LÉTREHOZÁS: 2. kereszttumorális fázis crizotinibbel (CREATE)

Általános felvételi kritériumok:

• Lokálisan előrehaladott és/vagy metasztatikus anaplasztikus nagysejtes limfóma
• Lokálisan előrehaladott és/vagy metasztatikus gyulladásos myofibroblastos daganat
• Lokálisan előrehaladott és/vagy metasztatikus papilláris vesesejtes karcinóma, 1. típusú
• Lokálisan előrehaladott és/vagy áttétes alveoláris lágyrész szarkóma
• Lokálisan előrehaladott és/vagy metasztatikus tiszta sejtes szarkóma
• Lokálisan előrehaladott és/vagy metasztatikus alveoláris rhabdomyosarcoma.
• A fenti rosszindulatú daganatoknak hagyományos műtéttel, sugárterápiával, szisztémás terápiával vagy bármilyen más módszerrel gyógyíthatatlannak kell lenniük.
• A specifikus ALK- és/vagy MET-útvonal-elváltozás bizonyított jelenléte a tumorszövetben nem kötelező a betegregisztrációhoz.
• A tumoranyag elérhetősége a központi patológiai áttekintéshez
• Írásos beleegyezés
• Mérhető betegség a RECIST 1.1 szerint
• Az agyi metasztázisokkal rendelkező betegek akkor jogosultak, ha kezelik és/vagy neurológiailag stabilak, és nem igényelnek folyamatosan kortikoszteroidokat (legalább 2 hétig nem szedik a szteroidokat), és nem szednek ellenjavallt gyógyszereket. A gerincvelő-kompresszió hiánya, kivéve, ha úgy kezelik, hogy a beteg jó fájdalomcsillapítást és stabil vagy helyreállt neurológiai funkciót ér el.
• Nincs karcinómás agyhártyagyulladás vagy leptomeningealis betegség.
• Minden korábbi szisztémás rákellenes kezelést legalább 4 héttel a vizsgálati gyógyszeres kezelés megkezdése előtt be kell fejezni.
• Semmilyen más vizsgálati gyógyszerrel nem kezeltek az elmúlt 4 hétben vagy a vizsgált gyógyszer 4-nél rövidebb felezési idejében a krizotinib-kezelés előtt (bármilyen is a leghosszabb időszak).
• Nincs előzetes kezelés, amely közvetlenül az ALK-t és/vagy MET-et célozta volna, és nem volt korábbi krizotinib-kezelés.
• A nagyobb műtétet legalább 4 héttel a vizsgálati gyógyszeres kezelés megkezdése előtt be kell fejezni.
• Az előzetes palliatív sugárkezelést legalább 24 órával a vizsgálati gyógyszeres kezelés megkezdése előtt, a kisebb sebészeti beavatkozásokat pedig legalább két héttel a vizsgálati gyógyszeres kezelés megkezdése előtt be kell fejezni.
• Az Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) teljesítménystátusza 0-2, vagy Lansky játékskála ≥ 50 1-12 éves gyermekek számára
• Megfelelő hematológiai funkció: ANC ≥ 1 x 109/L, vérlemezke ≥ 30 x 109/L és hemoglobin ≥ 8 g/dl.
• Megfelelő csontvelő, vese- és májműködés
• A korábbi kezelésekből származó összes kapcsolódó nemkívánatos eseménynek ≤ 1. fokozatra kell helyreállnia (kivéve az alopecia). Nem maradtak fenn klinikailag relevánsnak ítélt, korábbi rákellenes kezelésből származó nemkívánatos események.
• Nincsenek akut vagy krónikus súlyos gyomor-bélrendszeri állapotok, mint például hasmenés vagy fekélyek.
• Normál szívműködés és nincs cerebrovascularis baleset, beleértve az átmeneti ischaemiás rohamot.
• Jelenleg nincs pangásos szívelégtelenség.
• Nincs folyamatban lévő szívritmuszavar NCI CTCAE >2 fokozatú.
• Nincs semmilyen fokozatú ellenőrizetlen pitvarfibrilláció.
• QTc intervallum <470 msec.
• Intersticiális tüdőbetegség hiánya.
• Tilos olyan gyógyszerek vagy élelmiszerek egyidejű használata, amelyekről ismert, hogy erős CYP3A4-gátlók
• A krizotinib első adagját megelőző 12 napon belül nem alkalmaznak egyidejűleg olyan gyógyszereket, amelyek ismerten erős CYP3A4 induktorok.
• Nincsenek egyidejűleg előforduló betegségek
• Hatékony fogamzásgátlási módszer (ha van)

