- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT02934399
Dinamikus hormondiagnosztika endokrin betegségekben (ultradian)
Dinamikus hormondiagnosztika (Ultradián)
A tanulmány egészséges alanyok és Addison-kórban, veleszületett mellékvese-hiperpláziában, növekedési hormonhiányban, akromegáliában, Cushing-kórban és primer hiperaldoszteronizmusban szenvedő betegek bőr alatti szövetében lévő hormonok 27 órás profilját vizsgálja a hagyományos diagnosztikai és terápiás követés során.
Az ULTRADIAN 27 órás monitorozása figyelembe veszi a hormonok egész napos ritmusát. Remélhetőleg ezek az információk a jövőben javíthatják és egyszerűsíthetik a diagnosztikai eljárásokat. Az endokrinológiai betegek nyomon követése továbbra is nehéz, beleértve a túl- és alulkezelés klinikai tüneteit, az életminőségre vonatkozó kérdőíveket és a vérvizsgálatot, amely gyakran újbóli vizsgálatot tesz szükségessé. A diagnosztikai eljárás leegyszerűsítése a hormonok ritmusának részletes megismerésével hozzájárulhat a kezelés javításához, egyénre szabásához, valamint csökkentheti az endokrin betegek morbiditását és mortalitását.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A mikrodialízis folyadékot az ULTRADIAN dinamikus diagnosztikai rendszer segítségével minden résztvevőtől begyűjtik. Ez egy 3 komponensű gyűjtőrendszer, amely könnyen övre rögzíthető, és lehetővé teszi a résztvevők számára, hogy folytassák szokásos mindennapi tevékenységeiket a mintavétel során. A mikrofrakciók apróak, a térfogat általában túl kicsi ahhoz, hogy a jelenlegi immunoassay-vel használjuk.
Az ULTRADIAN két új technika bevezetésével fogja leküzdeni ezt az akadályt; ultraszenzitív folyadékkromatográfiás tandem tömegspektroszkópia (LCMS/MS) szteroid hormonokhoz, valamint a közelségi kiterjesztési vizsgálat (PEA®), amely lehetővé teszi akár 96 analit egyidejű vizsgálatát mindössze 1 µl folyadékban.
A mikrodialízises mintavétel a hagyományos diagnosztikai mintavétel mellett, a betegek normál követése során történik.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Bristol, Egyesült Királyság
- Bristol University hospital
-
-
-
-
-
Athen, Görögország
- Evangelissmos hospital
-
-
-
-
-
Bergen, Norvégia
- Haukeland University Hospital
-
-
-
-
-
Stockholm, Svédország
- Karolinska Institutet
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Egészséges, 18-68 éves férfi és női alanyok, nemdohányzók vagy napi 6-nál több cigarettát rendszeresen dohányzók, BMI 16-29
- Férfi és nő Cushing-szindróma 18-68 éves korban, biokémiailag igazolt kortizol és ACTH mérések, dexametazon szuppressziós teszt és az alábbi pozitív vizsgálatok közül 1 (24 órás vizelet kortizol, nyál/szérum kortizol profil). Látható daganat az agyalapi mirigyben és/vagy az alábbi pozitív tesztek egyike, amely az ACTH túltermelésének hipofízis-forrására utal (kétoldali petrosalis sinus mintavétel, kortikotropin felszabadító hormon teszt, nagy dózisú dexametazon szuppressziós teszt) vagy műtétre alkalmasnak ítélt mellékvese daganat. A mintavétel előtt 6 hétig nem szedtek fogamzásgátlót (csak nők). Gyógyászati terápiában részesülő betegek pl. metirapon Cushings számára, hogy a mintavétel előtt 2 hetes kimosási kezelésben részesüljenek
- Férfiak és nők 18-68 éves kor között biokémiailag igazolt mellékvese-elégtelenségben a bazális kortizol és ACTH mérések és/vagy Synacthen teszt +/- mellékvese antitestek, valamint orális hidrokortizon vagy kortizon-acetát glükokortikoid helyettesítő terápia alapján
- 18-68 éves nők, akiknek biokémiailag igazolt sóvesztése vagy egyszerű virilizáló CAH 17OHP, kortizol, androgén, renin és ACTH mérések alapján; betegség, amely mutációt okoz a CYP21A2-ben és/vagy a synachen tesztben.
