A vastúlterhelésben szenvedő gyermekbetegeknek egy évig adott orális vaskelátképző biztonságossága, hatékonysága és farmakokinetikája

Befogadási kritériumok

• Azok a szülők, akik hajlandók és képesek aláírni a jóváhagyott tájékoztatáson alapuló beleegyezést gyermekeik és 6 és 18 év közötti kor közötti alanyok számára, akik hajlandóak és képesek beleegyezést adni (az intézményi irányelvek alapján).
• Képes az egész kapszulát lenyelni.
• 6 és 18 év feletti életkor.
• Transzfúziófüggő alanyok, akiknek transzfúziós vastúlterhelése van, és krónikus deferoxamin-, deferasirox- vagy deferipron-kezelést igényel. A transzfúziótól függő alany ebben a vizsgálatban olyan személyként definiálható, akinek legalább 20 egységnyi tömött vörösvérsejtje van, VAGY a 200 mg/kg-os transzfúziós kórelőzmény alapján számított vasterhelés ÉS évi 7 vagy több transzfúzió szükséges. ; vagy sarlósejtes vérszegénységben szenvedő betegeknél vastúlterhelésnek kell lenniük, de transzfúzió helyett transzfúziós csereterápiában részesülhetnek.
• A vizsgáló véleménye szerint (és a vizsgálati alany szüleivel konzultálva) az alany képes minden meglévő vaskelátképző terápiát megszakítani legalább 1-5 nappal az SSP-004184AQ első adagja előtt, a kezdeti farmakokinetikai időszakra. 8 napig (ha van), és legfeljebb 49 hétig, ha a krónikus adagolási fázisban folytatódik.

• Az MRI-re jogosult alanyoknak rendelkezniük kell:

  1. a máj vaskoncentrációja >2 és <30mg/g (száraz tömeg, máj) FerriScan® R2 szerint
  2. szív MRI T2* >10 ms (Megjegyzés: Azok az alanyok, akik nem tudnak MRI-t végezni, csak a szérum ferritin alapján számítanak vastúlterhelésnek.)
• Szérum ferritin > 500 ng/ml a szűréskor.
• Az előző 3 transzfúzió előtti hemoglobinkoncentráció átlaga 7,5 g/dl vagy annál nagyobb.
• Adott esetben, koruktól függően, a fogamzóképes női alanyoknak orvosilag elfogadható fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk a szűréstől a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 30 napig. A fogamzóképes korú nőknek negatív szérum béta-HCG terhességi teszttel kell rendelkezniük a szűrővizsgálaton, és negatív vizelet terhességi teszttel kell rendelkezniük a kiindulási vizit alkalmával. A fogamzóképes korú nőknek bele kell egyezniük abba, hogy tartózkodnak az olyan szexuális tevékenységtől, amely terhességet eredményezhet, vagy vállalniuk kell az elfogadható fogamzásgátlási módszerek alkalmazását.

Kizárási kritériumok

• Az orvosi felülvizsgálat, a fizikális vizsgálat (beleértve a magasságot és a súlyt is) vagy a szűrővizsgálatok eredményeként a vezető kutató az alanyt a vizsgálatra alkalmatlannak ítéli.
• A transzfúziós hemosiderózistól eltérő okokból eredő vastúlterhelés.
• Súlyos szívműködési zavar.
• Nem elektív kórházi kezelés az alapszintű vizsgálatot megelőző 30 napon belül.
• Klinikailag jelentős orális, szív- és érrendszeri, gasztrointesztinális, máj-, epe-, vese-, endokrin-, tüdő-, neurológiai, pszichiátriai vagy bőrbetegségek bizonyítéka, amely ellenjavallt az SSP-004184AQ adagolásának.
• Jelentős veseelégtelenség bizonyítéka, pl. a szérum kreatininszint a normálérték felső határa felett vagy a proteinuria napi 1 g-nál nagyobb.
• Ismert érzékenység az SSP-004184AQ készítmény bármely összetevőjére.
• A vérlemezkeszám 100 000/µL alatt vagy az abszolút neutrofilszám kevesebb, mint 1500/mm3 a szűréskor.
• ALT >180 NE/L szűréskor.
• Bármely vizsgálati szer használata az alapszintű vizsgálatot megelőző 30 napon belül.
• Terhes vagy szoptató nőstények.
• A szív bal kamrai ejekciós frakciója a) A lokálisan meghatározott normál tartomány alatti az echokardiográfiával vagy MRI-vel végzett szűrést megelőző 12 hónapban, vagy <50% az MRI-vel végzett kiindulási vizsgálatkor (az echokardiográf elfogadható az LVEF-hez, ha MRI-információ nem áll rendelkezésre).