Kettős vak, placebo-kontrollos, randomizált intervencionális klinikai vizsgálat (SARA-INT) (SARA-INT)

A SARA-INT egy háromkarú intervenciós, 2. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos klinikai vizsgálat. Az EU-ban (Belgium, Franciaország és Olaszország) és az Egyesült Államokban kerül megrendezésre.

334 közösségi lakásban élő idősebb felnőtt (65 év feletti férfiak vagy nők), akik fizikai funkciójuk elvesztéséről számoltak be, és akiknél fennáll a mozgáskorlátozottság kockázata, kiválasztják az SPPB (Short Physical Performance Battery)1 tesztek elvégzésére. Azokat, akiknek SPPB pontszáma ≤ 8, kiválasztják a testösszetétel elemzés elvégzésére a DEXA Scan segítségével. (A véletlen besorolás időpontja előtt legfeljebb 8 héttel végzett DEXA-vizsgálatok elfogadhatók, és ebben az esetben a vizsgálati látogatás végéig nem ismételhetők meg). Azok a résztvevők, akiknél az ALM/BMI < 0,789 a férfiaknál és < 0,512 a nőknél, vagy ALM

A SARA-INT klinikai vizsgálat átfogó célja a BIO101 26 hetes orális adagolásának hatékonyságának és biztonságosságának értékelése a mozgáskorlátozottság megelőzésében veszélyeztetett, közösségben élő idősebb felnőtteknél (≥65 év), akik fizikai funkcióvesztésről számoltak be. előző évben, és különösen:

1. A kezelés hatásának becslése a fizikai funkciókra gyakorolt ​​javulásra hat hónapos kezelés után a placebóval szemben a célpopulációban.
2. Megbecsülni a kezelés hatását a mozgáskorlátozottság kockázatának csökkenésére hat hónapos kezelés után a placebóval szemben a célpopulációban.

A SARA-INT elsődleges célja, hogy értékelje a BIO101 napi két adagjának a placebóval szembeni hatását a mobilitásra, a járássebesség alapján mérve a 400 MW-os teszt során.

Az első kulcsfontosságú másodlagos célkitűzés a BIO101 fizikai funkcióra gyakorolt ​​hatásának értékelése a páciens szemszögéből egy adaptált beteg jelentési eredmény (PRO) segítségével.

A második kulcsfontosságú cél az, hogy egy egyszerűsített funkcióteszten, azaz a székből való felemeléssel értékeljük a mobilitás szempontjából minimális klinikailag jelentős előnyt.

A SARA-INT további másodlagos céljai a következők: A testösszetétel változásainak felmérése, és különösen az appendikuláris sovány testtömegben, ami a szarkopénia kifejeződése; A 400MW teszt változásának becslése, mint dichotóm változó, további vizsgálatokban való felhasználás céljából; Az izomerőre gyakorolt ​​hatás becslése; Az SPPB általános változásának értékelése a fizikailag gyenge állapot kumulatív kifejeződéseként; A szarkopénia-specifikus PRO-ra gyakorolt ​​hatás becslése a jövőbeli tanulmányok tükrében.

A SARA-INT feltáró céljai a következők:

1. Összehasonlítani a szarkopénia és a gyógyszeraktivitás feltételezett biomarkereinek plazma és/vagy vizeletszintjét, és kiszámítani a korrelációt a fizikai funkció változásaival a vizsgálat időtartama alatt.
2. A becsült kumulatív napi aktivitás alapvonalhoz viszonyított változásának összehasonlítása, amelyet egy csatlakoztatott viselhető aktivitásmérő eszközön keresztül folyamatosan rögzítenek.

Leírják a fizikai aktivitási indexek (aktimetria szerinti) válogatását, és tesztelik az összefüggést az elsődleges és a kulcsfontosságú másodlagos eredménnyel.

A vizsgálati terv a) szűrési és randomizációs szakaszra oszlik; és b) kezelési és értékelési szakasz és c) kezelés utáni követés. A toborzás a becslések szerint 24 hónapig tart. A vizsgálati szakasz három fő látogatásból áll, a befogadó látogatásból, a 3 hónapos értékelő látogatásból és a 6 hónapos végső értékelő látogatásból, valamint egy, az 1 hónap utáni köztes látogatásból, amely a biztonsági értékelésre összpontosít. A telefonos interjúkra a kezelés befejezése után 5 hónap és 6 hét elteltével kerül sor.