- 18 és 68 év közötti férfi és női alanyok, akik a PHA biokémiai igazolásával a jelenleg használt megerősítő tesztek egyikén (só/orális fludrokortizon teszt) érvényes kóros aldoszteron/renin arányon és nem szuppresszív aldoszteronszinten alapulnak. Csak egyoldali - diagnosztikai CT és/vagy mellékvese véna mintavétel
- 18-68 éves férfi és női alanyok biokémiailag igazolt GHD-vel (arginin növekedési hormon felszabadító hormon teszt, inzulin tolerancia teszt, ismert agyalapi mirigy betegség igazolt pan hypopituitarizmussal)
- Férfiak és nők 18-68 éves kor között biokémiailag igazolt akromegáliában (orális glükóz tolerancia teszt vagy GH-nap görbe és diagnosztikus inzulin növekedési faktor 1 szint), hipofízis adenoma radiológiai bizonyítékával.
Kizárási kritériumok:
- Terhesség alatt álló vagy azt tervező, illetve szoptató nők egészséges kontrollja. Bármilyen instabil kóros állapot jelenléte az elmúlt 3 hónapban. Bármilyen rendszeresen felírt gyógyszerre (a fogamzásgátlás kivételével). Endokrin rendellenesség korábbi vagy jelenlegi anamnézisében. Ismert allergia lignokainra, tapaszokra. Jelenlegi vagy múltbeli szteroid terápia (orális, inhalációs, parenterális vagy helyi) vagy egyéb zavaró gyógyszeres kezelés az elmúlt 3 hónapban. Rendszeres alkoholfogyasztás nagy, akkor heti 26 egység alkohol. Bármilyen vizsgálati gyógyszer bevétele az elmúlt két hónapban. Visszaélés tiltott kábítószerekkel. Alkalmanként dohányzók, akik nem tudnak tartózkodni a mintavételi időszak alatt, vagy napi 6 cigarettánál kevesebbet szívnak el. Tűfóbia. Zavaró diéta/recept nélkül gyógynövényes gyógymódok az elmúlt 14 napban.
- Cushing-szindróma: Terhesség alatt álló vagy azt tervező (csak nőknél). Ismert allergia a lignokainra. Mellékveserák (műtét utáni szövettani diagnózis), ciklikus Cushing-kór, laphámsejtes tüdőkarcinóma, hörgőkarcinoid és okkult méhen kívüli Cushing. Szteroidterápia egyidejű alkalmazása bármely más egészségügyi állapot esetén (orális, inhalációs, parenterális vagy helyi)
- Mellékvese-elégtelenség: Terhesség alatt álló vagy azt tervező, ismert lignokain-allergia, a szokásos glükokortikoid és fludrokortizon pótlásuktól eltérő egyéb szteroid gyógyszerek alkalmazása, egyéb zavaró gyógyszer vagy diéta a mintavételt követő 2 héten belül.
- CAH: Férfiak, nőstények, akik terhesség alatt állnak vagy terhességet terveznek, ismert lignokain-allergia, a szokásos glükokortikoid- és fludrokortizon-helyettesítőjüktől eltérő egyéb szteroid gyógyszerek alkalmazása vagy egyéb zavaró gyógyszer vagy diéta a mintavételt követő 2 héten belül
- Elsődleges hiperaldoszteronizmus: Terhesség alatt álló vagy terhességet tervező (csak nők), ismert lidokain-allergia, ismert mellékvese-elégtelenség és/vagy szteroidterápia (orális, inhalációs, parenterális vagy helyi), zavaró gyógyszerek (azaz specifikus, zavaró vérnyomáscsökkentő gyógyszerek) vagy diéta egyidejű alkalmazása. az ultradián mintavételt követő 2-4 héten belül
- GHD: Terhesség alatt áll vagy azt tervezi (csak nők) vagy ismert allergia a lignokainra
- Akromegália: Terhesség alatt álló vagy azt tervező (csak nők), ismert allergia szomatosztatin analógokkal és egyéb zavaró gyógyszerekkel (pl. ösztrogének)
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
Egészséges kontrollok (HC)
Az agyalapi mirigy és a mellékvese hormonok normál cirkadián és ultradián profiljának meghatározása egészséges alanyokban: Minden alanyból (összesen 200, vizsgálati központonként várhatóan 50) az ULTRADIAN mintavevő készülékkel 27 órán keresztül mintát vesznek.