Betegség-specifikus felvételi kritériumok anaplasztikus nagysejtes limfómában szenvedő betegek számára

• A beteg lokális, lokálisan előrehaladott vagy előrehaladott betegsége miatt korábban szisztémás kezelést, műtétet és/vagy sugárkezelést kapott.
• A betegnek korábban szisztémás kemoterápiában kell részesülnie (általában CHOP-szerű több gyógyszeres kombinációban, ha ez orvosilag nem ellenjavallt, monoklonális antitestekkel vagy anélkül), és előfordulhat, hogy nem jogosult további, gyógyító szándékú hagyományos terápiára.
• Nincsenek előkezelési korlátozások (beleértve az autológ vagy allogén őssejt- vagy csontvelő-transzplantációt is), feltéve, hogy az összes többi betegkiválasztási kritérium teljesül.

Betegségspecifikus befogadási kritériumok gyulladásos myofibroblastos daganatos betegek számára

• Előfordulhat, hogy a beteg lokális, lokálisan előrehaladott vagy áttétes betegség miatt korábban szisztémás kezelést, műtétet és/vagy sugárkezelést kapott.
• Nincs kötelező előkezelés.
• Nincsenek előkezelési korlátozások, feltéve, hogy az összes többi betegkiválasztási kritérium teljesül.

Betegség-specifikus beválasztási kritériumok 1-es típusú papilláris vesesejtes karcinómában szenvedő betegeknél

• Előfordulhat, hogy a beteg lokális, lokálisan előrehaladott vagy áttétes betegség miatt korábban szisztémás kezelést, műtétet és/vagy sugárkezelést kapott.
• Nincs kötelező előkezelés.
• Nincsenek előkezelési korlátozások, feltéve, hogy az összes többi betegkiválasztási kritérium teljesül.

Betegség-specifikus befogadási kritériumok tiszta sejtszarkómában szenvedő betegek számára

• Előfordulhat, hogy a beteg lokális, lokálisan előrehaladott vagy áttétes betegség miatt korábban szisztémás kezelést, műtétet és/vagy sugárkezelést kapott.
• Nincs kötelező előkezelés.
• Nincsenek előkezelési korlátozások, feltéve, hogy az összes többi betegkiválasztási kritérium teljesül.

Betegség-specifikus beválasztási kritériumok alveoláris lágyrész szarkómában szenvedő betegek számára

• Előfordulhat, hogy a beteg lokális, lokálisan előrehaladott vagy áttétes betegség miatt korábban szisztémás kezelést, műtétet és/vagy sugárkezelést kapott.
• Nincs kötelező előkezelés.
• Nincsenek előkezelési korlátozások, feltéve, hogy az összes többi betegkiválasztási kritérium teljesül.

Betegség-specifikus felvételi kritériumok alveoláris rhabdomyosarcomában szenvedő betegek számára

• Előfordulhat, hogy a beteg lokális, lokálisan előrehaladott vagy áttétes betegség miatt korábban szisztémás kezelést, műtétet és/vagy sugárkezelést kapott.
• A betegnek előzőleg szisztémás kemoterápiában kell részesülnie (általában antraciklin alapú, ha ez nem orvosilag ellenjavallt), és nem biztos, hogy alkalmas további hagyományos, gyógyító szándékú terápiára.
• Nincsenek előkezelési korlátozások, feltéve, hogy az összes többi betegkiválasztási kritérium teljesül.