Nem myeloablatív allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció (NST) refrakter Crohn-betegségben szenvedő betegek számára

A beteg jogosultsága

Bevételi kritériumok:

1. 18 év feletti és 45 év alatti életkor a transzplantáció előtti értékelés időpontjában, és
2. Tudatos beleegyezés adásának képessége.

És vagy A vagy B A) Súlyos CD klinikai diagnózisa a betegség 16 éves kor előtti kezdetével (legalább 71 genetikai lókusz hajlamos a gyermekkori CD-re, Limbergen, JV. Annu. Genom tiszteletes. Human Genet. 2009; 10:89-116), amely sikertelen volt a prednizonnal és 5 ASA-termékkel végzett terápia, és sikertelen volt egy anti-TNF-terápia. A meghibásodás a CDAI (A függelék) 250-400 vagy a Craig súlyossági pontszáma, amely > 17 (C függelék).

B) Relapszus egy autológ HSCT után, ahol a CDAI (A függelék) 250-400 vagy a Craig súlyossági pontszáma > 17 (C függelék).

Kizárási kritériumok:

1. HIV pozitív.
2. Koronária-betegség vagy pangásos szívelégtelenség anamnézisében.
3. Nem kontrollált diabetes mellitus vagy bármely más olyan betegség, amely a vizsgálók véleménye szerint veszélyeztetné a beteg agresszív kemoterápia tolerálhatóságát.
4. Korábbi rosszindulatú daganatok, kivéve a lokalizált bazálissejtes vagy laphámsejtes bőrrákot. Az egyéb rosszindulatú daganatok, amelyekről a páciens helyi sebészeti kezeléssel gyógyultnak ítélik, mint például a fej-nyaki rák vagy az I. stádiumú emlőrák, egyéni alapon kerülnek mérlegelésre
5. Pozitív terhességi teszt, szoptatás, a fogamzásgátlás hatékony eszközeinek alkalmazására való képtelenség vagy nem hajlandóság, a visszafordíthatatlan sterilitás elfogadásának vagy megértésének elmulasztása a terápia mellékhatásaként.
6. Pszichiátriai betegség vagy mentális hiányosság, amely lehetetlenné teszi a kezelés vagy a tájékozott beleegyezés betartását.
7. FEV 1/FVC < 50%-a előrejelzettnek, DLCO < 50%-a előrejelzettnek.
8. Nyugalmi LVEF < 50%.
9. Bilirubin > 2,0 mg/dl, transzferáz (AST) > a normálérték felső határának kétszerese, kivéve, ha a rendellenességek másodlagosak a Crohn-betegség miatt.
10. Szérum kreatinin > 2,0 mg/dl.
11. A vérlemezkeszám kevesebb, mint 100 000/ul, az ANC kevesebb, mint 1500/ul.
12. Bélperforációval vagy toxikus megacolonnal, vagy sürgős műtétet igénylő gennyes problémával rendelkező betegek. Ezenkívül előfordulhat, hogy a betegnek nincs aktív fertőzése. A bélsztomák jelenléte nem zárja ki a beteget a vizsgálatból.
13. A vizsgálat előtti perifériás vérképnek 100 000/ul-nál nagyobb vérlemezkeszámot és 1500/ul-nál nagyobb abszolút neutrofilszámot kell tartalmaznia.
14. A kreatinin-clearance több mint 20%-kal a normál alsó határa alatt van az életkor és a nem szerint.
15. Rövid bél szindróma.

A donor alkalmassága

Bevételi kritériumok

1. A donornak 6 egyező testvérből 6-os HLA-nak kell lennie

HLA-egyeztetett testvérdonor kizárási kritériumai

1. Fiziológiai életkor > 50 év vagy <18 év
2. HIV pozitív
3. Aktív ischaemiás szívbetegség vagy szívelégtelenség
4. Akut vagy krónikus aktív hepatitis
5. Nem kontrollált diabetes mellitus vagy bármely más olyan betegség, amely a kutatók véleménye szerint veszélyezteti a donor őssejtgyűjtéstűrő képességét
6. Korábbi rosszindulatú daganatok, kivéve a lokalizált bazálissejtes vagy laphámsejtes bőrrákot. Az egyéb rosszindulatú daganatok esetében, amelyekről a páciens helyi sebészeti kezeléssel gyógyultnak ítélik, mint például (de nem kizárólagosan) a fej-nyaki rák, vagy az I. vagy II. stádiumú emlőrák, egyénileg mérlegeljük.
7. Pozitív terhességi teszt
8. Pszichiátriai betegség vagy mentális hiányosság, amely lehetetlenné teszi a kezelés vagy a tájékozott beleegyezés betartását
9. Jelentős hematológiai rendellenességek, mint például a vérlemezkeszám kevesebb, mint 100 000/ul, az ANC kevesebb, mint 1000/ul
10. A donor kórtörténetében Crohn-kór vagy fekélyes vastagbélgyulladás szerepel