Napi hormonális variabilitás: 20 alanyból álló alcsoportot kérnek fel három alkalommal mintavételre, hogy értékeljék a hormonszintek időbeli reprodukálhatóságát.
A hormonok szöveti és vérkoncentrációinak összehasonlítása: 20 alanyt kérünk fel, hogy vegyenek részt a hormonális szöveti és vérszintek összehasonlító vizsgálatában.
|
Egy órával a mikrodialízis katéter behelyezése előtt a résztvevőket arra kérik, hogy kapjanak helyi érzéstelenítőt a mikrodialízis katéter injekciójának helyén. Az 1%-os lignokaint szubkután injekciózzák a has egy lokalizált helyére, amely körülbelül 5 cm-es vízszintes területet fed le a kórházban eltöltött rövid akklimatizációs időszak után. Steril lineáris katétert helyeznek be aszeptikus óvintézkedések betartásával az érzéstelenített hasi helyre. A katéter egyik vége a mikrodializáló pumpához, a másik végén pedig az automata gyűjtőeszközhöz csatlakozik. A szubkután szövet mikrodialízis mintáit rendszeresen gyűjtik a mintavételi időszak (27 óra) időtartama alatt. |
Cushing-szindróma (CS)
Cushing-szindróma diagnosztikája ULTRADIÁN dinamikus kortizol méréssel Elsődleges cél a Cushing-szindrómában szenvedő betegek cirkadián és ultradián hormonális profiljának megállapítása 24 órás ambuláns szubkután folyadékmintavétel után. Másodlagos cél a Cushings-betegek műtét előtti és utáni hormonális profiljának összehasonlítása, és ezeknek az eredményeknek az életkor/nem szerinti kontrollal való összehasonlítása. Vizsgálati alanyok: Klinikai és biokémiai Cushing-szindrómában (ACTH-termelő hipofízis adenoma vagy ACTH-független mellékvese-forrás) szenvedő alanyok. |
Egy órával a mikrodialízis katéter behelyezése előtt a résztvevőket arra kérik, hogy kapjanak helyi érzéstelenítőt a mikrodialízis katéter injekciójának helyén. Az 1%-os lignokaint szubkután injekciózzák a has egy lokalizált helyére, amely körülbelül 5 cm-es vízszintes területet fed le a kórházban eltöltött rövid akklimatizációs időszak után. Steril lineáris katétert helyeznek be aszeptikus óvintézkedések betartásával az érzéstelenített hasi helyre. A katéter egyik vége a mikrodializáló pumpához, a másik végén pedig az automata gyűjtőeszközhöz csatlakozik. A szubkután szövet mikrodialízis mintáit rendszeresen gyűjtik a mintavételi időszak (27 óra) időtartama alatt. |
Mellékvese-elégtelenség (AI)
Mellékvese-elégtelenség (AI) monitorozása ULTRADIAN dinamikus kortizol és ACTH mérésekkel Célok és célkitűzések: összehasonlítani a mellékvese-elégtelenségben szenvedő betegek hormonális profilját a hagyományos helyettesítő kezelések mellett a kor/nem megfelelő kontrollokkal. Tantárgyak: Kialakult primer (mellékvese) AI-vel rendelkező alanyok |
Egy órával a mikrodialízis katéter behelyezése előtt a résztvevőket arra kérik, hogy kapjanak helyi érzéstelenítőt a mikrodialízis katéter injekciójának helyén. Az 1%-os lignokaint szubkután injekciózzák a has egy lokalizált helyére, amely körülbelül 5 cm-es vízszintes területet fed le a kórházban eltöltött rövid akklimatizációs időszak után. Steril lineáris katétert helyeznek be aszeptikus óvintézkedések betartásával az érzéstelenített hasi helyre. A katéter egyik vége a mikrodializáló pumpához, a másik végén pedig az automata gyűjtőeszközhöz csatlakozik. A szubkután szövet mikrodialízis mintáit rendszeresen gyűjtik a mintavételi időszak (27 óra) időtartama alatt. |
Veleszületett mellékvese hiperplázia (CAH)
