Étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de Tenapanor pour le traitement du SCI-C

Critère d'intégration:

• ≥12 et <18 ans
• Le patient pèse ≥ 18 kg au moment où le patient donne son consentement écrit
• Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif lors de la visite 1 (sérum) et de la visite 2 (urine) et confirmer l'utilisation d'une contraception appropriée (y compris l'abstinence).
• Le patient répond aux critères de Rome IV pour le diagnostic de l'IBS-C chez l'enfant/l'adolescent
• Le patient est prêt à interrompre tout laxatif utilisé en faveur du médicament de secours autorisé par le protocole (qui ne sera autorisé qu'après 72 heures sans selle)
• Le patient répond aux critères d'entrée évalués au cours de la période de dépistage de 2 semaines.
• Capacité du patient et du parent/tuteur/LAR à communiquer avec l'investigateur et à se conformer aux exigences de l'ensemble de l'étude, y compris une compréhension des évaluations dans l'eDiary et comment utiliser l'appareil eDiary
• Le patient doit fournir son consentement écrit et le parent/tuteur/LAR doit fournir un consentement éclairé écrit avant le début de toute procédure spécifique à l'étude

Critère d'exclusion:

• Diarrhée fonctionnelle selon les critères Rome IV enfant/adolescent
• IBS avec diarrhée (IBS-D), IBS mixte (IBS-M) ou IBS non sous-typé tel que défini par les critères Rome IV pour enfants/adolescents
• Antécédents d'incontinence fécale non rétentive.
• Désimpact manuel requis à tout moment avant la randomisation (après consentement) ;
• Présente à la fois des symptômes d'alarme inexpliqués et cliniquement significatifs (saignements gastro-intestinaux inférieurs [saignements rectaux ou selles à hème positif], anémie ferriprive ou toute anémie inexpliquée ou perte de poids) et des signes systémiques d'infection ou de colite, ou toute tumeur néoplasique processus

• Le patient a l'une des conditions suivantes :

  • Maladie cœliaque ou test sérologique positif pour la maladie cœliaque
  • Fibrose kystique
  • Hypothyroïdie non traitée ou traitée avec des hormones thyroïdiennes
  • Syndrome de Down ou tout autre trouble chromosomique
  • Fissure anale active
  • Malformations anatomiques (p. ex., anus imperforé)
  • Troubles nerveux ou musculaires intestinaux (p. ex., maladie de Hirschprung)
  • Affections neuropathiques (p. ex., anomalies de la moelle épinière)
  • Toxicité au plomb, hypercalcémie
  • Troubles neurodéveloppementaux produisant un retard cognitif qui empêche la compréhension et l'achèvement du journal électronique quotidien (appareil électronique portatif)
  • Maladie inflammatoire de l'intestin
  • Syndrome douloureux abdominal fonctionnel de l'enfant
  • Douleurs abdominales fonctionnelles infantiles ;
  • Troubles psychiatriques mal traités ou mal contrôlés pouvant influencer sa capacité à participer à l'étude ;
  • Intolérance au lactose associée à des douleurs ou des malaises abdominaux
  • Antécédents de cancer autre que le carcinome basocellulaire de la peau traité ; (Remarque : les patients ayant des antécédents de cancer sont autorisés à condition que la tumeur maligne soit en rémission complète depuis au moins 5 ans avant la visite de randomisation.)
  • Antécédents de neuropathie diabétique.
• Utilisation de médicaments connus pour affecter la consistance des selles (médicaments interdits), y compris les suppléments de fibres, les antidiarrhéiques, les cathartiques, les antiacides, les opiacés, les médicaments procinétiques, les laxatifs, les lavements, les antibiotiques pendant la période de dépistage ; à moins d'être spécifié comme médicament de secours, et utilisé en conséquence selon les directives de l'investigateur.

• Le patient a subi une intervention chirurgicale qui répond à l'un des critères suivants :

  • Chirurgie bariatrique pour le traitement de l'obésité, ou chirurgie pour retirer un segment du tractus gastro-intestinal à tout moment avant la visite de dépistage ;
  • Chirurgie de l'abdomen, du bassin ou des structures rétropéritonéales au cours des 6 mois précédant la visite de sélection ;
  • Une appendicectomie ou une cholécystectomie au cours des 60 jours précédant la visite de dépistage ;
  • Autre intervention chirurgicale majeure au cours des 30 jours précédant la visite de dépistage
• Antécédents d'abus d'alcool ou de substances
• Participation à d'autres essais cliniques dans le mois précédant le dépistage
• Le patient et/ou le parent/tuteur/LAR est impliqué dans la conduite et/ou l'administration de cet essai en tant qu'investigateur, sous-investigateur, coordinateur de l'essai ou autre membre du personnel, ou le patient est un membre de la famille au premier degré, un autre significatif , ou un parent résidant avec l'une des personnes ci-dessus impliquées dans le procès
• Si, de l'avis de l'investigateur, le patient est incapable ou refuse de remplir les exigences du protocole ou a une condition qui rendrait les résultats ininterprétables