffisance rénale ou hépatique telle que déterminée par la créatinine sérique> 1,5 mg / dL ou la bilirubine totale> 1,3 mg / dL, sauf chez les participants atteints de la maladie de Gilbert connue
   11. Anomalies hématologiques significatives définies comme : Hémoglobine
   12. Preuve d'une dysmorphologie physique cliniquement pertinente indiquant un syndrome génétique telle qu'évaluée par les IP ou d'autres chercheurs, y compris un généticien médical et des psychiatres formés à l'identification des caractéristiques dysmorphiques associées aux conditions neurodéveloppementales.
   13. Grossesse en cours et refus d'utiliser une contraception adéquate pendant 3 mois après la dernière perfusion du produit à l'étude.

5. Thérapie actuelle/antérieure :

   une. Disponibilité d'une unité de sang de cordon autologue qualifiée en banque ou utilisation différée par le parent d'une unité de sang de cordon autologue qualifiée b. Antécédents de thérapie cellulaire c. Utilisation actuelle ou antérieure d'IgIV ou d'autres médicaments anti-inflammatoires à l'exception des AINS d. Traitement immunosuppresseur actuel ou antérieur i. Aucun traitement stéroïdien systémique qui a duré> 5 jours dans les 4 semaines, avant l'inscription. Les stéroïdes topiques et inhalés sont autorisés.