A congenitalis adrenalis hyperplasia (CAH) monitorozása ULTRADIAN dinamikus kortizol-, ACTH- és androgénméréssel Célok és célkitűzések: a CAH-ban szenvedő betegek hormonális profiljának összehasonlítása a hagyományos helyettesítő kezelések mellett az életkor/nem megfelelő kontrollokkal. Vizsgálati alanyok: Sópazarló vagy egyszerű virilizációs formájú CAH-ban szenvedő egyének glükokortikoid helyettesítő terápiában |
Egy órával a mikrodialízis katéter behelyezése előtt a résztvevőket arra kérik, hogy kapjanak helyi érzéstelenítőt a mikrodialízis katéter injekciójának helyén. Az 1%-os lignokaint szubkután injekciózzák a has egy lokalizált helyére, amely körülbelül 5 cm-es vízszintes területet fed le a kórházban eltöltött rövid akklimatizációs időszak után. Steril lineáris katétert helyeznek be aszeptikus óvintézkedések betartásával az érzéstelenített hasi helyre. A katéter egyik vége a mikrodializáló pumpához, a másik végén pedig az automata gyűjtőeszközhöz csatlakozik. A szubkután szövet mikrodialízis mintáit rendszeresen gyűjtik a mintavételi időszak (27 óra) időtartama alatt. |
Elsődleges hiperaldoszteronizmus (PHA)
Primer hiperaldoszteronizmus (PHA) diagnosztikája ULTRADIÁN dinamikus aldoszteron és renin mérésekkel Célok és célkitűzések: Az elsődleges cél a szabad aldoszteron és renin cirkadián és ultradián profiljának meghatározása a bőr alatti szövetekben. A másodlagos célok a következők: (1) a műtét előtti és posztoperatív profilok összehasonlítása (2) az adenomára jellemző profilok azonosítása a bilaterális hiperplázia helyett, és (3) a profilok összehasonlítása az életkor/nem megfelelő kontrollokkal. Vizsgálati alanyok: PHA-gyanús alanyok. |
Egy órával a mikrodialízis katéter behelyezése előtt a résztvevőket arra kérik, hogy kapjanak helyi érzéstelenítőt a mikrodialízis katéter injekciójának helyén. Az 1%-os lignokaint szubkután injekciózzák a has egy lokalizált helyére, amely körülbelül 5 cm-es vízszintes területet fed le a kórházban eltöltött rövid akklimatizációs időszak után. Steril lineáris katétert helyeznek be aszeptikus óvintézkedések betartásával az érzéstelenített hasi helyre. A katéter egyik vége a mikrodializáló pumpához, a másik végén pedig az automata gyűjtőeszközhöz csatlakozik. A szubkután szövet mikrodialízis mintáit rendszeresen gyűjtik a mintavételi időszak (27 óra) időtartama alatt. |
Növekedési hormon elégtelenség (GHD)
Növekedési hormon hiány (GHD) diagnosztikája ULTRADIÁN dinamikus növekedési hormon méréssel Célok és célkitűzések: Az elsődleges cél a felnőttkori GHD hormonális cirkadián és ultradián profiljának megállapítása a bőr alatti szövetfolyadék növekedési hormon profiljának elemzésével. Vizsgálati alanyok: Felnőtt alanyok, akiknek megállapított klinikai és biokémiai GHD-ja van. |
Egy órával a mikrodialízis katéter behelyezése előtt a résztvevőket arra kérik, hogy kapjanak helyi érzéstelenítőt a mikrodialízis katéter injekciójának helyén. Az 1%-os lignokaint szubkután injekciózzák a has egy lokalizált helyére, amely körülbelül 5 cm-es vízszintes területet fed le a kórházban eltöltött rövid akklimatizációs időszak után. Steril lineáris katétert helyeznek be aszeptikus óvintézkedések betartásával az érzéstelenített hasi helyre. A katéter egyik vége a mikrodializáló pumpához, a másik végén pedig az automata gyűjtőeszközhöz csatlakozik. A szubkután szövet mikrodialízis mintáit rendszeresen gyűjtik a mintavételi időszak (27 óra) időtartama alatt. |
Akromegália (A)
Az akromegália diagnosztizálása és kezelése ULTRADIAN dinamikus növekedési hormon mérésekkel Célok és célkitűzések: Az elsődleges cél az akromegáliában szenvedő betegek hormonprofiljának meghatározása Másodlagos cél a műtét előtti és posztoperatív profilok összehasonlítása, valamint ezeknek a profiloknak az összehasonlítása az életkor/nem megfelelő kontrollokkal. . Vizsgálati alanyok: A jelenlegi diagnosztikai kritériumok alapján megállapított klinikai és biokémiai akromegáliában szenvedő betegek |
Egy órával a mikrodialízis katéter behelyezése előtt a résztvevőket arra kérik, hogy kapjanak helyi érzéstelenítőt a mikrodialízis katéter injekciójának helyén. Az 1%-os lignokaint szubkután injekciózzák a has egy lokalizált helyére, amely körülbelül 5 cm-es vízszintes területet fed le a kórházban eltöltött rövid akklimatizációs időszak után. Steril lineáris katétert helyeznek be aszeptikus óvintézkedések betartásával az érzéstelenített hasi helyre. A katéter egyik vége a mikrodializáló pumpához, a másik végén pedig az automata gyűjtőeszközhöz csatlakozik. A szubkután szövet mikrodialízis mintáit rendszeresen gyűjtik a mintavételi időszak (27 óra) időtartama alatt. |
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
szteroidok
Időkeret: 27 óra
|
Fiziológiai hormongörbe 27 órás szubkután folyadék mintavételével a szteroidok mérésére
|
27 óra
|
androgének
Időkeret: 27 óra
|
Fiziológiai hormonális 27 órás szubkután folyadék mintavételével az androgének mérésére
|
27 óra
|
mineralokortikoidok
Időkeret: 27 óra
|
Fiziológiai hormongörbe 27 órás szubkután folyadék mintavételével a mineralokortikoidok mérésére
|
27 óra
|
ACTH
Időkeret: 27 óra
|
Fiziológiai hormongörbe 27 órás szubkután folyadék mintavételével az ACTH mérésére
|
27 óra
|
növekedési hormon
Időkeret: 27 óra
|
Fiziológiai hormongörbe 27 órás szubkután folyadék mintavételével a növekedési hormon mérésére
|
27 óra
|
szteroidok Addison-kórban
Időkeret: 27 óra
|
Hormonális görbe 27 órás szubkután folyadék mintavételével a szteroidok mérésére
|
27 óra
|
szteroidok veleszületett mellékvese hiperpláziában
Időkeret: 27 óra
|
Hormonális görbe 27 órás szubkután folyadék mintavételével a szteroidok mérésére
|
27 óra
|
androgén veleszületett mellékvese hiperpláziában
Időkeret: 27 óra
|
Hormonális görbe 27 órás szubkután folyadék mintavételével az androgének mérésére
|
27 óra
|
növekedési hormon akromegáliában
Időkeret: 27 óra
|
Hormonális görbe 27 órás szubkután folyadék mintavételével a növekedési hormon mérésére
|
27 óra
|
növekedési hormon növekedési hormon hiányában
Időkeret: 27 óra
|
Hormonális görbe 27 órás szubkután folyadék mintavételével a növekedési hormon mérésére
|
27 óra
|
mineralokortikoidok primer hiperaldoszteronizmusban
Időkeret: 27 óra
|
Hormonális görbe 27 órás szubkután folyadék mintavételével a mineralokortikoidok mérésére
|
27 óra
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
A szteroid hormonok egyénen belüli változékonysága és pontossága
Időkeret: 27 óra
|
a szteroidszintek összehasonlítása ismétlődő tesztelés során
|
27 óra
|
Az androgének egyénen belüli változékonysága és pontossága
Időkeret: 27 óra
|
az androgénszintek összehasonlítása ismétlődő tesztelés során
|
27 óra
|
A mineralokortikoidok egyeden belüli változékonysága és pontossága
Időkeret: 27 óra
|
a mineralokortikoidszintek összehasonlítása mikrodialízissel végzett újratesztben
|
27 óra
|
Az egyénen belüli változékonyság és a növekedési hormon pontossága
Időkeret: 27 óra
|
a növekedési hormon szintjének összehasonlítása mikrodialízissel végzett újratesztben
|
27 óra
|
Az ACTH egyénen belüli változékonysága és pontossága
Időkeret: 27 óra
|
az ACTH szintek összehasonlítása mikrodialízissel végzett újratesztben
|
27 óra
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Stafford Lightman, Professor, University of Bristol
- Kutatásvezető: Sophie Bensing, MD phD, Karolinska Institutet
- Kutatásvezető: Stylianos Tsagarakis, Professor, Evaggelismos Hospital
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becsült)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Anyagcsere-betegségek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Endokrin rendszer betegségei
- Gonád rendellenességek
- A szexuális fejlődés zavarai
- Urogenitális rendellenességek
- Veleszületett rendellenességek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Mozgásszervi betegségek
- Hipotalamusz betegségek
- Csontbetegségek
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Csontbetegségek, endokrin
- Hiperpituitarismus
- Hipofízis betegségek
- Mellékvesekéreg hiperfunkció
- Mellékvese betegségei
- Szteroid anyagcsere, veleszületett hibák
- Női urogenitális betegségek
- Női urogenitális betegségek és terhességi szövődmények
- Urogenitális betegségek
- Férfi urogenitális betegségek
- Hiperplázia
- Akromegália
- Hiperaldoszteronizmus
- Cushing szindróma
- Mellékvese hiperplázia, veleszületett
- Adrenogenitális szindróma
- Mellékvese-elégtelenség
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- REKno 2015/872
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Veleszületett mellékvese hiperplázia
-
Eyecure Therapeutics Inc.Beijing Tongren HospitalIsmeretlenLeber Congenital Amaurosis, Retinitis PigmentosaKína
-
QLT Inc.BefejezveLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Egyesült Államok, Kanada, Németország, Hollandia, Egyesült Királyság
-
Assiut UniversityJelentkezés meghívóvalIsmétlődő Congenital Talipes EquinovarusEgyiptom
-
ProQR TherapeuticsAktív, nem toborzóSzembetegségek | Neurológiai megnyilvánulások | Szembetegségek, örökletes | Érzékelési zavarok | Látászavarok | Vakság | Leber veleszületett amaurosis | Leber Congenital Amaurosis 10 | Retina betegség | Veleszületett szembetegségekEgyesült Államok, Belgium, Brazília, Kanada, Franciaország, Németország, Olaszország, Hollandia, Egyesült Királyság
-
Editas Medicine, Inc.BefejezveSzembetegségek | Retina degeneráció | Szembetegségek, örökletes | Látászavarok | Vakság | Leber Congenital Amaurosis 10 | Retina betegség | Veleszületett szembetegségekEgyesült Államok, Hollandia, Franciaország, Németország
-
ProQR TherapeuticsToborzásSzembetegségek | Neurológiai megnyilvánulások | Retina degeneráció | Retina disztrófiák | Érzékelési zavarok | Látászavarok | Vakság | Leber veleszületett amaurosis | Leber Congenital Amaurosis 10 | Retina betegség | Veleszületett szembetegségekBelgium, Brazília, Kanada, Németország, Olaszország, Hollandia, Egyesült Királyság
-
QLT Inc.BefejezveLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Kanada, Egyesült Államok, Németország, Hollandia, Egyesült Királyság
-
MeiraGTx UK II LtdSyne Qua Non LimitedBefejezveSzembetegségek | Retina betegségek | Szembetegségek, örökletes | Leber Congenital Amaurosis (LCA)Egyesült Államok, Egyesült Királyság
-
University of Campania "Luigi Vanvitelli"Retina Italia OnlusBefejezveLeber Congenital Amaurosis 2 | Pigmentosa retinitis 20Olaszország
-
QLT Inc.BefejezveLeber Congenital Amaurosis (LCA) | Retinitis Pigmentosa (RP)Egyesült Államok, Kanada, Dánia, Németország, Hollandia, Svájc, Egyesült Királyság